Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerheten, toleransen og effekten av Dronabinol, for behandling av kvalme og oppkast ved familiær dysautonomi

11. juni 2019 oppdatert av: NYU Langone Health

Sikkerheten, toleransen og effekten av Dronabinol, en syntetisk endocannabinoid-reseptoragonist, for behandling av kvalme og oppkast hos pasienter med familiær dysautonomi

Dette er en klinisk pilotstudie av dronabinol for å behandle invalidiserende angrep av kvalme og oppkast hos pasienter med familiær dysautonomi (FD, også kjent som Riley Day syndrom eller arvelig sensorisk og autonom nevropati type III). FD er en sjelden autosomal recessiv sykdom der vekst og utvikling av selektive nerver er svekket. Pasienter med FD lider av gjentatte ukontrollerbare kvalme- og brekningskriser ledsaget av rødme i huden, takykardi og arteriell hypertensjon. Nåværende behandlinger av kvalme er ineffektive eller har utålelige sider. Vårt langsiktige mål er å behandle kvalme effektivt og uten bivirkninger, en terapeutisk intervensjon som markant vil forbedre livskvaliteten til pasienter med FD.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Formålet med denne pilotstudien er å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av dronabinol for behandling av kvalme hos pasienter med FD. Pilotforsøket skal rekruttere 25 pasienter med FD som klager over alvorlig kvalme som påvirker livskvaliteten deres. Rettssaken vil bli delt i to påfølgende, men uavhengige deler. Del 1 vil ta for seg sikkerheten og toleransen til dronabinol hos pasienter med FD ved bruk av en åpen dosetitreringsfase etterfulgt av 4 ukers utvaskingsperiode. Del 2 vil ta for seg effekten av dronabinol for behandling av kvalme hos pasienter med FD ved bruk av en randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind, 12-ukers cross-over-design.

Det første spesifikke målet med dette forslaget er å vurdere sikkerheten og toleransen til dronabinol hos pasienter med FD. Det andre spesifikke målet med dette forslaget er å finne ut om stimulering av endocannabinoidreseptorer med dronabinol vil forbedre tilbakevendende kvalme hos pasienter med FD. Sekundære mål er å finne ut om stimulering av endocannabinoidreseptorer med dronabinol vil øke vekten og redusere angst.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 56 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige pasienter i alderen 18-60 år.
  2. Bekreftet diagnose av familiær dysautonomi ved genetisk testing.
  3. Symptomer på alvorlig kvalme.
  4. Kan svelge kapslene.
  5. Skriftlig informert samtykke eller oppstigning for å delta i pilotforsøket og forståelse for at de kan trekke tilbake samtykke eller aksent når som helst uten å påvirke deres fremtidige omsorg.
  6. Evne til å overholde kravene til studieprosedyrene, inkludert å ta blodtrykksmålinger hjemme

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med en historie med overfølsomhet overfor cannabinoid eller sesamolje.
  2. Cannabinoidbruk de siste 4 ukene (en urin cannabinoidtest vil bli utført før studiestart).
  3. Pasienter med en historie med rusmisbruk, inkludert alkoholmisbruk eller avhengighet, eller marihuana.
  4. Anfallsforstyrrelse med minst ett epileptisk anfall i løpet av de siste 3 årene eller unormal epileptisk utflod ved elektroencefalografi
  5. Pasienter med bipolar lidelse i anamnesen, alvorlig depresjon eller schizofreni.
  6. Pasienter som trenger å kjøre bil, betjene maskiner eller delta i farlige aktiviteter.
  7. Pasienter som tok medisiner mente, etter etterforskerens mening, å være utrygge når de ble brukt sammen med dronabinol.
  8. Pasienter med atrieflimmer, angina eller et elektrokardiogram som dokumenterer en betydelig abnormitet som kan sette pasientens helse i fare.
  9. Pasienter med betydelig lunge-, lever-, nyre- (kreatinin > 2,0 mg/ml) eller hjertesykdom som etter etterforskernes mening kan sette helsen deres i fare ved å delta i denne pilotstudien.
  10. Pasienter med alvorlig kognitiv svikt eller gjennomgripende utviklingsforstyrrelser, eller pasienter som ikke klarer å identifisere og vurdere sine symptomer på kvalme.
  11. Kvinner som er gravide eller ammende.
  12. Pasienter som har en betydelig avvik ved klinisk undersøkelse som etter etterforskerens mening kan sette helsen deres i fare ved å delta i denne pilotforsøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dranabinol kapsler
Startdosen vil være 2,5 mg BID (5 mg/dag), og maksimal dose vil være 10 mg TID (30 mg/dag).
Legemiddel: Dronabinol
Andre navn:
  • Marinol
Placebo komparator: Placebo kapsler
placebo
Annen: Placebo
placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall uønskede effekter
Tidsramme: 8 uker
antall bivirkninger i løpet av 4 ukers aktiv legemiddelfase vs. 4 ukers placebofase
8 uker
Endring i kvalmepoeng
Tidsramme: 8 uker
kvalmepoeng i løpet av 4 ukers aktiv legemiddelfase vs. 4 ukers placebofase
8 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i vekt.
Tidsramme: 8 uker
endring i vekt (kg) i løpet av 4 ukers aktiv legemiddelfase vs. 4 uker placebofase
8 uker
Endring i angstscore
Tidsramme: 8 uker
endring i angstskala-score i løpet av 4 ukers aktiv legemiddelfase vs. 4 uker placebo
8 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

NYU Langone Health

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Horacio C Kaufmann, MD, NYU Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2015

Primær fullføring (Faktiske)

22. mars 2019

Studiet fullført (Faktiske)

22. mars 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. november 2015

Først lagt ut (Anslag)

20. november 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. juni 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2019

Sist bekreftet

1. juni 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 14-01577

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Dronabinol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere