Farmakokinetisk, effekt og sikkerhet for BT524 hos pasienter med medfødt fibrinogenmangel
17. juni 2025 oppdatert av: Biotest
En prospektiv, åpen fase I/III-studie som undersøker farmakokinetiske egenskaper til BT524 og effektivitet og sikkerhet til BT524 ved behandling og profylakse av blødninger hos pasienter med medfødt fibrinogenmangel
Formålet med studien er å undersøke farmakokinetikk, effekt og sikkerhet av BT524 hos pasienter med medfødt fibrinogenmangel.
Studieoversikt
Status
Status
Fullført
Forhold
Forhold
Intervensjon / Behandling
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien er designet som en prospektiv, åpen, multisenter, fase I/III-studie som undersøker 14 dagers enkeltdose farmakokinetiske egenskaper, effekt og sikkerhet av BT524 etter intravenøs administrering i behandling eller profylakse av blødning hos pasienter med medfødt afibrinogenemi. eller alvorlig medfødt hypofibrinogenemi.
Studietype
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
Registrering
67
Fase
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 sekund til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kjent medfødt afibrinogenemi eller alvorlig medfødt hypofibrinogenemi
- Plasmafibrinogenaktivitet ≤ 0,5 g/l og antigen ≤ 0,5 g/l
- Mann eller kvinne
- Alder 0 til 75 år, med de første ti pasientene vil være 18 år eller
- Antas å være i samsvar med studieprosedyrene og å avslutte studien som planlagt
- Villig og i stand til å bli innlagt i 3 dager for den farmakokinetiske vurderingen (hvis aktuelt)
- Villig og i stand til å bli innlagt - om nødvendig - ved inngrep (f.eks. kirurgiske inngrep, store blødninger)
- Skriftlig informert samtykke fra pasienten, hans/hennes foreldre eller av pasientens juridiske/autoriserte representant etter behov
Ekskluderingskriterier:
- Kjent medfødt dysfibrinogenemi
- Kjent blødningsforstyrrelse annet enn medfødt fibrinogenmangel
- Anamnese med esophageal variceal blødning
- Kjent tilstedeværelse eller historie med venøs/arteriell trombose eller tromboembolisk hendelse i de foregående 6 månedene
- Kjent tilstedeværelse eller historie med fibrinogenhemmende antistoffer
- Kjent tilstedeværelse eller historie med overfølsomhet overfor humant fibrinogen eller humane plasmaproteiner, f.eks. immunoglobuliner, vaksiner eller overfølsomhet overfor noen av hjelpestoffene
- Kjent positiv serologi for HIV-1 og HIV-2
- Klinisk relevante biokjemiske eller hematologiske funn (bortsett fra på grunn av underliggende sykdom eller nødblødning) utenfor normalområdet (etter etterforskerens skjønn)
- Klinisk relevante patologiske funn ved fysisk undersøkelse inkludert elektrokardiogram (EKG)
- Behandling med ethvert fibrinogenkonsentrat og/eller fibrinogenholdig produkt innen 2 uker før infusjon av BT524
- Samtidig medisinering som interagerer relevant med koagulasjonssystemet (f.eks. lavmolekylært heparin, ufraksjonert heparin, faktor Xa-hemmere, faktor IIa-hemmere eller PY12-hemmere) innen 2 uker før infusjon av BT524
- Nylig vaksinasjon (innen 3 uker før infusjon)
- Kroppsvekt (BW) under 22 kg for pasienter ≥ 6 år; BW under 5. persentil av normalområdet for barn < 6 år (refererer til lokal standard)
- Sluttstadium sykdom
- Misbruk av narkotika
- Kan ikke forstå og følge studiekravene
- Deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie innen 30 dager før man går inn i studien eller under studien
- Gravide/ammende kvinne, eller kvinne i fertil alder som ikke bruker pålitelig/effektiv prevensjonsmetode(r) under studien og minst en måned etter siste administrering av studiemedikamentet (f. intrauterine enheter, sterilisering av kvinner, partnerens vasektomi eller kondomer)
- Enhver annen tilstand som etter etterforskerens vurdering kan ha innvirkning på pasientens sikkerhet eller studieresultatene
- Elektiv kirurgi i løpet av 14 dagers PK-blodprøveperiode
- Akutt infeksjon
- Klinisk relevant økning eller reduksjon i kroppstemperatur
- Aktiv blødning eller forventet blødning (inkludert kvinnelig menoré) på tidspunktet for eller innen 7 dager før infusjon av BT524
- Kirurgi innen 7 dager før infusjon av BT524
- Immobilisering innen 7 dager før infusjon av BT524
- Inntak av alkohol eller betydelig økt inntak av koffeinholdige produkter innen 24 timer før infusjon av BT524
- Bloddonasjon eller tilsvarende blodtap innen 60 dager før infusjon av BT524
- Overdreven fysisk trening (ekstrem sportsaktiviteter, badstue) innen 72 timer før infusjon av BT524
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Antall våpen
1
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / ArmDeltakergruppe / Arm |
Intervensjon / BehandlingIntervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: BT524
Del I: En enkelt intravenøs infusjon av BT524 for vurdering av PK/PD av BT524. Del II: En enkelt eller repeterende intravenøs infusjon (er) av BT524 for profylakse på forespørsel/behandling av blødningshendelser på forespørsel. |
Enkelt intravenøs infusjon på 70 mg BT524 per kg kroppsvekt.
Andre navn:
Enkel eller repeterende intravenøs infusjon (er) av BT524, avhengig av alvorlighetsgraden av lidelsen, plasseringen og omfanget av blødningen og pasientens kliniske tilstand.
Dosering basert på individuell kroppsvekt og fibrinogennivå.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) av BT524: terminal eliminasjonshalveringstid (t1/2) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
T1/2 av fibrinogenantigen ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av den 14 dager lange prøvetakingsperioden.
T1/2 ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) av BT524: Tid til maksimal konsentrasjon (Tmax) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
Tidspunkt for forekomst av Cmax i forhold til dosering (Tmax) for fibrinogenantigen ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager.
Tmax ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) for BT524: Maksimal konsentrasjon (Cmax) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) for fibrinogenantigen ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager.
Cmax ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) for BT524: Area Under the Curve (AUC) beregnet til siste målte konsentrasjon (AUC0-tz) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
AUC0-tz: Areal under tidsforløpet for plasmakonsentrasjonene beregnet fra tid null til den siste kvantifiserbare plasmakonsentrasjonen for fibrinogenantigen, ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager.
AUC0-tz ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose farmakokinetikk (PK) for BT524: Omfang av areal under kurven (AUC) ekstrapolering utover siste konsentrasjon (AUCextr) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
AUCextr: omfanget av AUC-ekstrapolering utover siste konsentrasjon for fibrinogenantigen, ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av den 14 dager lange prøvetakingsperioden.
AUCextr ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) for BT524: Area Under the Curve (AUC) fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
AUC0-∞: AUC fra tid 0 til uendelig for fibrinogenantigen, ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av den 14 dager lange prøvetakingsperioden.
AUC0-∞ ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) for BT524: Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) ekstrapolert til uendelig (MRT0-∞) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
MRT0-∞: Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) ekstrapolert til uendelig for fibrinogenantigen ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager.
MRT0-∞ ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) for BT524: Clearance (CL) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
CL: Total clearance (CL) for fibrinogenantigen ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager.
CL ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-avdelingsanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) for BT524: distribusjonsvolum ved antatt steady-state (Vdss) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
Vdss: Distribusjonsvolumet ved antatt steady-state for fibrinogenantigen ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager.
Vdss ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-avdelingsanalyse, avdelingsanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) for BT524: Inkrementell utvinning (IR) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Mellom førdose og 4 timer etter dose
|
IR er den dosejusterte maksimale fibrinogenøkningen i plasma innen 4 timer etter avsluttet infusjon.
|
Mellom førdose og 4 timer etter dose
|
|
Enkeltdose farmakokinetikk (PK) for BT524: Klassisk in vivo utvinning (CIR) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Mellom førdose og 4 timer etter dose
|
CIR: maksimal fibrinogenøkning i plasma innen 4 timer etter avsluttet infusjon delt på maksimal teoretisk fibrinogenøkning
|
Mellom førdose og 4 timer etter dose
|
|
Enkeltdose farmakokinetikk (PK) for BT524: Distribusjonsvolum ved antatt stabil tilstand (VDSS) per kg kroppsvekt (BW) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Pre-dose på doseringsdag 0, på slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dose
|
VDSS per kg BW: Distribusjonsvolum ved antatt stabil tilstand per kg kroppsvekt for fibrinogenantigen ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av den 14 dagers prøvetakingsperioden.
VDS-er per kg BW ble avledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-komponentalanalyse, avdelingsanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov/ nødvendig).
|
Pre-dose på doseringsdag 0, på slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dose
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) av BT524: terminal eliminasjonshalveringstid (t1/2) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
T1/2 av fibrinogenaktivitet ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager.
T1/2 ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) av BT524: Tid til maksimal konsentrasjon (Tmax) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
Tidspunkt for forekomst av Cmax i forhold til dosering (Tmax) for fibrinogenaktivitet ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av den 14 dager lange prøvetakingsperioden.
Tmax ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) av BT524: Maksimal konsentrasjon (Cmax) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) for fibrinogenaktivitet ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager.
Cmax ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) av BT524: Area Under the Curve (AUC) beregnet til siste målte konsentrasjon (AUC0-tz) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
AUC0-tz: Areal under tidsforløpet til plasmakonsentrasjonene beregnet fra tid null til siste kvantifiserbare plasmakonsentrasjon for fibrinogenaktivitet, ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av den 14 dager lange prøvetakingsperioden.
AUC0-tz ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) av BT524: Omfang av areal under kurven (AUC) ekstrapolering utover siste konsentrasjon (AUCextr) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
AUCextr: omfanget av AUC-ekstrapolering utover siste konsentrasjon for fibrinogenaktivitet, ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager.
AUCextr ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) av BT524: Area Under the Curve (AUC) fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
AUC0-∞: AUC fra tid 0 til uendelig for fibrinogenaktivitet, ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av den 14 dager lange prøvetakingsperioden.
AUC0-∞ ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) av BT524: gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) ekstrapolert til uendelig (MRT0-∞) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
MRT0-∞: Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) ekstrapolert til uendelig for fibrinogenaktivitet ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager.
MRT0-∞ ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) for BT524: Clearance (CL) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
CL: Total clearance (CL) for fibrinogenaktivitet ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager.
CL ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-avdelingsanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) for BT524: Distribusjonsvolum ved antatt steady-state (Vdss) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
Vdss: Distribusjonsvolumet ved antatt steady-state for fibrinogenaktivitet ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av den 14 dager lange prøvetakingsperioden.
Vdss ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-avdelingsanalyse, avdelingsanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
|
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
|
|
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) for BT524: Inkrementell utvinning (IR) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Mellom førdose og 4 timer etter dose
|
IR er den dosejusterte maksimale fibrinogenøkningen i plasma innen 4 timer etter avsluttet infusjon.
|
Mellom førdose og 4 timer etter dose
|
|
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) for BT524: Klassisk in vivo utvinning (CIR) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Mellom førdose og 4 timer etter dose
|
CIR: maksimal fibrinogenøkning i plasma innen 4 timer etter avsluttet infusjon delt på maksimal teoretisk fibrinogenøkning
|
Mellom førdose og 4 timer etter dose
|
|
En-dose farmakodynamikk (PD) for BT524: distribusjonsvolum ved antatt stabil tilstand (VDSS) per kg kroppsvekt (BW) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Pre-dose på doseringsdag 0, på slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dose
|
VDSS per kg BW: Distribusjonsvolum ved antatt stabil tilstand per kg kroppsvekt for fibrinogenaktivitet ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av den 14 dagers prøvetakingsperioden.
VDS-er per kg BW ble avledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-komponentalanalyse, avdelingsanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov/ nødvendig).
|
Pre-dose på doseringsdag 0, på slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dose
|
|
Endring i maksimal koagulasjonsinnsats ved 1 times etterending av infusjon
Tidsramme: Del I: Pre-dose og 1 times etterending av infusjon. Del II: Pre-dose og 1 times etter-end av infusjon av hver blødningshendelse.
|
Maksimal Clot Fastness (MCF), vurdert ved rotasjons tromboelastometri (ROTEM), ble brukt som en surrogatmarkør for hemostatisk effekt etter administrering av BT524.
I del I ble MCF målt før og 1 time etter slutten av en enkelt BT524 -infusjon.
I del II ble MCF målt før og 1 time etter slutten av hver BT524 -infusjon administrert for å behandle blødningshendelser.
Variabelen var endringen i MCF fra pre-dose til 1 times etterending av infusjon.
|
Del I: Pre-dose og 1 times etterending av infusjon. Del II: Pre-dose og 1 times etter-end av infusjon av hver blødningshendelse.
|
|
Klinisk effekt for BT524: Generell hemostatisk respons på behandling med BT524 i studien del II
Tidsramme: Del II: Opptil 24 timer etter enden av infusjonen, eller på utskrivning av sykehus (hvis mellom 24 timer og 49 dager etter infusjon); sist på dag 49 etter den behandlede blødningshendelsen.
|
Generelt hemostatisk respons (OHR) på behandling med BT524 for hver kirurgisk prosedyre, og hver behandlet blødning ble vurdert på en 4-punkts skala ("ingen", "moderat", "god" eller "utmerket").
Summen av gode og utmerkede rangeringer ble definert som "suksess" i analysen.
Frekvenser og prosentandeler av OHR på hendelsesnivå (suksessrate i % = antall vellykket behandlede blødningshendelser / Totalt antall blødningshendelser).
|
Del II: Opptil 24 timer etter enden av infusjonen, eller på utskrivning av sykehus (hvis mellom 24 timer og 49 dager etter infusjon); sist på dag 49 etter den behandlede blødningshendelsen.
|
|
Klinisk effekt for BT524: Totalt tap av blod for kirurgiske blødningshendelser i studien Del II
Tidsramme: Del II: Opptil 24 timer etter enden av infusjonen, eller på utskrivning av sykehus (hvis mellom 24 timer og 49 dager etter infusjon); sist på dag 49 etter den behandlede blødningshendelsen.
|
Totalt tap av blod ble vurdert av etterforskeren per kirurgiske blødningshendelser (f.eks. Intra- og postoperativt, gjenblomst) ved bruk av klassifiseringene av "lavere enn forventet", "innenfor forventet rekkevidde", og "høyere enn forventet".
Rangeringene ble analysert beskrivende (frekvenser og prosenter) på hendelsesnivå for full blødningshendelsessett (FBE).
|
Del II: Opptil 24 timer etter enden av infusjonen, eller på utskrivning av sykehus (hvis mellom 24 timer og 49 dager etter infusjon); sist på dag 49 etter den behandlede blødningshendelsen.
|
|
Klinisk effekt for BT524: Enheter av andre fibrinogenholdige produkter (FCP) tilført foruten BT524 i studien del II
Tidsramme: Del II: Opptil 24 timer etter enden av infusjonen, eller på utskrivning av sykehus (hvis mellom 24 timer og 49 dager etter infusjon); sist på dag 49 etter den behandlede blødningshendelsen.
|
Enheter av andre fibrinogenholdige produkter (FCP) tilført foruten BT524 EG, fersk frossen plasma (FFP) eller kryopresipitat eller alternativ kommersielt tilgjengelige fibrinogenkonsentrater gitt for å motvirke hemodynamisk ustabilitet ble dokumentert og analysert beskrivende på hendelsesnivå for FBE.
|
Del II: Opptil 24 timer etter enden av infusjonen, eller på utskrivning av sykehus (hvis mellom 24 timer og 49 dager etter infusjon); sist på dag 49 etter den behandlede blødningshendelsen.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Sponsor
Samarbeidspartnere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Claudia Djambas Khayat, MD, Hôtel Dieu de France, Dept. of Pediatrics
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
1. mars 2013
Primær fullføring (Faktiske)
Primær fullføring
18. mai 2020
Studiet fullført (Faktiske)
Studiet fullført
18. november 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt
3. februar 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. februar 2014
Først lagt ut (Antatt)
Først lagt ut
19. februar 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Sist oppdatering lagt ut
3. juli 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. juni 2025
Sist bekreftet
Sist bekreftet
1. juni 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
Andre studie-ID-numre
- Biotest 984
- 2011-004154-25 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .