Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sammenligning av allogene matchet relatert hematopoietisk stamcelletransplantasjon etter en kondisjoneringsregime med redusert intensitet med standard omsorg hos ungdom og voksne med alvorlig sigdcellesykdom (DREPA-RIC)

20. september 2019 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

En prospektiv multisenterforsøk som sammenligner allogene matchet relatert hematopoietisk stamcelletransplantasjon etter et kondisjoneringsregime med redusert intensitet, med standard omsorg hos ungdom og voksne med alvorlig sigdcellesykdom

Selv om overlevelsen av barn med sigdcellesykdom (SCD) har forbedret seg dramatisk de siste tiårene i USA og Europa, er dødeligheten fortsatt høy hos voksne. Dessuten utvikler mange barn og de fleste voksne en kronisk svekkende tilstand på grunn av organskader. Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) er for tiden den unike kurative tilnærmingen; den tillater kurering av mer enn 95 % av barna transplantert fra en matchet beslektet donor (MRD) etter et myeloablativt kondisjoneringsregime. Til dags dato har få studier tatt for seg rollen til HSCT hos SCD voksne, på grunn av risikoen for graft versus host sykdom (GVHD) og til toksisiteten som forventes hos eldre pasienter med høyere risiko for organskade. Utviklingen av sikre, ikke-myeloablative kondisjoneringsregimer som tillater stabil blandet kimerisme og unngår GVHD fremstår som et attraktivt alternativ for HSCT for å kurere voksne med alvorlig SCD. Etterforskerne designer en prospektiv multisenterstudie rettet mot pasienter over 15 år med alvorlig SCD, og ​​sammenligner ikke-myeloablativ transplantasjon (når en matchet relatert donor (MRD) er identifisert) versus ingen HSCT (for pasienter som mangler MRD). Hovedmålet er å vurdere fordelen av HSCT på 2-års hendelsesfri overlevelse sammenlignet med standardbehandling. Det primære endepunktet er 2-års begivenhetsfri overlevelse.

Studieoversikt

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

78

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

15 år til 45 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • SCD-pasienter (SS/Sβ0)
  • Alder: 15 til 45 år
  • Med minst ett ikke-SCD-søsken > 18 år fra samme foreldrepar
  • Hvem presenterte minst ett av følgende kriterier:
  • 3 VOC som krever sykehusinnleggelse over ett år i løpet av de siste 2 årene og minst en tidligere historie med ACS
  • Minst 1 ACS i løpet av de siste 2 årene som krever transfusjoner
  • Anamnese med iskemisk slag eller cerebral/cervikal arteriell stenose > 50 %
  • Pulmonal hypertensjon definert ved gjennomsnittlig lungearterietrykk ≥ 25 mmHg i hvile, bestemt ved katerisering av høyre hjerte
  • Krever behandling med Hydroxyurea eller kronisk transfusjon, eller allerede behandlet med Hydroxyurea eller transfusjonsprogram (TP) ved inkludering.
  • Pasienter som allerede mottar kroniske transfusjoner for VOC eller ACS som ikke reagerer på hydroksyurea, vil være kvalifisert, forutsatt minst 3 VOC som krever sykehusinnleggelse/år innen 2 år før oppstart av kroniske transfusjoner, og minst tidligere historie med ACS.
  • Prevensjon under hele studieperioden med sirolimus for kvinner i fertil alder
  • Signert informert samtykke
  • Tilgjengelig for HLA-typing, HSCT hvis et HLA-identisk søsken er tilgjengelig.
  • Pasienter tilknyttet den franske helseforsikringen

Eksklusjonskriterier

  • Ytelsesstatus: ECOG-skala>1
  • Lungefunksjon: FEV1 og CVF < 50 % av teoretisk verdi
  • Postkapillær og alvorlig prekapillær pulmonal hypertensjon med målt gjennomsnittlig lungearterietrykk i hvile >35 mmHg
  • Hjerteejeksjonsfraksjon < 45 %
  • Estimert glomerulær fraksjonsrate (GFR) <50ml/mn /1,73m2
  • Konjugert bilirubin >50 µmol/L, skrumplever, ALT>4N
  • Ukontrollert infeksjon
  • Kjent overfølsomhet for alemtuzumab
  • Kjent overfølsomhet overfor murine proteiner og overfor følgende hjelpestoffer: dinatriumedetat, polysorbat 80, kaliumklorid, monobasisk kaliumfosfat, natriumklorid, dibasisk natriumfosfat, vann til injeksjonsvæsker
  • Positivitet for HIV
  • Graviditet eller ammende kvinner
  • Alloimmunisering eller forsinket hemolytisk transfusjonsreaksjon som utelukker transfusjoner av røde blodlegemer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: HLA matchet hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Perifer blodstamcelle fra matchet HLA-relatert donor.
Allogen matchet relatert hematopoetisk stamcelletransplantasjon etter et kondisjoneringsregime med redusert intensitet
Annen: Kontrollarm
Beste standardbehandling: Pasienter vil motta den beste standardbehandlingen i henhold til deres situasjon og deres tidligere behandling: initiering av Hydroxyurea, fortsettelse eller optimering av dosen av Hydroxyurea, initiering eller fortsettelse av TP, initiering av et nytt legemiddel har vist seg å forbedre SCD og ha tillatelse til bruk i Frankrike.
I standardarmen vil pasienter som ikke skal transplanteres, få den beste standardbehandlingen i henhold til deres situasjon og deres tidligere behandling: initiering av hydroxyurea, fortsettelse eller optimering av dosen av hydroxyurea, initiering eller fortsettelse av transfusjonsprogram, initiering av en nytt stoff viste seg å forbedre SCD og har tillatelse til bruk i Frankrike

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
2 års hendelsesfri overlevelse
Tidsramme: 2 år etter inkludering

En hendelse vil bli definert som:

  • død uansett årsak
  • eller akutt grad II-IV GVHD i henhold til Magic consortium 2016-klassifiseringen eller en moderat eller alvorlig kronisk GVHD i henhold til NIH-klassifiseringen
  • eller 3 sykehusinnleggelser for VOC definert etter vanlige kriterier
  • eller ett ACS definert av vanlige kliniske kriterier og et lungeinfiltrat på brystfilm og/eller thorax computertomografi (CT) skanning
  • eller hjerneslag definert som en klinisk hendelse bekreftet av en MR
  • eller en cerebral eller cervikal stenose >25 % i et nytt territorium, eller økning >25 % av tidligere stenose evaluert MR og MR
  • eller en økning på minst +10 % av trikuspidal regurgitasjonshastighet, (bekreftet ved 2 ekkokardiografi utført med en forsinkelse på minst 3 måneder) sammenlignet med pre-inkluderingsverdi for pasienter med TRV≥2,7 ved inklusjon
2 år etter inkludering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total overlevelse
Tidsramme: 2 år etter inkludering
2 år etter inkludering
Antall dager som krever innleggelse
Tidsramme: 1 år
Antall dager som krever sykehusinnleggelse 1 år etter inkludering med ekskludering av de 5 første månedene etter inkludering
1 år
Antall dager som krever innleggelse
Tidsramme: 2 år etter inkludering
Antall dager som krever sykehusinnleggelse 2 år etter inkludering med ekskludering av de 5 første månedene etter inkludering
2 år etter inkludering
Antall vaso-okklusive kriser (VOC) som krever sykehusinnleggelse
Tidsramme: 1 år etter inkludering
1 år etter inkludering
Antall vaso-okklusive kriser (VOC) som krever sykehusinnleggelse
Tidsramme: 2 år etter inkludering
2 år etter inkludering
Antall akutt brystsyndrom (ACS) som krever sykehusinnleggelse
Tidsramme: 1 år etter inkludering
1 år etter inkludering
Antall akutt brystsyndrom (ACS) som krever sykehusinnleggelse
Tidsramme: 2 år etter inkludering
2 år etter inkludering
Antall innleggelser på intensivavdeling
Tidsramme: 1 år etter inkludering
1 år etter inkludering
Antall innleggelser på intensivavdeling
Tidsramme: 2 år etter inkludering
2 år etter inkludering
Antall priapisme
Tidsramme: 1 år etter inkludering
1 år etter inkludering
Antall priapisme
Tidsramme: 2 år etter inkludering
2 år etter inkludering
Antall hjerneslagepisoder
Tidsramme: 1 år etter inkludering
1 år etter inkludering
Antall hjerneslagepisoder
Tidsramme: 2 år etter inkludering
2 år etter inkludering
LDH-tall
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Endringer i LDH
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Andel pasienter med en aminotransferaseverdi høyere enn fem ganger normalverdien
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Endringer i aminotransferase
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Andel pasienter med en gamma-GT-verdi høyere enn fem ganger normalverdien
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Endringer i gamma-GT
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Andel pasienter med en alkalisk fosfataseverdi høyere enn fem ganger normalverdien
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Endringer i alkalisk fosfatase
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Andel pasienter med bilirubinverdi høyere enn tre ganger normalverdien
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Endringer i bilirubin
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Andel pasienter med en protrombinverdi på mindre enn 70 %
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Endringer i TP
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Aktivert partiell tromboplastintid høyere enn 1,5 ganger normalverdien
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Endringer i TCK
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Hastighet av hemoglobin
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Endringer i hemoglobinnivå
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Hematokrit
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Endringer i hematokrit
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Gjennomsnittlig korpuskulært volum
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Endringer i gjennomsnittlig korpuskulært volum
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Hemoglobinvarianter
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Endringer i prosentandelen av hemoglobinvarianter
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Antall retikulocytter
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Endringer i prosentandel av retikulocytter
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Hvite blodlegemer teller
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Endringer i hvite blodlegemer
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Blodplater teller
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Endringer i antall blodplater
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
Mikroalbuminuri/kreatininuri-forhold
Tidsramme: ved 3 måneder
ved 3 måneder
Mikroalbuminuri/kreatininuri-forhold
Tidsramme: ved 6 måneder
ved 6 måneder
Mikroalbuminuri/kreatininuri-forhold
Tidsramme: ved 12 måneder
ved 12 måneder
Mikroalbuminuri/kreatininuri-forhold
Tidsramme: ved 24 måneder
ved 24 måneder
Ferritin nivå
Tidsramme: ved 3 måneder
ved 3 måneder
Ferritin nivå
Tidsramme: ved 6 måneder
ved 6 måneder
Ferritin nivå
Tidsramme: ved 12 måneder
ved 12 måneder
Ferritin nivå
Tidsramme: ved 24 måneder
ved 24 måneder
Transferrinmetningsnivå
Tidsramme: ved 3 måneder
ved 3 måneder
Prosent av transferrinmetning
Tidsramme: ved 6 måneder
ved 6 måneder
Prosent av transferrinmetning
Tidsramme: ved 12 måneder
ved 12 måneder
Prosent av transferrinmetning
Tidsramme: ved 24 måneder
ved 24 måneder
LH teller
Tidsramme: ved 24 måneder
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av LH
ved 24 måneder
FSH-tall
Tidsramme: ved 24 måneder
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av FSH
ved 24 måneder
Antall testosteroner
Tidsramme: ved 24 måneder
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av testosteronnivå hos menn
ved 24 måneder
Spermogram
Tidsramme: ved 24 måneder
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av spermogram hos menn
ved 24 måneder
Antall østrogen
Tidsramme: ved 24 måneder
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av østrogennivå hos kvinner
ved 24 måneder
AMH teller
Tidsramme: ved 24 måneder
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av AMH-nivå hos kvinner
ved 24 måneder
Forekomst av amenoré
Tidsramme: ved 24 måneder
Gonadisk funksjon vil bli målt ved å bruke forekomst av amenoré hos kvinner
ved 24 måneder
Antall paritet
Tidsramme: ved 24 måneder
ved 24 måneder
Andel av pasienter med proliferativ retinopati
Tidsramme: ved 12 måneder
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
ved 12 måneder
Andel av pasienter med proliferativ retinopati
Tidsramme: ved 24 måneder
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
ved 24 måneder
Andel pasienter med hemorragisk retinopati
Tidsramme: ved 12 måneder
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
ved 12 måneder
Andel pasienter med hemorragisk retinopati
Tidsramme: ved 24 måneder
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
ved 24 måneder
Andel pasienter med netthinneløsning
Tidsramme: ved 12 måneder
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
ved 12 måneder
Andel pasienter med netthinneløsning
Tidsramme: ved 24 måneder
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
ved 24 måneder
Andel pasienter med keratitt
Tidsramme: ved 12 måneder
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
ved 12 måneder
Andel pasienter med keratitt
Tidsramme: ved 24 måneder
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
ved 24 måneder
Andel pasienter med uveitt
Tidsramme: ved 12 måneder
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
ved 12 måneder
Andel pasienter med uveitt
Tidsramme: ved 24 måneder
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
ved 24 måneder
Tricuspid regurgitant jethastighet
Tidsramme: ved 12 måneder
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi og ved bruk av trikuspidal regurgitant jethastighet
ved 12 måneder
Tricuspid regurgitant jethastighet
Tidsramme: ved 24 måneder
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi og ved bruk av trikuspidal regurgitant jethastighet
ved 24 måneder
Venstre atrial dimensjon
Tidsramme: ved 12 måneder
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre atrial dimensjon indeksert til kroppsoverflaten
ved 12 måneder
Venstre atrial dimensjon
Tidsramme: ved 24 måneder
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre atrial dimensjon indeksert til kroppsoverflaten
ved 24 måneder
Venstre ventrikkel dimensjon
Tidsramme: ved 12 måneder
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre ventrikkel dimensjon indeksert til kroppsoverflaten
ved 12 måneder
Venstre ventrikkel dimensjon
Tidsramme: ved 24 måneder
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre ventrikkel dimensjon indeksert til kroppsoverflaten
ved 24 måneder
Ventrikulær masseindeksverdi
Tidsramme: ved 12 måneder
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av ventrikulær masseindeks
ved 12 måneder
Ventrikulær masseindeksverdi
Tidsramme: ved 24 måneder
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av ventrikulær masseindeks
ved 24 måneder
Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: ved 12 måneder
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
ved 12 måneder
Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: ved 24 måneder
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
ved 24 måneder
Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV)
Tidsramme: ved 12 måneder
Lungefunksjonen vil bli evaluert Forced Expiratory Volume in ett sekund (FEV) , %
ved 12 måneder
Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV)
Tidsramme: ved 24 måneder
Lungefunksjonen vil bli evaluert Forced Expiratory Volume in ett sekund (FEV) , %
ved 24 måneder
DLCO
Tidsramme: ved 12 måneder
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av DLCO diffusjonskapasiteten til karbonmonoksid
ved 12 måneder
DLCO
Tidsramme: ved 24 måneder
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av DLCO diffusjonskapasiteten til karbonmonoksid
ved 24 måneder
Tvunget vital kapasitet
Tidsramme: ved 12 måneder
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av tvungen vitalkapasitet (FVC)
ved 12 måneder
Tvunget vital kapasitet
Tidsramme: ved 24 måneder
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av tvungen vitalkapasitet (FVC)
ved 24 måneder
6 minutters gangprøve
Tidsramme: ved 12 måneder
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av 6 minutters gangtest
ved 12 måneder
6 minutters gangprøve
Tidsramme: ved 24 måneder
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av 6 minutters gangtest
ved 24 måneder
Antall nye episoder med avaskulær osteonekrose
Tidsramme: ved 24 måneder
ved 24 måneder
Antall pasienter for hver plassering av nye episoder av avaskulær osteonekrose
Tidsramme: ved 24 måneder
Lokalisering av nye episoder av avaskulær osteonekrose vil bli vurdert ved hjelp av radiografi og magnetisk resonansavbildning
ved 24 måneder
Brudd
Tidsramme: ved 24 måneder
Antall nye episoder med brudd
ved 24 måneder
Sentralnervesystemets funksjon
Tidsramme: ved 12 måneder
Sentralnervesystemets funksjon vil bli vurdert ved hjelp av magnetisk resonansavbildning med ARM/MRI
ved 12 måneder
Sentralnervesystemets funksjon
Tidsramme: ved 24 måneder
Sentralnervesystemets funksjon vil bli vurdert ved hjelp av magnetisk resonansavbildning med ARM/MRI
ved 24 måneder
Overbelastning av jern
Tidsramme: ved inkludering
Jernoverskudd vil bli vurdert ved hjelp av lever- og hjertemagnetisk resonansavbildning hos pasienter med ferritin > 1000 mikrog/L
ved inkludering
Overbelastning av jern
Tidsramme: ved 12 måneder
Jernoverskudd vil bli vurdert ved hjelp av lever- og hjertemagnetisk resonansavbildning hos pasienter med ferritin > 1000 mikrog/L
ved 12 måneder
Overbelastning av jern
Tidsramme: ved 24 måneder
Jernoverskudd vil bli vurdert ved hjelp av lever- og hjertemagnetisk resonansavbildning hos pasienter med ferritin > 1000 mikrog/L
ved 24 måneder
Røde blodlegemer pakket transfusert
Tidsramme: ved 24 måneder
Antall røde blodlegemer pakket transfundert fra 6 måneder etter inkludering (før og tidlig post-transplantasjon transfusjon er en standard for omsorg og kan ikke telles)
ved 24 måneder
Antall forsinket hemolytisk transfusjonsreaksjon (DHTR)
Tidsramme: ved 3 måneder
DHTR vil bli definert som assosiert med hemoglobinuri/mørk urin i måneden etter transfusjon +/- beinsmerter med økte hemolytiske markører og fall i HbA eller ny RBC allo-Ab
ved 3 måneder
Antall forsinket hemolytisk transfusjonsreaksjon (DHTR)
Tidsramme: ved 6 måneder
DHTR vil bli definert som assosiert med hemoglobinuri/mørk urin i måneden etter transfusjon +/- beinsmerter med økte hemolytiske markører og fall i HbA eller ny RBC allo-Ab
ved 6 måneder
Antall forsinket hemolytisk transfusjonsreaksjon (DHTR)
Tidsramme: ved 12 måneder
DHTR vil bli definert som assosiert med hemoglobinuri/mørk urin i måneden etter transfusjon +/- beinsmerter med økte hemolytiske markører og fall i HbA eller ny RBC allo-Ab
ved 12 måneder
Antall forsinket hemolytisk transfusjonsreaksjon (DHTR)
Tidsramme: ved 24 måneder
DHTR vil bli definert som assosiert med hemoglobinuri/mørk urin i måneden etter transfusjon +/- beinsmerter med økte hemolytiske markører og fall i HbA eller ny RBC allo-Ab
ved 24 måneder
Andel pasienter med nye RBC alloantistoffer
Tidsramme: ved 3 måneder
Nye RBC alloantistoffer vil bli vurdert ved hjelp av blodprøve
ved 3 måneder
Andel pasienter med nye RBC alloantistoffer
Tidsramme: ved 6 måneder
Nye RBC alloantistoffer vil bli vurdert ved hjelp av blodprøve
ved 6 måneder
Andel pasienter med nye RBC alloantistoffer
Tidsramme: ved 12 måneder
Nye RBC alloantistoffer vil bli vurdert ved hjelp av blodprøve
ved 12 måneder
Andel pasienter med nye RBC alloantistoffer
Tidsramme: ved 24 måneder
Nye RBC alloantistoffer vil bli vurdert ved hjelp av blodprøve
ved 24 måneder
Andel pasienter med oralt opioidforbruk
Tidsramme: ved 3 måneder
ved 3 måneder
Andel pasienter med oralt opioidforbruk
Tidsramme: ved 6 måneder
ved 6 måneder
Andel pasienter med oralt opioidforbruk
Tidsramme: ved 12 måneder
ved 12 måneder
Andel pasienter med oralt opioidforbruk
Tidsramme: ved 24 måneder
ved 24 måneder
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema
Tidsramme: ved 3 måneder
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 er et sett med generiske, sammenhengende og enkelt administrerte livskvalitetsmål. Disse tiltakene er avhengige av pasientens egenrapportering. Elementer er gruppert i tre kategorier: funksjonsstatus, velvære, helhetlig helsevurdering. I to dimensjoner er svaret binært (ja/nei) og i de andre 6 i ordinær kvalitet (3 til 6 mulige svar). For hver dimensjon blir poengsummene for de forskjellige elementene kodet og deretter summert og transformert lineært på en skala fra 0 til 100. En fysisk sammensatt poengsum og en mental sammensatt poengsum kan beregnes i henhold til en etablert algoritme
ved 3 måneder
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema
Tidsramme: ved 6 måneder
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 er et sett med generiske, sammenhengende og enkelt administrerte livskvalitetsmål. Disse tiltakene er avhengige av pasientens egenrapportering. Elementer er gruppert i tre kategorier: funksjonsstatus, velvære, helhetlig helsevurdering. I to dimensjoner er svaret binært (ja/nei) og i de andre 6 i ordinær kvalitet (3 til 6 mulige svar). For hver dimensjon blir poengsummene for de forskjellige elementene kodet og deretter summert og transformert lineært på en skala fra 0 til 100. En fysisk sammensatt poengsum og en mental sammensatt poengsum kan beregnes i henhold til en etablert algoritme
ved 6 måneder
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema
Tidsramme: ved 12 måneder
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 er et sett med generiske, sammenhengende og enkelt administrerte livskvalitetsmål. Disse tiltakene er avhengige av pasientens egenrapportering. Elementer er gruppert i tre kategorier: funksjonsstatus, velvære, helhetlig helsevurdering. I to dimensjoner er svaret binært (ja/nei) og i de andre 6 i ordinær kvalitet (3 til 6 mulige svar). For hver dimensjon blir poengsummene for de forskjellige elementene kodet og deretter summert og transformert lineært på en skala fra 0 til 100. En fysisk sammensatt poengsum og en mental sammensatt poengsum kan beregnes i henhold til en etablert algoritme
ved 12 måneder
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema
Tidsramme: ved 24 måneder
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 er et sett med generiske, sammenhengende og enkelt administrerte livskvalitetsmål. Disse tiltakene er avhengige av pasientens egenrapportering. Elementer er gruppert i tre kategorier: funksjonsstatus, velvære, helhetlig helsevurdering. I to dimensjoner er svaret binært (ja/nei) og i de andre 6 i ordinær kvalitet (3 til 6 mulige svar). For hver dimensjon blir poengsummene for de forskjellige elementene kodet og deretter summert og transformert lineært på en skala fra 0 til 100. En fysisk sammensatt poengsum og en mental sammensatt poengsum kan beregnes i henhold til en etablert algoritme
ved 24 måneder
Depresjon og angststatus
Tidsramme: ved 3 måneder

Depresjon og angst vil bli vurdert ved hjelp av Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) spørreskjema. HAD-skalaen er en egenvurderingsskala for å oppdage tilstander av depresjon og angst i en medisinsk poliklinikk på sykehus.

HADS er en selvadministrert skala med 14 punkter som vurderte nivåer av depresjon og angst, delt inn i 2 underskalaer av 7 punkter (Angst eller HADS-A, Depresjon eller HADS-D). Hvert element scores på en skala fra 0 til 3. En poengsum genereres for hver av de to underskalaene (summen av de 7 elementene, fra 0 til 21). Limit score, for hver av skårene, skille mellom: ikke-tilfelle eller asymptomatiske (score ≤ 7); sannsynlige eller grensetilfeller (score 8-10); tydelige eller klinisk symptomatiske tilfeller (score ≥ 11).

ved 3 måneder
Depresjon og angststatus
Tidsramme: ved 6 måneder
HADS er en selvadministrert skala med 14 punkter som vurderte nivåer av depresjon og angst, delt inn i 2 underskalaer av 7 punkter (Angst eller HADS-A, Depresjon eller HADS-D). Hvert element scores på en skala fra 0 til 3. En poengsum genereres for hver av de to underskalaene (summen av de 7 elementene, fra 0 til 21). Limit score, for hver av skårene, skille mellom: ikke-tilfelle eller asymptomatiske (score ≤ 7); sannsynlige eller grensetilfeller (score 8-10); tydelige eller klinisk symptomatiske tilfeller (score ≥ 11).
ved 6 måneder
Depresjon og angststatus
Tidsramme: ved 12 måneder

Depresjon og angst vil bli vurdert ved hjelp av Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) spørreskjema. HAD-skalaen er en egenvurderingsskala for å oppdage tilstander av depresjon og angst i en medisinsk poliklinikk på sykehus.

HADS er en selvadministrert skala med 14 punkter som vurderte nivåer av depresjon og angst, delt inn i 2 underskalaer av 7 punkter (Angst eller HADS-A, Depresjon eller HADS-D). Hvert element scores på en skala fra 0 til 3. En poengsum genereres for hver av de to underskalaene (summen av de 7 elementene, fra 0 til 21). Limit score, for hver av skårene, skille mellom: ikke-tilfelle eller asymptomatiske (score ≤ 7); sannsynlige eller grensetilfeller (score 8-10); tydelige eller klinisk symptomatiske tilfeller (score ≥ 11).

ved 12 måneder
Vekt
Tidsramme: ved 3 måneder
Evolusjon av vekt
ved 3 måneder
Vekt
Tidsramme: ved 6 måneder
Evolusjon av vekt
ved 6 måneder
Vekt
Tidsramme: ved 12 måneder
Evolusjon av vekt
ved 12 måneder
Vekt
Tidsramme: ved 24 måneder
Evolusjon av vekt
ved 24 måneder
Antall alvorlige infeksjoner
Tidsramme: ved 24 måneder
En alvorlig infeksjon vil bli definert som en CTAE-score på grad 3 eller 4
ved 24 måneder
GvHD forekomst
Tidsramme: ved 12 måneder
ved 12 måneder
GvHD forekomst
Tidsramme: ved 24 måneder
ved 24 måneder
Gradering av GvHD
Tidsramme: ved 12 måneder
Gradering av GvHD vil bli vurdert ved hjelp av magisk konsortium 2016 og NIH-klassifisering
ved 12 måneder
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 1 måned
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe. Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon. Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
ved 1 måned
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 2 måneder
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe. Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon. Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
ved 2 måneder
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 3 måneder
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe. Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon. Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
ved 3 måneder
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 6 måneder
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe. Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon. Chimerismeanalyse ved PCR-mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids-PCR av innsetting/delesjonskimerisme vil bli utført dersom donor T-lymfocyttkimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
ved 6 måneder
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 9 måneder
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe. Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon. Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
ved 9 måneder
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 12 måneder
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe. Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon. Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
ved 12 måneder
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 18 måneder
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe. Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon. Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
ved 18 måneder
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 24 måneder
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe. Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon. Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
ved 24 måneder
Antall dager med sykehusinnleggelse
Tidsramme: Antall dager med sykehusinnleggelse fra inkludering ved M24
Antall dager med sykehusinnleggelse fra inkludering
Antall dager med sykehusinnleggelse fra inkludering ved M24
RBC og WBC adherens
Tidsramme: ved inkludering
Studie av RBC og WBC adherens på lymfocytter subpopulasjon (inkludert NK-T celler). Modulering av WBC og RBC overflatemarkører ved allograft.
ved inkludering
RBC og WBC adherens
Tidsramme: ved 12 måneder
Studie av RBC og WBC adherens på lymfocytter subpopulasjon (inkludert NK-T celler). Modulering av WBC og RBC overflatemarkører ved allograft.
ved 12 måneder
RBC og WBC adherens
Tidsramme: ved 24 måneder
Studie av RBC og WBC adherens på lymfocytter subpopulasjon (inkludert NK-T celler). Modulering av WBC og RBC overflatemarkører ved allograft.
ved 24 måneder
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører
Tidsramme: ved inkludering
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører på lymfocytter subpopulasjon
ved inkludering
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører
Tidsramme: ved 12 måneder
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører på lymfocytter subpopulasjon
ved 12 måneder
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører
Tidsramme: ved 24 måneder
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører på lymfocytter subpopulasjon
ved 24 måneder
Frigjøring av mastcellemediator
Tidsramme: ved inkludering
Frigjøring av mastercellemediator vil bli vurdert ved bruk av plasmaprøve. Modulering av mastcellemediatorer frigjøring av allograft (tryptase, substans P og histamin)
ved inkludering
Frigjøring av mastcellemediator
Tidsramme: ved 12 måneder
Frigjøring av mastercellemediator vil bli vurdert ved bruk av plasmaprøve. Modulering av mastcellemediatorer frigjøring av allograft (tryptase, substans P og histamin)
ved 12 måneder
Frigjøring av mastcellemediator
Tidsramme: ved 24 måneder
Frigjøring av mastercellemediator vil bli vurdert ved bruk av plasmaprøve. Modulering av mastcellemediatorer frigjøring av allograft (tryptase, substans P og histamin)
ved 24 måneder
Inflammatoriske cytokiner
Tidsramme: ved inkludering
Inflammatoriske cytokiner vil bli målt ved hjelp av serumprøve. Modulering av inflammatorisk cytokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) ved allograft
ved inkludering
Inflammatoriske cytokiner
Tidsramme: ved 12 måneder
Inflammatoriske cytokiner vil bli målt ved hjelp av serumprøve. Modulering av inflammatorisk cytokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) ved allograft
ved 12 måneder
Inflammatoriske cytokiner
Tidsramme: ved 24 måneder
Inflammatoriske cytokiner vil bli målt ved hjelp av serumprøve. Modulering av inflammatorisk cytokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) ved allograft
ved 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

15. oktober 2019

Primær fullføring (Forventet)

15. oktober 2024

Studiet fullført (Forventet)

15. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. juli 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

6. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. september 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2019

Sist bekreftet

1. juli 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

3
Abonnere