Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Påvisning av Cystisk Fibrose Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) aktivitet i rektalvev fra mennesker

5. mars 2013 oppdatert av: CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Påvisning av cystisk fibrose transmembran konduktansregulator CFTR) aktivitet i rektalvev fra mennesker

Dette er en pilotstudie. Formålet med studien er å lette utviklingen av en ny biomarkør for cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) funksjon ved bruk av rektalvev.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

CF-forskning har avansert til det punktet hvor småmolekylære midler har blitt utviklet for å overvinne de underliggende genetiske defektene forårsaket av CFTR-mutasjoner.

Det er et kritisk behov for å utvikle nye sensitive biomarkører for CFTR-funksjon og biokjemi som kan brukes i tidlig fase kliniske studier for å demonstrere biologiske effekter av etterforskningsmidler in vivo. Intestinal Current Measurement (ICM) fra rektale biopsiprøver er en analyse som har vist seg å være sensitiv og spesifikk for CFTR-funksjon. Denne metoden og undersøkelsesstedet er spesielt attraktivt, siden CFTR uttrykkes ved høye nivåer i endetarmen, den endres ikke av sykdomsmanifestasjoner, og vevet kan studeres ex vivo, noe som gir mer fleksibilitet i arten av teknikkene for å oppdage og kvantifisere CFTR-aktivitet.

Denne studien vil hjelpe til med utviklingen av nye biomarkører i humant rektalvev for bruk i kliniske CF-studier. Testing av forbindelser som er designet for å gjenopprette funksjon til sykdomsfremkallende CFTR-gener og -proteiner vil gi en mulighet til å forbedre og standardisere teknikker for innhenting og måling av CFTR-aktivitet i rektale biopsiprøver.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

57

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35249
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina Hospitals

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Ikke-CF-personer: Voksne som gjennomgår endoskopiske prosedyrer (koloskopier) som oppfyller kvalifikasjonskriteriene.

CF-personer: Voksne med diagnosen CF som oppfyller kvalifikasjonskriteriene. CF-personer kan inkludere både pasienter som skal gjennomgå endoskopiske (koloskopier) og ikke-endoskopiske prosedyrer som krever anestesi eller sedasjon som en del av klinisk behandling (f.eks. bihulekirurgi, sentrallinjeplassering), eller CF-personer som ikke gjennomgår planlagte kirurgiske/anestetiske prosedyrer.

Beskrivelse

  1. Ikke-CF-fag

    Inklusjonskriterier:

    • Mann eller kvinne 18-75 år ved påmelding
    • Gjennomgår koloskopi for klinisk behandling
    • Skriftlig informert samtykke innhentet fra fagets eller fagets juridiske representant og evnen for subjektet til å overholde kravene til studien

    Ekskluderingskriterier:

    • Enhver medisinsk tilstand eller laboratorieverdier som etter vurderingen av stedets hovedetterforsker og/eller samarbeidende gastroenterolog kan sette forsøkspersonen i betydelig risiko ved å gjennomgå de ekstra forskningsrelaterte biopsiene
    • Personer med en historie med strålebehandling mot endetarmen, prostata og/eller bekkenområdet

  2. CF-personer som gjennomgår en kirurgisk prosedyre for klinisk behandling

    Inklusjonskriterier:

    • Bekreftet diagnose av CF basert på følgende kriterier: ∆F508 homozygot
    • Mann eller kvinne 18 år eller eldre ved påmelding
    • Pasient som gjennomgår planlagt koloskopi eller annen kirurgisk prosedyre og godtar å gjennomgå sigmoidoskopi og biopsi
    • Skriftlig informert samtykke innhentet fra fagets eller fagets juridiske representant og evnen for subjektet til å overholde kravene til studien

    Ekskluderingskriterier:

    Enhver medisinsk tilstand eller laboratorieverdier som etter vurderingen av stedets hovedetterforsker og/eller samarbeidende gastroenterolog kan sette forsøkspersonen i betydelig risiko ved å gjennomgå ytterligere forskningsrelaterte biopsier, inkludert:

    • Betydelig sykt distalt rektalt/gastrointestinalt (GI) vev (som bedømt av den samarbeidende gastroenterologen inkludert stråleskade eller historie med strålebehandling til endetarmen, prostata og/eller bekkenområdet
    • Betydelige hemoroider eller vaskulære abnormiteter (som bedømt av den samarbeidende gastroenterologen)
    • Betydelig tykktarmsinfeksjon (som bedømt av den samarbeidende gastroenterologen)
  3. CF-personer som gjennomgår sigmoidoskopibiopsiprosedyre kun for studieformål

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av CF basert på følgende kriterier: ∆F508 homozygot
  • Mann eller kvinne 18 år eller eldre ved påmelding
  • Skriftlig informert samtykke innhentet fra fagets eller fagets juridiske representant og evnen for subjektet til å overholde kravene til studien
  • CBC, PT/PTT innenfor akseptabelt område (se eksklusjonskriterier for verdier) innen 14 dager etter prosedyren
  • Negativ graviditetstest (hvis aktuelt) fullført innen to (2) dager etter prosedyren

Ekskluderingskriterier:

Enhver medisinsk tilstand eller laboratorieverdier som etter vurderingen av stedets hovedetterforsker og/eller samarbeidende gastroenterolog kan sette forsøkspersonen i betydelig risiko ved å gjennomgå ytterligere forskningsrelaterte biopsier, inkludert:

  • Blødende diatese (blodplater <50 000, INR >1,5)
  • Anemi (hemoglobin <10 gm/dL, eller hematokrit <30 %
  • Hvit blodtelling >20 000
  • Nøytropeni (ANC <1500) eller lymfopeni (absolutt antall lymfocytter <1500)
  • Positiv graviditetstest (hvis aktuelt)
  • Amming
  • Betydelig sykt distalt rektalt/GI-vev som kan sette studieobjektet i fare ved å delta i studien (som bedømt av den samarbeidende gastroenterologen, for eksempel betydelige hemorroider, vaskulære abnormiteter, tykktarmsinfeksjon, stråleskade eller historie med strålebehandling til endetarmen, prostata og/eller bekkenområdet)
  • Bruk av legemidler med betydelig risiko for svekket immunitet (oral steroidbruk > 20 mg/dag)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Ikke-CF-fag
Rektalvev hentet fra forsøkspersoner uten cystisk fibrose (CF) som en del av planlagt koloskopi/biopsier utført for klinisk behandling
CF-fag

Rektalvev hentet fra forsøkspersoner med cystisk fibrose (CF) på en av tre måter:

  • Rektalbiopsi som del av planlagt koloskopi/biopsier utført for klinisk behandling
  • Sigmoidoskopi/biopsi lagt til en planlagt, ikke-relatert prosedyre eller operasjon utført under generell anestesi
  • Sigmoidoskopi/biopsi utført med det eneste formål å skaffe rektalvev for den aktuelle studien

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Å utvikle og forbedre teknikker for å oppdage modent CFTR-protein ved rektalcellemembranen ved å utføre rektale biopsier og ex-vivo Intestinal Current Measurement (ICM).
Tidsramme: 24 timer
24 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å estimere rekkevidden av påvisbar CFTR-aktivitet blant humant rektalvev hos personer med og uten cystisk fibrose.
Tidsramme: 24 timer
24 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Samarbeidspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: JP Clancy, MD, University of Alabama at Birmingham

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. februar 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. mars 2010

Først lagt ut (Anslag)

2. mars 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

7. mars 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. mars 2013

Sist bekreftet

1. mars 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ICM001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere