Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Гемцитабин при впервые диагностированной диффузной внутренней глиоме моста

4 марта 2025 г. обновлено: University of Colorado, Denver

Клинические испытания гемцитабина у детей с недавно диагностированной диффузной внутренней глиомой моста (DIPG)

Диффузная внутренняя глиома моста (DIPG) — это агрессивная детская опухоль головного мозга, которая, несмотря на многочисленные прошлые клинические испытания, никогда не реагировала на химиотерапию. Лучевая терапия (ЛТ) эффективна для продления жизни, но не излечивает; медиана общей выживаемости составляет 11 месяцев. До сих пор неясно, почему сотни клинических испытаний, включающих химиотерапию DIPG, не смогли продемонстрировать какой-либо активности против опухоли. Учитывая, что многие агенты, опробованные в клинических испытаниях, преодолевают гематоэнцефалический барьер (ГЭБ), возможно, существуют факторы, специфичные для DIPG и его локализации, которые препятствуют адекватному проникновению лекарственного средства. Гемцитабин был выбран для этого исследования, потому что имеются убедительные доказательства ингибирования клеточной линии DIPG in vitro и хорошее проникновение в ГЭБ. Кроме того, педиатрическая дозировка и токсичность были установлены в предыдущих исследованиях детей с рецидивами солидных опухолей и лейкемией.

Основной целью этого исследования является определение присутствия гемцитабина в ткани DIPG у детей после системного лечения препаратом. Второй целью является количественная оценка внутриопухолевой концентрации гемцитабина после системного лечения.

Участникам этого исследования будет введена однократная внутривенная доза гемцитабина перед проведением стандартной хирургической операции. Во время операции биопсия будет получена для клинических и исследовательских целей вместе с образцом крови. Поскольку пациенты будут подвергаться этой биопсии в рамках стандартного лечения здесь, в Детской больнице Колорадо, это оптимальное время для получения биопсии опухоли для этого исследования. Биопсия поможет определить, проникает ли исследуемый препарат в опухоль. Затем пациенты вступают в период наблюдения в течение 30 дней после операции.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
2

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст больше или равен 3 годам и меньше 18 лет на момент зачисления

  2. Пациенты должны соответствовать обоим из следующих условий:

    • Клинические данные, соответствующие предполагаемому новому диагнозу DIPG
    • Результаты МРТ головного мозга согласуются с новым диагнозом DIPG по мнению лечащего детского нейроонколога и нейрохирурга

  3. Требования к функциям органов

    Адекватная функция костного мозга определяется как:

    • Количество тромбоцитов ≥100 000/мкл (без переливания тромбоцитов более 3 дней)
    • Гемоглобин >8 г/дл и абсолютное число нейтрофилов (АНЧ) ≥1000/мкл

    Адекватная коагуляция определяется как:

    • Протромбиновое время (ПВ) и активированное частичное тромбопластиновое время (аЧТВ) ≤ верхней границы нормы (ВГН) для данного возраста.

    Адекватная функция почек определяется как:

    • Креатинин клиран или радиоизотопная СКФ > 70 мл/мин/1,73 м2 или

    • Максимальный уровень креатинина в сыворотке (мг/дл) в зависимости от возраста/пола:

      • Мужчина от 3 до
      • Женский от 3 до
      • Мужчина от 6 до
      • Женский от 6 до
      • Мужчина от 10 до
      • Женский от 10 до
      • Мужчина от 13 до
      • Женский от 13 до
      • Мужчина от 16 до
      • Женский от 16 до

    Пороговые значения креатинина в этой таблице были получены из формулы Шварца для оценки СКФ (Schwartz et al. J. Peds, 106:522, 1985) с использованием данных о росте и росте детей, опубликованных CDC.

    Адекватная функция печени определяется как:

    • Общий билирубин

  4. Пациенты должны соответствовать одному из следующих показателей эффективности:

    • баллы состояния работоспособности ECOG 0, 1 или 2;
    • показатель Карновского ≥ 60 для пациентов старше 16 лет; или же
    • Оценка Лански ≥ 60 для пациентов в возрасте ≤ 16 лет
  5. Биопсия опухоли моста планируется для оказания клинической помощи пациенту независимо от участия в исследовании лечащего детского нейрохирурга и нейроонколога.
  6. Информированное согласие и согласие, полученные в случае необходимости.

Критерий исключения:

  1. Беременные или кормящие грудью пациенты из-за тератогенных эффектов, наблюдаемых в исследованиях на животных/человеке.
  2. Пациенты, которые получали какую-либо направленную на опухоль терапию до биопсии. Допускается одновременное лечение кортикостероидами.
  3. Пациенты с внутриопухолевым кровоизлиянием более 0,5 см на предоперационной визуализации.
  4. Пациенты с личным или семейным анамнезом нарушений свертываемости крови.
  5. Пациенты с неконтролируемым интеркуррентным заболеванием, включая, помимо прочего, текущую или активную инфекцию, симптоматическую застойную сердечную недостаточность, нестабильную стенокардию, сердечную аритмию или психические заболевания/социальные ситуации, которые ограничивают соблюдение требований исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Фундаментальная наука
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Гемцитабин
Вся терапия в этом исследовании представляет собой одну дозу гемцитабина. Никаких внутрипациентных модификаций дозы не требуется. Гемцитабин будет вводиться в дозе 2100 мг/м2 внутривенно в течение 30 минут в течение 4 часов после запланированной хирургической операции.
Лекарство: Гемцитабин
Участники получают однократную внутривенную дозу гемцитабина перед стандартной хирургической операцией.
Другие имена:
  • Гемзар

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
PK-тестирование уровней гемцитабина, его метаболита дифтордезоксиуридина (dFdU) и неклеотидов гемцитабина в периферической крови и ткани DIPG
Временное ограничение: 2-12 часов после системного введения гемцитабина.
Исследователи будут использовать жидкостную хроматографию/тандемную масс-спектрометрию (ЖХ-МС/МС). Будет использоваться прибор API 4000 с приблизительной чувствительностью 0,1 нг/мг. Учитывая размеры используемой иглы для биопсии, длину 10 мм и диаметр 0,75 мм, исследователи ожидают, что каждая сердцевина будет иметь приблизительный объем 4,5 мм2, что соответствует вероятной массе 4,5 мг. Учитывая, что для количественного определения гемцитабина и его метаболитов в прошлых исследованиях было необходимо примерно 10 мг опухолевой ткани, можно объединить несколько ядер из шести доступных для количественного определения из соседних областей опухоли; когда возможно. Однако для каждого пациента будет проведено более одного отдельного измерения концентраций, чтобы определить любые изменения концентраций в опухоли. Измерение внутреннего контроля для гемцитабина будет проводиться с использованием варианта соединения гемцитабина, обогащенного 13C (углеродом 13).
2-12 часов после системного введения гемцитабина.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
University of Colorado, Denver

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Children's Hospital Colorado

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Adam Green, MD, University of Colorado, Denver

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
23 сентября 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
28 февраля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
6 марта 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
29 ноября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
9 декабря 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
14 декабря 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
4 марта 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 марта 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 15-1621.cc

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками