Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Метилфенидат при синдроме КБГ: серия N-из-1 (KBGS_N_of_1)

10 августа 2026 г. обновлено: Radboud University Medical Center

Эффективность метилфенидата у детей и подростков с синдромом KBG: серия N-из-1

Цель этого клинического исследования] — узнать о влиянии метилфенидата на детей и подростков с синдромом КБГ. Главный вопрос, на который он призван ответить:

• Какова эффективность метилфенидата в отношении дефицита внимания и симптомов, связанных с СДВГ, у детей и подростков с синдромом КБГ?

Участники получат несколько блоков лечения метилфенидатом и плацебо и заполнят различные анкеты.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Синдром KBG (KBGS) — нарушение нервно-психического развития (NDD), характеризующееся задержкой развития и/или умственной отсталостью, типичными чертами лица, скелетными и врожденными аномалиями.

Поведенческие проблемы являются частой особенностью, о которой сообщается у 50-94% людей с KBGS. Поведенческие проблемы разнообразны и включают синдром дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ), расстройство аутистического спектра (РАС), обсессивно-компульсивное расстройство, тревогу и трудности. в социальных ситуациях. Ван Донген и др. систематически исследовали поведенческий и когнитивный фенотип пациентов с KBGS. Данное исследование показало высокий уровень отвлекаемости, импульсивности и беспокойного поведения у больных КБГС. Будучи третичным справочным центром KBGS в Нидерландах, исследователи отмечают, что существует неудовлетворенная потребность в научно обоснованных вмешательствах для решения поведенческих проблем, связанных с KBGS. Предыдущий опрос среди лиц, осуществляющих уход за KBGS, подтвердил, что (особенности) синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ) являются наиболее часто встречающимися поведенческими проблемами у детей с KBGS. Кроме того, результаты исследования показывают, что метилфенидат (MPH) оказывает хорошее влияние на симптомы, связанные с СДВГ, у пациентов с KBGS, о чем сообщает большинство родителей. Многообещающие результаты этого первого исследования MPH в KBGS показывают, что оно кажется даже более эффективным, чем в общей популяции детей с СДВГ. Однако научно обоснованные данные об оптимальной дозировке и побочных эффектах отсутствуют. Примечательно, что только 2 из 12 пациентов с KBGS, которые лечились стимуляторами, такими как MPH, имели официальный диагноз СДВГ. Это указывает на то, что пациенты с симптомами, связанными с СДВГ, которые соответствуют вероятностному диагнозу СДВГ, но не обязательно соответствуют всем критериям СДВГ, указанным в Диагностическом и статистическом руководстве 5 (DSM-5), также могут получить пользу от медикаментозного лечения.

Исследователи изучат эффективность MPH у детей и подростков с KBGS и (вероятностным диагнозом) СДВГ, используя серию исследований N-of-1 (агрегированное N-of-1).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

15

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст 6-20 лет
  • Молекулярно подтвержденный диагноз синдрома KBG (патогенный вариант ANKRD11 или делеция хромосомы 16q24, включая ANKRD11)
  • Дефицит внимания или симптомы, связанные с СДВГ, или формальный диагноз СДВГ, оказывающий значительное влияние на повседневную жизнь*
  • Присутствие опекуна или руководителя субъекта для доверенных отчетов

Критерий исключения:

  • Семейный анамнез острой сердечной смерти, требующий дальнейшего кардиологического обследования.
  • Сердечно-сосудистые заболевания в анамнезе (тяжелая гипертензия, сердечная недостаточность, артериальная окклюзионная болезнь, потенциально опасные для жизни аритмии, стенокардия, гемодинамически значимый врожденный порок сердца, кардиомиопатия, инфаркт миокарда и каналопатия)
  • Текущее или предшествующее наличие гипертиреоза, глаукомы или феохромоцитомы.
  • Использование (психотропных/стимулирующих) препаратов, которые взаимодействуют с МПГ.
  • Шизофреническое или психотическое расстройство в анамнезе
  • Нестабильная эпилепсия (не контролируемая медикаментозно)
  • История частого злоупотребления наркотиками и/или алкоголем
  • Чрезмерное употребление алкоголя/наркотиков и/или интоксикация одним или обоими препаратами во время исследования.
  • Беременные или кормящие женщины
  • Неспособность понимать или говорить по-голландски

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Метилфенидат
Метилфенидата гидрохлорид в капсулах
Лекарство: Метилфенидат гидрохлорид
Метилфенидата гидрохлорид в капсулах
Плацебо Компаратор: Плацебо
Микрокристаллическая целлюлоза в капсулах
Лекарство: Плацебо
Микрокристаллическая целлюлоза в капсулах

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Анкета сильных и слабых сторон, субшкала СДВГ
Временное ограничение: Исходный уровень и ежедневно на 1,3,5,7,9,11 неделе.
Минимальный балл 1, максимальный балл 10 (чем выше балл, тем хуже результат).
Исходный уровень и ежедневно на 1,3,5,7,9,11 неделе.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Анкета сильных и слабых сторон, подшкала эмоциональных проблем
Временное ограничение: Исходный уровень и ежедневно на 1,3,5,7,9,11 неделе.
Минимальный балл 1, максимальный балл 10 (чем выше балл, тем хуже результат).
Исходный уровень и ежедневно на 1,3,5,7,9,11 неделе.
Голландская сокращенная версия индекса реактивности опросника эмоционального дисрегуляции (EDI).
Временное ограничение: Исходный уровень и ежедневно на 1,3,5,7,9,11 неделе.
Минимальный балл 0, максимальный балл 28 (чем выше балл, тем хуже результат)
Исходный уровень и ежедневно на 1,3,5,7,9,11 неделе.
Оценка достижения цели (GAS)
Временное ограничение: Исходный уровень и в конце 1,3,5,7,9,11 недель.
Личные цели, нет минимального или максимального количества баллов
Исходный уровень и в конце 1,3,5,7,9,11 недель.
Персональный опросник (PQ)
Временное ограничение: Исходный уровень и в конце 1,3,5,7,9,11 недель.
Личные цели, нет минимального или максимального количества баллов
Исходный уровень и в конце 1,3,5,7,9,11 недель.
Контрольный список побочных эффектов метилфенидата
Временное ограничение: Исходный уровень и ежедневно на 1,3,5,7,9,11 неделе.
Контрольный список побочных эффектов
Исходный уровень и ежедневно на 1,3,5,7,9,11 неделе.
Устройство оценки семьи Макмастера (FAD), подшкала общего функционирования
Временное ограничение: Исходный уровень и в конце 1,3,5,7,9,11 недель.
10 пунктов, 4-бальная шкала, максимальный балл 40
Исходный уровень и в конце 1,3,5,7,9,11 недель.
Шкала диагностического наблюдения за аутизмом (ADOS-2)
Временное ограничение: Базовый уровень
Минимальный балл 15, максимальный балл 60 (пороговый балл для аутизма — 30)
Базовый уровень

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Radboud University Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 ноября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 февраля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 июня 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 июня 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 113883

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Данные отдельных пациентов, которые лежат в основе результатов после деидентификации, протокол исследования и план статистического анализа, будут предоставлены по запросу после публикации исследователям, которые представят методологически обоснованное предложение.

Сроки обмена IPD

После публикации дата окончания отсутствует.

Критерии совместного доступа к IPD

Исследователи, которые предоставляют методологически обоснованное предложение.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться