Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Methylfenidát u KBG syndromu: série N-of-1 (KBGS_N_of_1)

24. prosince 2024 aktualizováno: Radboud University Medical Center

Účinnost methylfenidátu u dětí a dospívajících se syndromem KBG: série N-z-1

Cílem této klinické studie] je dozvědět se o účinku methylfenidátu u dětí a dospívajících s KBG syndromem. Hlavní otázka, na kterou chce odpovědět, je:

• Jaká je účinnost methylfenidátu na deficit pozornosti a symptomy související s ADHD u dětí a dospívajících se syndromem KBG?

Účastníci dostanou několik bloků léčby methylfenidátem a placebem a vyplní různé dotazníky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

KBG syndrom (KBGS) je neurovývojová porucha (NDD) charakterizovaná opožděním vývoje a/nebo intelektuálním postižením, typickými rysy obličeje, kosterními a vrozenými anomáliemi.

Problémy s chováním jsou častým jevem, hlášeným u 50–94 % osob s KBGS. Problémy s chováním jsou různé a zahrnují poruchu pozornosti s hyperaktivitou (ADHD), poruchu autistického spektra (ASD), obsedantně-kompulzivní poruchu, úzkost a potíže. v sociálních situacích. Van Dongen a kol. systematicky zkoumal behaviorální a kognitivní fenotyp pacientů s KBGS. Tato studie prokázala vysokou úroveň roztržitosti, impulzivity a neklidného chování u pacientů s KBGS. Jako terciární referenční centrum pro KBGS v Nizozemsku si vyšetřovatelé všimli, že existuje nenaplněná potřeba intervencí založených na důkazech pro problémy s chováním související s KBGS. Předchozí průzkum mezi pečovateli KBGS potvrdil, že (rysy) poruchy pozornosti/hyperaktivity (ADHD) jsou nejčastěji hlášenými problémy s chováním u dětí s KBGS. Kromě toho výsledky studie naznačují, že methylfenidát (MPH) má dobrý účinek na symptomy související s ADHD u KBGS, jak to uvádí většina rodičů. Slibné výsledky z tohoto prvního průzkumu MPH v KBGS naznačují, že se zdá být ještě účinnější než u běžné populace dětí s ADHD. Údaje o optimálním dávkování a nežádoucích účincích založené na důkazech však chybí. Je pozoruhodné, že pouze 2/12 pacientů s KBGS, kteří byli léčeni stimulancii, jako je MPH, měli oficiální diagnózu ADHD. To naznačuje, že pacienti se symptomy souvisejícími s ADHD, kteří odpovídají pravděpodobnostní diagnóze ADHD, ale kteří nutně nesplňují všechna kritéria diagnostického a statistického manuálu 5 (DSM-5) pro ADHD, mohou mít prospěch z medikamentózní léčby.

Vyšetřovatelé budou zkoumat účinnost MPH u dětí a dospívajících s KBGS a (pravděpodobně diagnózou) ADHD, za použití série N-of-1 (agregované N-of-1) studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 6-20 let
  • Molekulárně potvrzená diagnóza KBG syndromu (patogenní varianta ANKRD11 nebo delece chromozomu 16q24 včetně ANKRD11)
  • Nedostatek pozornosti nebo symptomy související s ADHD nebo formální diagnóza ADHD s významným dopadem na každodenní život*
  • Přítomnost pečovatele nebo supervizora subjektu pro zmocněné zprávy

Kritéria vyloučení:

  • Rodinná anamnéza akutní srdeční smrti, která vyžaduje další vyšetření srdce
  • Kardiovaskulární onemocnění v anamnéze (těžká hypertenze, srdeční selhání, arteriální okluzivní onemocnění, potenciálně život ohrožující arytmie, angina pectoris, hemodynamicky významná vrozená srdeční vada, kardiomyopatie, infarkt myokardu a kanálopatie)
  • Současná nebo předchozí přítomnost hypertyreózy, glaukomu nebo feochromocytomu
  • Užívání (psychotropních/stimulačních) léků, které interagují s MPH
  • Schizofrenní nebo psychotická porucha v anamnéze
  • Nestabilní epilepsie (nekontrolovaná léky)
  • Anamnéza častého zneužívání drog a/nebo alkoholu
  • Nadměrné užívání alkoholu/drog a/nebo intoxikace jedním nebo oběma během studie
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Neschopnost rozumět nebo mluvit holandsky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Methylfenidát
Methylfenidát hydrochlorid v kapslích
Lék: Methylfenidát hydrochlorid
Methylfenidát hydrochlorid v kapslích
Komparátor placeba: Placebo
Mikrokrystalická celulóza v kapslích
Lék: Placebo
Mikrokrystalická celulóza v kapslích

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dotazník silných stránek a obtíží, subškála ADHD
Časové okno: Základní a denně v týdnu 1,3,5,7,9,11
Minimální skóre 1, maximální skóre 10 (vyšší skóre znamená horší výsledek).
Základní a denně v týdnu 1,3,5,7,9,11

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dotazník silných stránek a obtíží, subškála emočních problémů
Časové okno: Základní a denně v týdnu 1,3,5,7,9,11
Minimální skóre 1, maximální skóre 10 (vyšší skóre znamená horší výsledek).
Základní a denně v týdnu 1,3,5,7,9,11
Holandská zkrácená verze indexu reaktivity Emotion Dysregulation Inventory (EDI).
Časové okno: Základní a denně v týdnu 1,3,5,7,9,11
Minimální skóre 0, maximální skóre 28 (vyšší skóre znamená horší výsledek)
Základní a denně v týdnu 1,3,5,7,9,11
Skóre dosažení cíle (GAS)
Časové okno: Výchozí stav a na konci týdne 1,3,5,7,9,11
Osobní cíle, žádné minimální nebo maximální skóre
Výchozí stav a na konci týdne 1,3,5,7,9,11
Osobní dotazník (PQ)
Časové okno: Výchozí stav a na konci týdne 1,3,5,7,9,11
Osobní cíle, žádné minimální nebo maximální skóre
Výchozí stav a na konci týdne 1,3,5,7,9,11
Kontrolní seznam nežádoucích účinků pro methylfenidát
Časové okno: Základní a denně v týdnu 1,3,5,7,9,11
Kontrolní seznam nežádoucích účinků
Základní a denně v týdnu 1,3,5,7,9,11
McMaster Family assessment device (FAD), subškála General Functioning
Časové okno: Výchozí stav a na konci týdne 1,3,5,7,9,11
10 položek, 4 bodová stupnice, maximální skóre 40
Výchozí stav a na konci týdne 1,3,5,7,9,11
Diagnostická pozorovací škála autismu (ADOS-2)
Časové okno: Základní linie
Minimální skóre 15, maximální skóre 60 (mezní skóre pro autismus je 30)
Základní linie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Radboud University Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

20. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 113883

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje o jednotlivých pacientech, které jsou základem výsledků po deidentifikace, protokolu studie a plánu statistické analýzy, budou po zveřejnění na vyžádání sdíleny výzkumníkům, kteří poskytnou metodologicky správný návrh.

Časový rámec sdílení IPD

Po zveřejnění bez data ukončení

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Výzkumníci, kteří poskytují metodologicky správný návrh.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ADHD - Kombinovaný typ

Klinické studie na Methylfenidát hydrochlorid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit