Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Påvisning av Cystisk Fibrose Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) aktivitet i rektalvev fra mennesker

5. mars 2013 oppdatert av: CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Påvisning av cystisk fibrose transmembran konduktansregulator CFTR) aktivitet i rektalvev fra mennesker

Dette er en pilotstudie. Formålet med studien er å lette utviklingen av en ny biomarkør for cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) funksjon ved bruk av rektalvev.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Detaljert beskrivelse

CF-forskning har avansert til det punktet hvor småmolekylære midler har blitt utviklet for å overvinne de underliggende genetiske defektene forårsaket av CFTR-mutasjoner.

Det er et kritisk behov for å utvikle nye sensitive biomarkører for CFTR-funksjon og biokjemi som kan brukes i tidlig fase kliniske studier for å demonstrere biologiske effekter av etterforskningsmidler in vivo. Intestinal Current Measurement (ICM) fra rektale biopsiprøver er en analyse som har vist seg å være sensitiv og spesifikk for CFTR-funksjon. Denne metoden og undersøkelsesstedet er spesielt attraktivt, siden CFTR uttrykkes ved høye nivåer i endetarmen, den endres ikke av sykdomsmanifestasjoner, og vevet kan studeres ex vivo, noe som gir mer fleksibilitet i arten av teknikkene for å oppdage og kvantifisere CFTR-aktivitet.

Denne studien vil hjelpe til med utviklingen av nye biomarkører i humant rektalvev for bruk i kliniske CF-studier. Testing av forbindelser som er designet for å gjenopprette funksjon til sykdomsfremkallende CFTR-gener og -proteiner vil gi en mulighet til å forbedre og standardisere teknikker for innhenting og måling av CFTR-aktivitet i rektale biopsiprøver.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
57

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35249
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina Hospitals

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Ikke-CF-personer: Voksne som gjennomgår endoskopiske prosedyrer (koloskopier) som oppfyller kvalifikasjonskriteriene.

CF-personer: Voksne med diagnosen CF som oppfyller kvalifikasjonskriteriene. CF-personer kan inkludere både pasienter som skal gjennomgå endoskopiske (koloskopier) og ikke-endoskopiske prosedyrer som krever anestesi eller sedasjon som en del av klinisk behandling (f.eks. bihulekirurgi, sentrallinjeplassering), eller CF-personer som ikke gjennomgår planlagte kirurgiske/anestetiske prosedyrer.

Beskrivelse

  1. Ikke-CF-fag

    Inklusjonskriterier:

    • Mann eller kvinne 18-75 år ved påmelding
    • Gjennomgår koloskopi for klinisk behandling
    • Skriftlig informert samtykke innhentet fra fagets eller fagets juridiske representant og evnen for subjektet til å overholde kravene til studien

    Ekskluderingskriterier:

    • Enhver medisinsk tilstand eller laboratorieverdier som etter vurderingen av stedets hovedetterforsker og/eller samarbeidende gastroenterolog kan sette forsøkspersonen i betydelig risiko ved å gjennomgå de ekstra forskningsrelaterte biopsiene
    • Personer med en historie med strålebehandling mot endetarmen, prostata og/eller bekkenområdet

  2. CF-personer som gjennomgår en kirurgisk prosedyre for klinisk behandling

    Inklusjonskriterier:

    • Bekreftet diagnose av CF basert på følgende kriterier: ∆F508 homozygot
    • Mann eller kvinne 18 år eller eldre ved påmelding
    • Pasient som gjennomgår planlagt koloskopi eller annen kirurgisk prosedyre og godtar å gjennomgå sigmoidoskopi og biopsi
    • Skriftlig informert samtykke innhentet fra fagets eller fagets juridiske representant og evnen for subjektet til å overholde kravene til studien

    Ekskluderingskriterier:

    Enhver medisinsk tilstand eller laboratorieverdier som etter vurderingen av stedets hovedetterforsker og/eller samarbeidende gastroenterolog kan sette forsøkspersonen i betydelig risiko ved å gjennomgå ytterligere forskningsrelaterte biopsier, inkludert:

    • Betydelig sykt distalt rektalt/gastrointestinalt (GI) vev (som bedømt av den samarbeidende gastroenterologen inkludert stråleskade eller historie med strålebehandling til endetarmen, prostata og/eller bekkenområdet
    • Betydelige hemoroider eller vaskulære abnormiteter (som bedømt av den samarbeidende gastroenterologen)
    • Betydelig tykktarmsinfeksjon (som bedømt av den samarbeidende gastroenterologen)
  3. CF-personer som gjennomgår sigmoidoskopibiopsiprosedyre kun for studieformål

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av CF basert på følgende kriterier: ∆F508 homozygot
  • Mann eller kvinne 18 år eller eldre ved påmelding
  • Skriftlig informert samtykke innhentet fra fagets eller fagets juridiske representant og evnen for subjektet til å overholde kravene til studien
  • CBC, PT/PTT innenfor akseptabelt område (se eksklusjonskriterier for verdier) innen 14 dager etter prosedyren
  • Negativ graviditetstest (hvis aktuelt) fullført innen to (2) dager etter prosedyren

Ekskluderingskriterier:

Enhver medisinsk tilstand eller laboratorieverdier som etter vurderingen av stedets hovedetterforsker og/eller samarbeidende gastroenterolog kan sette forsøkspersonen i betydelig risiko ved å gjennomgå ytterligere forskningsrelaterte biopsier, inkludert:

  • Blødende diatese (blodplater <50 000, INR >1,5)
  • Anemi (hemoglobin <10 gm/dL, eller hematokrit <30 %
  • Hvit blodtelling >20 000
  • Nøytropeni (ANC <1500) eller lymfopeni (absolutt antall lymfocytter <1500)
  • Positiv graviditetstest (hvis aktuelt)
  • Amming
  • Betydelig sykt distalt rektalt/GI-vev som kan sette studieobjektet i fare ved å delta i studien (som bedømt av den samarbeidende gastroenterologen, for eksempel betydelige hemorroider, vaskulære abnormiteter, tykktarmsinfeksjon, stråleskade eller historie med strålebehandling til endetarmen, prostata og/eller bekkenområdet)
  • Bruk av legemidler med betydelig risiko for svekket immunitet (oral steroidbruk > 20 mg/dag)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Ikke-CF-fag
Rektalvev hentet fra forsøkspersoner uten cystisk fibrose (CF) som en del av planlagt koloskopi/biopsier utført for klinisk behandling
CF-fag

Rektalvev hentet fra forsøkspersoner med cystisk fibrose (CF) på en av tre måter:

  • Rektalbiopsi som del av planlagt koloskopi/biopsier utført for klinisk behandling
  • Sigmoidoskopi/biopsi lagt til en planlagt, ikke-relatert prosedyre eller operasjon utført under generell anestesi
  • Sigmoidoskopi/biopsi utført med det eneste formål å skaffe rektalvev for den aktuelle studien

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Å utvikle og forbedre teknikker for å oppdage modent CFTR-protein ved rektalcellemembranen ved å utføre rektale biopsier og ex-vivo Intestinal Current Measurement (ICM).
Tidsramme: 24 timer
24 timer

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
For å estimere rekkevidden av påvisbar CFTR-aktivitet blant humant rektalvev hos personer med og uten cystisk fibrose.
Tidsramme: 24 timer
24 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Cystic Fibrosis Foundation

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: JP Clancy, MD, University of Alabama at Birmingham

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. oktober 2009

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. juli 2010

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. august 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
26. februar 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. mars 2010

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
2. mars 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
7. mars 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. mars 2013

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ICM001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger