Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Metylofenidat w zespole KBG: seria N-z-1 (KBGS_N_of_1)

24 grudnia 2024 zaktualizowane przez: Radboud University Medical Center

Skuteczność metylofenidatu u dzieci i młodzieży z zespołem KBG: seria N-z-1

Celem tego badania klinicznego] jest poznanie działania metylofenidatu u dzieci i młodzieży z zespołem KBG. Główne pytanie, na które ma odpowiedzieć, brzmi:

• Jaka jest skuteczność metylofenidatu w leczeniu deficytu uwagi i objawów związanych z ADHD u dzieci i młodzieży z zespołem KBG?

Uczestnicy otrzymają wiele bloków leczenia metylofenidatem i placebo oraz wypełnią różne kwestionariusze.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół KBG (KBGS) to zaburzenie neurorozwojowe (NDD) charakteryzujące się opóźnieniem rozwoju i/lub niepełnosprawnością intelektualną, typowymi rysami twarzy, wadami szkieletowymi i wrodzonymi.

Problemy behawioralne są częstą cechą, zgłaszaną u 50-94% osób z KBGS. Problemy behawioralne są różnorodne i obejmują zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD), zaburzenie ze spektrum autyzmu (ASD), zaburzenie obsesyjno-kompulsywne, lęk i trudności w sytuacjach społecznych. Van Dongena i in. systematycznie badali fenotyp behawioralny i poznawczy pacjentów z KBGS. Badanie to wykazało wysoki poziom rozproszenia uwagi, impulsywności i niespokojnego zachowania u pacjentów z KBGS. Jako trzeciorzędny ośrodek referencyjny KBGS w Holandii, badacze zauważają, że istnieje niezaspokojona potrzeba interwencji opartych na dowodach w przypadku problemów behawioralnych związanych z KBGS. Poprzednie badanie przeprowadzone wśród opiekunów KBGS potwierdziło, że (cechy) zespołu nadpobudliwości psychoruchowej (ADHD) są najczęściej zgłaszanymi problemami behawioralnymi u dzieci z KBGS. Co więcej, wyniki badania wskazują, że metylofenidat (MPH) ma dobry wpływ na objawy związane z ADHD w KBGS, co potwierdza większość rodziców. Obiecujące wyniki pierwszych badań nad MPH w KBGS wskazują, że wydaje się ono nawet bardziej skuteczne niż w ogólnej populacji dzieci z ADHD. Brakuje jednak danych opartych na dowodach na temat optymalnego dawkowania i działań niepożądanych. Co ciekawe, tylko u 2/12 pacjentów z KBGS leczonych środkami pobudzającymi, takimi jak MPH, miało oficjalne rozpoznanie ADHD. Oznacza to, że pacjenci z objawami związanymi z ADHD odpowiadającymi prawdopodobieństwu ADHD, ale niekoniecznie spełniający wszystkie kryteria ADHD zawarte w Podręczniku diagnostycznym i statystycznym 5 (DSM-5), również mogą odnieść korzyść z leczenia farmakologicznego.

Badacze zbadają skuteczność MPH u dzieci i młodzieży z KBGS i (z rozpoznaniem prawdopodobieństwa) ADHD, stosując projekt serii badań N-z-1 (zagregowana N-z-1).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 6-20 lat
  • Molekularnie potwierdzone rozpoznanie zespołu KBG (patogenny wariant ANKRD11 lub delecja chromosomu 16q24, w tym ANKRD11)
  • Deficyt uwagi lub objawy związane z ADHD lub formalna diagnoza ADHD, mające istotny wpływ na życie codzienne*
  • Obecność opiekuna lub przełożonego pacjenta w celu złożenia raportów zastępczych

Kryteria wyłączenia:

  • Wywiad rodzinny dotyczący ostrej śmierci sercowej wymagający dalszych badań kardiologicznych
  • Choroby układu krążenia w wywiadzie (ciężkie nadciśnienie, niewydolność serca, choroba zarostowa tętnic, potencjalnie zagrażające życiu zaburzenia rytmu, dławica piersiowa, istotna hemodynamicznie wrodzona wada serca, kardiomiopatia, zawał mięśnia sercowego i kanałopatia)
  • Obecnie lub w przeszłości występowała nadczynność tarczycy, jaskra lub guz chromochłonny
  • Stosowanie leków (psychotropowych/stymulujących), które wchodzą w interakcję z MPH
  • Schizofrenia lub zaburzenie psychotyczne w historii medycyny
  • Niestabilna padaczka (nie kontrolowana lekami)
  • Historia częstego nadużywania narkotyków i/lub alkoholu
  • Nadmierne używanie alkoholu/narkotyków i/lub zatrucie jednym lub obydwoma w trakcie badania
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Niemożność zrozumienia lub mówienia po niderlandzku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Metylofenidat
Chlorowodorek metylofenidatu w kapsułkach
Lek: Chlorowodorek metylofenidatu
Chlorowodorek metylofenidatu w kapsułkach
Komparator placebo: Placebo
Celuloza mikrokrystaliczna w kapsułkach
Lek: Placebo
Celuloza mikrokrystaliczna w kapsułkach

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusz mocnych i trudności, podskala ADHD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i codziennie w tygodniu 1,3,5,7,9,11
Minimalny wynik 1, maksymalny wynik 10 (wyższy wynik oznacza gorszy wynik).
Wartość wyjściowa i codziennie w tygodniu 1,3,5,7,9,11

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusz mocnych i trudności, podskala problemów emocjonalnych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i codziennie w tygodniu 1,3,5,7,9,11
Minimalny wynik 1, maksymalny wynik 10 (wyższy wynik oznacza gorszy wynik).
Wartość wyjściowa i codziennie w tygodniu 1,3,5,7,9,11
Holenderska skrócona wersja wskaźnika reaktywności Emotion Dysregulation Inventory (EDI).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i codziennie w tygodniu 1,3,5,7,9,11
Minimalny wynik 0, maksymalny wynik 28 (wyższy wynik oznacza gorszy wynik)
Wartość wyjściowa i codziennie w tygodniu 1,3,5,7,9,11
Punktacja osiągnięcia celu (GAS)
Ramy czasowe: Wyjściowo i na koniec 1,3,5,7,9,11 tygodnia
Cele osobiste, brak minimalnego i maksymalnego wyniku
Wyjściowo i na koniec 1,3,5,7,9,11 tygodnia
Kwestionariusz osobisty (PQ)
Ramy czasowe: Wyjściowo i na koniec 1,3,5,7,9,11 tygodnia
Cele osobiste, brak minimalnego i maksymalnego wyniku
Wyjściowo i na koniec 1,3,5,7,9,11 tygodnia
Lista kontrolna działań niepożądanych metylofenidatu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i codziennie w tygodniu 1,3,5,7,9,11
Lista kontrolna działań niepożądanych
Wartość wyjściowa i codziennie w tygodniu 1,3,5,7,9,11
Urządzenie do oceny rodziny McMaster (FAD), podskala Ogólnego funkcjonowania
Ramy czasowe: Wyjściowo i na koniec 1,3,5,7,9,11 tygodnia
10 pozycji, skala 4-punktowa, maksymalna liczba punktów 40
Wyjściowo i na koniec 1,3,5,7,9,11 tygodnia
Skala obserwacji diagnostyki autyzmu (ADOS-2)
Ramy czasowe: Linia bazowa
Minimalny wynik 15, maksymalny wynik 60 (punkt graniczny dla autyzmu to 30)
Linia bazowa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 113883

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane poszczególnych pacjentów stanowiące podstawę wyników po deidentyfikacji, protokół badania i plan analizy statystycznej zostaną udostępnione na żądanie po publikacji badaczom, którzy przedstawią poprawną metodologicznie propozycję.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Po publikacji bez daty końcowej

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Badacze, którzy przedstawią metodologicznie rozsądną propozycję.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ADHD – typ mieszany

Badania kliniczne na Chlorowodorek metylofenidatu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj