Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av NBI-98854 hos barn og ungdom med Tourettes syndrom

23. desember 2020 oppdatert av: Neurocrine Biosciences

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å vurdere sikkerheten og effekten av NBI-98854 hos pediatriske personer med Tourettes syndrom

Fase 2, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å vurdere sikkerheten og effekten av NBI-98854 administrert én gang daglig (qd) i totalt 6 ukers behandling. Denne studien vil inkludere omtrent 90 mannlige og kvinnelige pediatriske forsøkspersoner som er klinisk diagnostisert med Tourettes syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

98

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Forente stater
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Forente stater
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater
      • San Bernardino, California, Forente stater
      • San Diego, California, Forente stater
      • Upland, California, Forente stater
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Forente stater
      • Gainesville, Florida, Forente stater
      • Hialeah, Florida, Forente stater
      • Loxahatchee Groves, Florida, Forente stater
      • Melbourne, Florida, Forente stater
      • Orlando, Florida, Forente stater
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater
      • Tampa, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
      • Naperville, Illinois, Forente stater
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
      • Natick, Massachusetts, Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater
      • Bloomfield Hills, Michigan, Forente stater
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Forente stater
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, Forente stater
      • Summit, New Jersey, Forente stater
    • New York
      • Manhasset, New York, Forente stater
      • New York, New York, Forente stater
      • Rochester, New York, Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
      • Middleburg Heights, Ohio, Forente stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Forente stater
      • Nashville, Tennessee, Forente stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater
      • DeSoto, Texas, Forente stater
      • Fort Worth, Texas, Forente stater
      • Houston, Texas, Forente stater
      • Irving, Texas, Forente stater
    • Utah
      • Orem, Utah, Forente stater
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forente stater
      • Seattle, Washington, Forente stater
      • Spokane, Washington, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Har en klinisk diagnose av Tourettes syndrom (TS)
  2. Har minst moderat alvorlighetsgrad av tic
  3. Har TS-symptomer som svekker skole-, yrkes- og/eller sosial funksjon
  4. Hvis du bruker vedlikeholdsmedisin(er) for TS- eller TS-spektrumdiagnoser (f. tvangslidelse [OCD], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), være på stabile doser
  5. Være i god generell helse
  6. Ungdomspersoner (12 til 17 år) må ha en negativ undersøkelse av urinmedisin for amfetamin, barbiturater, benzodiazepin, fencyklidin, kokain, opiater eller cannabinoider og en negativ alkoholskjerm
  7. Fertile personer som ikke praktiserer total avholdenhet, må godta å bruke hormonell eller to former for ikke-hormonell prevensjon (dobbel prevensjon) konsekvent under screening, behandling og oppfølgingsperioder av studien

Ekskluderingskriterier:

  1. Ha en aktiv, klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand innen 1 måned før screening
  2. Har en kjent historie med lang QT-syndrom eller hjertearytmi
  3. Har en kjent historie med malignt nevroleptikasyndrom
  4. Ha en kreftdiagnose innen 3 år før screening (noen unntak tillatt)
  5. Har en allergi, overfølsomhet eller intoleranse mot VMAT2-hemmere
  6. Har blodtap ≥250 ml eller donert blod innen 30 dager før screening
  7. Har en kjent historie med rusavhengighet, stoff (stoff) eller alkoholmisbruk
  8. Har en betydelig risiko for selvmord eller voldelig atferd
  9. Har igangsatt omfattende atferdsintervensjon for tics (CBIT) i løpet av screeningsperioden eller ved baseline eller planlegger å initiere CBIT under studien
  10. Har mottatt et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før screening eller planlegger å bruke et undersøkelsesmiddel (annet enn NBI-98854) under studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Administreres en gang daglig i 6 uker
Legemiddel: Placebo
Eksperimentell: Dosegruppe 1
Administreres en gang daglig i 6 uker
Legemiddel: NBI-98854
Eksperimentell: Dosegruppe 2
Administreres en gang daglig i 6 uker
Legemiddel: NBI-98854

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 6 i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
YGTSS er utviklet for å vurdere den generelle alvorlighetsgraden av motoriske og lydsymptomer på tvers av en rekke dimensjoner: antall, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens. YGTSS ble administrert av etterforskeren (eller kvalifisert utpekt) ved hjelp av et datamaskinbasert strukturert klinisk intervju. TTS er summen av de 5 motoriske tic-elementene og de 5 foniske (vokale) tic-elementene og varierer fra 0 til 50, med høyere poengsum som representerer større alvorlighetsgrad
Utgangspunkt, uke 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression of Tourette Syndrome (CGI-TS) - Forbedringsresultat ved uke 6
Tidsramme: Uke 6
CGI-TS-Improvement-skalaen brukes til å vurdere generell forbedring siden oppstart av studiemedikamentdosering på en 7-punkts skala. Hver av CGI-TS-Improvement-responskategoriene ble tildelt en numerisk poengsum som følger: 1 = Svært mye forbedret; 2 = Mye forbedret; 3 = Minimalt forbedret; 4 = Ikke endret; 5 = Minimalt dårligere; 6 = Mye verre; 7 = Veldig mye verre.
Uke 6
Deltakere som er en YGTSS TTS-responder i uke 6
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
En TTS-responder er definert, på per-besøk-basis, som en deltaker hvis TTS-verdi er redusert med minst 30 % fra baseline ved det spesifiserte postbaseline-besøket.
Utgangspunkt, uke 6
Endring fra baseline til uke 6 i YGTSS-nedsettelsespoeng
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
YGTSS-nedsettelseselementet brukes til å vurdere verdifall på grunn av tics ved å bruke følgende 50-punkts forankrede skala: 0 = Ingen; 10 = minimal; 20 = Mild; 30 = Moderat; 40 = Merket; 50 = Alvorlig.
Utgangspunkt, uke 6
Endre fra baseline til uke 6 i YGTSS Global Tic Severity Score
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
YGTSS Global Tic Severity-poengsum er summen av YGTSS TTS og YGTSS Impairment-score og varierer fra 0 til 100, med høyere score som representerer større alvorlighetsgrad.
Utgangspunkt, uke 6
Endre fra baseline til uke 6 i den Rush Video-baserte Tic Rating Scale (RTRS) total poengsum
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
En modifisert RTRS ble brukt i denne studien som inkluderer korte videoopptak for å måle 5 tic-variabler: antall berørte kroppsområder, frekvensen av motoriske og fonetiske tics, og alvorlighetsgraden av motoriske og fonetiske tics. Totalpoengsummen for RTRS beregnes som summen av de 5 domenepoengsummene, og varierer fra 0 til 20, med høyere poengsum som representerer større alvorlighetsgrad. Det siste behandlingsbesøket ble brukt hos deltakere som avsluttet behandlingen før uke 6.
Utgangspunkt, uke 6
Endring fra baseline til uke 6 i Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS) total poengsum
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
PUTS er et instrument for å kvantifisere premonitoriske trangfenomener assosiert med tics. Den består av 9 elementer, som hver scores på en 4-punkts skala (1=ikke i det hele tatt, 2=litt sant, 3=ganske sant, 4=svært sant). PUTS totalpoengsum beregnes som summen av poengsummene for de 9 elementene. Den totale poengsummen varierer fra 9 til 36, med høyere poengsum indikerer et dårligere resultat.
Utgangspunkt, uke 6
Endring fra baseline til uke 6 i det kliniske globale inntrykket av tics (CGI-Tics) - alvorlighetsgrad
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 6
CGI-Tics-Severity-skalaen brukes til å vurdere den generelle alvorlighetsgraden på en 7-punkts skala. Hver av CGI-Tics-Severity-responskategoriene ble tildelt en numerisk poengsum som følger: 1 = Normal, ikke i det hele tatt syk; 2 = Borderline syk; 3 = Lett syk; 4 = Middels syk; 5 = Utpreget syk; 6 = Alvorlig syk; 7 = Blant de mest ekstremt syke pasientene.
Utgangspunkt, uke 6
Deltakere som er en CGI-TS-forbedringsresponder i uke 6
Tidsramme: Uke 6
En deltaker klassifiseres som en CGI-TS-Improvement-responder ved et gitt besøk hvis deres CGI-TS-Improvement-poengsum er enten en "1" ("svært mye forbedret") eller en "2" ("mye forbedret") på besøk.
Uke 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. mars 2016

Primær fullføring (Faktiske)

14. april 2017

Studiet fullført (Faktiske)

14. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. februar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. februar 2016

Først lagt ut (Anslag)

10. februar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. desember 2020

Sist bekreftet

1. desember 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NBI-98854-1501

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Tourettes syndrom

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in France

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere