- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT06728228
Amnio-infusie voor foetaal nierfalen
Het doel van deze klinische proef is om te leren of seriële amnio-infusies de overlevingskansen kunnen verbeteren van foetussen met ernstige nierproblemen die een laag vruchtwater (anhydramnion) veroorzaken. Een laag vruchtwatergehalte kan de ontwikkeling van de longen beïnvloeden en kan leiden tot ernstige gezondheidsproblemen voor de foetus. De belangrijkste vragen die dit onderzoek wil beantwoorden zijn:
- Kan seriële amnio-infusie de overlevingskansen van deze foetussen vergroten?
- Verbetert deze procedure de overlevingskansen tot dialyse en/of niertransplantatie?
Deelnemers zullen:
- Ontvang regelmatig amnio-infusies, een procedure waarbij vloeistof aan de vruchtwaterholte wordt toegevoegd.
- Onderga monitoring om de effecten op de foetus en de moeder te controleren.
Deze studie zal onderzoekers helpen begrijpen of amnio-infusie een nuttige behandeling is voor foetale nierproblemen en kan in de toekomst waardevolle informatie opleveren voor soortgelijke gevallen.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Foetaal nierfalen (FRF) is een ernstige en levensbedreigende aandoening die wordt veroorzaakt door aangeboren afwijkingen of erfelijke nierziekten. Wanneer de nieren in de baarmoeder niet goed functioneren, leidt dit tot een aandoening die anhydramnion wordt genoemd: een volledig gebrek aan vruchtwater. Vruchtwater is essentieel voor de longontwikkeling van de foetus, vooral tijdens de canaliculaire fase van de longontwikkeling, die plaatsvindt tussen de 16 en 28 weken zwangerschap. Zonder voldoende vruchtwater kunnen de longen zich niet goed ontwikkelen, wat resulteert in een aandoening die bekend staat als pulmonale hypoplasie. Deze aandoening is eerder beschreven als bijna altijd fataal en leidt doorgaans kort na de geboorte tot neonatale sterfte.
De afgelopen jaren hebben veelbelovende ontwikkelingen op het gebied van foetale therapieën nieuwe deuren geopend voor de behandeling van aandoeningen die ooit als onbehandelbaar werden beschouwd. Eén van deze interventies omvat seriële amnio-infusie, een procedure waarbij een steriele zoutoplossing of een andere isotone vloeistof in de vruchtzak wordt geïnjecteerd om het vloeistofniveau te herstellen. Vroege onderzoeken, waaronder de RAFT-studie (Renal Anhydramnios Foetal Therapy), hebben aangetoond dat deze aanpak de overlevingskansen kan verbeteren door de longontwikkeling bij foetussen met FRF te bevorderen. Voortbouwend op deze bevindingen probeert deze studie de veiligheid en effectiviteit van seriële amnio-infusie verder te evalueren bij het verbeteren van de neonatale uitkomsten voor gezinnen die met deze verwoestende diagnose worden geconfronteerd.
Bij deze studie zullen ongeveer 60 zwangere personen betrokken worden die een eenlingzwangerschap hebben, gecompliceerd door FRF en anhydramnion. De deelnemers worden in twee groepen verdeeld: een interventiegroep, die seriële amnio-infusieprocedures zal krijgen zoals de onderzoeksarts passend acht, en een controlegroep, die geen interventies zal ondergaan en comfortzorg voor hun zwangerschap zal krijgen. De primaire doelstellingen van het onderzoek zijn het evalueren van de veiligheid van de moeder, het beoordelen van de overleving van de foetus tot dialyse en het bepalen van de overleving tot de geschiktheid voor een niertransplantatie.
De amnio-infusieprocedures worden uitgevoerd in het Foetal Care Center door een multidisciplinair team van deskundigen. Om de patiëntveiligheid te garanderen, omvat het onderzoek een rigoureus monitoringplan om eventuele bijwerkingen in realtime te volgen. Gegevens uit beeldvormende onderzoeken (bijv. echografie, echocardiogram, MRI) en laboratoriumbiomarkers zullen worden verzameld om de reacties van de foetus en de moeder op de behandeling te evalueren.
Hoewel het onderzoek zich richt op het verbeteren van de resultaten voor individuele patiënten, heeft het ook bredere implicaties voor de wetenschap en de samenleving. Door systematisch de voordelen en risico's van seriële amnio-infusie te analyseren, zou dit onderzoek kunnen helpen de behandelingsprotocollen te verfijnen en de weg vrij te maken voor nieuwe zorgstandaarden voor FRF. Voor de betrokken families biedt deelname aan dit onderzoek de mogelijkheid tot een betere overleving van hun kinderen, waardoor ze in de toekomst mogelijk in aanmerking komen voor levensreddende niertransplantaties.
Deze studie vertegenwoordigt een cruciale stap in de richting van de aanpak van een aandoening die lange tijd als onbehandelbaar werd beschouwd. Door samenwerking, innovatie en rigoureus onderzoek wil het team hoop bieden aan gezinnen die getroffen zijn door FRF en vooruitgang boeken op het gebied van moeder-foetale geneeskunde.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Kevin P Magee, M.D.
- Telefoonnummer: (972) 566-5600
- E-mail: kevin.magee@fetalcaredallas.com
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75230
- Werving
- Fetal Care Center
-
Contact:
- Kevin P Magee, M.D.
- Telefoonnummer: (972) 566-5600
- E-mail: kevin.magee@fetalcaredallas.com
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde anhydramnion vóór 22 weken GA voor patiënten met FRF.
- De toestemming is ondertekend en de eerste therapeutische amnio-infusie kan en zal plaatsvinden vóór 28 weken en 6/7 dagen GA.
- Bevestiging dat de aanstaande moeder haar opties voor het beheer van de zwangerschap begrijpt.
- Leeftijd ≥18 jaar.
- Bereidheid om gevolgd te worden door het Foetale Zorgcentrum in Dallas en te bevallen in Medical City Dallas.
- Bereidheid om postnatale zorg uit te voeren in het Medical City Dallas Hospital/het Foetal Care Center tot aan het ontslag van de moeder.
- Overlegt met pediatrische nefrologie, neonatologie, transplantatiechirurgie, kinderchirurgie, specialist in moeder-foetale geneeskunde en een genetische adviseur.
Uitsluitingscriteria:
- Cervix minder dan 2,5 cm lang.
- Geen fatale bevindingen op karyotype (bijv. trisomie 13 of 18) of fatale microarray-bevindingen, met uitzondering van die welke verband houden met pulmonale hypoplasie als gevolg van foetaal nierfalen (bijv. Meckel-Gruber, PCKD).
- Andere significante aangeboren afwijkingen bij de foetus.
- Bewijs van chorioamnionitis of abruptio placentae.
- Bewijs van breuk van de vliezen of scheiding van chorion en vruchtwater.
- Bewijs van vroeggeboorte.
- Meerdere zwangerschappen.
- Ernstige medische aandoening van de moeder tijdens de zwangerschap.
- Klinisch gediagnosticeerde maternale depressie, psychoses of angst die ongevoelig zijn voor behandeling.
- Technische beperkingen die amnio-infusie uitsluiten.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Vruchtwaterinfusie
Degenen in deze experimentele arm, amnio-infusie, zullen een seriële amnio-infusie ondergaan naast de routinematige zorg zoals passend geacht door de onderzoeksarts.
|
Een 20- of 22-gauge spinale naald (routinematig gebruikte verloskundige en gynaecologische naald) zal worden gebruikt door een expert in foetale procedures met een steriele techniek om toegang te krijgen tot de vruchtwaterholte onder realtime echografie om isotone vloeistof te infuseren (Lactated Ringers met 1 g / L van Oxacilline).
Deze vloeistof zal fungeren als vervangend vruchtwater.
Regelmatige controle van de vloeistofniveaus kan wijzen op een seriële infusie, die zal worden voltooid als de onderzoeksarts dit noodzakelijk acht.
Andere namen:
|
|
Geen tussenkomst: Comfortzorg/aanstaande management
De niet-experimentele tak, Comfort Care/Expectant Management, zal comfortzorg ondergaan zoals gekozen door de deelnemer.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Foetale overleving tot dialyse
Tijdsspanne: Geboorte tot overleving tot>=14 dagen en plaatsing van dialysetoegang, of niet-overleving, tot 3 weken.
|
Percentage pasgeborenen dat >= 14 dagen overleeft en plaatsing van dialysetoegang na seriële amnio-infusies (gedefinieerd als gebruik van een dialysekatheter gedurende >= 14 aaneengesloten dagen)
|
Geboorte tot overleving tot>=14 dagen en plaatsing van dialysetoegang, of niet-overleving, tot 3 weken.
|
|
Foetale overleving tot transplantatie
Tijdsspanne: >=2 jaar na levering.
|
Het percentage neonaten dat in leven blijft en een niertransplantatie krijgt na continue, succesvolle dialyse.
|
>=2 jaar na levering.
|
|
Incidentie van maternale behandeling en opkomende bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: Vanaf de inschrijving voor het onderzoek tot de bevalling en tot 30 dagen na de bevalling.
|
De veiligheid van de moeder zal worden beoordeeld door het volgen van bijwerkingen, waaronder bloedingen, infecties en vroegtijdig breken van de vliezen, bij elk bezoek, na de procedure en postpartum.
Deze gebeurtenissen zullen worden gedocumenteerd bij elk prenataal bezoek, na elke vruchtwaterinfusie, bij de bevalling en gedurende een follow-upperiode van ten minste 30 dagen postpartum.
De veiligheidsevaluatie zal zich richten op het identificeren van proceduregerelateerde complicaties en het garanderen van het welzijn van de deelnemers tijdens het onderzoek.
|
Vanaf de inschrijving voor het onderzoek tot de bevalling en tot 30 dagen na de bevalling.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal infusies voorafgaand aan het breken van de vliezen onder deelnemers in de interventiegroep
Tijdsspanne: Tijdens de zwangerschap, tot 9 maanden
|
De haalbaarheid van het uitvoeren van seriële amnio-infusies bij nieranhydramnionen in de vroege zwangerschap zal worden geëvalueerd door het aantal infusies te tellen dat is toegediend vóór het breken van de vliezen in de interventiegroep.
|
Tijdens de zwangerschap, tot 9 maanden
|
|
Gemiddelde zwangerschapsduur bij breuk van de vliezen in de interventiegroep
Tijdsspanne: Tijdens de zwangerschap, tot 9 maanden
|
De haalbaarheid van seriële amnio-infusies zal worden beoordeeld door het bepalen van de gemiddelde zwangerschapsduur waarbij vliezen breken in de interventiegroep.
|
Tijdens de zwangerschap, tot 9 maanden
|
|
Gemiddelde zwangerschapsduur bij bevalling in de interventiegroep
Tijdsspanne: Tijdens de zwangerschap, tot 9 maanden
|
De haalbaarheid van seriële amnio-infusies zal worden gemeten door de gemiddelde zwangerschapsduur bij de bevalling onder deelnemers in de interventiegroep te berekenen.
|
Tijdens de zwangerschap, tot 9 maanden
|
|
Het percentage foetale sterfte in de baarmoeder onder deelnemers aan de niet-interventiegroep
Tijdsspanne: Tijdens de zwangerschap, tot 9 maanden
|
Een verkennende analyse zal de natuurlijke progressie van onbehandelde nieranhydramnionen in de vroege zwangerschap onderzoeken door het percentage foetale sterfte in de baarmoeder in de niet-interventiegroep te analyseren.
|
Tijdens de zwangerschap, tot 9 maanden
|
|
Gemiddelde zwangerschapsduur bij bevalling in de niet-interventiegroep
Tijdsspanne: Tijdens de zwangerschap, tot 9 maanden
|
Een verkennend onderzoek zal het natuurlijke beloop van onbehandelde nieranhydramnionen in de vroege zwangerschap onderzoeken door de gemiddelde zwangerschapsduur bij de bevalling te berekenen voor deelnemers in de niet-interventiegroep.
|
Tijdens de zwangerschap, tot 9 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- O'Hare EM, Jelin AC, Miller JL, Ruano R, Atkinson MA, Baschat AA, Jelin EB. Amnioinfusions to Treat Early Onset Anhydramnios Caused by Renal Anomalies: Background and Rationale for the Renal Anhydramnios Fetal Therapy Trial. Fetal Diagn Ther. 2019;45(6):365-372. doi: 10.1159/000497472. Epub 2019 Mar 21.
- Miller JL, Baschat AA, Rosner M, Blumenfeld YJ, Moldenhauer JS, Johnson A, Schenone MH, Zaretsky MV, Chmait RH, Gonzalez JM, Miller RS, Moon-Grady AJ, Bendel-Stenzel E, Keiser AM, Avadhani R, Jelin AC, Davis JM, Warren DS, Hanley DF, Watkins JA, Samuels J, Sugarman J, Atkinson MA. Neonatal Survival After Serial Amnioinfusions for Bilateral Renal Agenesis: The Renal Anhydramnios Fetal Therapy Trial. JAMA. 2023 Dec 5;330(21):2096-2105. doi: 10.1001/jama.2023.21153.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ciliopathieën
- Urogenitale ziekten
- Pathologische processen
- Mannelijke urogenitale ziekten
- Urologische ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten en zwangerschapscomplicaties
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekte
- Aangeboren afwijkingen
- Afwijkingen, meerdere
- Urogenitale afwijkingen
- Nierziekten, Cystic
- Syndroom
- Nierinsufficiëntie
- Nier Ziekten
- Polycysteuze nierziekten
- Multicystische dysplastische nier
Andere studie-ID-nummers
- 2063654
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .