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Metilfenidato na síndrome KBG: série N de 1 (KBGS_N_of_1)

24 de dezembro de 2024 atualizado por: Radboud University Medical Center

Eficácia do metilfenidato em crianças e adolescentes com síndrome KBG: uma série N de 1

O objetivo deste ensaio clínico] é aprender sobre o efeito do metilfenidato em crianças e adolescentes com síndrome KBG. A principal questão que pretende responder é:

• Qual é a eficácia do metilfenidato no déficit de atenção e nos sintomas relacionados ao TDAH em crianças e adolescentes com síndrome KBG?

Os participantes receberão vários blocos de tratamento com metilfenidato e placebo e preencherão vários questionários.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A síndrome KBG (KBGS) é um distúrbio do neurodesenvolvimento (NDD) caracterizado por atraso no desenvolvimento e/ou deficiência intelectual, características faciais típicas, anomalias esqueléticas e congênitas.

Problemas comportamentais são uma característica frequente, relatada em 50-94% das pessoas com KBGS. Os problemas comportamentais são diversos e incluem transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH), transtorno do espectro do autismo (TEA), transtorno obsessivo-compulsivo, ansiedade e dificuldades em situações sociais. Van Dongen et al. investigou sistematicamente o fenótipo comportamental e cognitivo de pacientes com KBGS. Este estudo mostrou um alto nível de distração, impulsividade e comportamento inquieto em pacientes com KBGS. Como centro de referência terciário para KBGS na Holanda, os investigadores notam que há uma necessidade não atendida de intervenções baseadas em evidências para os problemas comportamentais relacionados ao KBGS. Uma pesquisa anterior entre cuidadores da KBGS confirmou que (características do) transtorno de déficit de atenção/hiperatividade (TDAH) são os problemas comportamentais mais frequentemente relatados em crianças com KBGS. Além disso, os resultados do estudo indicam que o metilfenidato (MPH) tem um bom efeito nos sintomas relacionados ao TDAH na KBGS, conforme relatado pela maioria dos pais. Os resultados promissores desta primeira exploração do MPH no KBGS indicam que parece ainda mais eficaz do que na população geral de crianças com TDAH. No entanto, faltam dados baseados em evidências sobre a dosagem ideal e os eventos adversos. Notavelmente, apenas 2/12 pacientes do KBGS que foram tratados com estimulantes como o MPH tiveram um diagnóstico oficial de TDAH. Isso indica que pacientes com sintomas relacionados ao TDAH que se ajustam a um diagnóstico probabilístico de TDAH, mas que não necessariamente se enquadram em todos os critérios do Manual Diagnóstico e Estatístico 5 (DSM-5) para TDAH, também podem se beneficiar do tratamento medicamentoso.

Os investigadores examinarão a eficácia do MPH em crianças e adolescentes com KBGS e (um diagnóstico de probabilidade de) TDAH, usando um desenho de ensaio de série N de 1 (N agregado de 1).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

15

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade 6-20 anos
  • Diagnóstico molecularmente confirmado de síndrome KBG (variante patogênica ANKRD11 ou deleção do cromossomo 16q24 incluindo ANKRD11)
  • Déficit de atenção ou sintomas relacionados ao TDAH ou diagnóstico formal de TDAH, com impacto significativo na vida diária*
  • Presença do cuidador ou supervisor de um sujeito para relatórios por procuração

Critério de exclusão:

  • História familiar de morte cardíaca aguda que justifica investigação cardíaca adicional
  • Doença cardiovascular na história médica (hipertensão grave, insuficiência cardíaca, doença arterial oclusiva, arritmias potencialmente fatais, angina de peito, defeito cardíaco congênito hemodinamicamente significativo, cardiomiopatia, infarto do miocárdio e canalopatia)
  • Presença atual ou prévia de hipertireoidismo, glaucoma ou feocromocitoma
  • Uso de drogas (psicotrópicas/estimulantes) que interagem com MPH
  • Transtorno esquizofrênico ou psicótico na história médica
  • Epilepsia instável (não controlada com medicação)
  • História de abuso frequente de drogas e/ou álcool
  • Uso excessivo de álcool/drogas e/ou intoxicação com um ou ambos durante o estudo
  • Mulheres grávidas ou amamentando
  • Incapacidade de compreender ou falar holandês

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Metilfenidato
Cloridrato de metilfenidato em cápsulas
Medicamento: Cloridrato de Metilfenidato
Cloridrato de metilfenidato em cápsulas
Comparador de Placebo: Placebo
Celulose microcristalina em cápsulas
Medicamento: Placebo
Celulose microcristalina em cápsulas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Questionário de pontos fortes e dificuldades, subescala TDAH
Prazo: Linha de base e diariamente na semana 1,3,5,7,9,11
Pontuação mínima 1, pontuação máxima 10 (pontuação mais alta é pior resultado).
Linha de base e diariamente na semana 1,3,5,7,9,11

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Questionário de pontos fortes e dificuldades, subescala problemas emocionais
Prazo: Linha de base e diariamente na semana 1,3,5,7,9,11
Pontuação mínima 1, pontuação máxima 10 (pontuação mais alta é pior resultado).
Linha de base e diariamente na semana 1,3,5,7,9,11
Versão abreviada em holandês do índice de reatividade do Emotion Dysregulation Inventory (EDI)
Prazo: Linha de base e diariamente na semana 1,3,5,7,9,11
Pontuação mínima 0, pontuação máxima 28 (pontuação mais alta é pior resultado)
Linha de base e diariamente na semana 1,3,5,7,9,11
Pontuação de cumprimento de metas (GAS)
Prazo: Linha de base e no final da semana 1,3,5,7,9,11
Metas pessoais, sem pontuação mínima ou máxima
Linha de base e no final da semana 1,3,5,7,9,11
Questionário Pessoal (PQ)
Prazo: Linha de base e no final da semana 1,3,5,7,9,11
Metas pessoais, sem pontuação mínima ou máxima
Linha de base e no final da semana 1,3,5,7,9,11
Lista de verificação de efeitos adversos para metilfenidato
Prazo: Linha de base e diariamente na semana 1,3,5,7,9,11
Lista de verificação de efeitos adversos
Linha de base e diariamente na semana 1,3,5,7,9,11
Dispositivo de avaliação da Família McMaster (FAD), subescala Funcionamento Geral
Prazo: Linha de base e no final da semana 1,3,5,7,9,11
10 itens, escala de 4 pontos, pontuação máxima 40
Linha de base e no final da semana 1,3,5,7,9,11
Escala de observação diagnóstica de autismo (ADOS-2)
Prazo: Linha de base
Pontuação mínima 15, pontuação máxima 60 (a pontuação de corte para autismo é 30)
Linha de base

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Radboud University Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de novembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de fevereiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de junho de 2024

Primeira postagem (Real)

20 de junho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de dezembro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 113883

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados individuais dos pacientes que fundamentam os resultados após a desidentificação, o protocolo do estudo e o plano de análise estatística serão compartilhados mediante solicitação após a publicação, aos pesquisadores que fornecerem uma proposta metodologicamente sólida.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Após a publicação, sem data de término

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Pesquisadores que apresentam uma proposta metodologicamente sólida.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em TDAH - Tipo Combinado

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