Studie av Teduglutid hos japanske deltakere med kort tarmsyndrom

Inklusjonskriterier:

1. Evne til frivillig å gi skriftlig, signert og informert samtykke til å delta i studien.
2. Mann eller kvinne 16 år eller eldre på tidspunktet for undertegning av informert samtykke.
3. Tarmsvikt på grunn av korttarmsyndrom (SBS) som et resultat av større tarmreseksjon (for eksempel på grunn av skade, volvulus, karsykdom, kreft, Crohns sykdom) som resulterte i minst 12 sammenhengende måneder med parenteral ernæring/intravenøs (PN/ IV) avhengighet på tidspunktet for informert samtykke.
4. Parenteralt ernæringskrav på minst 3 ganger per uke i løpet av uken før screeningbesøket og i løpet av de 2 ukene før baselinebesøket.
5. Stabilt PN/IV-krav i minst 4 påfølgende uker umiddelbart før oppstart av teduglutidbehandling. Stabilitet er definert som: a. Faktisk PN/IV-bruk er lik foreskrevet PN/IV; b. Baseline (besøk 2) 48-timers oral væskeinntak og urinutgang (I/O)-volumer faller innenfor +/- 25 prosent (%) av de respektive 48-timers I/O-volumene ved siste optimaliseringsbesøk; c. Urinvolumet bør IKKE falle under 2 liter (L) og bør ikke overstige 4 L per 48 timer ved siste optimaliseringsbesøk, stabiliseringsbesøket og baselinebesøket.
6. For deltakere med en historie med Crohns sykdom, klinisk remisjon i minst 12 uker før baseline-besøket som demonstrert ved klinisk vurdering, som kan inkludere prosedyrebasert bevis på remisjon.
7. Kvinner i fertil alder må godta å overholde prevensjonskravene i protokollen.
8. En forståelse, evne og vilje til fullt ut å følge studieprosedyrer og restriksjoner.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltakelse i en klinisk studie med et eksperimentelt medikament innen 30 dager eller 5,5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screening, eller samtidig deltakelse i en annen klinisk studie.
2. Bruk av glukagonlignende peptid (GLP)-2 eller humant veksthormon eller analoger av disse hormonene i løpet av de siste 6 månedene.
3. Bruk av oktreotid, GLP-1-analoger, dipeptidylpeptidase-IV-hemmere eller enteralt glutamin innen 30 dager.
4. Tidligere bruk av teduglutid.
5. Deltakere med aktiv inflammatorisk tarmsykdom (IBD) eller deltakere med IBD som har mottatt en endring i immunsuppressiv terapi (eksempel, azatioprin, antitumornekrosefaktor (TNF)) i løpet av de siste 6 månedene.
6. Intestinal malabsorpsjon på grunn av en genetisk tilstand, som cystisk fibrose, mikrovillus inklusjonssykdom, familiær adenomatøs polypose, etc.
7. Kronisk intestinal pseudo-obstruksjon eller alvorlig dysmotilitet.
8. Klinisk signifikant intestinal stenose eller obstruksjon, eller tegn på slikt i øvre gastrointestinale (GI) serier med tynntarmsoppfølging, i løpet av de siste 6 månedene.
9. Større GI kirurgisk inngrep, inkludert tarmforlengende prosedyrer, i løpet av de siste 3 månedene (innsetting av ernæringssonde eller endoskopisk prosedyre er tillatt).
10. Ustabil hjertesykdom, (eksempel kongestiv hjertesvikt, cyanotisk sykdom eller medfødt hjertesykdom).
11. Moderat eller alvorlig nedsatt nyrefunksjon, definert som kreatininclearance mindre enn (<) 50 milliliter (ml)/minutt (min).
12. For tiden diagnostisert med kreft eller en historie med kreft unntatt kirurgisk kurativ hudkreft i løpet av de siste 5 årene.
13. Alvorlig lever- og gallesykdom inkludert: a. Totalt bilirubinnivå større enn eller lik (>=) 2 ganger øvre normalgrense (ULN); b. Aspartataminotransferase (AST) >=5 ganger ULN; c. Alaninaminotransferase (ALT) >=5 ganger ULN.
14. Aktiv klinisk signifikant pankreassykdom, inkludert kliniske tegn på pankreatitt assosiert med forhøyede serumamylase eller lipase >=2 ganger ULN.
15. Mer enn 4 SBS-relaterte eller PN/IV-relaterte sykehusinnleggelser (eksempel, sentrallinjeassosiert blodstrøminfeksjon, tarmobstruksjon, alvorlige væske-/elektrolyttforstyrrelser) i løpet av de siste 12 månedene.
16. Uplanlagt sykehusinnleggelse innen 30 dager før screening.
17. Gravid eller ammende kvinne.
18. Enhver tilstand eller omstendighet som etter etterforskerens mening setter deltakeren i urimelig risiko, forhindrer fullføring av studien eller forstyrrer analysen av studieresultatene.