Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av RO4917523 hos pasienter med skjørt X-syndrom

6. juli 2016 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

En randomisert, dobbeltblind, 12-ukers, parallell gruppe, placebokontrollert studie av effektivitet og sikkerhet av RO4917523 hos pasienter med skjørt X-syndrom.

Denne multisenter, randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte, parallellgruppestudien vil undersøke effekten og sikkerheten til RO4917523 hos ungdom og voksne pasienter med skjørt X-syndrom. Pasienter vil bli randomisert til å motta orale doser på 0,5 mg eller 1,5 mg RO4917523, eller tilsvarende placebo én gang daglig. Forventet tid på studiebehandling er 12 uker.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
185

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Bahia Blanca, Argentina, 8000
      • Caba, Argentina, 1425
      • Caba, Argentina, C1126AAB
  • Canada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canada, L6Y 1M5
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
  • Chile
      • Santiago, Chile
      • Valparaiso, Chile, 2340000
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242-1083
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
      • Staten Island, New York, Forente stater, 10314
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forente stater, 19063
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78258
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98145
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
      • Bron, Frankrike, 69003
      • Dijon, Frankrike, 21079
      • Marseille, Frankrike, 13385
      • Montpellier, Frankrike, 34295
      • Paris, Frankrike, 75013
      • Tours, Frankrike, 37044
  • Mexico
      • Aguascalientes, Mexico, 20030
      • Mexico, Mexico, 04530
  • Peru
      • Lima, Peru
      • Lima, Peru, Lima 33
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28040
      • Madrid, Spania, 28046
    • Barcelona
      • San Cugat del Valles, Barcelona, Spania, 08195
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Spania, 20009
    • Malaga
      • Torremolinos, Malaga, Spania, 29620
    • Murcia
      • El Palmar. Murcia, Murcia, Spania, 30120
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia, BT12 6AB
      • Dundee, Storbritannia, DD1 9SY
      • Edinburgh, Storbritannia, EH10 5HF
      • Glasgow, Storbritannia, GS 8SJ
      • London, Storbritannia, W1W 7EJ
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 411 19

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 50 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne og ungdomspasienter, 14-50 år
  • Diagnose av skjørt X-syndrom med bekreftet skjør X mental retardasjon 1 (FMR1) full mutasjon og kvalifiserende skårer på sjekklisten for avvikende atferd (ABC) og CGI-S
  • Pasienter må gå med på enten å forbli fullstendig avholdende eller å bruke to effektive prevensjonsmetoder under og 3 uker etter studien

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling med en annen metabotropisk glutamat (mGLU) reseptorantagonist innen 18 måneder eller med RO4917523
  • Deltakelse i en klinisk studie som involverer et undersøkelsesmiddel (ikke-godkjent) innen 3 måneder eller 5 ganger halveringstiden (avhengig av hva som er lengst) før starten av denne studien
  • Enhver ukontrollert, ustabil klinisk signifikant psykiatrisk tilstand bortsett fra fragilt X-syndrom
  • Historie om selvmordsatferd

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Legemiddel: Placebo
placebo til RO4917523 oralt en gang daglig i 12 uker
EKSPERIMENTELL: RO4917523 0,5 mg
Legemiddel: RO4917523 0,5 mg
0,5 mg oralt en gang daglig i 12 uker
EKSPERIMENTELL: RO4917523 1,5 mg
Legemiddel: RO4917523 1,5 mg
1,5 mg oralt en gang daglig i 12 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Endring i totalscore for angstdepresjon og humørskala (ADAMS).
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Sikkerhet (forekomst av uønskede hendelser)
Tidsramme: 12 uker
12 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Endring i skala for sosial respons (SRS)
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Endring i Clinical Global Impression Scale – Improvement (CGI-I)
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Endring i klinisk global visningsskala – alvorlighetsgrad av sykdom (CGI-S)
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Endring i totalpoengsum for sjekkliste for avvikende atferd
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Endring i avvikende atferd Sjekklistefaktorscore
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Endring i faktorscore for angstdepresjon og humørskala (ADAMS).
Tidsramme: 12 uker
12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Hoffmann-La Roche

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mai 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. april 2014

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. april 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
20. januar 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. januar 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
25. januar 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
11. juli 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. juli 2016

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • NP27936

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger