Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Akseptabilitet og toleranse for en klar til bruk proteinerstatning i tablettform for kostholdsbehandling av fenylketonuri

1. mars 2024 oppdatert av: metaX Institut fuer Diatetik GmbH

XPhe Minis - Akseptabilitet og toleranse Markedsundersøkelser

Formålet med denne prospektive, observasjonsstudien er å evaluere tolerabiliteten og akseptabiliteten av fenylalaninfrie proteinerstatningstabletter for små barn med PKU i alderen 7 år eller eldre.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Hovedbehandlingen for barn med fenylketonuri (PKU) er en lavproteindiett. En del av denne behandlingen krever administrering av en fenylalaninfri proteinerstatning for å møte grunnleggende proteinbehov for normal vekst og utvikling. Flere merker av fenylalaninfrie proteinerstatninger er allerede tilgjengelige i forskjellige former - flytende, halvfast, tablett. Overholdelse av proteinerstatninger fortsetter imidlertid å være en utfordring. Siden en diett med lavt proteininnhold anbefales for livet, er langsiktig etterlevelse en økende bekymring. Som et resultat kan forbedring av valget når det gjelder produkttype hjelpe til med samsvar. XPhe minis er fenylalaninfrie proteinerstatningstabletter beriket med vitaminer, mineraler og sporstoffer designet for barn og voksne med PKU. Det forventes at de vil være et passende alternativ for PKU-pasienter, og utvide utvalget av proteinerstatninger de kan velge mellom for å passe deres livsstil og preferanser.

Dette er en prospektiv, observasjonstoleransestudie på 10 barn med PKU. Forsøkspersoner som for øyeblikket tar en proteinerstatning i andre trinn vil bli rekruttert til en 7-dagers prøveperiode, og tar de bruksklare proteinerstatningstabletter for å evaluere tolerabiliteten og akseptabiliteten til studieproduktet. Derfor vil forsøkspersonene erstatte noe av eller hele sin vanlige proteinerstatning med det nye produktet.

I løpet av 7-dagers forsøk vil forsøkspersoner eller omsorgspersoner bli bedt om å fylle ut et daglig spørreskjema med informasjon om: • Bruk og samsvar • Brukervennlighet og eventuelle problemer med administrering • Eventuelle gastrointestinale bivirkninger.

Et spørreskjema vil også fylles ut i begynnelsen og slutten av studien som vil vurdere oppfatninger om smak, utseende, lukt, enkel administrering, hvordan det tas, og eventuelle andre problemer eller symptomer.

Mengden tabletter som foreskrives vil bli beregnet for å gi samme mengde protein som deres vanlige proteinerstatning.

Forsøkspersonene vil fortsatt ha ukentlige blodprøver med fingerstikk, slik det er rutine i PKU. Resultatene mens de er på studieproduktet vil bli sammenlignet med resultatene på deres vanlige proteinerstatning.

Det skal rekrutteres 10 barn med PKU. Når et passende emne er identifisert, vil et studieinformasjonsark bli sendt til emnet eller foreldre/omsorgspersoner. De vil bli invitert til å be om ytterligere informasjon om studien hvis de ønsker det ved å kontakte den ledende kostholdseksperten. Rekruttering av hver pasient vil skje ved skriftlig informert samtykke, som vil bli utfylt av foreldrene/primæromsorgspersonene og tatt av den ledende kostholdseksperten. Barn vil også fylle ut et samtykke/samtykkeskjema og vil motta et informasjonsark, hvis det anses som passende for deres forståelsesnivå.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
10

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Storbritannia
    • Wales
      • Birmingham, Wales, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Children´s Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

10 barn med PKU

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av PKU eller PKU-variant som krever en fenylalaninfri proteinerstatning.
  • Forsøkspersoner som allerede tar en fenylalaninfri proteinerstatning og er villige til å prøve studieproduktet i 7 dager.
  • Barn fra 7 år og oppover.
  • Skriftlig informert samtykke innhentet fra foreldrenes omsorgsperson.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av alvorlig samtidig sykdom
  • Ledende kostholdseksperts usikkerhet om pasientens vilje eller evne til å overholde protokollkravene
  • Deltakelse i andre studier som involverer undersøkelsesprodukter eller markedsførte produkter samtidig eller innen to uker før inntreden i studien.
  • Eventuelle barn som har tatt antibiotika i løpet av de siste 2 ukene før studien.
  • Barn under 7 år.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Daglig etterlevelse
Tidsramme: 7 dager
Overholdelse av foreskrevet proteinerstatning vil bli vurdert i begynnelsen av den 7-dagers prøven. Bruk og etterlevelse av studieproduktet vil deretter vurderes daglig fra dag 1-7 ved bruk av standardiserte spørreskjemaer, der pasienter dokumenterer mengden konsumert studieprodukt kontra foreskrevne doser. Samsvar
7 dager

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandling-Emergent tolerabilitet
Tidsramme: 7 dager
Gastrointestinale bivirkninger (inkludert diaré, forstoppelse, oppblåsthet eller distensjon i magen, kvalme, oppkast, raping, flatulens eller oppstøt og ubehag eller smerter i magen) vil bli vurdert daglig via spørreskjema ved bruk av skalaen (ingen i dag, mild, moderat eller alvorlig / virkelig plagsomt).
7 dager
Pasientakseptabilitet
Tidsramme: 7 dager
Akseptabilitet (brukervennlighet og smak) vil bli vurdert via spørreskjema daglig i løpet av studieperioden og ved slutten av studien via spørreskjema.
7 dager
Metabolsk kontroll
Tidsramme: 2 dager
Ukentlige rutinemessige fingerstikkblodflekker vil bli samlet inn og analysert for fenylalanin (mikromol per liter) og tyrosin (mikromol per liter) som er vanlig klinisk praksis.
2 dager
Forekomst av hendelser i studieproduktet.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Alle uønskede hendelser vil bli registrert gjennom hele studien (ettersom og når de oppstår) og etter at studien er fullført, i gjennomsnitt 1 år. Siden studieproduktet allerede er kommersielt tilgjengelig, er det usannsynlig at det oppstår noen uønskede hendelser.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
metaX Institut fuer Diatetik GmbH

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Birmingham Children's Hospital

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. februar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mai 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
10. mai 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
21. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
5. mai 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
4. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. mars 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • XPheminisCT01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Ingen individuelle pasientdata vil bli delt med andre forskere.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger