Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Azacitidin og Quizartinib for behandling av myelodysplastisk syndrom eller myelodysplastisk/myeloproliferativ neoplasma med FLT3- eller CBL-mutasjoner

1. mai 2026 oppdatert av: M.D. Anderson Cancer Center

Fase I/II-studie av azacitidin i kombinasjon med quizartinib for pasienter med myelodysplastiske syndromer og myelodysplastiske/myeloproliferative neoplasmer med FLT3- eller CBL-mutasjoner

Denne fase I/II-studien studerer bivirkninger og beste dose av quizartinib når det gis med azacitidin og for å se hvor godt de fungerer i behandling av pasienter med myelodysplastisk syndrom eller myelodysplastisk/myeloproliferativ neoplasma med FLT3- eller CBL-mutasjoner. Kjemoterapimedisiner, som azacitidin, virker på forskjellige måter for å stoppe veksten av kreftceller, enten ved å drepe cellene, ved å stoppe dem fra å dele seg eller ved å hindre dem i å spre seg. Quizartinib kan stoppe veksten av kreftceller ved å blokkere noen av enzymene som trengs for cellevekst. Å gi azacitidin og quizartinib kan bidra til å kontrollere myelodysplastisk syndrom eller myelodysplastisk/myeloproliferativ neoplasma.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. For å bestemme sikkerhet, tolerabilitet og maksimal tolerabel dose (MTD) av quizartinib i kombinasjon med azacytidin.

II. For å vurdere total responsrate (ORR) på quizartinib i kombinasjon med azacitidin.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. For å vurdere total overlevelse (OS), varighet av respons, leukemifri overlevelse (LFS), tilbakefallsfri overlevelse (RFS) og sikkerhetsprofil.

II. Korrelative studier.

OVERSIKT: Dette er en fase I, dose-eskaleringsstudie av quizartinib etterfulgt av en fase II-studie.

Pasienter får azacitidin subkutant (SC) eller intravenøst ​​(IV) over ca. 30 minutter på dag 1-5 og quizartinib oralt (PO) én gang daglig (QD) på dag 1-28. Sykluser gjentas hver 28. dag i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene opp etter 30 dager.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
30

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av myelodysplastisk syndrom (MDS) eller MDS/myeloproliferativ neoplasma (MPN) inkludert kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) ifølge Verdens helseorganisasjon (WHO)
  • For hypometyleringsmiddelnaive pasienter: int-2 eller høyere etter International Prognostic Scoring System (IPSS) eller > 5 % benmargsblaster hvis MDS eller dysplastisk CMML (hvite blodlegemer [WBC] < 13 x 10^9/L). Pasienter med proliferativ (WBC >= 13 x 10^9/L) CMML eller MDS/MPN, eller de med dysplastisk CMML med høyrisiko molekylære egenskaper (mutasjoner i ASXL1, TP53 eller mer enn 3 mutasjoner) er også kvalifisert uavhengig av IPSS risikoscore eller benmargseksplosjonsprosent
  • For pasienter med tidligere behandling med hypometylerende midler: ingen respons etter 6 sykluser med azacitidin, decitabin, guadecitabin eller ASTX727 eller tilbakefall eller progresjon etter et hvilket som helst antall sykluser
  • Detekterbar FLT3-ITD-mutasjon i benmarg og/eller perifert blod, eller tilstedeværelse av CBL-ekson 8- eller 9-delesjoner eller punktmutasjoner
  • Serumkreatinin =< 2 x øvre normalgrense (ULN)
  • Totalt bilirubin < 2 x ULN (vil tillate mindre enn 5 x ULN hvis Gilbert er etter etterforskerens skjønn)
  • Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) =< 3 x ULN
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0-2
  • Pasienten (eller pasientens juridisk autoriserte representant) må ha signert et informert samtykkedokument som indikerer at pasienten forstår formålet med og prosedyrene som kreves for studien og er villig til å delta i studien
  • Tidligere hydroksyurea for kontroll av leukocytose eller bruk av hematopoietiske vekstfaktorer (f.eks. granulocyttkolonistimulerende faktor [G-CSF], granulocytt-makrofagkolonistimulerende faktor [GM-CSF], procrit, aranesp, trombopoietiner) er tillatt når som helst før til eller under studiet hvis det anses å være i pasientens beste interesse

Ekskluderingskriterier:

  • Ukontrollert infeksjon reagerer ikke tilstrekkelig på passende antibiotika
  • Screening elektrokardiogram (EKG) med et korrigert QT-intervall med Fridericias formel (QTcF) > 450 msek. QTcF-intervallet vil bli beregnet av Fridericias korreksjonsfaktor (QTcF). QTcF vil bli utledet fra gjennomsnittlig QTcF i tre eksemplarer. Pasienter ekskluderes hvis de har QTcF > 450. Forsøkspersoner med forlenget QTcF-intervall i innstillingen av RBBB (høyre grenblokk) kan delta etter gjennomgang og godkjenning av hovedetterforskeren og etter evaluering av kardiologisk konsultasjon
  • Pasienter med medfødt lang QT-syndrom
  • Anamnese eller tilstedeværelse av vedvarende ventrikkeltakykardi som krever medisinsk intervensjon
  • Enhver historie med klinisk signifikant ventrikkelflimmer eller torsades de pointes
  • Kjent historie med andre- eller tredjegrads hjerteblokk (kan være kvalifisert hvis pasienten for øyeblikket har en pacemaker)
  • Vedvarende hjertefrekvens på < 50/minutt på screening EKG
  • Høyre grenblokk + venstre fremre hemiblokk (bifascikulær blokk)
  • Komplett venstre grenblokk
  • Atrieflimmer dokumentert innen 2 uker før første dose av studiemedikamentet
  • New York Heart Association (NYHA) klasse III eller IV kongestiv hjertesvikt eller venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) < 50 ved ekkokardiogram eller multigated acquisition (MUGA) skanning
  • Anamnese med hjerteinfarkt i løpet av de siste 6 månedene eller ustabil/ukontrollert angina pectoris eller historie med alvorlige og/eller ukontrollerte ventrikulære arytmier
  • Pasienter som aktivt tar en sterk CYP3A4-induserende medisin
  • Pasienter som trenger behandling med samtidig legemidler som forlenger QT/korrigert QT (QTc)-intervall eller sterke CYP3A4-hemmere med unntak av antibiotika, soppdrepende midler og antivirale midler som brukes som standardbehandling for å forebygge eller behandle infeksjoner, antiemetika (som ondansetron) og andre slike medikamenter som anses som absolutt essensielle for omsorgen for forsøkspersonen eller hvis etterforskeren mener at det å begynne terapi med en potensielt QTc-forlengende medisin (som antiemetikum) er avgjørende for den enkeltes pleie under studien
  • Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammende
  • Pasienter med reproduksjonspotensial som ikke er villige til å følge prevensjonskravene (inkludert kondombruk for menn med seksuelle partnere, og for kvinner: reseptbelagte p-piller [p-piller], prevensjonsinjeksjoner, intrauterin utstyr [IUD], dobbeltbarrieremetode [spermidisk gelé] eller skum med kondomer eller diafragma], prevensjonsplaster eller kirurgisk sterilisering) gjennom hele studien
  • Kvinnelige pasienter med reproduksjonspotensial som ikke har en negativ urin eller blod beta-humant koriongonadotropin (beta HCG) graviditetstest ved screening
  • Pasienter som samtidig får andre undersøkelsesmidler eller kjemoterapi, strålebehandling eller immunterapi
  • Pasienter som er kjent for å være positive for hepatitt B overflateantigenekspresjon eller med aktiv hepatitt C-infeksjon (positive ved polymerasekjedereaksjon eller på antiviral behandling for hepatitt C i løpet av de siste 6 månedene). Pasienter med anamnes på human immunsviktvirus (HIV) sykdom er også ekskludert fra studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Behandling (azacitidin, quizartinib)
Pasienter får azacitidin SC eller IV over ca. 30 minutter på dag 1-5 og quizartinib PO QD på dag 1-28. Sykluser gjentas hver 28. dag i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.
Legemiddel: Azacitidin
Gitt SC eller IV
Andre navn:
  • 5 AZC
  • 5-AC
  • 5-Azacytidin
  • 5-AZC
  • Azacytidin
  • Azacytidin, 5-
  • Ladakamycin
  • Mylosar
  • U-18496
  • Vidaza
Legemiddel: Quizartinib
Gitt PO
Andre navn:
  • AC-220
  • AC010220
  • AC220

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprosent
Tidsramme: Minst 4 sykluser med terapi i fravær av progresjon (1 syklus = 28 dager)
Vil bli definert som fullstendig remisjon, delvis remisjon, fullstendig remisjon med ufullstendig tellingsgjenoppretting, margkonkurrerende remisjon eller hematologisk bedring. Vil bli estimert for alle pasienter sammen med 95 % troverdig intervall.
Minst 4 sykluser med terapi i fravær av progresjon (1 syklus = 28 dager)
Total overlevelse
Tidsramme: Tid fra behandlingsstart til død eller siste oppfølging, vurdert inntil 2 år
Vil bli oppført og oppsummert av Kaplan-Meier-estimatoren.
Tid fra behandlingsstart til død eller siste oppfølging, vurdert inntil 2 år
Varighet av svar
Tidsramme: Varighet fra første dokumenterte inntreden av delvis respons eller fullstendig respons til datoen for progressiv sykdom/tilbakefall, vurdert opp til 2 år
Vil bli oppført og oppsummert av Kaplan-Meier-estimatoren.
Varighet fra første dokumenterte inntreden av delvis respons eller fullstendig respons til datoen for progressiv sykdom/tilbakefall, vurdert opp til 2 år
Tilbakefallsfri overlevelse
Tidsramme: Tid fra start av respons til dato for hendelse definert som første dokumenterte progressive sykdom/tilbakefall eller død, avhengig av hva som inntreffer først, vurdert opp til 2 år
Vil bli oppført og oppsummert av Kaplan-Meier-estimatoren.
Tid fra start av respons til dato for hendelse definert som første dokumenterte progressive sykdom/tilbakefall eller død, avhengig av hva som inntreffer først, vurdert opp til 2 år
Leukemifri overlevelse
Tidsramme: Tid fra behandlingsstart til tidspunkt for progresjon til leukemi eller død, vurdert inntil 2 år
Vil bli oppført og oppsummert av Kaplan-Meier-estimatoren.
Tid fra behandlingsstart til tidspunkt for progresjon til leukemi eller død, vurdert inntil 2 år
Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil 2 år
Alvorlighetsgraden av toksisitetene vil bli gradert i henhold til den siste versjonen av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events. Antall og prosent av forsøkspersoner med behandlingsutløste bivirkninger vil bli oppsummert i henhold til intensitet og medikamentforhold, og kategorisert etter systemorganklasse og foretrukket term etter dosenivå/del. Alle rapporterte AE-er som oppstår etter signering av informert samtykke vil bli inkludert i analysen av alle rapporterte AE-er. Eksponering for studiemedikament og årsaker til seponering av studiemedisin vil bli tabellert.
Inntil 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
M.D. Anderson Cancer Center

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Guillermo M Bravo, M.D. Anderson Cancer Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
21. juli 2020

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
27. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
27. juli 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
30. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
4. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. mai 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 2019-1178 (Annen identifikator: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2020-05261 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger