Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Farmakokinetisk, effekt og sikkerhet for BT524 hos pasienter med medfødt fibrinogenmangel

17. juni 2025 oppdatert av: Biotest

En prospektiv, åpen fase I/III-studie som undersøker farmakokinetiske egenskaper til BT524 og effektivitet og sikkerhet til BT524 ved behandling og profylakse av blødninger hos pasienter med medfødt fibrinogenmangel

Formålet med studien er å undersøke farmakokinetikk, effekt og sikkerhet av BT524 hos pasienter med medfødt fibrinogenmangel.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er designet som en prospektiv, åpen, multisenter, fase I/III-studie som undersøker 14 dagers enkeltdose farmakokinetiske egenskaper, effekt og sikkerhet av BT524 etter intravenøs administrering i behandling eller profylakse av blødning hos pasienter med medfødt afibrinogenemi. eller alvorlig medfødt hypofibrinogenemi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

67

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Site 15
  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • Site 11
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Site 01
  • Tunisia
      • Sousse, Tunisia
        • Site 14
      • Tunis, Tunisia
        • Site12
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
        • Site 16

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kjent medfødt afibrinogenemi eller alvorlig medfødt hypofibrinogenemi
  • Plasmafibrinogenaktivitet ≤ 0,5 g/l og antigen ≤ 0,5 g/l
  • Mann eller kvinne
  • Alder 0 til 75 år, med de første ti pasientene vil være 18 år eller
  • Antas å være i samsvar med studieprosedyrene og å avslutte studien som planlagt
  • Villig og i stand til å bli innlagt i 3 dager for den farmakokinetiske vurderingen (hvis aktuelt)
  • Villig og i stand til å bli innlagt - om nødvendig - ved inngrep (f.eks. kirurgiske inngrep, store blødninger)
  • Skriftlig informert samtykke fra pasienten, hans/hennes foreldre eller av pasientens juridiske/autoriserte representant etter behov

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent medfødt dysfibrinogenemi
  • Kjent blødningsforstyrrelse annet enn medfødt fibrinogenmangel
  • Anamnese med esophageal variceal blødning
  • Kjent tilstedeværelse eller historie med venøs/arteriell trombose eller tromboembolisk hendelse i de foregående 6 månedene
  • Kjent tilstedeværelse eller historie med fibrinogenhemmende antistoffer
  • Kjent tilstedeværelse eller historie med overfølsomhet overfor humant fibrinogen eller humane plasmaproteiner, f.eks. immunoglobuliner, vaksiner eller overfølsomhet overfor noen av hjelpestoffene
  • Kjent positiv serologi for HIV-1 og HIV-2
  • Klinisk relevante biokjemiske eller hematologiske funn (bortsett fra på grunn av underliggende sykdom eller nødblødning) utenfor normalområdet (etter etterforskerens skjønn)
  • Klinisk relevante patologiske funn ved fysisk undersøkelse inkludert elektrokardiogram (EKG)
  • Behandling med ethvert fibrinogenkonsentrat og/eller fibrinogenholdig produkt innen 2 uker før infusjon av BT524
  • Samtidig medisinering som interagerer relevant med koagulasjonssystemet (f.eks. lavmolekylært heparin, ufraksjonert heparin, faktor Xa-hemmere, faktor IIa-hemmere eller PY12-hemmere) innen 2 uker før infusjon av BT524
  • Nylig vaksinasjon (innen 3 uker før infusjon)
  • Kroppsvekt (BW) under 22 kg for pasienter ≥ 6 år; BW under 5. persentil av normalområdet for barn < 6 år (refererer til lokal standard)
  • Sluttstadium sykdom
  • Misbruk av narkotika
  • Kan ikke forstå og følge studiekravene
  • Deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie innen 30 dager før man går inn i studien eller under studien
  • Gravide/ammende kvinne, eller kvinne i fertil alder som ikke bruker pålitelig/effektiv prevensjonsmetode(r) under studien og minst en måned etter siste administrering av studiemedikamentet (f. intrauterine enheter, sterilisering av kvinner, partnerens vasektomi eller kondomer)
  • Enhver annen tilstand som etter etterforskerens vurdering kan ha innvirkning på pasientens sikkerhet eller studieresultatene
  • Elektiv kirurgi i løpet av 14 dagers PK-blodprøveperiode
  • Akutt infeksjon
  • Klinisk relevant økning eller reduksjon i kroppstemperatur
  • Aktiv blødning eller forventet blødning (inkludert kvinnelig menoré) på tidspunktet for eller innen 7 dager før infusjon av BT524
  • Kirurgi innen 7 dager før infusjon av BT524
  • Immobilisering innen 7 dager før infusjon av BT524
  • Inntak av alkohol eller betydelig økt inntak av koffeinholdige produkter innen 24 timer før infusjon av BT524
  • Bloddonasjon eller tilsvarende blodtap innen 60 dager før infusjon av BT524
  • Overdreven fysisk trening (ekstrem sportsaktiviteter, badstue) innen 72 timer før infusjon av BT524

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BT524

Del I: En enkelt intravenøs infusjon av BT524 for vurdering av PK/PD av BT524.

Del II: En enkelt eller repeterende intravenøs infusjon (er) av BT524 for profylakse på forespørsel/behandling av blødningshendelser på forespørsel.
Legemiddel: BT524 (del I)
Enkelt intravenøs infusjon på 70 mg BT524 per kg kroppsvekt.
Andre navn:
  • Menneskelig fibrinogenkonsentrat
Legemiddel: BT524 (del II)
Enkel eller repeterende intravenøs infusjon (er) av BT524, avhengig av alvorlighetsgraden av lidelsen, plasseringen og omfanget av blødningen og pasientens kliniske tilstand. Dosering basert på individuell kroppsvekt og fibrinogennivå.
Andre navn:
  • Menneskelig fibrinogenkonsentrat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) av BT524: terminal eliminasjonshalveringstid (t1/2) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
T1/2 av fibrinogenantigen ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av den 14 dager lange prøvetakingsperioden. T1/2 ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) av BT524: Tid til maksimal konsentrasjon (Tmax) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Tidspunkt for forekomst av Cmax i forhold til dosering (Tmax) for fibrinogenantigen ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager. Tmax ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) for BT524: Maksimal konsentrasjon (Cmax) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) for fibrinogenantigen ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager. Cmax ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) for BT524: Area Under the Curve (AUC) beregnet til siste målte konsentrasjon (AUC0-tz) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
AUC0-tz: Areal under tidsforløpet for plasmakonsentrasjonene beregnet fra tid null til den siste kvantifiserbare plasmakonsentrasjonen for fibrinogenantigen, ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager. AUC0-tz ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose farmakokinetikk (PK) for BT524: Omfang av areal under kurven (AUC) ekstrapolering utover siste konsentrasjon (AUCextr) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
AUCextr: omfanget av AUC-ekstrapolering utover siste konsentrasjon for fibrinogenantigen, ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av den 14 dager lange prøvetakingsperioden. AUCextr ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) for BT524: Area Under the Curve (AUC) fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
AUC0-∞: AUC fra tid 0 til uendelig for fibrinogenantigen, ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av den 14 dager lange prøvetakingsperioden. AUC0-∞ ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) for BT524: Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) ekstrapolert til uendelig (MRT0-∞) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
MRT0-∞: Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) ekstrapolert til uendelig for fibrinogenantigen ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager. MRT0-∞ ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) for BT524: Clearance (CL) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
CL: Total clearance (CL) for fibrinogenantigen ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager. CL ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-avdelingsanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) for BT524: distribusjonsvolum ved antatt steady-state (Vdss) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Vdss: Distribusjonsvolumet ved antatt steady-state for fibrinogenantigen ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager. Vdss ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-avdelingsanalyse, avdelingsanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose-farmakokinetikk (PK) for BT524: Inkrementell utvinning (IR) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Mellom førdose og 4 timer etter dose
IR er den dosejusterte maksimale fibrinogenøkningen i plasma innen 4 timer etter avsluttet infusjon.
Mellom førdose og 4 timer etter dose
Enkeltdose farmakokinetikk (PK) for BT524: Klassisk in vivo utvinning (CIR) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Mellom førdose og 4 timer etter dose
CIR: maksimal fibrinogenøkning i plasma innen 4 timer etter avsluttet infusjon delt på maksimal teoretisk fibrinogenøkning
Mellom førdose og 4 timer etter dose
Enkeltdose farmakokinetikk (PK) for BT524: Distribusjonsvolum ved antatt stabil tilstand (VDSS) per kg kroppsvekt (BW) for fibrinogenantigen
Tidsramme: Pre-dose på doseringsdag 0, på slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dose
VDSS per kg BW: Distribusjonsvolum ved antatt stabil tilstand per kg kroppsvekt for fibrinogenantigen ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av den 14 dagers prøvetakingsperioden. VDS-er per kg BW ble avledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-komponentalanalyse, avdelingsanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov/ nødvendig).
Pre-dose på doseringsdag 0, på slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) av BT524: terminal eliminasjonshalveringstid (t1/2) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
T1/2 av fibrinogenaktivitet ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager. T1/2 ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) av BT524: Tid til maksimal konsentrasjon (Tmax) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Tidspunkt for forekomst av Cmax i forhold til dosering (Tmax) for fibrinogenaktivitet ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av den 14 dager lange prøvetakingsperioden. Tmax ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) av BT524: Maksimal konsentrasjon (Cmax) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) for fibrinogenaktivitet ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager. Cmax ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) av BT524: Area Under the Curve (AUC) beregnet til siste målte konsentrasjon (AUC0-tz) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
AUC0-tz: Areal under tidsforløpet til plasmakonsentrasjonene beregnet fra tid null til siste kvantifiserbare plasmakonsentrasjon for fibrinogenaktivitet, ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av den 14 dager lange prøvetakingsperioden. AUC0-tz ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) av BT524: Omfang av areal under kurven (AUC) ekstrapolering utover siste konsentrasjon (AUCextr) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
AUCextr: omfanget av AUC-ekstrapolering utover siste konsentrasjon for fibrinogenaktivitet, ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager. AUCextr ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) av BT524: Area Under the Curve (AUC) fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
AUC0-∞: AUC fra tid 0 til uendelig for fibrinogenaktivitet, ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av den 14 dager lange prøvetakingsperioden. AUC0-∞ ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) av BT524: gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) ekstrapolert til uendelig (MRT0-∞) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
MRT0-∞: Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) ekstrapolert til uendelig for fibrinogenaktivitet ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager. MRT0-∞ ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-kompartmentanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) for BT524: Clearance (CL) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
CL: Total clearance (CL) for fibrinogenaktivitet ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av prøvetakingsperioden på 14 dager. CL ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-avdelingsanalyse, kompartmentanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) for BT524: Distribusjonsvolum ved antatt steady-state (Vdss) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Vdss: Distribusjonsvolumet ved antatt steady-state for fibrinogenaktivitet ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkt i løpet av den 14 dager lange prøvetakingsperioden. Vdss ble utledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-avdelingsanalyse, avdelingsanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov).
Fordosering på doseringsdag 0, ved slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dosering
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) for BT524: Inkrementell utvinning (IR) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Mellom førdose og 4 timer etter dose
IR er den dosejusterte maksimale fibrinogenøkningen i plasma innen 4 timer etter avsluttet infusjon.
Mellom førdose og 4 timer etter dose
Enkeltdose farmakodynamikk (PD) for BT524: Klassisk in vivo utvinning (CIR) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Mellom førdose og 4 timer etter dose
CIR: maksimal fibrinogenøkning i plasma innen 4 timer etter avsluttet infusjon delt på maksimal teoretisk fibrinogenøkning
Mellom førdose og 4 timer etter dose
En-dose farmakodynamikk (PD) for BT524: distribusjonsvolum ved antatt stabil tilstand (VDSS) per kg kroppsvekt (BW) for fibrinogenaktivitet
Tidsramme: Pre-dose på doseringsdag 0, på slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dose
VDSS per kg BW: Distribusjonsvolum ved antatt stabil tilstand per kg kroppsvekt for fibrinogenaktivitet ble bestemt fra prøver tatt på flere tidspunkter i løpet av den 14 dagers prøvetakingsperioden. VDS-er per kg BW ble avledet fra tidskonsentrasjonsprofiler ved bruk av tilpasset metodikk (ikke-komponentalanalyse, avdelingsanalyse eller populasjonsmodellering, etter behov/ nødvendig).
Pre-dose på doseringsdag 0, på slutten av infusjonen og 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 og 336 timer etter dose
Endring i maksimal koagulasjonsinnsats ved 1 times etterending av infusjon
Tidsramme: Del I: Pre-dose og 1 times etterending av infusjon. Del II: Pre-dose og 1 times etter-end av infusjon av hver blødningshendelse.
Maksimal Clot Fastness (MCF), vurdert ved rotasjons tromboelastometri (ROTEM), ble brukt som en surrogatmarkør for hemostatisk effekt etter administrering av BT524. I del I ble MCF målt før og 1 time etter slutten av en enkelt BT524 -infusjon. I del II ble MCF målt før og 1 time etter slutten av hver BT524 -infusjon administrert for å behandle blødningshendelser. Variabelen var endringen i MCF fra pre-dose til 1 times etterending av infusjon.
Del I: Pre-dose og 1 times etterending av infusjon. Del II: Pre-dose og 1 times etter-end av infusjon av hver blødningshendelse.
Klinisk effekt for BT524: Generell hemostatisk respons på behandling med BT524 i studien del II
Tidsramme: Del II: Opptil 24 timer etter enden av infusjonen, eller på utskrivning av sykehus (hvis mellom 24 timer og 49 dager etter infusjon); sist på dag 49 etter den behandlede blødningshendelsen.
Generelt hemostatisk respons (OHR) på behandling med BT524 for hver kirurgisk prosedyre, og hver behandlet blødning ble vurdert på en 4-punkts skala ("ingen", "moderat", "god" eller "utmerket"). Summen av gode og utmerkede rangeringer ble definert som "suksess" i analysen. Frekvenser og prosentandeler av OHR på hendelsesnivå (suksessrate i % = antall vellykket behandlede blødningshendelser / Totalt antall blødningshendelser).
Del II: Opptil 24 timer etter enden av infusjonen, eller på utskrivning av sykehus (hvis mellom 24 timer og 49 dager etter infusjon); sist på dag 49 etter den behandlede blødningshendelsen.
Klinisk effekt for BT524: Totalt tap av blod for kirurgiske blødningshendelser i studien Del II
Tidsramme: Del II: Opptil 24 timer etter enden av infusjonen, eller på utskrivning av sykehus (hvis mellom 24 timer og 49 dager etter infusjon); sist på dag 49 etter den behandlede blødningshendelsen.
Totalt tap av blod ble vurdert av etterforskeren per kirurgiske blødningshendelser (f.eks. Intra- og postoperativt, gjenblomst) ved bruk av klassifiseringene av "lavere enn forventet", "innenfor forventet rekkevidde", og "høyere enn forventet". Rangeringene ble analysert beskrivende (frekvenser og prosenter) på hendelsesnivå for full blødningshendelsessett (FBE).
Del II: Opptil 24 timer etter enden av infusjonen, eller på utskrivning av sykehus (hvis mellom 24 timer og 49 dager etter infusjon); sist på dag 49 etter den behandlede blødningshendelsen.
Klinisk effekt for BT524: Enheter av andre fibrinogenholdige produkter (FCP) tilført foruten BT524 i studien del II
Tidsramme: Del II: Opptil 24 timer etter enden av infusjonen, eller på utskrivning av sykehus (hvis mellom 24 timer og 49 dager etter infusjon); sist på dag 49 etter den behandlede blødningshendelsen.
Enheter av andre fibrinogenholdige produkter (FCP) tilført foruten BT524 EG, fersk frossen plasma (FFP) eller kryopresipitat eller alternativ kommersielt tilgjengelige fibrinogenkonsentrater gitt for å motvirke hemodynamisk ustabilitet ble dokumentert og analysert beskrivende på hendelsesnivå for FBE.
Del II: Opptil 24 timer etter enden av infusjonen, eller på utskrivning av sykehus (hvis mellom 24 timer og 49 dager etter infusjon); sist på dag 49 etter den behandlede blødningshendelsen.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biotest

Samarbeidspartnere

Accovion GmbH
ICON plc
Phoenix Clinical Research

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Claudia Djambas Khayat, MD, Hôtel Dieu de France, Dept. of Pediatrics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2013

Primær fullføring (Faktiske)

18. mai 2020

Studiet fullført (Faktiske)

18. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. februar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. februar 2014

Først lagt ut (Antatt)

19. februar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Biotest 984
  • 2011-004154-25 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt afibrinogenemi

Kliniske studier på BT524 (del I)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Germany

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere