Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Datainnsamlingsstudie av pasienter med ikke-maligne lidelser som gjennomgår UCBT, BMT eller PBSCT med RIC (PRO-RIC)

12. januar 2026 oppdatert av: Paul Szabolcs

En prospektiv utfallsstudie av pediatriske og voksne pasienter med ikke-maligne lidelser som gjennomgår navlestrengsblod-, benmargs- eller perifert blodstamcelletransplantasjon med et kondisjoneringsregime med redusert intensitet (PRO-RIC)

Dette er en datainnsamlingsstudie som vil undersøke de generelle diagnostiske og behandlingsdata assosiert med det kjemoterapibaserte regimet med redusert intensitet sammen med enkle doseringsstrata for alemtuzumab designet for å forhindre graftsvikt og hjelpe til med immunrekonstitusjon etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) fra en frisk donor kan kurere eller lindre et bredt spekter av ikke-maligne lidelser (NMD). Selv om regimer med redusert intensitet (RIC) lover redusert behandlingsrelatert sykelighet og dødelighet, begrenser graftsvikt og infeksjoner bruken av RIC hos kjemoterapi-naive pasienter. Dr. Szabolcs har fullført flere studier for å evaluere et nytt RIC-regime med alemtuzumab, hydroksyurea, fludarabin, melfalan og tiotepa. Den siste utprøvingen ved UPMC Children's Hospital i Pittsburgh med et svært effektivt og biologisk rasjonelt kjemoterapibasert RIC-regime parret med enkle alemtuzumab-doseringsstrata ble testet og resulterte i enestående overlevelse og bemerkelsesverdig lav forekomst av graftsvikt. Det gunstige resultatet som er beskrevet kan også tjene som en toksisitets- og effektreferanse for nye genterapistrategier.

Denne prospektive innsamlingen av kliniske data vil gjøre det mulig for etterforskerne å vurdere engraftment, GVHD, immunsuppressiv bruk og total overlevelse i denne pasientpopulasjonen ytterligere.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Rekruttering
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Jessie Barnum, MD
        • Underetterforsker:
          • Maria Escolar, MD
        • Underetterforsker:
          • Randy Windreich, MD
        • Underetterforsker:
          • Craig Byersdorfer, MD
        • Underetterforsker:
          • Elizabeth Stenger, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 måneder til 60 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

pasienter med ikke-maligne lidelser som gjennomgår navlestrengsblod, benmarg eller perifert blod stamcelletransplantasjon

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasient, forelder eller foresatt må ha gitt skriftlig informert samtykke.
  2. Pasienten må være 2 måneder til 60 år (inkludert) ved samtykke for alle diagnoser.

  3. Pasienter bør ha en ikke-malign lidelse som kan behandles ved stamcelletransplantasjon, inkludert men ikke begrenset til følgende:

    A. Primære immunsviktsyndromer

    • Alvorlig kombinert immunsvikt (SCID) med NK-celleaktivitet
    • Omenn syndrom
    • Bare lymfocyttsyndrom (BLS)
    • Combined Immune Deficiency (CID) syndromer
    • Combined Variable Immune Deficiency (CVID) syndrom
    • Wiskott-Aldrich syndrom
    • Leukocyttadhesjonsmangel
    • Kronisk granulomatøs sykdom (CGD)
    • Hyper IgM (XHIM) syndrom
    • IPEX syndrom
    • Chediak-Higashi syndrom
    • Autoimmunt lymfoproliferativt syndrom (ALPS)
    • Hemofagocytisk lymfohistiocytose (HLH) syndromer
    • Lymfocyttsignaleringsdefekter

    B. Medfødte benmargssviktsyndromer

    • Medfødt amegakaryocytisk trombocytopeni (CAMT)
    • Osteopetrose

    C. Arvelige metabolske lidelser (IMD)

    • Mukopolysakkaridoser

      • Hurler syndrom (MPS I)
      • Hunter syndrom (MPS II)

    • Leukodystrofier

      • Krabbe sykdom, også kjent som globoid celle leukodystrofi
      • Metakromatisk leukodystrofi (MLD)
      • X-koblet adrenoleukodystrofi (ALD)

    • Andre arvelige metabolske forstyrrelser

      • Alfa mannosidose
      • Gauchers sykdom
      • Andre arvelige stoffskiftesykdommer hvor HSCT kan være gunstig

    D. Arvelige anemier

    • Major Thalassemia
    • Sigdcellesykdom (SCD)
    • Diamond Blackfan Anemia (DBA)

    E. Inflammatoriske tilstander

    • Crohns sykdom eller inflammatorisk tarmsykdom
    • IPEX eller IPEX-lignende syndromer
    • Leddgikt
    • Andre betennelsestilstander hvor HSCT kan være fordelaktig
  4. Forsøkspersoner får enten navlestrengsblod, benmarg eller perifert blod stamcelletransplantasjon med en alemtuzumab, melphalan, tiotepa, fludarabin og hydroksyurea-basert, redusert intensitet kondisjoneringsregime, i henhold til klinisk praksis ved UPMC Children's Hospital i Pittsburgh.

Det er ingen eksklusjonskriterier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
forekomst av akutt graft versus host sykdom (GVHD)
Tidsramme: opptil 5 år
grad 3-4, kronisk omfattende GVHD
opptil 5 år
total overlevelse etter HSCT
Tidsramme: opptil 5 år
gjennomgang av eksisterende journaler for å sjekke deltakerens overlevelsesstatus
opptil 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Beskriv graden av engraftment, basert på chimerismedata
Tidsramme: opptil 5 år
gjennomgang av kimæriske testresultater i eksisterende medisinske journaler for å sjekke graden av donorengraftment målt ved prosentandelen av donor-avledede blodceller i HSCT-mottakeren
opptil 5 år
Beskriv sannsynligheten for å seponere systemiske immunsuppresjonsmedisiner
Tidsramme: innen 6, 9 og 12 måneder etter HSCT
gjennomgang av eksisterende journaler for å sjekke deltakerens nåværende medisiner
innen 6, 9 og 12 måneder etter HSCT
Beskriv tempoet for immunrekonstitusjon
Tidsramme: i løpet av det første året etter transplantasjon
gjennomgang av de ulike testresultatene i eksisterende medisinske journaler for å sjekke deltakerens utvinningsgrad for immunsystemet
i løpet av det første året etter transplantasjon
Beskriv bruken av donor leukocyttinfusjon (DLI)
Tidsramme: opptil 5 år
gjennomgang av eksisterende journal for å sjekke deltakerens behov for DLI
opptil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Paul Szabolcs

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. august 2020

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

27. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

13. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STUDY20070105

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødte benmargssviktsyndromer

Kliniske studier på datainnsamling

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Finland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere