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A Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do Dronabinol, no Tratamento de Náuseas e Vômitos na Disautonomia Familiar

11 de junho de 2019 atualizado por: NYU Langone Health

A Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do Dronabinol, um Agonista do Receptor Endocanabinóide Sintético, para o Tratamento de Náuseas e Vômitos em Pacientes com Disautonomia Familiar

Este é um ensaio clínico piloto de dronabinol para tratar ataques incapacitantes de náuseas e vômitos em pacientes com disautonomia familiar (FD, também conhecida como síndrome de Riley Day ou neuropatia hereditária sensorial e autonômica tipo III). A DF é uma doença autossômica recessiva rara na qual o crescimento e o desenvolvimento de nervos seletivos são prejudicados. Pacientes com DF sofrem crises recorrentes de náuseas e vômitos incontroláveis, acompanhadas de rubor cutâneo, taquicardia e hipertensão arterial. Os tratamentos atuais de náusea são ineficazes ou têm efeitos colaterais intoleráveis. Nosso objetivo a longo prazo é tratar a náusea de forma eficaz e sem efeitos colaterais, uma intervenção terapêutica que melhoraria significativamente a qualidade de vida dos pacientes com DF.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Retirado

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo piloto é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do dronabinol para o tratamento de náuseas em pacientes com DF. O estudo piloto recrutará 25 pacientes com DF que se queixam de náuseas intensas que afetam sua qualidade de vida. O julgamento será dividido em duas partes consecutivas, mas independentes. A Parte 1 abordará a segurança e a tolerabilidade do dronabinol em pacientes com DF usando uma fase de titulação de dose aberta seguida por um período de wash-out de 4 semanas. A Parte 2 abordará a eficácia do dronabinol para o tratamento de náuseas em pacientes com DF usando um design randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, cruzado de 12 semanas.

O primeiro objetivo específico desta proposta é avaliar a segurança e a tolerabilidade do dronabinol em pacientes com DF. O segundo objetivo específico desta proposta é determinar se a estimulação dos receptores endocanabinóides com dronabinol melhorará as náuseas recorrentes em pacientes com DF. Os objetivos secundários são determinar se a estimulação dos receptores endocanabinóides com dronabinol aumentará o peso e diminuirá a ansiedade.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 56 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes do sexo masculino ou feminino com idade entre 18 e 60 anos.
  2. Diagnóstico confirmado de disautonomia familiar por teste genético.
  3. Sintomas de náusea intensa.
  4. Capaz de engolir as cápsulas.
  5. Consentimento informado por escrito ou ascensão para participar do teste piloto e entender que eles podem retirar o consentimento ou sotaque a qualquer momento sem afetar seus cuidados futuros.
  6. Capacidade de cumprir os requisitos dos procedimentos do estudo, incluindo medições de pressão arterial em casa

Critério de exclusão:

  1. Pacientes com histórico de hipersensibilidade a qualquer canabinóide ou óleo de gergelim.
  2. Uso de canabinóides nas 4 semanas anteriores (um teste de canabinóides urinários será realizado antes da entrada no estudo).
  3. Pacientes com histórico de abuso de substâncias, incluindo abuso ou dependência de álcool ou maconha.
  4. Distúrbio convulsivo com pelo menos uma crise epiléptica nos últimos 3 anos ou descarga epiléptica anormal no eletroencefalograma
  5. Pacientes com histórico de transtorno bipolar, depressão grave ou esquizofrenia.
  6. Pacientes que precisam dirigir, operar máquinas ou se envolver em atividades perigosas.
  7. Os pacientes que tomam medicamentos considerados, na opinião do investigador, não são seguros quando usados ​​com dronabinol.
  8. Pacientes com fibrilação atrial, angina ou eletrocardiograma documentando uma anormalidade significativa que possa comprometer a saúde do paciente.
  9. Pacientes com doenças pulmonares, hepáticas, renais (creatinina > 2,0 mg/ml) ou cardíacas significativas que podem, na opinião dos investigadores, comprometer sua saúde ao participar deste estudo piloto.
  10. Pacientes com comprometimento cognitivo grave ou transtornos invasivos do desenvolvimento, ou pacientes incapazes de identificar e classificar claramente seus sintomas de náusea.
  11. Mulheres grávidas ou lactantes.
  12. Pacientes que apresentam uma anormalidade significativa no exame clínico que pode, na opinião do investigador, prejudicar sua saúde ao participar deste estudo piloto.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Dranabinol Cápsulas
A dose inicial será de 2,5 mg BID (5 mg/dia) e a dose máxima será de 10 mg TID (30 mg/dia).
Medicamento: Dronabinol
Outros nomes:
  • Marinol
Comparador de Placebo: Placebo Cápsulas
placebo
Outro: Placebo
placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de efeitos adversos
Prazo: 8 semanas
número de EAs durante 4 semanas de fase de droga ativa vs. 4 semanas de fase de placebo
8 semanas
Mudança nas pontuações de náusea
Prazo: 8 semanas
pontuações de náusea durante 4 semanas de fase de droga ativa versus 4 semanas de fase de placebo
8 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança de peso.
Prazo: 8 semanas
alteração no peso (kgs) durante 4 semanas de fase de droga ativa versus 4 semanas de fase de placebo
8 semanas
Mudança nos escores de ansiedade
Prazo: 8 semanas
mudança nas pontuações da escala de ansiedade durante 4 semanas de fase de droga ativa versus 4 semanas de placebo
8 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
NYU Langone Health

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Horacio C Kaufmann, MD, NYU Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de novembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
22 de março de 2019

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
22 de março de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
13 de novembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de novembro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
20 de novembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
13 de junho de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de junho de 2019

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 14-01577

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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