Metyylifenidaatti KBG-oireyhtymässä: N-of-1-sarja (KBGS_N_of_1)
Metyylifenidaatin tehokkuus lapsilla ja nuorilla, joilla on KBG-oireyhtymä: N-of-1-sarja
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena] on oppia metyylifenidaatin vaikutuksesta lapsilla ja nuorilla, joilla on KBG-oireyhtymä. Pääkysymys, johon se pyrkii vastaamaan, on:
• Mikä on metyylifenidaatin tehokkuus huomion puutteeseen ja ADHD:hen liittyviin oireisiin lapsilla ja nuorilla, joilla on KBG-oireyhtymä?
Osallistujat saavat useita hoitolohkoja metyylifenidaatilla ja lumella ja täyttävät erilaisia kyselylomakkeita.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
KBG-oireyhtymä (KBGS) on hermoston kehityshäiriö (NDD), jolle on ominaista kehityksen viivästyminen ja/tai kehitysvamma, tyypilliset kasvonpiirteet, luuston ja synnynnäiset poikkeavuudet.
Käyttäytymisongelmat ovat yleinen piirre, ja niitä on raportoitu 50–94 prosentilla KBGS-potilaista. Käyttäytymisongelmat ovat erilaisia, ja niihin kuuluvat tarkkaavaisuushäiriö ja hyperaktiivisuushäiriö (ADHD), autismikirjon häiriö (ASD), pakko-oireinen häiriö, ahdistus ja vaikeudet sosiaalisissa tilanteissa. Van Dongen et ai. tutki systemaattisesti KBGS-potilaiden käyttäytymis- ja kognitiivista fenotyyppiä. Tämä tutkimus osoitti KBGS-potilailla korkeaa häiriötekijää, impulsiivisuutta ja levotonta käyttäytymistä. KBGS:n korkea-asteen referenssikeskuksena Alankomaissa tutkijat havaitsevat, että KBGS:hen liittyvien käyttäytymisongelmien hoitoon tarvitaan todisteisiin perustuvia interventioita. Aiempi KBGS:n hoitajien keskuudessa tehty tutkimus vahvisti, että tarkkaavaisuus-/hyperaktiivisuushäiriö (ADHD) ovat yleisimmin raportoituja käyttäytymisongelmia lapsilla, joilla on KBGS. Lisäksi tutkimustulokset osoittavat, että metyylifenidaatilla (MPH) on hyvä vaikutus ADHD:hen liittyviin oireisiin KBGS:ssä, kuten useimmat vanhemmat raportoivat. Lupaavat tulokset tästä ensimmäisestä MPH-tutkimuksesta KBGS:ssä osoittavat, että se näyttää jopa tehokkaammalta kuin ADHD-lasten yleisessä populaatiossa. Todisteisiin perustuvaa tietoa optimaalisesta annostuksesta ja haittatapahtumista ei kuitenkaan ole. On huomattava, että vain 2/12 KBGS-potilaalla, joita hoidettiin stimulantteilla, kuten MPH, oli virallinen ADHD-diagnoosi. Tämä osoittaa, että potilaat, joilla on ADHD:hen liittyviä oireita, jotka sopivat ADHD:n todennäköisyysdiagnoosiin, mutta jotka eivät välttämättä täytä kaikkia ADHD:n diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan 5 (DSM-5) kriteerejä, voivat myös hyötyä lääkehoidosta.
Tutkijat tutkivat MPH:n tehokkuutta lapsilla ja nuorilla, joilla on KBGS ja ADHD (todennäköisyysdiagnoosi) käyttämällä N-of-1-sarjan (aggregoitu N-of-1) tutkimussuunnitelmaa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Charlotte Ockeloen, MD
- Puhelinnumero: +31243613946
- Sähköposti: charlotte.ockeloen@radboudumc.nl
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 6-20 vuotta
- Molekyylisesti vahvistettu KBG-oireyhtymän diagnoosi (patogeeninen ANKRD11-variantti tai kromosomin 16q24-deleetio, mukaan lukien ANKRD11)
- Huomiohäiriö tai ADHD:hen liittyvät oireet tai virallinen ADHD-diagnoosi, jolla on merkittävä vaikutus jokapäiväiseen elämään*
- Tutkittavan hoitajan tai esimiehen läsnäolo välitysraportteja varten
Poissulkemiskriteerit:
- Suvussa on esiintynyt akuuttia sydänkuolemaa, joka vaatii lisätutkimusta
- Sydän- ja verisuonisairaudet anamneesissa (vaikea verenpainetauti, sydämen vajaatoiminta, valtimon tukossairaus, mahdollisesti hengenvaaralliset rytmihäiriöt, angina pectoris, hemodynaamisesti merkittävä synnynnäinen sydänvika, kardiomyopatia, sydäninfarkti ja kanavopatia)
- Kilpirauhasen liikatoiminnan, glaukooman tai feokromosytooman nykyinen tai aiempi esiintyminen
- MPH:n kanssa vuorovaikutuksessa olevien (psykotrooppisten/stimulanttien) käyttö
- Skitsofrenia tai psykoottinen häiriö sairaushistoriassa
- Epästabiili epilepsia (ei hallinnassa lääkkeillä)
- Toistuva huumeiden ja/tai alkoholin väärinkäyttö
- Liiallinen alkoholin/huumeiden käyttö ja/tai myrkytys jommankumman tai molempien kanssa tutkimuksen aikana
- Raskaana oleville tai imettäville naisille
- Kyvyttömyys ymmärtää tai puhua hollantia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Metyylifenidaatti
Metyylifenidaattihydrokloridi kapseleissa
|
Metyylifenidaattihydrokloridi kapseleissa
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Mikrokiteinen selluloosa kapseleissa
|
Mikrokiteinen selluloosa kapseleissa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vahvuudet ja vaikeudet -kysely, ADHD-alaasteikko
Aikaikkuna: Perustaso ja päivittäin viikolla 1,3,5,7,9,11
|
Minimipistemäärä 1, maksimipistemäärä 10 (korkeampi tulos on huonompi tulos).
|
Perustaso ja päivittäin viikolla 1,3,5,7,9,11
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vahvuudet ja vaikeudet -kysely, tunneongelmat-alaskaala
Aikaikkuna: Perustaso ja päivittäin viikolla 1,3,5,7,9,11
|
Minimipistemäärä 1, maksimipistemäärä 10 (korkeampi tulos on huonompi tulos).
|
Perustaso ja päivittäin viikolla 1,3,5,7,9,11
|
|
Hollannin lyhennetty versio Emotion Dysregulation Inventory (EDI) -reaktiivisuusindeksistä
Aikaikkuna: Perustaso ja päivittäin viikolla 1,3,5,7,9,11
|
Minimipistemäärä 0, maksimipistemäärä 28 (korkeampi tulos on huonompi tulos)
|
Perustaso ja päivittäin viikolla 1,3,5,7,9,11
|
|
Tavoitteen saavuttamisen pisteytys (GAS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikon lopussa 1,3,5,7,9,11
|
Henkilökohtaiset tavoitteet, ei minimi- tai maksimipisteitä
|
Lähtötilanne ja viikon lopussa 1,3,5,7,9,11
|
|
Henkilökohtainen kyselylomake (PQ)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikon lopussa 1,3,5,7,9,11
|
Henkilökohtaiset tavoitteet, ei minimi- tai maksimipisteitä
|
Lähtötilanne ja viikon lopussa 1,3,5,7,9,11
|
|
Haitallisten vaikutusten tarkistuslista metyylifenidaatille
Aikaikkuna: Perustaso ja päivittäin viikolla 1,3,5,7,9,11
|
Tarkistuslista haittavaikutuksista
|
Perustaso ja päivittäin viikolla 1,3,5,7,9,11
|
|
McMaster Family -arviointilaite (FAD), alaasteikko General Functioning
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikon lopussa 1,3,5,7,9,11
|
10 kohtaa, 4 pisteen asteikko, maksimipistemäärä 40
|
Lähtötilanne ja viikon lopussa 1,3,5,7,9,11
|
|
Autismin diagnostinen havaintoasteikko (ADOS-2)
Aikaikkuna: Perustaso
|
Minimipistemäärä 15, maksimipistemäärä 60 (autismin rajapistemäärä on 30)
|
Perustaso
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Sairauden ominaisuudet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Stomatognaattiset sairaudet
- Luun sairaudet
- Hammassairaudet
- Neurokehityshäiriöt
- Stomatognaattisen järjestelmän poikkeavuudet
- Oireyhtymä
- Henkinen vamma
- Facies
- Poikkeavuuksia, useita
- Luusairaudet, kehitys
- Hampaiden poikkeavuudet
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Neurotransmitterien sisäänoton estäjät
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Dopamiini-aineet
- Dopamiinin sisäänoton estäjät
- Keskushermoston stimulaattorit
- Metyylifenidaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 113883
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset ADHD - yhdistetty tyyppi
-
Ain Shams Maternity HospitalRekrytointiHuono vaste ovulaation induktioon Poseidon Type IVEgypti
-
Freeman-Sheldon Research Group, Inc.LopetettuKraniofacial poikkeavuudet | Arthrogryposis | Freeman-Sheldonin oireyhtymä | Arthrogryposis Distal Type 2A | Viheltävä kasvojen oireyhtymä | Kraniocarpotarsaalinen dysplasia | Kraniocarpotarsaalinen dystrofia | Freeman-Sheldonin oireyhtymän variantti | Sheldon-Hallin oireyhtymä | Arthrogryposis Distal Type 2B | Gordonin... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Fujian Cancer HospitalEi vielä rekrytointiaHawthorn Red Combined Refractory Cancer Pain
-
InnosphereEi vielä rekrytointia
-
The Hong Kong Polytechnic UniversityRekrytointi
-
VIZO Specs LtdRekrytointi
-
University of North Carolina, Chapel HillNational Institute of Mental Health (NIMH)Rekrytointi
-
Loewenstein HospitalWingate InstituteRekrytointi
-
Florida State UniversityRekrytointi
-
Florida International UniversityRekrytointi