Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Gemcitabin i nylig diagnostisert diffust intrinsisk pontinsk gliom

4. mars 2025 oppdatert av: University of Colorado, Denver

En klinisk utprøving av gemcitabin hos barn med nylig diagnostisert diffust intrinsisk pontinsk gliom (DIPG)

Diffuse Intrinsic Pontine Glioma (DIPG) er en aggressiv hjernesvulst i barndommen som, til tross for mange tidligere kliniske studier, aldri har vist seg å reagere på kjemoterapi. Strålebehandling (RT) er effektiv for å forlenge livet, men er ikke helbredende; median total overlevelse er 11 måneder. Det er fortsatt uklart hvorfor de hundrevis av kliniske studier som involverer kjemoterapi av DIPG ikke har klart å demonstrere noen aktivitet mot svulsten. Gitt at mange midler prøvd i kliniske studier krysser blod-hjernebarrieren (BBB), er det mulig at det er faktorer som er spesifikke for DIPG og dens plassering som forhindrer tilstrekkelig medikamentpenetrasjon. Gemcitabin er valgt for denne studien fordi det er sterke bevis på DIPG-cellelinjehemming in vitro og god BBB-penetrasjon. Videre er pediatrisk dosering og toksisitet etablert i tidligere studier av barn med residiverende solide svulster og leukemi.

Hovedmålet med denne studien er å bestemme tilstedeværelsen av gemcitabin i DIPG-vev i barndommen etter systemisk behandling med stoffet. Det sekundære målet er å kvantifisere den intratumorale gemcitabinkonsentrasjonen etter systemisk behandling.

Deltakerne i denne studien vil få en engangs IV-dose gemcitabin før de gjennomgår standardbehandlingskirurgi. Under operasjonen vil det bli tatt biopsier for kliniske og forskningsformål sammen med en blodprøve. Fordi pasienter skal gjennomgå denne biopsien som en del av deres standardbehandling her ved Children's Hospital Colorado, er dette et optimalt tidspunkt for å få en tumorbiopsi for denne studien. Biopsien vil tjene til å se om studiemedikamentet trenger inn i svulsten. Pasientene vil deretter gå inn i en oppfølgingsperiode i 30 dager etter operasjonen.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
2

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder over eller lik 3 år og mindre enn 18 år på innmeldingstidspunktet

  2. Pasienter må oppfylle begge følgende:

    • Kliniske funn samsvarer med en antatt ny diagnose av DIPG
    • Hjerne-MR-funn samsvarer med en ny diagnose av DIPG etter den behandlende pediatriske nevro-onkologen og nevrokirurgen

  3. Krav til organfunksjon

    Tilstrekkelig benmargsfunksjon definert som:

    • Blodplateantall ≥100 000/µl (ingen blodplatetransfusjon i mer enn 3 dager)
    • Hemoglobin >8 g/dl og absolutt nøytrofiltall (ANC) ≥1 000/µl

    Tilstrekkelig koagulasjon definert som:

    • Protrombintid (PT) og aktivert partiell tromboplastintid (aPTT) ≤ øvre normalgrense (ULN) for alder.

    Tilstrekkelig nyrefunksjon definert som:

    • Kreatininclearan eller radioisotop GFR > 70 ml/min/1,73 m2 eller

    • Maksimal serumkreatinin (mg/dL) basert på alder/kjønn som følger:

      • Mann 3 til
      • Kvinne 3 til
      • Mann 6 til
      • Kvinne 6 til
      • Mann 10 til
      • Kvinne 10 til
      • Mann 13 til
      • Kvinne 13 til
      • Mann 16 til
      • Kvinne 16 til

    Terskelkreatininverdiene i denne tabellen ble avledet fra Schwartz-formelen for å estimere GFR (Schwartz et al. J. Peds, 106:522, 1985) ved bruk av barnelengde og staturdata publisert av CDC.

    Tilstrekkelig leverfunksjon definert som:

    • Totalt bilirubin

  4. Pasienter må oppfylle en av følgende ytelsespoeng:

    • ECOG ytelsesstatusscore på 0, 1 eller 2;
    • Karnofsky-score på ≥ 60 for pasienter > 16 år; eller
    • Lansky-score på ≥ 60 for pasienter ≤ 16 år
  5. Pontine tumorbiopsi er planlagt for klinisk behandling av pasienten uavhengig av studiedeltakelse av den behandlende pediatriske nevrokirurgen og nevro-onkologen.
  6. Informert samtykke og samtykke innhentet etter behov.

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravide eller ammende pasienter på grunn av teratogene effekter sett i dyre-/menneskestudier.
  2. Pasienter som har mottatt tumorrettet behandling før biopsi. Samtidig behandling med kortikosteroider er tillatt.
  3. Pasienter med intratumoral blødning større enn 0,5 cm på preoperativ bildediagnostikk.
  4. Pasienter med personlig eller familiehistorie med blødningsforstyrrelser.
  5. Pasienter med ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til pågående eller aktiv infeksjon, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense etterlevelsen av studiekravene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Grunnvitenskap
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Gemcitabin
Hele behandlingen i denne studien er én dose gemcitabin. Ingen dosemodifikasjoner intrapasient er nødvendig. Gemcitabin vil bli gitt med 2100 mg/m2 IV over 30 minutter innen 4 timer etter planlagt kirurgisk prosedyre.
Legemiddel: Gemcitabin
Deltakerne får en engangs IV-dose av gemcitabin før de gjennomgår standardbehandlingskirurgi.
Andre navn:
  • Gemzar

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PK-testnivåer av gemcitabin, dets metabolitt difluordeoksyuridin (dFdU) og gemcitabin-nekleotider i perifert blod og DIPG-vev
Tidsramme: 2-12 timer etter systemisk administrering av gemcitabin.
Etterforskerne vil bruke væskekromatografi/tandem massespektrometri (LC-MS/MS). Det vil bli brukt et API 4000 instrument, som har en omtrentlig følsomhet på 0,1 ng/mg. Gitt dimensjonene til biopsinålen som ble brukt, 10 mm lengde og 0,75 mm diameter, forventer etterforskerne at hver kjerne vil ha et omtrentlig volum på 4,5 mm2, som tilsvarer en sannsynlig masse på 4,5 mg. Gitt at ca. 10 mg tumorvev har vært nødvendig for kvantifisering av gemcitabin og dets matabolitter i tidligere studier, kan flere kjerner av de seks tilgjengelige for kvantifisering fra naboregioner av svulsten kombineres; når det er mulig. Imidlertid vil mer enn én separat måling av konsentrasjoner gjøres for hver pasient for å bestemme eventuelle variasjoner i konsentrasjoner over svulsten. En intern kontrollmåling for gemcitabin vil bli bestemt ved å bruke en variant av gemcitabinforbindelse anriket med 13C (karbon 13).
2-12 timer etter systemisk administrering av gemcitabin.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University of Colorado, Denver

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Children's Hospital Colorado

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Adam Green, MD, University of Colorado, Denver

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
23. september 2016

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
28. februar 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
6. mars 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
29. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. desember 2016

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
14. desember 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. mars 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 15-1621.cc

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger