Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av NBI-98854 hos barn og ungdom med Tourettes syndrom

23. desember 2020 oppdatert av: Neurocrine Biosciences

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å vurdere sikkerheten og effekten av NBI-98854 hos pediatriske personer med Tourettes syndrom

Fase 2, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å vurdere sikkerheten og effekten av NBI-98854 administrert én gang daglig (qd) i totalt 6 ukers behandling. Denne studien vil inkludere omtrent 90 mannlige og kvinnelige pediatriske forsøkspersoner som er klinisk diagnostisert med Tourettes syndrom.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
98

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Forente stater
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Forente stater
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater
      • San Bernardino, California, Forente stater
      • San Diego, California, Forente stater
      • Upland, California, Forente stater
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Forente stater
      • Gainesville, Florida, Forente stater
      • Hialeah, Florida, Forente stater
      • Loxahatchee Groves, Florida, Forente stater
      • Melbourne, Florida, Forente stater
      • Orlando, Florida, Forente stater
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater
      • Tampa, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
      • Naperville, Illinois, Forente stater
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
      • Natick, Massachusetts, Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater
      • Bloomfield Hills, Michigan, Forente stater
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Forente stater
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, Forente stater
      • Summit, New Jersey, Forente stater
    • New York
      • Manhasset, New York, Forente stater
      • New York, New York, Forente stater
      • Rochester, New York, Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
      • Middleburg Heights, Ohio, Forente stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Forente stater
      • Nashville, Tennessee, Forente stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater
      • DeSoto, Texas, Forente stater
      • Fort Worth, Texas, Forente stater
      • Houston, Texas, Forente stater
      • Irving, Texas, Forente stater
    • Utah
      • Orem, Utah, Forente stater
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forente stater
      • Seattle, Washington, Forente stater
      • Spokane, Washington, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Har en klinisk diagnose av Tourettes syndrom (TS)
  2. Har minst moderat alvorlighetsgrad av tic
  3. Har TS-symptomer som svekker skole-, yrkes- og/eller sosial funksjon
  4. Hvis du bruker vedlikeholdsmedisin(er) for TS- eller TS-spektrumdiagnoser (f. tvangslidelse [OCD], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), være på stabile doser
  5. Være i god generell helse
  6. Ungdomspersoner (12 til 17 år) må ha en negativ undersøkelse av urinmedisin for amfetamin, barbiturater, benzodiazepin, fencyklidin, kokain, opiater eller cannabinoider og en negativ alkoholskjerm
  7. Fertile personer som ikke praktiserer total avholdenhet, må godta å bruke hormonell eller to former for ikke-hormonell prevensjon (dobbel prevensjon) konsekvent under screening, behandling og oppfølgingsperioder av studien

Ekskluderingskriterier:

  1. Ha en aktiv, klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand innen 1 måned før screening
  2. Har en kjent historie med lang QT-syndrom eller hjertearytmi
  3. Har en kjent historie med malignt nevroleptikasyndrom
  4. Ha en kreftdiagnose innen 3 år før screening (noen unntak tillatt)
  5. Har en allergi, overfølsomhet eller intoleranse mot VMAT2-hemmere
  6. Har blodtap ≥250 ml eller donert blod innen 30 dager før screening
  7. Har en kjent historie med rusavhengighet, stoff (stoff) eller alkoholmisbruk
  8. Har en betydelig risiko for selvmord eller voldelig atferd
  9. Har igangsatt omfattende atferdsintervensjon for tics (CBIT) i løpet av screeningsperioden eller ved baseline eller planlegger å initiere CBIT under studien
  10. Har mottatt et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før screening eller planlegger å bruke et undersøkelsesmiddel (annet enn NBI-98854) under studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Placebo komparator: Placebo
Administreres en gang daglig i 6 uker
Legemiddel: Placebo
Eksperimentell: Dosegruppe 1
Administreres en gang daglig i 6 uker
Legemiddel: NBI-98854
Eksperimentell: Dosegruppe 2
Administreres en gang daglig i 6 uker
Legemiddel: NBI-98854

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 6 i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
YGTSS er utviklet for å vurdere den generelle alvorlighetsgraden av motoriske og lydsymptomer på tvers av en rekke dimensjoner: antall, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens. YGTSS ble administrert av etterforskeren (eller kvalifisert utpekt) ved hjelp av et datamaskinbasert strukturert klinisk intervju. TTS er summen av de 5 motoriske tic-elementene og de 5 foniske (vokale) tic-elementene og varierer fra 0 til 50, med høyere poengsum som representerer større alvorlighetsgrad
Utgangspunkt, uke 6

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression of Tourette Syndrome (CGI-TS) - Forbedringsresultat ved uke 6
Tidsramme: Uke 6
CGI-TS-Improvement-skalaen brukes til å vurdere generell forbedring siden oppstart av studiemedikamentdosering på en 7-punkts skala. Hver av CGI-TS-Improvement-responskategoriene ble tildelt en numerisk poengsum som følger: 1 = Svært mye forbedret; 2 = Mye forbedret; 3 = Minimalt forbedret; 4 = Ikke endret; 5 = Minimalt dårligere; 6 = Mye verre; 7 = Veldig mye verre.
Uke 6
Deltakere som er en YGTSS TTS-responder i uke 6
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
En TTS-responder er definert, på per-besøk-basis, som en deltaker hvis TTS-verdi er redusert med minst 30 % fra baseline ved det spesifiserte postbaseline-besøket.
Utgangspunkt, uke 6
Endring fra baseline til uke 6 i YGTSS-nedsettelsespoeng
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
YGTSS-nedsettelseselementet brukes til å vurdere verdifall på grunn av tics ved å bruke følgende 50-punkts forankrede skala: 0 = Ingen; 10 = minimal; 20 = Mild; 30 = Moderat; 40 = Merket; 50 = Alvorlig.
Utgangspunkt, uke 6
Endre fra baseline til uke 6 i YGTSS Global Tic Severity Score
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
YGTSS Global Tic Severity-poengsum er summen av YGTSS TTS og YGTSS Impairment-score og varierer fra 0 til 100, med høyere score som representerer større alvorlighetsgrad.
Utgangspunkt, uke 6
Endre fra baseline til uke 6 i den Rush Video-baserte Tic Rating Scale (RTRS) total poengsum
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
En modifisert RTRS ble brukt i denne studien som inkluderer korte videoopptak for å måle 5 tic-variabler: antall berørte kroppsområder, frekvensen av motoriske og fonetiske tics, og alvorlighetsgraden av motoriske og fonetiske tics. Totalpoengsummen for RTRS beregnes som summen av de 5 domenepoengsummene, og varierer fra 0 til 20, med høyere poengsum som representerer større alvorlighetsgrad. Det siste behandlingsbesøket ble brukt hos deltakere som avsluttet behandlingen før uke 6.
Utgangspunkt, uke 6
Endring fra baseline til uke 6 i Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS) total poengsum
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
PUTS er et instrument for å kvantifisere premonitoriske trangfenomener assosiert med tics. Den består av 9 elementer, som hver scores på en 4-punkts skala (1=ikke i det hele tatt, 2=litt sant, 3=ganske sant, 4=svært sant). PUTS totalpoengsum beregnes som summen av poengsummene for de 9 elementene. Den totale poengsummen varierer fra 9 til 36, med høyere poengsum indikerer et dårligere resultat.
Utgangspunkt, uke 6
Endring fra baseline til uke 6 i det kliniske globale inntrykket av tics (CGI-Tics) - alvorlighetsgrad
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
CGI-Tics-Severity-skalaen brukes til å vurdere den generelle alvorlighetsgraden på en 7-punkts skala. Hver av CGI-Tics-Severity-responskategoriene ble tildelt en numerisk poengsum som følger: 1 = Normal, ikke i det hele tatt syk; 2 = Borderline syk; 3 = Lett syk; 4 = Middels syk; 5 = Utpreget syk; 6 = Alvorlig syk; 7 = Blant de mest ekstremt syke pasientene.
Utgangspunkt, uke 6
Deltakere som er en CGI-TS-forbedringsresponder i uke 6
Tidsramme: Uke 6
En deltaker klassifiseres som en CGI-TS-Improvement-responder ved et gitt besøk hvis deres CGI-TS-Improvement-poengsum er enten en "1" ("svært mye forbedret") eller en "2" ("mye forbedret") på besøk.
Uke 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Neurocrine Biosciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
23. mars 2016

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
14. april 2017

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
14. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
5. februar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. februar 2016

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
10. februar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
15. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. desember 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • NBI-98854-1501

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger