Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Farmacocinética, Eficácia e Segurança do BT524 em Pacientes com Deficiência Congênita de Fibrinogênio

17 de junho de 2025 atualizado por: Biotest

Um Estudo Prospectivo, Aberto, Fase I/III Investigando as Propriedades Farmacocinéticas do BT524 e a Eficácia e Segurança do BT524 no Tratamento e Profilaxia de Sangramento em Pacientes com Deficiência Congênita de Fibrinogênio

O objetivo do estudo é investigar a farmacocinética, eficácia e segurança do BT524 em pacientes com deficiência congênita de fibrinogênio.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O presente estudo foi concebido como um estudo prospectivo, aberto, multicêntrico, fase I/III, investigando as propriedades farmacocinéticas de dose única de 14 dias, eficácia e segurança do BT524 após administração intravenosa no tratamento ou profilaxia de sangramento em pacientes com afibrinogenemia congênita ou hipofibrinogenemia congênita grave.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
67

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Frankfurt, Alemanha
        • Site 16
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • Site 15
  • Egito
      • Cairo, Egito
        • Site 11
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • Site 01
  • Tunísia
      • Sousse, Tunísia
        • Site 14
      • Tunis, Tunísia
        • Site12

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Afibrinogenemia congênita conhecida ou hipofibrinogenemia congênita grave
  • Atividade do fibrinogênio no plasma ≤ 0,5 g/l e antígeno ≤ 0,5 g/l
  • Macho ou fêmea
  • Idade de 0 a 75 anos, sendo que os primeiros dez pacientes terão 18 anos ou
  • Presume-se estar em conformidade com os procedimentos do estudo e encerrar o estudo conforme programado
  • Disposto e capaz de ser hospitalizado por 3 dias para avaliação farmacocinética (se aplicável)
  • Disposto e capaz de ser hospitalizado - se necessário - em caso de intervenções (por exemplo, procedimentos cirúrgicos, sangramentos graves)
  • Consentimento informado por escrito do paciente, seus pais ou representante legal/autorizado do paciente, conforme aplicável

Critério de exclusão:

  • Disfibrinogenemia congênita conhecida
  • Distúrbio hemorrágico conhecido diferente da deficiência congênita de fibrinogênio
  • História de sangramento por varizes esofágicas
  • Presença conhecida ou história de trombose venosa/arterial ou evento tromboembólico nos últimos 6 meses
  • Presença conhecida ou história de anticorpos inibidores de fibrinogênio
  • Presença conhecida ou história de hipersensibilidade ao fibrinogênio humano ou proteínas plasmáticas humanas, por exemplo, imunoglobulinas, vacinas ou hipersensibilidade a qualquer um dos excipientes
  • Sorologia positiva conhecida para HIV-1 e HIV-2
  • Achados bioquímicos ou hematológicos clinicamente relevantes (exceto devido a doença subjacente ou sangramento de emergência) fora da faixa normal (a critério do investigador)
  • Achados patológicos clinicamente relevantes no exame físico, incluindo eletrocardiograma (ECG)
  • Tratamento com qualquer concentrado de fibrinogênio e/ou produto contendo fibrinogênio dentro de 2 semanas antes da infusão de BT524
  • Medicação concomitante que interage de forma relevante com o sistema de coagulação (por exemplo, heparina de baixo peso molecular, heparina não fracionada, inibidores do fator Xa, inibidores do fator IIa ou inibidores PY12) dentro de 2 semanas antes da infusão de BT524
  • Vacinação recente (dentro de 3 semanas antes da infusão)
  • Peso corporal (PC) abaixo de 22 kg para pacientes ≥ 6 anos; PC abaixo do percentil 5 da faixa normal para crianças < 6 anos (consulte o padrão local)
  • doença em estágio final
  • Abuso de drogas
  • Incapaz de entender e seguir os requisitos do estudo
  • Participação em outro estudo clínico intervencionista dentro de 30 dias antes de entrar no estudo ou durante o estudo
  • Mulher grávida/lactante ou mulher com potencial para engravidar que não esteja usando método(s) contraceptivo(s) confiável(is)/eficaz(is) durante o estudo e pelo menos um mês após a última administração do medicamento do estudo (por exemplo, contraceptivos hormonais orais/injetáveis/ implantáveis/inseríveis/tópicos, dispositivos intrauterinos, esterilização feminina, vasectomia do parceiro ou preservativos)
  • Qualquer outra condição que, a critério do investigador, possa ter impacto na segurança do paciente ou nos resultados do estudo
  • Cirurgia eletiva durante o período de coleta de sangue PK de 14 dias
  • Infecção aguda
  • Aumento ou diminuição clinicamente relevante da temperatura corporal
  • Sangramento ativo ou sangramento antecipado (incluindo menorreia feminina) no momento ou até 7 dias antes da infusão de BT524
  • Cirurgia dentro de 7 dias antes da infusão de BT524
  • Imobilização dentro de 7 dias antes da infusão de BT524
  • Ingestão de álcool ou ingestão significativamente aumentada de produtos contendo cafeína nas 24 horas anteriores à infusão de BT524
  • Doação de sangue ou perda de sangue comparável dentro de 60 dias antes da infusão de BT524
  • Exercício físico excessivo (atividades esportivas radicais, sauna) nas 72 horas anteriores à infusão de BT524

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: BT524

Parte I: Uma única infusão intravenosa de BT524 para avaliação de PK/PD de BT524.

Parte II: Uma única ou repetitiva (s) infusão (s) de BT524 para profilaxia sob demanda/tratamento sob demanda de eventos de sangramento.
Medicamento: BT524 (Parte I)
Infusão intravenosa única de 70 mg BT524 por kg de peso corporal.
Outros nomes:
  • Concentrado de fibrinogênio humano
Medicamento: BT524 (Parte II)
Infusão intravenosa única ou repetitiva de BT524, dependendo da gravidade do distúrbio, localização e extensão do sangramento e da condição clínica do paciente. Dose baseada no peso corporal individual e no nível de fibrinogênio.
Outros nomes:
  • Concentrado de fibrinogênio humano

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacocinética (PK) de dose única de BT524: meia-vida de eliminação terminal (t1/2) para antígeno de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
T1/2 do antígeno de fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias. T1/2 foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacocinética de dose única (PK) de BT524: Tempo para concentração máxima (Tmax) para antígeno de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
O tempo de ocorrência de Cmax em relação à dosagem (Tmax) para antígeno de fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias. Tmax foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/exigido).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacocinética de Dose Única (PK) para BT524: Concentração Máxima (Cmax) para Antígeno de Fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
A concentração plasmática máxima observada (Cmax) para o antígeno de fibrinogênio foi determinada a partir de amostras coletadas em vários momentos durante o período de amostragem de 14 dias. Cmax foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacocinética de dose única (PK) para BT524: Área sob a curva (AUC) calculada para a última concentração medida (AUC0-tz) para antígeno de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
AUC0-tz: A área sob o curso de tempo das concentrações plasmáticas calculadas desde o tempo zero até a última concentração plasmática quantificável para antígeno de fibrinogênio, foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias. AUC0-tz foi derivada de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacocinética de dose única (PK) para BT524: extensão da área sob a curva (AUC) extrapolação além da última concentração (AUCextr) para antígeno de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
AUCextr: extensão da extrapolação de AUC além da última concentração para o antígeno de fibrinogênio, foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias. A AUCextr foi derivada de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacocinética de dose única (PK) para BT524: Área sob a curva (AUC) do tempo 0 ao infinito (AUC0-∞) para antígeno de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
AUC0-∞: AUC do tempo 0 ao infinito para antígeno de fibrinogênio, foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias. AUC0-∞ foi derivada de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem de população, conforme apropriado/necessário).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacocinética de Dose Única (PK) para BT524: Tempo Médio de Residência (MRT) Extrapolado ao Infinito (MRT0-∞) para Antígeno de Fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
MRT0-∞: O tempo médio de residência (MRT) extrapolado ao infinito para o antígeno de fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias. O MRT0-∞ foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacocinética de dose única (PK) para BT524: depuração (CL) para antígeno de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
CL: A depuração total (CL) para antígeno de fibrinogênio foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias. O CL foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacocinética de Dose Única (PK) para BT524: Volume de Distribuição em Presumível Estado Estacionário (Vdss) para Antígeno de Fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Vdss: O volume de distribuição no estado estacionário presumido para o antígeno de fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários pontos no tempo durante o período de amostragem de 14 dias. Vdss foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacocinética de Dose Única (PK) para BT524: Recuperação Incremental (IR) para Antígeno de Fibrinogênio
Prazo: Entre pré-dose e 4 horas pós-dose
IR é o aumento máximo de fibrinogênio ajustado à dose no plasma dentro de 4 horas após o final da infusão.
Entre pré-dose e 4 horas pós-dose
Farmacocinética de Dose Única (PK) para BT524: Recuperação In Vivo Clássica (CIR) para Antígeno de Fibrinogênio
Prazo: Entre pré-dose e 4 horas pós-dose
CIR: aumento máximo do fibrinogênio no plasma dentro de 4 horas após o término da infusão dividido pelo aumento teórico máximo do fibrinogênio
Entre pré-dose e 4 horas pós-dose
Farmacocinética de dose única (PK) para BT524: Volume de distribuição em estado estacionário presumido (VDSS) por kg de peso corporal (BW) para antígeno de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no dia da dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas após a dose
VDSS por kg BW: O volume de distribuição no estado estacionário presumido por kg de peso corporal para o antígeno de fibrinogênio foi determinado a partir de amostras colhidas em vários momentos durante o período de amostragem de 14 dias. O VDSS por kg BW foi derivado de perfis de concentração de tempo usando a metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/ necessário).
Pré-dose no dia da dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas após a dose

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacodinâmica (PD) de dose única de BT524: meia-vida de eliminação terminal (t1/2) para atividade de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
T1/2 da atividade do fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias. T1/2 foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacodinâmica (PD) de dose única de BT524: Tempo para concentração máxima (Tmax) para atividade de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
O tempo de ocorrência de Cmax em relação à dosagem (Tmax) para atividade de fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias. Tmax foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/exigido).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacodinâmica (PD) de dose única de BT524: concentração máxima (Cmax) para atividade de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
A concentração plasmática máxima observada (Cmax) para a atividade do fibrinogênio foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos no tempo durante o período de amostragem de 14 dias. Cmax foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacodinâmica de dose única (PD) de BT524: Área sob a curva (AUC) calculada para a última concentração medida (AUC0-tz) para atividade de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
AUC0-tz: A área sob o curso de tempo das concentrações plasmáticas calculadas desde o tempo zero até a última concentração plasmática quantificável para atividade de fibrinogênio, foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias. AUC0-tz foi derivada de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacodinâmica de dose única (PD) de BT524: extensão da área sob a curva (AUC) extrapolação além da última concentração (AUCextr) para atividade de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
AUCextr: extensão da extrapolação AUC além da última concentração para atividade de fibrinogênio, foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias. A AUCextr foi derivada de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacodinâmica de dose única (PD) de BT524: Área sob a curva (AUC) do tempo 0 ao infinito (AUC0-∞) para atividade de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
AUC0-∞: AUC do tempo 0 ao infinito para a atividade do fibrinogênio, foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos no tempo durante o período de amostragem de 14 dias. AUC0-∞ foi derivada de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem de população, conforme apropriado/necessário).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacodinâmica de dose única (PD) de BT524: Tempo Médio de Residência (MRT) Extrapolado para o Infinito (MRT0-∞) para Atividade de Fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
MRT0-∞: O tempo médio de residência (MRT) extrapolado ao infinito para a atividade do fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias. O MRT0-∞ foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacodinâmica de Dose Única (PD) para BT524: Depuração (CL) para Atividade de Fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
CL: A depuração total (CL) para a atividade do fibrinogênio foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos no tempo durante o período de amostragem de 14 dias. O CL foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacodinâmica de Dose Única (PD) para BT524: Volume de Distribuição em Presumível Estado Estacionário (Vdss) para Atividade de Fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Vdss: O volume de distribuição no estado estacionário presumido para a atividade do fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários pontos no tempo durante o período de amostragem de 14 dias. Vdss foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
Farmacodinâmica de Dose Única (PD) para BT524: Recuperação Incremental (IR) para Atividade de Fibrinogênio
Prazo: Entre pré-dose e 4 horas pós-dose
IR é o aumento máximo de fibrinogênio ajustado à dose no plasma dentro de 4 horas após o final da infusão.
Entre pré-dose e 4 horas pós-dose
Farmacodinâmica de Dose Única (PD) para BT524: Recuperação In Vivo Clássica (CIR) para Atividade de Fibrinogênio
Prazo: Entre pré-dose e 4 horas pós-dose
CIR: aumento máximo do fibrinogênio no plasma dentro de 4 horas após o término da infusão dividido pelo aumento teórico máximo do fibrinogênio
Entre pré-dose e 4 horas pós-dose
Farmacodinâmica de dose única (PD) para BT524: Volume de distribuição em estado estacionário presumido (VDSS) por kg peso corporal (BW) para atividade de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no dia da dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas após a dose
VDSS por kg BW: O volume de distribuição no estado estacionário presumido por kg de peso corporal para atividade de fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários momentos durante o período de amostragem de 14 dias. O VDSS por kg BW foi derivado de perfis de concentração de tempo usando a metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/ necessário).
Pré-dose no dia da dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas após a dose
Mudança na firmeza do coágulo máximo em 1 hora após a extremidade da infusão
Prazo: Parte I: pré-dose e 1 hora após o final da infusão. Parte II: pré-dose e 1 hora após o final da infusão de cada evento de sangramento.
A firmeza máxima do coágulo (MCF), avaliada por tromboelastometria rotacional (ROTEM), foi usada como um marcador substituto da eficácia hemostática após a administração de BT524. Na Parte I, o MCF foi medido antes e 1 hora após o final de uma única infusão de BT524. Na Parte II, o MCF foi medido antes e 1 hora após o final de cada infusão de BT524 administrada para tratar eventos de sangramento. A variável foi a mudança no MCF de pré-dose a 1 hora após a extremidade da infusão.
Parte I: pré-dose e 1 hora após o final da infusão. Parte II: pré-dose e 1 hora após o final da infusão de cada evento de sangramento.
Eficácia clínica para BT524: Resposta geral hemostática ao tratamento com BT524 no estudo Parte II
Prazo: Parte II: até 24 horas após o final da infusão ou no dia da alta hospitalar (se entre 24 horas e 49 dias após a infusão); No último dia 49, após o evento de sangramento tratado.
A resposta geral hemostática (OHR) ao tratamento com BT524 para cada procedimento cirúrgico e cada sangramento tratado foi classificado em uma escala de 4 pontos ("nenhum", "moderado", "bom" ou "excelente"). A soma das classificações boas e excelentes foi definida como "sucesso" na análise. Frequências e porcentagens de OHR no nível do evento (taxa de sucesso em % = número de eventos de sangramento tratados com sucesso / número total de eventos de sangramento).
Parte II: até 24 horas após o final da infusão ou no dia da alta hospitalar (se entre 24 horas e 49 dias após a infusão); No último dia 49, após o evento de sangramento tratado.
Eficácia clínica para BT524: perda total de sangue para eventos de sangramento cirúrgico no estudo Parte II
Prazo: Parte II: até 24 horas após o final da infusão ou no dia da alta hospitalar (se entre 24 horas e 49 dias após a infusão); No último dia 49, após o evento de sangramento tratado.
A perda total de sangue foi classificada pelo investigador por eventos de sangramento cirúrgico (por exemplo, intra e pós-operatório, rebobinações) usando as classificações de "menor que o esperado", "dentro da faixa esperada" e "acima do esperado". As classificações foram analisadas descritivamente (frequências e porcentagens) no nível de evento para o conjunto de eventos de sangramento completo (FBE).
Parte II: até 24 horas após o final da infusão ou no dia da alta hospitalar (se entre 24 horas e 49 dias após a infusão); No último dia 49, após o evento de sangramento tratado.
Eficácia clínica para BT524: Unidades de outros produtos contendo fibrinogênio (FCP) infundidos além do BT524 no estudo Parte II
Prazo: Parte II: até 24 horas após o final da infusão ou no dia da alta hospitalar (se entre 24 horas e 49 dias após a infusão); No último dia 49, após o evento de sangramento tratado.
As unidades de outros produtos contendo fibrinogênio (FCP) infundidos além do BT524, por exemplo, plasma congelado fresco (FFP) ou crioprecipitado ou concentrados de fibrinogênio alternativos disponíveis para combater a instabilidade hemodinâmica foram documentados e analisados ​​descritivamente no nível de evento para a FBE.
Parte II: até 24 horas após o final da infusão ou no dia da alta hospitalar (se entre 24 horas e 49 dias após a infusão); No último dia 49, após o evento de sangramento tratado.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Biotest

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Accovion GmbH
ICON plc
Phoenix Clinical Research

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Claudia Djambas Khayat, MD, Hôtel Dieu de France, Dept. of Pediatrics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de março de 2013

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
18 de maio de 2020

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
18 de novembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
3 de fevereiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de fevereiro de 2014

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
19 de fevereiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
3 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de junho de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • Biotest 984
  • 2011-004154-25 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Afibrinogenemia congênita

Ensaios clínicos em BT524 (Parte I)

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações