Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Methylphenidat i KBG-syndrom: N-af-1-serien (KBGS_N_of_1)

24. december 2024 opdateret af: Radboud University Medical Center

Effektiviteten af ​​methylphenidat hos børn og unge med KBG-syndrom: En N-af-1-serie

Målet med dette kliniske forsøg] er at lære om effekten af ​​methylphenidat hos børn og unge med KBG-syndrom. Hovedspørgsmålet det sigter mod at besvare er:

• Hvad er effektiviteten af ​​methylphenidat på opmærksomhedsunderskud og ADHD-relaterede symptomer hos børn og unge med KBG-syndrom?

Deltagerne vil modtage flere blokke af behandling med methylphenidat og placebo og udfylde forskellige spørgeskemaer.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

KBG syndrom (KBGS) er en neuroudviklingsforstyrrelse (NDD) karakteriseret ved udviklingsforsinkelse og/eller intellektuel funktionsnedsættelse, typiske ansigtstræk, skelet- og medfødte anomalier.

Adfærdsproblemer er et hyppigt træk, rapporteret hos 50-94 % af personer med KBGS. Adfærdsproblemerne er forskellige og omfatter opmærksomhedsunderskud hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD), autismespektrumforstyrrelse (ASD), obsessiv-kompulsiv lidelse, angst og vanskeligheder i sociale situationer. Van Dongen et al. systematisk undersøgt den adfærdsmæssige og kognitive fænotype af KBGS patienter. Denne undersøgelse viste et højt niveau af distraherbarhed, impulsivitet og rastløs adfærd hos KBGS-patienter. Som et tertiært referencecenter for KBGS i Holland bemærker efterforskerne, at der er et udækket behov for evidensbaserede interventioner til adfærdsproblemer relateret til KBGS. En tidligere undersøgelse blandt KBGS-plejere bekræftede, at (træk ved) opmærksomhedsunderskud/hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD) er de hyppigst rapporterede adfærdsproblemer hos børn med KBGS. Endvidere tyder undersøgelsesresultaterne på, at methylphenidat (MPH) har en god effekt på ADHD-relaterede symptomer i KBGS, da dette er rapporteret af de fleste forældre. De lovende resultater fra denne første udforskning af MPH i KBGS indikerer, at den virker endnu mere effektiv end i den generelle befolkning af børn med ADHD. Der mangler dog evidensbaserede data om optimal dosering og bivirkninger. Bemærkelsesværdigt var det kun 2/12 KBGS-patienter, der blev behandlet med stimulanser som MPH, der havde en officiel ADHD-diagnose. Dette indikerer, at patienter med ADHD-relaterede symptomer, der passer til en sandsynlighedsdiagnose for ADHD, men som ikke nødvendigvis opfylder alle kriterierne for diagnostisk og statistisk manual 5 (DSM-5) for ADHD, også kan have gavn af lægemiddelbehandling.

Efterforskerne vil undersøge effektiviteten af ​​MPH hos børn og unge med KBGS og (en sandsynlighedsdiagnose for) ADHD ved at bruge et N-af-1-serie (aggregeret N-af-1) forsøgsdesign.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 6-20 år
  • Molekylært bekræftet diagnose af KBG syndrom (patogen ANKRD11 variant eller en kromosom 16q24 deletion inklusive ANKRD11)
  • Opmærksomhedsunderskud eller ADHD-relaterede symptomer eller en formel ADHD-diagnose, med en betydelig indvirkning på dagligdagen*
  • Tilstedeværelse af en forsøgspersons omsorgsperson eller supervisor for proxy-rapporter

Ekskluderingskriterier:

  • Familiehistorie med akut hjertedød, der berettiger yderligere hjerteundersøgelse
  • Kardiovaskulær sygdom i sygehistorien (alvorlig hypertension, hjertesvigt, arteriel okklusiv sygdom, potentielt livstruende arytmier, angina pectoris, hæmodynamisk signifikant medfødt hjertefejl, kardiomyopati, myokardieinfarkt og kanalopati)
  • Nuværende eller tidligere tilstedeværelse af hyperthyroidisme, glaukom eller fæokromocytom
  • Brug af (psykotrope/stimulerende) lægemidler, som interagerer med MPH
  • Skizofren eller psykotisk lidelse i sygehistorien
  • Ustabil epilepsi (ikke kontrolleret med medicin)
  • Anamnese med hyppigt stof- og/eller alkoholmisbrug
  • Overdreven alkohol-/stofbrug og/eller forgiftning med den ene eller begge under undersøgelsen
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Manglende evne til at forstå eller tale hollandsk

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Methylphenidat
Methylphenidathydrochlorid i kapsler
Medicin: Methylphenidathydrochlorid
Methylphenidathydrochlorid i kapsler
Placebo komparator: Placebo
Mikrokrystallinsk cellulose i kapsler
Medicin: Placebo
Mikrokrystallinsk cellulose i kapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Styrker og vanskeligheder spørgeskema, ADHD-underskala
Tidsramme: Baseline og dagligt i uge 1,3,5,7,9,11
Minimumscore 1, maksimumscore 10 (højere score er dårligere resultat).
Baseline og dagligt i uge 1,3,5,7,9,11

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Styrker og vanskeligheder spørgeskema, følelsesmæssige problemer underskala
Tidsramme: Baseline og dagligt i uge 1,3,5,7,9,11
Minimumscore 1, maksimumscore 10 (højere score er dårligere resultat).
Baseline og dagligt i uge 1,3,5,7,9,11
Hollandsk forkortet version af Emotion Dysregulation Inventory (EDI) reaktivitetsindeks
Tidsramme: Baseline og dagligt i uge 1,3,5,7,9,11
Minimumscore 0, maksimumscore 28 (højere score er dårligere resultat)
Baseline og dagligt i uge 1,3,5,7,9,11
Goal Attainment Scoring (GAS)
Tidsramme: Baseline, og i slutningen af ​​uge 1,3,5,7,9,11
Personlige mål, ingen minimums- eller maksimumscore
Baseline, og i slutningen af ​​uge 1,3,5,7,9,11
Personligt spørgeskema (PQ)
Tidsramme: Baseline, og i slutningen af ​​uge 1,3,5,7,9,11
Personlige mål, ingen minimums- eller maksimumscore
Baseline, og i slutningen af ​​uge 1,3,5,7,9,11
Bivirkningstjekliste for methylphenidat
Tidsramme: Baseline og dagligt i uge 1,3,5,7,9,11
Tjekliste over bivirkninger
Baseline og dagligt i uge 1,3,5,7,9,11
McMaster Family assessment device (FAD), underskala generel funktion
Tidsramme: Baseline, og i slutningen af ​​uge 1,3,5,7,9,11
10 punkter, 4 point skala, maksimal score 40
Baseline, og i slutningen af ​​uge 1,3,5,7,9,11
Autisme diagnostisk observationsskala (ADOS-2)
Tidsramme: Baseline
Minimumsscore 15, maksimumscore 60 (cut-off score for autisme er 30)
Baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

20. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. december 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 113883

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle patientdata, der ligger til grund for resultaterne efter afidentifikation, undersøgelsesprotokol og statistisk analyseplan, vil blive delt efter anmodning efter offentliggørelse, til forskere, som giver et metodisk forsvarligt forslag.

IPD-delingstidsramme

Efter offentliggørelse, ingen slutdato

IPD-delingsadgangskriterier

Forskere, der giver et metodisk forsvarligt forslag.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ADHD - kombineret type

Kliniske forsøg med Methylphenidathydrochlorid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner