Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase Ib/IIa-studie som evaluerer sikkerheten og toleransen til vitamin C hos pasienter med middels eller høyrisiko myelodysplastisk syndrom med TET2-mutasjoner

29. februar 2024 oppdatert av: NYU Langone Health
Dette er en åpen fase Ib/IIa-studie designet for å evaluere sikkerheten, toksisiteten og den biologiske aktiviteten til høydose vitamin C i benmarg og perifert blod når det administreres som terapi til pasienter med myelodysplastisk syndrom med middels eller høy risiko i henhold til den reviderte IPSS. (internasjonalt prognostisk scoringssystem) kriterier hvis sykdom har en Ten-elleve translokasjon-2, (TET2) mutasjon.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil inkludere pasienter med middels eller høyrisiko myelodysplastisk syndrom. Alle pasienter vil få minst 1 behandlingssyklus (4 uker). Pasienter med klinisk fordel (CR, PR eller SD) vil deretter gjennomgå en andre 4-ukers behandlingssyklus.

Hovedmålene med denne studien er:

  1. Vurder sikkerheten og toksisiteten til høydose vitamin C
  2. Estimer andelen myelodysplastisk syndrom (MDS)-pasienter med Ten-elleve translokasjons-2, (TET2) mutasjoner som viser en biologisk respons definert som å opprettholde en vtamin C serumkonsentrasjon på ≥1 mM over behandlingssyklusen.

De sekundære målene er:

  1. Estimer den kliniske effekten, nemlig objektiv responsrate (ORR). [inkludert fullstendig respons (CR) og partiell respons (PR)] varighet av respons (DOR) og progresjonsfri overlevelse (PFS) som definert i IWG (International Working Group) responskriterier i myelodisplasi.
  2. Vurder den farmakokinetiske profilen (PK) til vitamin C som hypometylerende eller demetylerende middel

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
4

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine -Sylvester Cancer Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • New York University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Histologisk bekreftet myelodysplastisk syndrom med positive TET2-mutasjoner (Vi vil teste alle MDS-pasienter for TET2-mutasjoner ved hjelp av neste generasjons sekvensering og kun pasienter med TET2-mutasjoner vil bli inkludert i vår studie)
  • Myeloblaster står for mindre enn 20 % av leukocytter på perifert blod og benmargsaspirat
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus ≤2 (vedlegg 1)

  • Tilstrekkelig organfunksjon

    1. Blodplater ≥20 000/μL
    2. Absolutt nøytrofiltall ≥ 500/μL
    3. Bilirubin < 1,5 x institusjonell øvre normalgrense (ULN) eller < 3 x ULN hos pasienter med Gilberts sykdom eller leverpåvirkning
    4. Serumalbumin ≥ 2,0 g/dL
    5. Aspartataminotransferase (AST)/Alaninaminotransferase (ALT) ≤2,5 institusjonell ULN eller, i tilfelle leverinvolvering av primærsykdommen AST/ALAT ≤ 5 x ULN
    6. Kreatinin≤1,5 x institusjonell ULN eller estimert kreatininclearance på ≥45 mL/min ved Cockcroft-Gault-ligningen eller målt kreatininclearance >45 mL/min.
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest 7 dager før første dose av behandlingen og bruke 2 prevensjonsmetoder mens de er i behandling
  • Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument
  • Pasienter som allerede får hypometylerende midler vil få lov til å registrere seg på protokollen og motta samtidig behandling med vitamin C.
  • Bruker for tiden eller tidligere hydroksyurea
  • Bruker for tiden eller tidligere erytrocyttstimulerende midler (ESA) og granulocyttkolonistimulerende faktorer (G-CSF)
  • Pasienter som tidligere har fått allogen stamcelletransplantasjon vil få lov til å registrere seg på protokollen

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver kreftrelatert behandling for den aktuelle sykdommen innen 2 uker etter screening (alle støttende behandlingstiltak er tillatt)
  • Myeloblastantall ≥20 % i perifert blod eller benmargsaspirat
  • Større operasjon innen 2 uker før første dose av studiemedikamentet
  • Krav til systemisk immunsuppressiv terapi (f.eks. Graft-versus-Host Disease [GVHD]-behandling innen 12 uker før den første dosen av studiemedikamentet)
  • Ukontrollert samtidig alvorlig sykdom
  • Samtidig malignitet eller historie med tidligere malignitet innen 1 år før første dose av den nåværende studien, med mindre det er kurativt resekert basal, plateepitelkarsinom i huden, duktalt/lobulært brystkarsinom in situ eller cervical carcinoma in situ.
  • Aktive infeksjoner inkludert hepatitt B-bærerstatus, hepatitt C-virus (HCV)-infeksjon (pasienter må ha en negativ Hep B- og Hep C-virusbelastning ved screening)
  • Kjent HIV-positiv status

  • Eventuelle betydelige medisinske tilstander, laboratorieavvik eller psykiatrisk sykdom som vil utelukke forsøkspersonen fra deltakelse eller forstyrre studiebehandling, overvåking og etterlevelse som:

    1. Ustabil angina pectoris, symptomatisk kongestiv hjertesvikt (NYHA III eller IV), hjerteinfarkt ≤ 6 måneder før første studiemedisin, klinisk signifikant og ukontrollert hjertearytmi (f.eks. atrieflimmer/fladder ventrikkel kardiovaskulær fysiologi er tillatt), cerebrovaskulære ulykker ≤ 6 måneder før studiestart
    2. Alvorlig nedsatt lungefunksjon
  • Alvorlig, systemisk infeksjon som krever behandling ≤7 dager før første dose av studiemedikamentet
  • Enhver alvorlig, ukontrollert sykdom eller tilstand som etter etterforskerens mening kan sette forsøkspersonen i betydelig risiko, kan forvirre studieresultatene eller påvirke forsøkspersonens deltakelse i studien
  • Anamnese med nyrestein eller hyperoksaluri eller annen eksisterende nyrelidelse
  • Anamnese med G6PD-mangel, arvelig sfærocytose eller hemokromatose
  • Pasienter på terapeutisk eller profylaktisk antikoagulasjon vil bli ekskludert fra registrering på protokollen. Pasienter kan imidlertid forbli i studien hvis de utvikler en trombose som krever terapeutisk antikoagulasjon i løpet av protokollbehandlingen
  • Ukontrollert hyponatremi, SIADH, hypokalemi, hyerpkalemi, hypomagnesemi eller hypermagnesemi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Vitamin C 50 g
Pasienter vil få vitamin C som en kontinuerlig intravenøs infusjon (CIVI) på 50 gram (g) daglig over 24 timer i 5 dager for totalt 250 gram over 5 dager opp.
Legemiddel: Vitamin C
Alle pasienter vil motta minst 1 behandlingssyklus (4 uker) med vitamin C som en kontinuerlig intravenøs infusjon (CIVI). Pasienter med klinisk fordel (CR, PR eller SD) vil deretter gjennomgå en andre 4-ukers behandlingssyklus. Pasienter skal motta maksimalt 16 ukers behandling (4 sykluser). Hvis en pasient utvikler seg etter å ha mottatt en behandlingssyklus, vil pasienten bli trukket fra studien. Pasientene vil opprettholdes på 1 gram oral vitamin C daglig fra slutten av CIVI til begynnelsen av neste syklus (fra dag 6 til 28).
Andre navn:
  • askorbinsyre
  • askorbat
Eksperimentell: Vitamin C 75 g
Pasienter vil få vitamin C som en kontinuerlig intravenøs infusjon (CIVI) på 75 gram (g) daglig over 24 timer i 5 dager for totalt 375 gram over 5 dager.
Legemiddel: Vitamin C
Alle pasienter vil motta minst 1 behandlingssyklus (4 uker) med vitamin C som en kontinuerlig intravenøs infusjon (CIVI). Pasienter med klinisk fordel (CR, PR eller SD) vil deretter gjennomgå en andre 4-ukers behandlingssyklus. Pasienter skal motta maksimalt 16 ukers behandling (4 sykluser). Hvis en pasient utvikler seg etter å ha mottatt en behandlingssyklus, vil pasienten bli trukket fra studien. Pasientene vil opprettholdes på 1 gram oral vitamin C daglig fra slutten av CIVI til begynnelsen av neste syklus (fra dag 6 til 28).
Andre navn:
  • askorbinsyre
  • askorbat
Eksperimentell: Vitamin C 100 g
Pasienter vil få vitamin C som en kontinuerlig intravenøs infusjon (CIVI) på 100 gram (g) daglig over 24 timer i 5 dager for totalt 500 gram over 5 dager.
Legemiddel: Vitamin C
Alle pasienter vil motta minst 1 behandlingssyklus (4 uker) med vitamin C som en kontinuerlig intravenøs infusjon (CIVI). Pasienter med klinisk fordel (CR, PR eller SD) vil deretter gjennomgå en andre 4-ukers behandlingssyklus. Pasienter skal motta maksimalt 16 ukers behandling (4 sykluser). Hvis en pasient utvikler seg etter å ha mottatt en behandlingssyklus, vil pasienten bli trukket fra studien. Pasientene vil opprettholdes på 1 gram oral vitamin C daglig fra slutten av CIVI til begynnelsen av neste syklus (fra dag 6 til 28).
Andre navn:
  • askorbinsyre
  • askorbat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter som opplevde en dosebegrensende toksisitet (DLT)
Tidsramme: Uke 16
DLT er definert som grad 3 eller høyere uansett varighet eller som en grad ≥2 uønsket hendelse (AE) som vedvarer i ≥96 timer med unntak av grad ≥ 2 AEer klart relatert til den underliggende MDS
Uke 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
NYU Langone Health

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Perlmutter Cancer Center

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Mohammad M Abdul Hay, MD, NYU Langone Health

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mai 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
6. november 2022

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
16. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
8. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
15. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
27. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. februar 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 17-00978

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger