En studie av RO4917523 hos pasienter med skjørt X-syndrom
6. juli 2016 oppdatert av: Hoffmann-La Roche
En randomisert, dobbeltblind, 12-ukers, parallell gruppe, placebokontrollert studie av effektivitet og sikkerhet av RO4917523 hos pasienter med skjørt X-syndrom.
Denne multisenter, randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte, parallellgruppestudien vil undersøke effekten og sikkerheten til RO4917523 hos ungdom og voksne pasienter med skjørt X-syndrom.
Pasienter vil bli randomisert til å motta orale doser på 0,5 mg eller 1,5 mg RO4917523, eller tilsvarende placebo én gang daglig.
Forventet tid på studiebehandling er 12 uker.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
185
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bahia Blanca, Argentina, 8000
-
Caba, Argentina, 1425
-
Caba, Argentina, C1126AAB
-
-
-
-
Ontario
-
Brampton, Ontario, Canada, L6Y 1M5
-
-
Quebec
-
Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
-
Valparaiso, Chile, 2340000
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
-
-
California
-
Long Beach, California, Forente stater, 90806
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242-1083
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
-
Staten Island, New York, Forente stater, 10314
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Forente stater, 19063
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78258
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98145
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33076
-
Bron, Frankrike, 69003
-
Dijon, Frankrike, 21079
-
Marseille, Frankrike, 13385
-
Montpellier, Frankrike, 34295
-
Paris, Frankrike, 75013
-
Tours, Frankrike, 37044
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexico, 20030
-
Mexico, Mexico, 04530
-
-
-
-
-
Lima, Peru
-
Lima, Peru, Lima 33
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28040
-
Madrid, Spania, 28046
-
-
Barcelona
-
San Cugat del Valles, Barcelona, Spania, 08195
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Spania, 20009
-
-
Malaga
-
Torremolinos, Malaga, Spania, 29620
-
-
Murcia
-
El Palmar. Murcia, Murcia, Spania, 30120
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannia, BT12 6AB
-
Dundee, Storbritannia, DD1 9SY
-
Edinburgh, Storbritannia, EH10 5HF
-
Glasgow, Storbritannia, GS 8SJ
-
London, Storbritannia, W1W 7EJ
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 411 19
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år til 50 år (VOKSEN, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne og ungdomspasienter, 14-50 år
- Diagnose av skjørt X-syndrom med bekreftet skjør X mental retardasjon 1 (FMR1) full mutasjon og kvalifiserende skårer på sjekklisten for avvikende atferd (ABC) og CGI-S
- Pasienter må gå med på enten å forbli fullstendig avholdende eller å bruke to effektive prevensjonsmetoder under og 3 uker etter studien
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere behandling med en annen metabotropisk glutamat (mGLU) reseptorantagonist innen 18 måneder eller med RO4917523
- Deltakelse i en klinisk studie som involverer et undersøkelsesmiddel (ikke-godkjent) innen 3 måneder eller 5 ganger halveringstiden (avhengig av hva som er lengst) før starten av denne studien
- Enhver ukontrollert, ustabil klinisk signifikant psykiatrisk tilstand bortsett fra fragilt X-syndrom
- Historie om selvmordsatferd
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: DOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
|
placebo til RO4917523 oralt en gang daglig i 12 uker
|
|
EKSPERIMENTELL: RO4917523 0,5 mg
|
0,5 mg oralt en gang daglig i 12 uker
|
|
EKSPERIMENTELL: RO4917523 1,5 mg
|
1,5 mg oralt en gang daglig i 12 uker
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i totalscore for angstdepresjon og humørskala (ADAMS).
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
|
Sikkerhet (forekomst av uønskede hendelser)
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i skala for sosial respons (SRS)
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
|
Endring i Clinical Global Impression Scale – Improvement (CGI-I)
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
|
Endring i klinisk global visningsskala – alvorlighetsgrad av sykdom (CGI-S)
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
|
Endring i totalpoengsum for sjekkliste for avvikende atferd
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
|
Endring i avvikende atferd Sjekklistefaktorscore
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
|
Endring i faktorscore for angstdepresjon og humørskala (ADAMS).
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mai 2012
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. april 2014
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. april 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. januar 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. januar 2012
Først lagt ut (ANSLAG)
25. januar 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
11. juli 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. juli 2016
Sist bekreftet
1. juli 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Sykdom
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Mental retardasjon, X-Linked
- Intellektuell funksjonshemming
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Kromosomforstyrrelser
- Kjønnskromosomforstyrrelser
- Syndrom
- Fragilt X-syndrom
Andre studie-ID-numre
- NP27936
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .