Akseptabilitet og toleranse for en klar til bruk proteinerstatning i tablettform for kostholdsbehandling av fenylketonuri

Hovedbehandlingen for barn med fenylketonuri (PKU) er en lavproteindiett. En del av denne behandlingen krever administrering av en fenylalaninfri proteinerstatning for å møte grunnleggende proteinbehov for normal vekst og utvikling. Flere merker av fenylalaninfrie proteinerstatninger er allerede tilgjengelige i forskjellige former - flytende, halvfast, tablett. Overholdelse av proteinerstatninger fortsetter imidlertid å være en utfordring. Siden en diett med lavt proteininnhold anbefales for livet, er langsiktig etterlevelse en økende bekymring. Som et resultat kan forbedring av valget når det gjelder produkttype hjelpe til med samsvar. XPhe minis er fenylalaninfrie proteinerstatningstabletter beriket med vitaminer, mineraler og sporstoffer designet for barn og voksne med PKU. Det forventes at de vil være et passende alternativ for PKU-pasienter, og utvide utvalget av proteinerstatninger de kan velge mellom for å passe deres livsstil og preferanser.

Dette er en prospektiv, observasjonstoleransestudie på 10 barn med PKU. Forsøkspersoner som for øyeblikket tar en proteinerstatning i andre trinn vil bli rekruttert til en 7-dagers prøveperiode, og tar de bruksklare proteinerstatningstabletter for å evaluere tolerabiliteten og akseptabiliteten til studieproduktet. Derfor vil forsøkspersonene erstatte noe av eller hele sin vanlige proteinerstatning med det nye produktet.

I løpet av 7-dagers forsøk vil forsøkspersoner eller omsorgspersoner bli bedt om å fylle ut et daglig spørreskjema med informasjon om: • Bruk og samsvar • Brukervennlighet og eventuelle problemer med administrering • Eventuelle gastrointestinale bivirkninger.

Et spørreskjema vil også fylles ut i begynnelsen og slutten av studien som vil vurdere oppfatninger om smak, utseende, lukt, enkel administrering, hvordan det tas, og eventuelle andre problemer eller symptomer.

Mengden tabletter som foreskrives vil bli beregnet for å gi samme mengde protein som deres vanlige proteinerstatning.

Forsøkspersonene vil fortsatt ha ukentlige blodprøver med fingerstikk, slik det er rutine i PKU. Resultatene mens de er på studieproduktet vil bli sammenlignet med resultatene på deres vanlige proteinerstatning.

Det skal rekrutteres 10 barn med PKU. Når et passende emne er identifisert, vil et studieinformasjonsark bli sendt til emnet eller foreldre/omsorgspersoner. De vil bli invitert til å be om ytterligere informasjon om studien hvis de ønsker det ved å kontakte den ledende kostholdseksperten. Rekruttering av hver pasient vil skje ved skriftlig informert samtykke, som vil bli utfylt av foreldrene/primæromsorgspersonene og tatt av den ledende kostholdseksperten. Barn vil også fylle ut et samtykke/samtykkeskjema og vil motta et informasjonsark, hvis det anses som passende for deres forståelsesnivå.