- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04046705
Sammenligning av allogene matchet relatert hematopoietisk stamcelletransplantasjon etter en kondisjoneringsregime med redusert intensitet med standard omsorg hos ungdom og voksne med alvorlig sigdcellesykdom (DREPA-RIC)
En prospektiv multisenterforsøk som sammenligner allogene matchet relatert hematopoietisk stamcelletransplantasjon etter et kondisjoneringsregime med redusert intensitet, med standard omsorg hos ungdom og voksne med alvorlig sigdcellesykdom
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Nathalie Dhedin
- Telefonnummer: +33142385127
- E-post: nathalie.dhedin@aphp.fr
Studer Kontakt Backup
- Navn: Sylvie Chevret
- Telefonnummer: +33142499742
- E-post: sylvie.chevret@paris7.jussieu.fr
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- SCD-pasienter (SS/Sβ0)
- Alder: 15 til 45 år
- Med minst ett ikke-SCD-søsken > 18 år fra samme foreldrepar
- Hvem presenterte minst ett av følgende kriterier:
- 3 VOC som krever sykehusinnleggelse over ett år i løpet av de siste 2 årene og minst en tidligere historie med ACS
- Minst 1 ACS i løpet av de siste 2 årene som krever transfusjoner
- Anamnese med iskemisk slag eller cerebral/cervikal arteriell stenose > 50 %
- Pulmonal hypertensjon definert ved gjennomsnittlig lungearterietrykk ≥ 25 mmHg i hvile, bestemt ved katerisering av høyre hjerte
- Krever behandling med Hydroxyurea eller kronisk transfusjon, eller allerede behandlet med Hydroxyurea eller transfusjonsprogram (TP) ved inkludering.
- Pasienter som allerede mottar kroniske transfusjoner for VOC eller ACS som ikke reagerer på hydroksyurea, vil være kvalifisert, forutsatt minst 3 VOC som krever sykehusinnleggelse/år innen 2 år før oppstart av kroniske transfusjoner, og minst tidligere historie med ACS.
- Prevensjon under hele studieperioden med sirolimus for kvinner i fertil alder
- Signert informert samtykke
- Tilgjengelig for HLA-typing, HSCT hvis et HLA-identisk søsken er tilgjengelig.
- Pasienter tilknyttet den franske helseforsikringen
Eksklusjonskriterier
- Ytelsesstatus: ECOG-skala>1
- Lungefunksjon: FEV1 og CVF < 50 % av teoretisk verdi
- Postkapillær og alvorlig prekapillær pulmonal hypertensjon med målt gjennomsnittlig lungearterietrykk i hvile >35 mmHg
- Hjerteejeksjonsfraksjon < 45 %
- Estimert glomerulær fraksjonsrate (GFR) <50ml/mn /1,73m2
- Konjugert bilirubin >50 µmol/L, skrumplever, ALT>4N
- Ukontrollert infeksjon
- Kjent overfølsomhet for alemtuzumab
- Kjent overfølsomhet overfor murine proteiner og overfor følgende hjelpestoffer: dinatriumedetat, polysorbat 80, kaliumklorid, monobasisk kaliumfosfat, natriumklorid, dibasisk natriumfosfat, vann til injeksjonsvæsker
- Positivitet for HIV
- Graviditet eller ammende kvinner
- Alloimmunisering eller forsinket hemolytisk transfusjonsreaksjon som utelukker transfusjoner av røde blodlegemer
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: HLA matchet hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Perifer blodstamcelle fra matchet HLA-relatert donor.
|
Allogen matchet relatert hematopoetisk stamcelletransplantasjon etter et kondisjoneringsregime med redusert intensitet
|
Annen: Kontrollarm
Beste standardbehandling: Pasienter vil motta den beste standardbehandlingen i henhold til deres situasjon og deres tidligere behandling: initiering av Hydroxyurea, fortsettelse eller optimering av dosen av Hydroxyurea, initiering eller fortsettelse av TP, initiering av et nytt legemiddel har vist seg å forbedre SCD og ha tillatelse til bruk i Frankrike.
|
I standardarmen vil pasienter som ikke skal transplanteres, få den beste standardbehandlingen i henhold til deres situasjon og deres tidligere behandling: initiering av hydroxyurea, fortsettelse eller optimering av dosen av hydroxyurea, initiering eller fortsettelse av transfusjonsprogram, initiering av en nytt stoff viste seg å forbedre SCD og har tillatelse til bruk i Frankrike
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
2 års hendelsesfri overlevelse
Tidsramme: 2 år etter inkludering
|
En hendelse vil bli definert som:
|
2 år etter inkludering
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Total overlevelse
Tidsramme: 2 år etter inkludering
|
2 år etter inkludering
|
|
Antall dager som krever innleggelse
Tidsramme: 1 år
|
Antall dager som krever sykehusinnleggelse 1 år etter inkludering med ekskludering av de 5 første månedene etter inkludering
|
1 år
|
Antall dager som krever innleggelse
Tidsramme: 2 år etter inkludering
|
Antall dager som krever sykehusinnleggelse 2 år etter inkludering med ekskludering av de 5 første månedene etter inkludering
|
2 år etter inkludering
|
Antall vaso-okklusive kriser (VOC) som krever sykehusinnleggelse
Tidsramme: 1 år etter inkludering
|
1 år etter inkludering
|
|
Antall vaso-okklusive kriser (VOC) som krever sykehusinnleggelse
Tidsramme: 2 år etter inkludering
|
2 år etter inkludering
|
|
Antall akutt brystsyndrom (ACS) som krever sykehusinnleggelse
Tidsramme: 1 år etter inkludering
|
1 år etter inkludering
|
|
Antall akutt brystsyndrom (ACS) som krever sykehusinnleggelse
Tidsramme: 2 år etter inkludering
|
2 år etter inkludering
|
|
Antall innleggelser på intensivavdeling
Tidsramme: 1 år etter inkludering
|
1 år etter inkludering
|
|
Antall innleggelser på intensivavdeling
Tidsramme: 2 år etter inkludering
|
2 år etter inkludering
|
|
Antall priapisme
Tidsramme: 1 år etter inkludering
|
1 år etter inkludering
|
|
Antall priapisme
Tidsramme: 2 år etter inkludering
|
2 år etter inkludering
|
|
Antall hjerneslagepisoder
Tidsramme: 1 år etter inkludering
|
1 år etter inkludering
|
|
Antall hjerneslagepisoder
Tidsramme: 2 år etter inkludering
|
2 år etter inkludering
|
|
LDH-tall
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i LDH
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Andel pasienter med en aminotransferaseverdi høyere enn fem ganger normalverdien
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i aminotransferase
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Andel pasienter med en gamma-GT-verdi høyere enn fem ganger normalverdien
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i gamma-GT
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Andel pasienter med en alkalisk fosfataseverdi høyere enn fem ganger normalverdien
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i alkalisk fosfatase
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Andel pasienter med bilirubinverdi høyere enn tre ganger normalverdien
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i bilirubin
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Andel pasienter med en protrombinverdi på mindre enn 70 %
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i TP
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Aktivert partiell tromboplastintid høyere enn 1,5 ganger normalverdien
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i TCK
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Hastighet av hemoglobin
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i hemoglobinnivå
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Hematokrit
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i hematokrit
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Gjennomsnittlig korpuskulært volum
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i gjennomsnittlig korpuskulært volum
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Hemoglobinvarianter
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i prosentandelen av hemoglobinvarianter
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Antall retikulocytter
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i prosentandel av retikulocytter
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Hvite blodlegemer teller
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i hvite blodlegemer
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Blodplater teller
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i antall blodplater
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Mikroalbuminuri/kreatininuri-forhold
Tidsramme: ved 3 måneder
|
ved 3 måneder
|
|
Mikroalbuminuri/kreatininuri-forhold
Tidsramme: ved 6 måneder
|
ved 6 måneder
|
|
Mikroalbuminuri/kreatininuri-forhold
Tidsramme: ved 12 måneder
|
ved 12 måneder
|
|
Mikroalbuminuri/kreatininuri-forhold
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
Ferritin nivå
Tidsramme: ved 3 måneder
|
ved 3 måneder
|
|
Ferritin nivå
Tidsramme: ved 6 måneder
|
ved 6 måneder
|
|
Ferritin nivå
Tidsramme: ved 12 måneder
|
ved 12 måneder
|
|
Ferritin nivå
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
Transferrinmetningsnivå
Tidsramme: ved 3 måneder
|
ved 3 måneder
|
|
Prosent av transferrinmetning
Tidsramme: ved 6 måneder
|
ved 6 måneder
|
|
Prosent av transferrinmetning
Tidsramme: ved 12 måneder
|
ved 12 måneder
|
|
Prosent av transferrinmetning
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
LH teller
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av LH
|
ved 24 måneder
|
FSH-tall
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av FSH
|
ved 24 måneder
|
Antall testosteroner
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av testosteronnivå hos menn
|
ved 24 måneder
|
Spermogram
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av spermogram hos menn
|
ved 24 måneder
|
Antall østrogen
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av østrogennivå hos kvinner
|
ved 24 måneder
|
AMH teller
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av AMH-nivå hos kvinner
|
ved 24 måneder
|
Forekomst av amenoré
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funksjon vil bli målt ved å bruke forekomst av amenoré hos kvinner
|
ved 24 måneder
|
Antall paritet
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
Andel av pasienter med proliferativ retinopati
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 12 måneder
|
Andel av pasienter med proliferativ retinopati
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 24 måneder
|
Andel pasienter med hemorragisk retinopati
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 12 måneder
|
Andel pasienter med hemorragisk retinopati
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 24 måneder
|
Andel pasienter med netthinneløsning
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 12 måneder
|
Andel pasienter med netthinneløsning
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 24 måneder
|
Andel pasienter med keratitt
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 12 måneder
|
Andel pasienter med keratitt
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 24 måneder
|
Andel pasienter med uveitt
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 12 måneder
|
Andel pasienter med uveitt
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 24 måneder
|
Tricuspid regurgitant jethastighet
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi og ved bruk av trikuspidal regurgitant jethastighet
|
ved 12 måneder
|
Tricuspid regurgitant jethastighet
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi og ved bruk av trikuspidal regurgitant jethastighet
|
ved 24 måneder
|
Venstre atrial dimensjon
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre atrial dimensjon indeksert til kroppsoverflaten
|
ved 12 måneder
|
Venstre atrial dimensjon
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre atrial dimensjon indeksert til kroppsoverflaten
|
ved 24 måneder
|
Venstre ventrikkel dimensjon
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre ventrikkel dimensjon indeksert til kroppsoverflaten
|
ved 12 måneder
|
Venstre ventrikkel dimensjon
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre ventrikkel dimensjon indeksert til kroppsoverflaten
|
ved 24 måneder
|
Ventrikulær masseindeksverdi
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av ventrikulær masseindeks
|
ved 12 måneder
|
Ventrikulær masseindeksverdi
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av ventrikulær masseindeks
|
ved 24 måneder
|
Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
|
ved 12 måneder
|
Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
|
ved 24 måneder
|
Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV)
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Lungefunksjonen vil bli evaluert Forced Expiratory Volume in ett sekund (FEV) , %
|
ved 12 måneder
|
Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV)
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Lungefunksjonen vil bli evaluert Forced Expiratory Volume in ett sekund (FEV) , %
|
ved 24 måneder
|
DLCO
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av DLCO diffusjonskapasiteten til karbonmonoksid
|
ved 12 måneder
|
DLCO
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av DLCO diffusjonskapasiteten til karbonmonoksid
|
ved 24 måneder
|
Tvunget vital kapasitet
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av tvungen vitalkapasitet (FVC)
|
ved 12 måneder
|
Tvunget vital kapasitet
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av tvungen vitalkapasitet (FVC)
|
ved 24 måneder
|
6 minutters gangprøve
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av 6 minutters gangtest
|
ved 12 måneder
|
6 minutters gangprøve
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av 6 minutters gangtest
|
ved 24 måneder
|
Antall nye episoder med avaskulær osteonekrose
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
Antall pasienter for hver plassering av nye episoder av avaskulær osteonekrose
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Lokalisering av nye episoder av avaskulær osteonekrose vil bli vurdert ved hjelp av radiografi og magnetisk resonansavbildning
|
ved 24 måneder
|
Brudd
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Antall nye episoder med brudd
|
ved 24 måneder
|
Sentralnervesystemets funksjon
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Sentralnervesystemets funksjon vil bli vurdert ved hjelp av magnetisk resonansavbildning med ARM/MRI
|
ved 12 måneder
|
Sentralnervesystemets funksjon
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Sentralnervesystemets funksjon vil bli vurdert ved hjelp av magnetisk resonansavbildning med ARM/MRI
|
ved 24 måneder
|
Overbelastning av jern
Tidsramme: ved inkludering
|
Jernoverskudd vil bli vurdert ved hjelp av lever- og hjertemagnetisk resonansavbildning hos pasienter med ferritin > 1000 mikrog/L
|
ved inkludering
|
Overbelastning av jern
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Jernoverskudd vil bli vurdert ved hjelp av lever- og hjertemagnetisk resonansavbildning hos pasienter med ferritin > 1000 mikrog/L
|
ved 12 måneder
|
Overbelastning av jern
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Jernoverskudd vil bli vurdert ved hjelp av lever- og hjertemagnetisk resonansavbildning hos pasienter med ferritin > 1000 mikrog/L
|
ved 24 måneder
|
Røde blodlegemer pakket transfusert
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Antall røde blodlegemer pakket transfundert fra 6 måneder etter inkludering (før og tidlig post-transplantasjon transfusjon er en standard for omsorg og kan ikke telles)
|
ved 24 måneder
|
Antall forsinket hemolytisk transfusjonsreaksjon (DHTR)
Tidsramme: ved 3 måneder
|
DHTR vil bli definert som assosiert med hemoglobinuri/mørk urin i måneden etter transfusjon +/- beinsmerter med økte hemolytiske markører og fall i HbA eller ny RBC allo-Ab
|
ved 3 måneder
|
Antall forsinket hemolytisk transfusjonsreaksjon (DHTR)
Tidsramme: ved 6 måneder
|
DHTR vil bli definert som assosiert med hemoglobinuri/mørk urin i måneden etter transfusjon +/- beinsmerter med økte hemolytiske markører og fall i HbA eller ny RBC allo-Ab
|
ved 6 måneder
|
Antall forsinket hemolytisk transfusjonsreaksjon (DHTR)
Tidsramme: ved 12 måneder
|
DHTR vil bli definert som assosiert med hemoglobinuri/mørk urin i måneden etter transfusjon +/- beinsmerter med økte hemolytiske markører og fall i HbA eller ny RBC allo-Ab
|
ved 12 måneder
|
Antall forsinket hemolytisk transfusjonsreaksjon (DHTR)
Tidsramme: ved 24 måneder
|
DHTR vil bli definert som assosiert med hemoglobinuri/mørk urin i måneden etter transfusjon +/- beinsmerter med økte hemolytiske markører og fall i HbA eller ny RBC allo-Ab
|
ved 24 måneder
|
Andel pasienter med nye RBC alloantistoffer
Tidsramme: ved 3 måneder
|
Nye RBC alloantistoffer vil bli vurdert ved hjelp av blodprøve
|
ved 3 måneder
|
Andel pasienter med nye RBC alloantistoffer
Tidsramme: ved 6 måneder
|
Nye RBC alloantistoffer vil bli vurdert ved hjelp av blodprøve
|
ved 6 måneder
|
Andel pasienter med nye RBC alloantistoffer
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Nye RBC alloantistoffer vil bli vurdert ved hjelp av blodprøve
|
ved 12 måneder
|
Andel pasienter med nye RBC alloantistoffer
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Nye RBC alloantistoffer vil bli vurdert ved hjelp av blodprøve
|
ved 24 måneder
|
Andel pasienter med oralt opioidforbruk
Tidsramme: ved 3 måneder
|
ved 3 måneder
|
|
Andel pasienter med oralt opioidforbruk
Tidsramme: ved 6 måneder
|
ved 6 måneder
|
|
Andel pasienter med oralt opioidforbruk
Tidsramme: ved 12 måneder
|
ved 12 måneder
|
|
Andel pasienter med oralt opioidforbruk
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema
Tidsramme: ved 3 måneder
|
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 er et sett med generiske, sammenhengende og enkelt administrerte livskvalitetsmål.
Disse tiltakene er avhengige av pasientens egenrapportering.
Elementer er gruppert i tre kategorier: funksjonsstatus, velvære, helhetlig helsevurdering.
I to dimensjoner er svaret binært (ja/nei) og i de andre 6 i ordinær kvalitet (3 til 6 mulige svar).
For hver dimensjon blir poengsummene for de forskjellige elementene kodet og deretter summert og transformert lineært på en skala fra 0 til 100.
En fysisk sammensatt poengsum og en mental sammensatt poengsum kan beregnes i henhold til en etablert algoritme
|
ved 3 måneder
|
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema
Tidsramme: ved 6 måneder
|
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 er et sett med generiske, sammenhengende og enkelt administrerte livskvalitetsmål.
Disse tiltakene er avhengige av pasientens egenrapportering.
Elementer er gruppert i tre kategorier: funksjonsstatus, velvære, helhetlig helsevurdering.
I to dimensjoner er svaret binært (ja/nei) og i de andre 6 i ordinær kvalitet (3 til 6 mulige svar).
For hver dimensjon blir poengsummene for de forskjellige elementene kodet og deretter summert og transformert lineært på en skala fra 0 til 100.
En fysisk sammensatt poengsum og en mental sammensatt poengsum kan beregnes i henhold til en etablert algoritme
|
ved 6 måneder
|
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 er et sett med generiske, sammenhengende og enkelt administrerte livskvalitetsmål.
Disse tiltakene er avhengige av pasientens egenrapportering.
Elementer er gruppert i tre kategorier: funksjonsstatus, velvære, helhetlig helsevurdering.
I to dimensjoner er svaret binært (ja/nei) og i de andre 6 i ordinær kvalitet (3 til 6 mulige svar).
For hver dimensjon blir poengsummene for de forskjellige elementene kodet og deretter summert og transformert lineært på en skala fra 0 til 100.
En fysisk sammensatt poengsum og en mental sammensatt poengsum kan beregnes i henhold til en etablert algoritme
|
ved 12 måneder
|
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 er et sett med generiske, sammenhengende og enkelt administrerte livskvalitetsmål.
Disse tiltakene er avhengige av pasientens egenrapportering.
Elementer er gruppert i tre kategorier: funksjonsstatus, velvære, helhetlig helsevurdering.
I to dimensjoner er svaret binært (ja/nei) og i de andre 6 i ordinær kvalitet (3 til 6 mulige svar).
For hver dimensjon blir poengsummene for de forskjellige elementene kodet og deretter summert og transformert lineært på en skala fra 0 til 100.
En fysisk sammensatt poengsum og en mental sammensatt poengsum kan beregnes i henhold til en etablert algoritme
|
ved 24 måneder
|
Depresjon og angststatus
Tidsramme: ved 3 måneder
|
Depresjon og angst vil bli vurdert ved hjelp av Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) spørreskjema. HAD-skalaen er en egenvurderingsskala for å oppdage tilstander av depresjon og angst i en medisinsk poliklinikk på sykehus. HADS er en selvadministrert skala med 14 punkter som vurderte nivåer av depresjon og angst, delt inn i 2 underskalaer av 7 punkter (Angst eller HADS-A, Depresjon eller HADS-D). Hvert element scores på en skala fra 0 til 3. En poengsum genereres for hver av de to underskalaene (summen av de 7 elementene, fra 0 til 21). Limit score, for hver av skårene, skille mellom: ikke-tilfelle eller asymptomatiske (score ≤ 7); sannsynlige eller grensetilfeller (score 8-10); tydelige eller klinisk symptomatiske tilfeller (score ≥ 11). |
ved 3 måneder
|
Depresjon og angststatus
Tidsramme: ved 6 måneder
|
HADS er en selvadministrert skala med 14 punkter som vurderte nivåer av depresjon og angst, delt inn i 2 underskalaer av 7 punkter (Angst eller HADS-A, Depresjon eller HADS-D).
Hvert element scores på en skala fra 0 til 3. En poengsum genereres for hver av de to underskalaene (summen av de 7 elementene, fra 0 til 21).
Limit score, for hver av skårene, skille mellom: ikke-tilfelle eller asymptomatiske (score ≤ 7); sannsynlige eller grensetilfeller (score 8-10); tydelige eller klinisk symptomatiske tilfeller (score ≥ 11).
|
ved 6 måneder
|
Depresjon og angststatus
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Depresjon og angst vil bli vurdert ved hjelp av Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) spørreskjema. HAD-skalaen er en egenvurderingsskala for å oppdage tilstander av depresjon og angst i en medisinsk poliklinikk på sykehus. HADS er en selvadministrert skala med 14 punkter som vurderte nivåer av depresjon og angst, delt inn i 2 underskalaer av 7 punkter (Angst eller HADS-A, Depresjon eller HADS-D). Hvert element scores på en skala fra 0 til 3. En poengsum genereres for hver av de to underskalaene (summen av de 7 elementene, fra 0 til 21). Limit score, for hver av skårene, skille mellom: ikke-tilfelle eller asymptomatiske (score ≤ 7); sannsynlige eller grensetilfeller (score 8-10); tydelige eller klinisk symptomatiske tilfeller (score ≥ 11). |
ved 12 måneder
|
Vekt
Tidsramme: ved 3 måneder
|
Evolusjon av vekt
|
ved 3 måneder
|
Vekt
Tidsramme: ved 6 måneder
|
Evolusjon av vekt
|
ved 6 måneder
|
Vekt
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Evolusjon av vekt
|
ved 12 måneder
|
Vekt
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Evolusjon av vekt
|
ved 24 måneder
|
Antall alvorlige infeksjoner
Tidsramme: ved 24 måneder
|
En alvorlig infeksjon vil bli definert som en CTAE-score på grad 3 eller 4
|
ved 24 måneder
|
GvHD forekomst
Tidsramme: ved 12 måneder
|
ved 12 måneder
|
|
GvHD forekomst
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
Gradering av GvHD
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Gradering av GvHD vil bli vurdert ved hjelp av magisk konsortium 2016 og NIH-klassifisering
|
ved 12 måneder
|
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 1 måned
|
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe.
Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
|
ved 1 måned
|
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 2 måneder
|
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe.
Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
|
ved 2 måneder
|
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 3 måneder
|
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe.
Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
|
ved 3 måneder
|
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 6 måneder
|
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe.
Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
Chimerismeanalyse ved PCR-mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids-PCR av innsetting/delesjonskimerisme vil bli utført dersom donor T-lymfocyttkimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
|
ved 6 måneder
|
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 9 måneder
|
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe.
Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
|
ved 9 måneder
|
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe.
Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
|
ved 12 måneder
|
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 18 måneder
|
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe.
Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
|
ved 18 måneder
|
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe.
Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
|
ved 24 måneder
|
Antall dager med sykehusinnleggelse
Tidsramme: Antall dager med sykehusinnleggelse fra inkludering ved M24
|
Antall dager med sykehusinnleggelse fra inkludering
|
Antall dager med sykehusinnleggelse fra inkludering ved M24
|
RBC og WBC adherens
Tidsramme: ved inkludering
|
Studie av RBC og WBC adherens på lymfocytter subpopulasjon (inkludert NK-T celler).
Modulering av WBC og RBC overflatemarkører ved allograft.
|
ved inkludering
|
RBC og WBC adherens
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Studie av RBC og WBC adherens på lymfocytter subpopulasjon (inkludert NK-T celler).
Modulering av WBC og RBC overflatemarkører ved allograft.
|
ved 12 måneder
|
RBC og WBC adherens
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Studie av RBC og WBC adherens på lymfocytter subpopulasjon (inkludert NK-T celler).
Modulering av WBC og RBC overflatemarkører ved allograft.
|
ved 24 måneder
|
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører
Tidsramme: ved inkludering
|
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører på lymfocytter subpopulasjon
|
ved inkludering
|
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører på lymfocytter subpopulasjon
|
ved 12 måneder
|
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører på lymfocytter subpopulasjon
|
ved 24 måneder
|
Frigjøring av mastcellemediator
Tidsramme: ved inkludering
|
Frigjøring av mastercellemediator vil bli vurdert ved bruk av plasmaprøve.
Modulering av mastcellemediatorer frigjøring av allograft (tryptase, substans P og histamin)
|
ved inkludering
|
Frigjøring av mastcellemediator
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Frigjøring av mastercellemediator vil bli vurdert ved bruk av plasmaprøve.
Modulering av mastcellemediatorer frigjøring av allograft (tryptase, substans P og histamin)
|
ved 12 måneder
|
Frigjøring av mastcellemediator
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Frigjøring av mastercellemediator vil bli vurdert ved bruk av plasmaprøve.
Modulering av mastcellemediatorer frigjøring av allograft (tryptase, substans P og histamin)
|
ved 24 måneder
|
Inflammatoriske cytokiner
Tidsramme: ved inkludering
|
Inflammatoriske cytokiner vil bli målt ved hjelp av serumprøve.
Modulering av inflammatorisk cytokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) ved allograft
|
ved inkludering
|
Inflammatoriske cytokiner
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Inflammatoriske cytokiner vil bli målt ved hjelp av serumprøve.
Modulering av inflammatorisk cytokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) ved allograft
|
ved 12 måneder
|
Inflammatoriske cytokiner
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Inflammatoriske cytokiner vil bli målt ved hjelp av serumprøve.
Modulering av inflammatorisk cytokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) ved allograft
|
ved 24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- K170912J
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Sigdcellesykdom
-
Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical...Hunan Zhaotai Yongren Medical Innovation Co. Ltd.RekrutteringAnti-kreft celle immunterapi | T Cell og NK CellKina
-
Peking University People's HospitalUkjentNatural Killer Cell Medited ImmunitetKina
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyAvsluttetiPS Cell Manufacturing and Banking
-
Medtronic - MITGAvsluttetEsophageal squamous cell neoplasia (ESCN)Kina
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar ikke rekruttert ennå
-
Bing HanFullførtPure Red Cell Aplasia, ervervetKina
-
Debiopharm International SARekrutteringPankreas duktal adenokarsinom (PDAC) | Kolorektal kreft (CRC) | Clear Cell Renal Cell Cancer (ccRCC)Frankrike, Australia
-
Calla IVF CenterFullførtImmunmodulerende legemidler | Killer-cell immunoglobulin-lignende reseptorer (KIR) | KIR Alleles (KIR AA)Romania
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...AvsluttetErvervet Pure Red Cell AplasiaKina
-
National Cancer Institute (NCI)RekrutteringTilbakevendende Langerhans Cell Histiocytose | Refraktær Langerhans Cell HistiocytoseForente stater, Canada