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KBG 症候群におけるメチルフェニデート: N-of-1 シリーズ (KBGS_N_of_1)

2024年12月24日 更新者：Radboud University Medical Center

KBG 症候群の小児および青少年におけるメチルフェニデートの有効性: N-of-1 シリーズ

この臨床試験の目的は、KBG 症候群の小児および青少年に対するメチルフェニデートの効果について学ぶことです。 答えようとしている主な質問は次のとおりです。

• KBG 症候群の小児および青少年の注意欠陥および ADHD 関連の症状に対するメチルフェニデートの有効性は何ですか?

参加者はメチルフェニデートとプラセボによる複数のブロックの治療を受け、さまざまなアンケートに記入します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

KBG 症候群 (KBGS) は、発達遅延および/または知的障害、典型的な顔の特徴、骨格および先天異常を特徴とする神経発達障害 (NDD) です。

行動上の問題は頻繁に見られる特徴であり、KBGS 患者の 50 ～ 94% で報告されています。行動上の問題は多岐にわたり、注意欠陥多動性障害 (ADHD)、自閉症スペクトラム障害 (ASD)、強迫性障害、不安、困難などが含まれます。社会的な状況で。 ヴァン・ドンゲンら。は、KBGS患者の行動および認知表現型を体系的に調査しました。 この研究では、KBGS患者における高レベルの注意散漫、衝動性、および落ち着きのない行動が示されました。 オランダのKBGSの三次参照センターとして、研究者らはKBGSに関連した問題行動に対する証拠に基づく介入のニーズが満たされていないことに気づいた。 KBGSの管理者を対象とした以前の調査では、注意欠陥・多動性障害（ADHD）（の特徴）が、KBGSの子どもで最も頻繁に報告される行動上の問題であることが確認された。 さらに、研究結果は、ほとんどの親によって報告されているように、メチルフェニデート（MPH）がKBGSのADHD関連症状に良い影響を与えることを示しています。 KBGS における MPH に関するこの最初の調査から得られた有望な結果は、ADHD を持つ子供の一般集団よりも MPH がさらに効果的であると思われることを示しています。 しかし、最適な用量と有害事象に関する証拠に基づいたデータは不足しています。 注目すべきことに、MPHなどの興奮剤で治療を受けたKBGS患者のうち、正式にADHDと診断されたのはわずか2/12であった。 これは、ADHD の確率診断に適合する ADHD 関連症状を有するが、ADHD の診断および統計マニュアル 5 (DSM-5) 基準のすべてに必ずしも適合しない患者でも、薬物治療の恩恵を受ける可能性があることを示しています。

研究者らは、N-of-1シリーズ（集計N-of-1）試験デザインを使用して、KBGSおよびADHD（の確率診断）を持つ小児および青少年におけるMPHの有効性を調べる予定です。

研究の種類

介入

入学 (推定)

15

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 対象年齢 6～20歳
  • KBG症候群（病原性ANKRD11変異体またはANKRD11を含む染色体16q24欠失）の分子的に確認された診断
  • 日常生活に重大な影響を与える、注意欠陥または ADHD 関連の症状、または正式な ADHD 診断*
  • 代理報告のための被験者の介護者または監督者の立ち会い

除外基準:

  • さらなる心臓の検査が必要な急性心臓死の家族歴
  • 既往歴における心血管疾患（重度の高血圧、心不全、動脈閉塞症、生命を脅かす可能性のある不整脈、狭心症、血行動態的に重大な先天性心疾患、心筋症、心筋梗塞、チャネル障害）
  • 甲状腺機能亢進症、緑内障、または褐色細胞腫の現在または過去の存在
  • MPHと相互作用する（向精神薬/興奮剤）薬物の使用
  • 病歴における統合失調症または精神病性障害
  • 不安定てんかん（薬でコントロールできない）
  • 頻繁な薬物乱用および/またはアルコール乱用歴
  • 研究中の過剰なアルコール/薬物の使用および/または一方または両方による酩酊
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • オランダ語を理解または話すことができない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：メチルフェニデート
カプセル中の塩酸メチルフェニデート
薬：メチルフェニデート塩酸塩
カプセル中の塩酸メチルフェニデート
プラセボコンパレーター：プラセボ
カプセル中の微結晶セルロース
薬：プラセボ
カプセル中の微結晶セルロース

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
長所と困難に関するアンケート、ADHD サブスケール
時間枠：ベースラインと第 1、3、5、7、9、11 週目の毎日
最小スコアは 1、最大スコアは 10 (スコアが高いほど結果は悪くなります)。
ベースラインと第 1、3、5、7、9、11 週目の毎日

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
長所と困難に関するアンケート、感情的な問題の下位スケール
時間枠：ベースラインと第 1、3、5、7、9、11 週目の毎日
最小スコアは 1、最大スコアは 10 (スコアが高いほど結果は悪くなります)。
ベースラインと第 1、3、5、7、9、11 週目の毎日
オランダ語の感情調節障害インベントリ (EDI) 反応性指数の短縮版
時間枠：ベースラインと第 1、3、5、7、9、11 週目の毎日
最小スコア 0、最大スコア 28 (スコアが高いほど結果は悪い)
ベースラインと第 1、3、5、7、9、11 週目の毎日
目標達成スコア (GAS)
時間枠：ベースライン、および 1、3、5、7、9、11 週の終わり
個人的な目標、最低または最高スコアなし
ベースライン、および 1、3、5、7、9、11 週の終わり
個人アンケート（PQ）
時間枠：ベースライン、および 1、3、5、7、9、11 週の終わり
個人的な目標、最低または最高スコアなし
ベースライン、および 1、3、5、7、9、11 週の終わり
メチルフェニデートの副作用チェックリスト
時間枠：ベースラインと第 1、3、5、7、9、11 週目の毎日
副作用のチェックリスト
ベースラインと第 1、3、5、7、9、11 週目の毎日
McMaster Family 評価デバイス (FAD)、サブスケール一般機能
時間枠：ベースライン、および 1、3、5、7、9、11 週の終わり
10項目、4点満点、40点満点
ベースライン、および 1、3、5、7、9、11 週の終わり
自閉症診断観察スケール (ADOS-2)
時間枠：ベースライン
最小スコア 15、最大スコア 60 (自閉症のカットオフ スコアは 30)
ベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Radboud University Medical Center

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年11月13日

一次修了 (推定)

2027年1月1日

研究の完了 (推定)

2027年10月1日

試験登録日

最初に提出

2024年2月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年6月18日

最初の投稿 (実際)

2024年6月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年12月24日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 113883

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

匿名化後の結果の基礎となる個々の患者データ、研究プロトコル、統計解析計画は、出版後の要請に応じて、方法論的に適切な提案を提供する研究者に共有されます。

IPD 共有時間枠

公開後は終了日なし

IPD 共有アクセス基準

方法論的に適切な提案を提供する研究者。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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