- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06728228
Amnioinfusione per insufficienza renale fetale
L'obiettivo di questo studio clinico è scoprire se le amnioinfusioni seriali possono migliorare le possibilità di sopravvivenza dei feti con gravi problemi renali che causano un basso livello di liquido amniotico (anidramnios). Un basso livello di liquido amniotico può influenzare lo sviluppo polmonare e può portare a seri problemi di salute per il feto. Le principali domande a cui questo studio si propone di rispondere sono:
- L’amnioinfusione seriale può aumentare le possibilità di sopravvivenza di questi feti?
- Questa procedura migliora le possibilità di sopravvivenza fino alla dialisi e/o al trapianto di rene?
I partecipanti:
- Ricevi regolari amnioinfusioni, che è una procedura che aggiunge liquido alla cavità amniotica.
- Sottoporsi a monitoraggio per verificare gli effetti sul feto e sulla madre.
Questo studio aiuterà i ricercatori a capire se l’amnioinfusione è un trattamento utile per i problemi renali del feto e potrebbe fornire preziose informazioni per casi simili in futuro.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L’insufficienza renale fetale (FRF) è una condizione grave e pericolosa per la vita causata da anomalie congenite o malattie renali ereditarie. Nell'utero, quando i reni non funzionano correttamente, ciò porta ad una condizione chiamata anidramnios, una completa mancanza di liquido amniotico. Il liquido amniotico è essenziale per lo sviluppo polmonare del feto, in particolare durante la fase canalicolare dello sviluppo polmonare, che avviene tra la 16a e la 28a settimana di gestazione. Senza una quantità sufficiente di liquido amniotico, i polmoni non possono svilupparsi correttamente, provocando una condizione nota come ipoplasia polmonare. Questa condizione è stata precedentemente descritta come quasi sempre fatale, e in genere porta alla morte neonatale subito dopo la nascita.
Negli ultimi anni, i promettenti progressi nelle terapie fetali hanno aperto nuove porte al trattamento di patologie un tempo considerate incurabili. Uno di questi interventi prevede l’amnioinfusione seriale, una procedura in cui una soluzione salina sterile o un altro fluido isotonico viene iniettato nel sacco amniotico per ripristinare i livelli del fluido. I primi studi, incluso lo studio RAFT (Renal Anhydramnios Fetal Therapy), hanno dimostrato che questo approccio può migliorare i tassi di sopravvivenza promuovendo lo sviluppo polmonare nei feti affetti da FRF. Basandosi su questi risultati, questo studio cerca di valutare ulteriormente la sicurezza e l’efficacia dell’amnioinfusione seriale nel migliorare gli esiti neonatali per le famiglie che si trovano ad affrontare questa diagnosi devastante.
Questo studio arruolerà circa 60 donne incinte portatrici di gravidanze singole complicate da FRF e anidramnios. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: un gruppo di intervento, che riceverà procedure di amnioinfusione seriali come ritenuto appropriato dal medico dello studio, e un gruppo di controllo, che non sarà sottoposto ad interventi e riceverà cure di conforto per le loro gravidanze. Gli obiettivi principali dello studio sono valutare la sicurezza materna, valutare la sopravvivenza del feto alla dialisi e determinare l'idoneità alla sopravvivenza al trapianto di rene.
Le procedure di amnioinfusione verranno eseguite presso il Fetal Care Center da un team multidisciplinare di esperti. Per garantire la sicurezza dei pazienti, lo studio prevede un rigoroso piano di monitoraggio per monitorare eventuali eventi avversi in tempo reale. Verranno raccolti dati da studi di imaging (ad esempio ecografia, ecocardiogramma, risonanza magnetica) e biomarcatori di laboratorio per valutare le risposte fetali e materne al trattamento.
Sebbene lo studio si concentri sul miglioramento dei risultati per i singoli pazienti, ha anche implicazioni più ampie per la scienza e la società. Analizzando sistematicamente i benefici e i rischi dell’amnioinfusione seriale, questa ricerca potrebbe aiutare a perfezionare i protocolli di trattamento e gettare le basi per nuovi standard di cura per la FRF. Per le famiglie coinvolte, la partecipazione a questo studio offre la possibilità di migliorare la sopravvivenza dei loro figli, con la potenziale idoneità a trapianti di rene salvavita in futuro.
Questo studio rappresenta un passo fondamentale verso una condizione che è stata a lungo considerata incurabile. Attraverso la collaborazione, l’innovazione e una ricerca rigorosa, il team mira a fornire speranza alle famiglie colpite dalla FRF e a far avanzare il campo della medicina materno-fetale.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Kevin P Magee, M.D.
- Numero di telefono: (972) 566-5600
- Email: kevin.magee@fetalcaredallas.com
Luoghi di studio
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
- Reclutamento
- Fetal Care Center
-
Contatto:
- Kevin P Magee, M.D.
- Numero di telefono: (972) 566-5600
- Email: kevin.magee@fetalcaredallas.com
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Anidramnios confermato prima delle 22 settimane GA per i pazienti con FRF.
- Il consenso viene firmato e la prima amnioinfusione terapeutica può avvenire e avviene prima delle 28 settimane e 6/7 giorni GA.
- Conferma che la futura mamma comprende le sue opzioni per la gestione della gravidanza.
- Età ≥18 anni.
- Disponibilità a farsi seguire dal Fetal Care Center di Dallas e a partorire presso il Medical City Dallas.
- Disponibilità a fornire assistenza postnatale presso il Medical City Dallas Hospital/Fetal Care Center fino alla dimissione materna.
- Consulta uno specialista in nefrologia pediatrica, neonatologia, chirurgia dei trapianti, chirurgia pediatrica, specialista in medicina materno-fetale e un consulente genetico.
Criteri di esclusione:
- Cervice lunga meno di 2,5 cm.
- Nessun risultato fatale sul cariotipo (ad es. trisomia 13 o 18) o risultato fatale del Microarray esclusi quelli correlati all'ipoplasia polmonare dovuta a insufficienza renale fetale (ad es. Meckel-Gruber, PCKD).
- Altre anomalie congenite significative nel feto.
- Evidenza di corioamnionite o distacco di placenta.
- Evidenza di rottura delle membrane o separazione corio-amniotica.
- Prova di travaglio pretermine.
- Gestazioni multiple.
- Grave condizione medica materna in gravidanza.
- Depressione materna, psicosi o ansia materna diagnosticata clinicamente e refrattaria al trattamento.
- Limitazioni tecniche che impediscono l'amnioinfusione.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Amnioinfusione
Quelli di questo braccio sperimentale, Amnioinfusion, saranno sottoposti ad amnioinfusione seriale oltre alle cure di routine ritenute appropriate dal medico dello studio.
|
Un ago spinale calibro 20 o 22 (ago ostetrico e ginecologico comunemente utilizzato) verrà utilizzato da un esperto in procedure fetali con tecnica sterile per accedere alla cavità amniotica sotto guida ecografica in tempo reale per infondere liquido isotonico (Ringer lattato con 1g/ L dell'oxacillina).
Questo fluido fungerà da liquido amniotico sostitutivo.
Il monitoraggio regolare dei livelli di liquidi può suggerire un'infusione seriale, che sarà completata come ritenuto necessario dal medico dello studio.
Altri nomi:
|
|
Nessun intervento: Comfort Care/Gestione dell'attesa
Il braccio non sperimentale, Comfort Care/Expectant Management, sarà sottoposto a cure di comfort come scelto dal partecipante.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Sopravvivenza fetale alla dialisi
Lasso di tempo: Dalla nascita alla sopravvivenza fino a >=14 giorni e posizionamento dell'accesso alla dialisi, o alla mancata sopravvivenza, fino a 3 settimane.
|
Proporzione di neonati sopravvissuti fino a >= 14 giorni e posizionamento dell'accesso di dialisi dopo amnioinfusioni seriali (definite come uso di un catetere per dialisi per >= 14 giorni continui)
|
Dalla nascita alla sopravvivenza fino a >=14 giorni e posizionamento dell'accesso alla dialisi, o alla mancata sopravvivenza, fino a 3 settimane.
|
|
Sopravvivenza fetale al trapianto
Lasso di tempo: >=2 anni dopo la consegna.
|
Proporzione di neonati che sopravvivono per ricevere un trapianto di rene dopo una dialisi continua ed efficace.
|
>=2 anni dopo la consegna.
|
|
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento materno [sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: Dall'iscrizione allo studio fino al parto e fino a 30 giorni dopo il parto.
|
La sicurezza materna sarà valutata monitorando gli eventi avversi, tra cui sanguinamento, infezioni e rottura prematura delle membrane, ad ogni visita, dopo le procedure e dopo il parto.
Questi eventi saranno documentati ad ogni visita prenatale, dopo ogni amnioinfusione, al momento del parto e durante un periodo di follow-up di almeno 30 giorni dopo il parto.
La valutazione della sicurezza si concentrerà sull’identificazione delle complicanze legate alla procedura e sulla garanzia del benessere dei partecipanti durante lo studio.
|
Dall'iscrizione allo studio fino al parto e fino a 30 giorni dopo il parto.
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di infusioni prima della rottura delle membrane tra i partecipanti al gruppo di intervento
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, fino a 9 mesi
|
La fattibilità dell'esecuzione di amnioinfusioni seriali per l'anidramnios renale all'inizio della gravidanza sarà valutata contando il numero di infusioni somministrate prima della rottura delle membrane nel gruppo di intervento.
|
Durante la gravidanza, fino a 9 mesi
|
|
Età gestazionale media alla rottura delle membrane nel gruppo di intervento
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, fino a 9 mesi
|
La fattibilità delle amnioinfusioni seriali sarà valutata determinando l'età gestazionale media alla quale si verifica la rottura delle membrane nel gruppo di intervento.
|
Durante la gravidanza, fino a 9 mesi
|
|
Età gestazionale media al parto nel gruppo di intervento
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, fino a 9 mesi
|
La fattibilità delle amnioinfusioni seriali sarà misurata calcolando l'età gestazionale media al parto tra i partecipanti al gruppo di intervento.
|
Durante la gravidanza, fino a 9 mesi
|
|
Tasso di morte fetale in utero tra i partecipanti al gruppo di non intervento
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, fino a 9 mesi
|
Un'analisi esplorativa esaminerà la progressione naturale dell'anidramnios renale all'inizio della gravidanza non trattato analizzando il tasso di morte fetale in utero nel gruppo di non intervento.
|
Durante la gravidanza, fino a 9 mesi
|
|
Età gestazionale media al parto nel gruppo di non intervento
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, fino a 9 mesi
|
Uno studio esplorativo indagherà la storia naturale dell'anidramnios renale all'inizio della gravidanza non trattato calcolando l'età gestazionale media al parto per i partecipanti nel gruppo di non intervento.
|
Durante la gravidanza, fino a 9 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- O'Hare EM, Jelin AC, Miller JL, Ruano R, Atkinson MA, Baschat AA, Jelin EB. Amnioinfusions to Treat Early Onset Anhydramnios Caused by Renal Anomalies: Background and Rationale for the Renal Anhydramnios Fetal Therapy Trial. Fetal Diagn Ther. 2019;45(6):365-372. doi: 10.1159/000497472. Epub 2019 Mar 21.
- Miller JL, Baschat AA, Rosner M, Blumenfeld YJ, Moldenhauer JS, Johnson A, Schenone MH, Zaretsky MV, Chmait RH, Gonzalez JM, Miller RS, Moon-Grady AJ, Bendel-Stenzel E, Keiser AM, Avadhani R, Jelin AC, Davis JM, Warren DS, Hanley DF, Watkins JA, Samuels J, Sugarman J, Atkinson MA. Neonatal Survival After Serial Amnioinfusions for Bilateral Renal Agenesis: The Renal Anhydramnios Fetal Therapy Trial. JAMA. 2023 Dec 5;330(21):2096-2105. doi: 10.1001/jama.2023.21153.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Ciliopatie
- Malattie urogenitali
- Processi patologici
- Malattie urogenitali maschili
- Malattie urologiche
- Malattie urogenitali femminili
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Malattie genetiche, congenite
- Patologia
- Anomalie congenite
- Anomalie multiple
- Anomalie urogenitali
- Malattie renali, cistiche
- Sindrome
- Insufficienza renale
- Malattie renali
- Malattie del rene policistico
- Rene displastico multicistico
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2063654
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .