- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT06465641
Metylofenidat w zespole KBG: seria N-z-1 (KBGS_N_of_1)
Skuteczność metylofenidatu u dzieci i młodzieży z zespołem KBG: seria N-z-1
Celem tego badania klinicznego] jest poznanie działania metylofenidatu u dzieci i młodzieży z zespołem KBG. Główne pytanie, na które ma odpowiedzieć, brzmi:
• Jaka jest skuteczność metylofenidatu w leczeniu deficytu uwagi i objawów związanych z ADHD u dzieci i młodzieży z zespołem KBG?
Uczestnicy otrzymają wiele bloków leczenia metylofenidatem i placebo oraz wypełnią różne kwestionariusze.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Zespół KBG (KBGS) to zaburzenie neurorozwojowe (NDD) charakteryzujące się opóźnieniem rozwoju i/lub niepełnosprawnością intelektualną, typowymi rysami twarzy, wadami szkieletowymi i wrodzonymi.
Problemy behawioralne są częstą cechą, zgłaszaną u 50-94% osób z KBGS. Problemy behawioralne są różnorodne i obejmują zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD), zaburzenie ze spektrum autyzmu (ASD), zaburzenie obsesyjno-kompulsywne, lęk i trudności w sytuacjach społecznych. Van Dongena i in. systematycznie badali fenotyp behawioralny i poznawczy pacjentów z KBGS. Badanie to wykazało wysoki poziom rozproszenia uwagi, impulsywności i niespokojnego zachowania u pacjentów z KBGS. Jako trzeciorzędny ośrodek referencyjny KBGS w Holandii, badacze zauważają, że istnieje niezaspokojona potrzeba interwencji opartych na dowodach w przypadku problemów behawioralnych związanych z KBGS. Poprzednie badanie przeprowadzone wśród opiekunów KBGS potwierdziło, że (cechy) zespołu nadpobudliwości psychoruchowej (ADHD) są najczęściej zgłaszanymi problemami behawioralnymi u dzieci z KBGS. Co więcej, wyniki badania wskazują, że metylofenidat (MPH) ma dobry wpływ na objawy związane z ADHD w KBGS, co potwierdza większość rodziców. Obiecujące wyniki pierwszych badań nad MPH w KBGS wskazują, że wydaje się ono nawet bardziej skuteczne niż w ogólnej populacji dzieci z ADHD. Brakuje jednak danych opartych na dowodach na temat optymalnego dawkowania i działań niepożądanych. Co ciekawe, tylko u 2/12 pacjentów z KBGS leczonych środkami pobudzającymi, takimi jak MPH, miało oficjalne rozpoznanie ADHD. Oznacza to, że pacjenci z objawami związanymi z ADHD odpowiadającymi prawdopodobieństwu ADHD, ale niekoniecznie spełniający wszystkie kryteria ADHD zawarte w Podręczniku diagnostycznym i statystycznym 5 (DSM-5), również mogą odnieść korzyść z leczenia farmakologicznego.
Badacze zbadają skuteczność MPH u dzieci i młodzieży z KBGS i (z rozpoznaniem prawdopodobieństwa) ADHD, stosując projekt serii badań N-z-1 (zagregowana N-z-1).
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Charlotte Ockeloen, MD
- Numer telefonu: +31243613946
- E-mail: charlotte.ockeloen@radboudumc.nl
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 6-20 lat
- Molekularnie potwierdzone rozpoznanie zespołu KBG (patogenny wariant ANKRD11 lub delecja chromosomu 16q24, w tym ANKRD11)
- Deficyt uwagi lub objawy związane z ADHD lub formalna diagnoza ADHD, mające istotny wpływ na życie codzienne*
- Obecność opiekuna lub przełożonego pacjenta w celu złożenia raportów zastępczych
Kryteria wyłączenia:
- Wywiad rodzinny dotyczący ostrej śmierci sercowej wymagający dalszych badań kardiologicznych
- Choroby układu krążenia w wywiadzie (ciężkie nadciśnienie, niewydolność serca, choroba zarostowa tętnic, potencjalnie zagrażające życiu zaburzenia rytmu, dławica piersiowa, istotna hemodynamicznie wrodzona wada serca, kardiomiopatia, zawał mięśnia sercowego i kanałopatia)
- Obecnie lub w przeszłości występowała nadczynność tarczycy, jaskra lub guz chromochłonny
- Stosowanie leków (psychotropowych/stymulujących), które wchodzą w interakcję z MPH
- Schizofrenia lub zaburzenie psychotyczne w historii medycyny
- Niestabilna padaczka (nie kontrolowana lekami)
- Historia częstego nadużywania narkotyków i/lub alkoholu
- Nadmierne używanie alkoholu/narkotyków i/lub zatrucie jednym lub obydwoma w trakcie badania
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Niemożność zrozumienia lub mówienia po niderlandzku
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Aktywny komparator: Metylofenidat
Chlorowodorek metylofenidatu w kapsułkach
|
Chlorowodorek metylofenidatu w kapsułkach
|
Komparator placebo: Placebo
Celuloza mikrokrystaliczna w kapsułkach
|
Celuloza mikrokrystaliczna w kapsułkach
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Kwestionariusz mocnych i trudności, podskala ADHD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i codziennie w tygodniu 1,3,5,7,9,11
|
Minimalny wynik 1, maksymalny wynik 10 (wyższy wynik oznacza gorszy wynik).
|
Wartość wyjściowa i codziennie w tygodniu 1,3,5,7,9,11
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Kwestionariusz mocnych i trudności, podskala problemów emocjonalnych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i codziennie w tygodniu 1,3,5,7,9,11
|
Minimalny wynik 1, maksymalny wynik 10 (wyższy wynik oznacza gorszy wynik).
|
Wartość wyjściowa i codziennie w tygodniu 1,3,5,7,9,11
|
Holenderska skrócona wersja wskaźnika reaktywności Emotion Dysregulation Inventory (EDI).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i codziennie w tygodniu 1,3,5,7,9,11
|
Minimalny wynik 0, maksymalny wynik 28 (wyższy wynik oznacza gorszy wynik)
|
Wartość wyjściowa i codziennie w tygodniu 1,3,5,7,9,11
|
Punktacja osiągnięcia celu (GAS)
Ramy czasowe: Wyjściowo i na koniec 1,3,5,7,9,11 tygodnia
|
Cele osobiste, brak minimalnego i maksymalnego wyniku
|
Wyjściowo i na koniec 1,3,5,7,9,11 tygodnia
|
Kwestionariusz osobisty (PQ)
Ramy czasowe: Wyjściowo i na koniec 1,3,5,7,9,11 tygodnia
|
Cele osobiste, brak minimalnego i maksymalnego wyniku
|
Wyjściowo i na koniec 1,3,5,7,9,11 tygodnia
|
Lista kontrolna działań niepożądanych metylofenidatu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i codziennie w tygodniu 1,3,5,7,9,11
|
Lista kontrolna działań niepożądanych
|
Wartość wyjściowa i codziennie w tygodniu 1,3,5,7,9,11
|
Urządzenie do oceny rodziny McMaster (FAD), podskala Ogólnego funkcjonowania
Ramy czasowe: Wyjściowo i na koniec 1,3,5,7,9,11 tygodnia
|
10 pozycji, skala 4-punktowa, maksymalna liczba punktów 40
|
Wyjściowo i na koniec 1,3,5,7,9,11 tygodnia
|
Skala obserwacji diagnostyki autyzmu (ADOS-2)
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Minimalny wynik 15, maksymalny wynik 60 (punkt graniczny dla autyzmu to 30)
|
Linia bazowa
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Manifestacje neurobehawioralne
- Atrybuty choroby
- Choroba
- Wady wrodzone
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby Stomatognatyczne
- Choroby kości
- Choroby zębów
- Zaburzenia neurorozwojowe
- Nieprawidłowości układu stomatognatycznego
- Zespół
- Upośledzenie intelektualne
- Facja
- Nieprawidłowości, mnogość
- Choroby kości, rozwojowe
- Nieprawidłowości zębów
- Fizjologiczne skutki leków
- Agentów neuroprzekaźników
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory wychwytu neuroprzekaźników
- Modulatory transportu membranowego
- Agentów dopaminy
- Inhibitory wychwytu dopaminy
- Stymulatory ośrodkowego układu nerwowego
- Metylofenidat
Inne numery identyfikacyjne badania
- 113883
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na ADHD – typ mieszany
-
InnosphereJeszcze nie rekrutacja
-
The Hong Kong Polytechnic UniversityRekrutacyjny
-
VIZO Specs LtdRekrutacyjny
-
University of North Carolina, Chapel HillNational Institute of Mental Health (NIMH)RekrutacyjnyADHDStany Zjednoczone
-
Loewenstein HospitalWingate InstituteRekrutacyjny
-
Florida State UniversityRekrutacyjnyADHDStany Zjednoczone
-
Florida International UniversityRekrutacyjny
-
Region Örebro CountyRekrutacyjny
-
L'hôpital Nord-Ouest - Villefranche Villefranche...Zakończony
-
Johns Hopkins UniversityWycofane
Badania kliniczne na Chlorowodorek metylofenidatu
-
AbbottRekrutacyjnyDyspepsja funkcjonalnaMalezja, Armenia
-
Janssen Pharmaceutical K.K.Zakończony
-
Mylan Pharmaceuticals IncZakończony
-
Unither Pharmaceuticals, FranceInternational Pharmaceutical Research CenterZakończony
-
Mylan Pharmaceuticals IncZakończonyZdrowyStany Zjednoczone
-
Mylan Pharmaceuticals IncZakończonyZdrowyStany Zjednoczone
-
Lund UniversityRekrutacyjny
-
Lee's Pharmaceutical LimitedZakończony
-
Ventrus Biosciences, IncNieznanyOsoby dorosłe ze szczelinami odbytu.Stany Zjednoczone
-
Tianjin Medical University Cancer Institute and...CSPC Ouyi Pharmaceutical Co., Ltd.Rekrutacyjny