Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Thalidomid, cyklofosfamid og deksametason for tilbakevendende/refraktær voksen Langerhans cellehistiocytose

7. juni 2021 oppdatert av: Cao Xinxin, Peking Union Medical College Hospital

Thalidomid, cyklofosfamid og deksametason for voksne pasienter med tilbakevendende/refraktær Langerhans-cellehistiocytose: En enkeltarm, enkeltsenter, prospektiv fase 2-studie

Langerhans cell histiocytosis (LCH) er en sjelden, heterogen histiocytisk lidelse som oftest forekommer hos barn. På grunn av sjeldenheten av LCH hos voksne og mangel på prospektive randomiserte studier, er behandlingsstrategien for voksne hovedsakelig basert på pediatriske protokoller. Den totale responsraten for behandling basert på vinblastin pluss prednison hos voksne er lavere enn hos barn, og behandlingen har en tendens til å vise høyere toksisitet. Det er lite data som veileder terapi etter frontlinjebehandling. I en fase 2-studie ga thalidomid som monoterapi 70 % responsrate ved tilbakevendende/refraktær lavrisiko LCH, men det var ingen respons hos seks høyrisikobarn. Vi ønsker å analysere effekten og toksisiteten til thalidomid kombinert med deksametason- og cyklofosfamidregimer ved behandling av residiverende/refraktær LCH blant voksne pasienter ved vårt sykehus.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Forventet)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
20

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Xinxin Cao

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • • Histologisk bekreftet diagnose av LCH.

    • Pasientene var residiverende/refraktære eller fikk i det minste én linje med systemisk behandling av LCH
    • Alder ≥18 år og ≤75 år.
    • LCH involverte multisystem eller multifokalt enkeltsystem.
    • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0-2.

    • Pasienter må ha tilstrekkelig nyre-, lever- og benmargfunksjon som definert av følgende kriterier:

      • Absolutt nøytrofiltall ≥1500 celler per mm3 eller ≥500 celler per mm3 i tilfelle kjent hematopoietisk systeminvolvering av LCH.
      • Blodplateantall ≥100000 celler per mm3 eller ≥20000 celler per mm3 i tilfelle kjent hematopoietisk systeminvolvering av LCH.
      • Kreatininclearance [i henhold til Cockcrofts formel] ≥60 mL/min.
      • Aspartataminotransferase og alaninaminotransferase ≤2·5×øvre grense for normal [ULN], og total bilirubin ≤2·5×ULN; eller ≤10×ULN i tilfelle av kjent leverpåvirkning av LCH.
    • Ingen aktiv eller ubehandlet infeksjon.
    • Ingen hjerteabnormiteter.
    • Emnet gir skriftlig informert samtykke.

    • En kvinne er kvalifisert til å delta og delta i denne studien hvis hun er av:

      • Ikke-fertil potensiale inkludert ω Enhver kvinne som har hatt en kirurgisk prosedyre som gjør henne ute av stand til å bli gravid.

ω Personer har opplevd totalt opphør av menstruasjon i mer enn 1 år og er eldre enn 45 år.

⎫ Fertilitet, inkludert enhver kvinne som har hatt en negativ serumgraviditetstest innen 2 uker før den første dosen av studiebehandlingen, og samtykker i å bruke adekvat prevensjon.

• Mannlige forsøkspersoner må bruke en effektiv barrieremetode for prevensjon under studien og i 90 dager etter siste kurs av MA hvis seksuelt aktive med en fruktbar evne

Ekskluderingskriterier:

  • • Ikke-langerhanscellehistiocytose.

    • Pasientene hadde samtidige maligniteter.
    • Pasienter som var nydiagnostisert LCH.
    • Anamnese med hjerteinfarkt eller ustabil angina, eller New York Heart Association (NYHA) grad III-IV innen 6 måneder før dag 1.
    • Kvinner som var gravide eller i fertil alder.

    • Kjent HIV-seropositiv, aktiv hepatitt C-infeksjon og/eller hepatitt B (definert som HCV RNA

      ≥103 kopier eller HBV DNA ≥103 kopier ved screening).

    • Større kirurgisk prosedyre innen 28 dager før første dose av studiebehandlingen.
    • Tilstedeværelse av ukontrollert infeksjon.
    • Bevis på aktiv blødning eller blødende diatese.
    • Enhver alvorlig og/eller ustabil eksisterende medisinsk, psykiatrisk eller annen tilstand som kan forstyrre forsøkspersonens sikkerhet, gitt informert samtykke eller overholdelse av studieprosedyrer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: TCD
thalidomid 100mg qn cyklofosfamid 300mg/m2 d1,8,15 deksametason 40mg d1,8,15,22
Legemiddel: thalidomid kombinert med deksametason og cyklofosfamid
TCD

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhetsfri overlevelse
Tidsramme: varigheten fra oppstart av behandling til dato for første dokumenterte hendelse eller dato for død uansett årsak, avhengig av hva som kommer først, vurdert opp til 5 år
Hendelser ble definert som dårlig respons på TCD, reaktivering etter TCD-behandling og død uansett årsak.
varigheten fra oppstart av behandling til dato for første dokumenterte hendelse eller dato for død uansett årsak, avhengig av hva som kommer først, vurdert opp til 5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprosent
Tidsramme: på 12 måneder
det kumulative antallet pasienter med enten ikke-aktiv sykdom eller regressiv sykdom (tegn og symptomer ble forbedret uten nye lesjoner) etter TCD-behandling
på 12 måneder
Total overlevelse
Tidsramme: varigheten fra oppstart av TCD-behandling til dødsdato eller siste oppfølging, vurdert opp til 5 år
Total overlevelse
varigheten fra oppstart av TCD-behandling til dødsdato eller siste oppfølging, vurdert opp til 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Peking Union Medical College Hospital

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Jian Li, Peking Union Medical College Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
10. oktober 2019

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. desember 2021

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. desember 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
7. oktober 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. oktober 2019

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
9. oktober 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
8. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. juni 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • PUMCHRRLCH-1

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger