Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerheten, toleransen og effekten av Dronabinol, for behandling av kvalme og oppkast ved familiær dysautonomi

11. juni 2019 oppdatert av: NYU Langone Health

Sikkerheten, toleransen og effekten av Dronabinol, en syntetisk endocannabinoid-reseptoragonist, for behandling av kvalme og oppkast hos pasienter med familiær dysautonomi

Dette er en klinisk pilotstudie av dronabinol for å behandle invalidiserende angrep av kvalme og oppkast hos pasienter med familiær dysautonomi (FD, også kjent som Riley Day syndrom eller arvelig sensorisk og autonom nevropati type III). FD er en sjelden autosomal recessiv sykdom der vekst og utvikling av selektive nerver er svekket. Pasienter med FD lider av gjentatte ukontrollerbare kvalme- og brekningskriser ledsaget av rødme i huden, takykardi og arteriell hypertensjon. Nåværende behandlinger av kvalme er ineffektive eller har utålelige sider. Vårt langsiktige mål er å behandle kvalme effektivt og uten bivirkninger, en terapeutisk intervensjon som markant vil forbedre livskvaliteten til pasienter med FD.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Formålet med denne pilotstudien er å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av dronabinol for behandling av kvalme hos pasienter med FD. Pilotforsøket skal rekruttere 25 pasienter med FD som klager over alvorlig kvalme som påvirker livskvaliteten deres. Rettssaken vil bli delt i to påfølgende, men uavhengige deler. Del 1 vil ta for seg sikkerheten og toleransen til dronabinol hos pasienter med FD ved bruk av en åpen dosetitreringsfase etterfulgt av 4 ukers utvaskingsperiode. Del 2 vil ta for seg effekten av dronabinol for behandling av kvalme hos pasienter med FD ved bruk av en randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind, 12-ukers cross-over-design.

Det første spesifikke målet med dette forslaget er å vurdere sikkerheten og toleransen til dronabinol hos pasienter med FD. Det andre spesifikke målet med dette forslaget er å finne ut om stimulering av endocannabinoidreseptorer med dronabinol vil forbedre tilbakevendende kvalme hos pasienter med FD. Sekundære mål er å finne ut om stimulering av endocannabinoidreseptorer med dronabinol vil øke vekten og redusere angst.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 56 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige pasienter i alderen 18-60 år.
  2. Bekreftet diagnose av familiær dysautonomi ved genetisk testing.
  3. Symptomer på alvorlig kvalme.
  4. Kan svelge kapslene.
  5. Skriftlig informert samtykke eller oppstigning for å delta i pilotforsøket og forståelse for at de kan trekke tilbake samtykke eller aksent når som helst uten å påvirke deres fremtidige omsorg.
  6. Evne til å overholde kravene til studieprosedyrene, inkludert å ta blodtrykksmålinger hjemme

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med en historie med overfølsomhet overfor cannabinoid eller sesamolje.
  2. Cannabinoidbruk de siste 4 ukene (en urin cannabinoidtest vil bli utført før studiestart).
  3. Pasienter med en historie med rusmisbruk, inkludert alkoholmisbruk eller avhengighet, eller marihuana.
  4. Anfallsforstyrrelse med minst ett epileptisk anfall i løpet av de siste 3 årene eller unormal epileptisk utflod ved elektroencefalografi
  5. Pasienter med bipolar lidelse i anamnesen, alvorlig depresjon eller schizofreni.
  6. Pasienter som trenger å kjøre bil, betjene maskiner eller delta i farlige aktiviteter.
  7. Pasienter som tok medisiner mente, etter etterforskerens mening, å være utrygge når de ble brukt sammen med dronabinol.
  8. Pasienter med atrieflimmer, angina eller et elektrokardiogram som dokumenterer en betydelig abnormitet som kan sette pasientens helse i fare.
  9. Pasienter med betydelig lunge-, lever-, nyre- (kreatinin > 2,0 mg/ml) eller hjertesykdom som etter etterforskernes mening kan sette helsen deres i fare ved å delta i denne pilotstudien.
  10. Pasienter med alvorlig kognitiv svikt eller gjennomgripende utviklingsforstyrrelser, eller pasienter som ikke klarer å identifisere og vurdere sine symptomer på kvalme.
  11. Kvinner som er gravide eller ammende.
  12. Pasienter som har en betydelig avvik ved klinisk undersøkelse som etter etterforskerens mening kan sette helsen deres i fare ved å delta i denne pilotforsøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Dranabinol kapsler
Startdosen vil være 2,5 mg BID (5 mg/dag), og maksimal dose vil være 10 mg TID (30 mg/dag).
Legemiddel: Dronabinol
Andre navn:
  • Marinol
Placebo komparator: Placebo kapsler
placebo
Annen: Placebo
placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall uønskede effekter
Tidsramme: 8 uker
antall bivirkninger i løpet av 4 ukers aktiv legemiddelfase vs. 4 ukers placebofase
8 uker
Endring i kvalmepoeng
Tidsramme: 8 uker
kvalmepoeng i løpet av 4 ukers aktiv legemiddelfase vs. 4 ukers placebofase
8 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i vekt.
Tidsramme: 8 uker
endring i vekt (kg) i løpet av 4 ukers aktiv legemiddelfase vs. 4 uker placebofase
8 uker
Endring i angstscore
Tidsramme: 8 uker
endring i angstskala-score i løpet av 4 ukers aktiv legemiddelfase vs. 4 uker placebo
8 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
NYU Langone Health

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Horacio C Kaufmann, MD, NYU Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. november 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
22. mars 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
22. mars 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
13. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. november 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
20. november 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
13. juni 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
11. juni 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 14-01577

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger