Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av LAM-003 hos pasienter med akutt myeloid leukemi

2. mai 2024 oppdatert av: OrphAI Therapeutics

En fase 1 dose-eskaleringsstudie av LAM-003 hos pasienter med akutt myeloid leukemi

En fase 1 dose-eskaleringsstudie av LAM-003 hos pasienter med akutt myeloid leukemi

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Denne kliniske studien er en fase 1-studie som evaluerer sikkerheten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og antitumoraktiviteten til LAM-003 på tvers av en rekke LAM 003-dosenivåer når det administreres til personer med tidligere behandlet residiverende eller refraktær AML.

Forsøkspersonene vil selv administrere oral LAM 003 enten én eller to ganger per dag så lenge de har trygt nytte av behandlingen. Kohorter på 3 til 6 forsøkspersoner vil bli sekvensielt registrert ved progressivt høyere dosenivåer av LAM 003 ved bruk av et standard 3+3 dose-eskaleringsdesign. Basert på mønsteret av dosebegrensende toksisiteter observert i de første 4 ukene av behandlingen, vil eskalering fortsette for å definere et anbefalt LAM-003 doseringsregime.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
17

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
        • Yale University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack Meridien Health
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22031
        • Virginia Cancer Specialists

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn og kvinner i alderen ≥18 år.
  2. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus på 0, 1 eller 2.
  3. Tilstedeværelse av målbar AML som har utviklet seg under eller fått tilbakefall etter tidligere behandling
  4. Alle akutte toksiske effekter av tidligere antitumorterapi gikk over til grad 1.
  5. Tilstrekkelig leverprofil.
  6. Tilstrekkelig nyrefunksjon.
  7. Tilstrekkelig koagulasjonsprofil.
  8. Negativ antiviral serologi for humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B og hepatitt C.
  9. For kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder, en negativ serumgraviditetstest.
  10. For både mannlige og kvinnelige forsøkspersoner, vilje til å bruke adekvat prevensjon.
  11. Fagets vilje og evne til å følge studieaktiviteter.
  12. Bevis på et personlig signert informert samtykkedokument.

Ekskluderingskriterier:

  1. Leukemisk blastcelletall >50 × 109/L før start av studieterapi og til tross for bruk av hydroksyurea, cytarabin og/eller cyklofosfamid.
  2. Tilstedeværelse av kjent leukemi i sentralnervesystemet (CNS).
  3. Tilstedeværelse av en annen alvorlig kreft.
  4. Pågående grad >1 proliferativ eller ikke-proliferativ retinopati.
  5. Betydelig kardiovaskulær sykdom eller EKG-avvik.
  6. Betydelig gastrointestinal sykdom
  7. Ukontrollert pågående infeksjon.
  8. Graviditet eller amming.
  9. Større operasjon innen 4 uker før oppstart av studieterapi.
  10. Forsøkspersonen er en kandidat for hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT).
  11. Pågående alvorlig graft-versus-house-sykdom (GVHD) med grad ≥2 serumbilirubin, grad ≥3 hudinvolvering eller grad ≥3 diaré ved oppstart av studieterapi.
  12. Tidligere solid organtransplantasjon.
  13. Pågående immunsuppressiv behandling annet enn kortikosteroider.
  14. Bruk av en sterk hemmer eller induktor av cytokrom P450 (CYP) 3A4.
  15. Bruk av et medikament kjent for å forlenge hjerte-QT-intervallet.
  16. Samtidig deltakelse i en annen terapeutisk eller billeddiagnostisk klinisk studie.
  17. Tilstedeværelse av en samtidig medisinsk tilstand som (etter etterforskerens vurdering) forstyrrer forsøkspersonens evne til å delta i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: LAM-003
Åpen LAM-003 ved tre sekvensielt økende startdosenivåer på 200, 300 og 450 mg.
Legemiddel: Åpen etikett LAM-003
LAM-003

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolerert dose (MTD)
Tidsramme: På slutten av den 28-dagers observasjonsperioden for syklus 1.
Et primært mål var å bestemme LAM-003 MTD og/eller anbefalt doseringsregime (RDR) basert på mønsteret av dosebegrensende toksisiteter (DLT) i syklus 1 av behandlingen. MTD som bestemt av DLT-er.
På slutten av den 28-dagers observasjonsperioden for syklus 1.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av uønskede hendelser
Tidsramme: Ukentlig i løpet av de første 4 ukene og deretter hver 4. uke i opptil 48 uker.
Antall og prosentandel av deltakere med en uønsket hendelse (AE).
Ukentlig i løpet av de første 4 ukene og deretter hver 4. uke i opptil 48 uker.
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Syklus 1 Dag 1, 2 og 8 (1 syklus = 28 dager)
Den farmakokinetiske parameteren Cmax ble bestemt i plasma for den aktive metabolitten til LAM-003A og LAM-003 (prodrug)
Syklus 1 Dag 1, 2 og 8 (1 syklus = 28 dager)
Tid for maksimal konsentrasjon [Tmax]
Tidsramme: Syklus 1 Dag 1, 2 og 8 (1 syklus = 28 dager)
Den farmakokinetiske parameteren Tmax ble bestemt i plasma for den aktive metabolitten til LAM-003A og LAM-003 (prodrug)
Syklus 1 Dag 1, 2 og 8 (1 syklus = 28 dager)
Område under kurven [AUC]
Tidsramme: Syklus 1 Dag 1, 2 og 8 (1 syklus = 28 dager)
Det farmakokinetiske parameterområdet under konsentrasjon-tid-kurven ble bestemt i plasma for den aktive metabolitten til LAM-003A og LAM-003 (prodrug). AUClast er arealet under konsentrasjon-tid-kurven fra tid null til tidspunktet for siste kvantifiserbare konsentrasjon. AUCtau er arealet under konsentrasjon-tid-kurven under doseringsintervallet der tau = 24 timer for dosering én gang daglig (QD). AUCtau ble ikke beregnet for LAM-003.
Syklus 1 Dag 1, 2 og 8 (1 syklus = 28 dager)
Objektiv responsrate
Tidsramme: Hver 8. til 12. uke i opptil 48 uker.
Tumorrespons etter AML-responskriterier (Cheson 2003).
Hver 8. til 12. uke i opptil 48 uker.
Event-free overlevelse (EFS) og total overlevelse (OS)
Tidsramme: Hver 8. til 12. uke i opptil 48 uker.
Hendelsesfri overlevelse (EFS), definert som intervallet fra starten av studieterapien til den tidligste av den første dokumentasjonen av sykdomstilfall, sykdomsprogresjon, behandlingssvikt (TF) eller død uansett årsak. Total overlevelse (OS), definert som intervallet fra start av studieterapi til død uansett årsak.
Hver 8. til 12. uke i opptil 48 uker.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
OrphAI Therapeutics

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Langdon Miller, M.D., AI Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
16. januar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
20. februar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
5. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
5. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
8. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
3. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. mai 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • LAM-003-HEM-CLN02

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger