Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En flerkohortstudie av toleransen, sikkerheten og farmakokinetikken til GNR-055 hos friske frivillige

13. oktober 2020 oppdatert av: AO GENERIUM

En åpen-label multi-kohort dose-eskaleringsstudie for å evaluere toleransen, sikkerheten og farmakokinetikken til GNR-055 (GENERIUM JSC, Russland) hos friske frivillige med en enkelt intravenøs administrering

Det er en fase I åpen enkeltdose, dose-eskaleringskohortstudie for å evaluere toleransen, sikkerheten og farmakokinetikken til GNR-055 hos friske frivillige.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

GNR-055 er beregnet på ERT hos pasienter med Mucopolysaccharidosis type II (MPS II), eller Hunter syndrom. MPS II er en lysosomal lagringssykdom med en X-bundet recessiv arvetype, som er karakterisert ved en reduksjon i aktiviteten til det lysosomale enzymet iduronat-2-sulfatase (I2S), forårsaket av en mutasjon i IDS-genet. Enzymmangel fører til akkumulering av glykosaminoglykaner (GAG) i lysosomer, hovedsakelig fraksjoner av heparan- og dermatansulfater. På grunn av den utilstrekkelige aktiviteten til iduronatsulfatase som deltar i det første stadiet av katabolisme av GAG, akkumuleres de i lysosomer av nesten alle typer celler i forskjellige vev og organer. Sykdommen manifesteres av vekstretardasjon, skade på mange organer og systemer, alvorlige deformasjoner av bein og ledd, grove ansiktstrekk, patologi i respiratoriske og kardiovaskulære systemer, skade på parenkymale organer (hepatosplenomegali) og hørselshemming. En alvorlig form for sykdommen oppstår med involvering av nervesystemet i den patologiske prosessen, inkludert mental retardasjon, atferdsavvik og nedsatt motorisk funksjon.

GNR 055 er et modifisert enzym iduronat-2-sulfatase som er i stand til å penetrere blod-hjerne-barrieren, og derfor forventes det å forhindre nevrodegenerative konsekvenser og utvikling av kognitivt underskudd i fremtiden som vil gjøre det mulig å oppnå en betydelig forbedring i livskvalitet og forventet levetid av pasienter med MPS II

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
20

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 119991
        • FSAEI HE "I.M. Sechenov First Moscow State Medical University" of the Ministry of Health of Russian Federation

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 50 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn i alderen 18 til 50 år (inklusive) på tidspunktet for signering av skjemaet for informert samtykke;
  • Kroppsmasseindeks (BMI) 18,5 til 30 kg/m2, kroppsvekt på 50 til 90 kg;
  • En bekreftet diagnose som "frisk" (diagnosen "frisk" stilles på grunnlag av en detaljert sykehistorie, i fravær av avvik fra normale verdier under en klinisk undersøkelse, inkludert måling av blodtrykk, respirasjonsfrekvens, hjertefrekvens, kropp temperatur-, laboratorie- og instrumentelle (EKG) undersøkelsesdata);
  • Et skriftlig informert samtykke til å delta i studien i samsvar med gjeldende lover og overholdelse av alle prosedyrer og krav/restriksjoner gitt av studieprotokollen;
  • Samtykke til å bruke adekvate prevensjonsmetoder (dobbelbarrieremetode - mann eller kvinne (for partnere til mannlige forskningsfrivillige), kondom med spermicid, intrauterin enhet (IUD), diafragma med spermicid, prevensjonssvamp, cervikal hette med spermicid).

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent overfølsomhet overfor idursulfase og/eller overfor legemidlets hjelpestoffer;
  • Belastet allergihistorie;
  • Narkotikaintoleranse;
  • Historie med anfall;
  • Deponer injeksjoner eller implantater bruk av andre legemidler tre måneder før screeningbesøket;
  • En uvanlig måte å leve på (nattarbeid, ekstrem fysisk aktivitet);
  • Diaré dehydrering, oppkast eller andre årsaker innen 24 timer før screeningbesøket;
  • Avvik fra de normale verdiene for kliniske, laboratorie- og EKG-undersøkelser;
  • Hvis det er akutte eller kroniske sykdommer i kardiovaskulære, bronkopulmonale, nerve-, immun- og endokrine systemer, sykdommer i mage-tarmkanalen, lever og galleveier, nyre og urinveier, blod og lymfesystem, en historie med psykisk sykdom;
  • Positive resultater for hepatitt B- eller C-markører, humant immunsviktvirus (HIV) og syfilis;
  • Akutte infeksjonssykdommer mindre enn fire uker før screeningbesøket;
  • Regelmessig administrering av legemidler mindre enn to uker før screeningbesøket;
  • systolisk blodtrykk (SBP) under 100 mm Hg eller over 140 mm Hg; diastolisk blodtrykk (DBP) under 70 mm Hg eller over 90 mm Hg; HR under 60 bpm eller over 80 bpm;
  • Bloddonasjon (450 ml eller mer blod eller plasma) mindre enn tre måneder før screeningbesøket;
  • Deltakelse i humane kliniske studier av legemidler mindre enn tre måneder før screeningbesøket;
  • Forbruk av mer enn 10 enheter alkohol per uke (1 enhet alkohol tilsvarer 0,5 L øl, 200 mL tørr vin eller 50 mL sterk brennevin) ELLER historie med alkoholisme;
  • Alkohol puster ut positiv test;
  • Narkotikaavhengighet, giftige stoffer, en positiv urinanalyse for potente og narkotiske stoffer, inkludert kokain, cannabis, amfetamin, barbiturater, benzodiazepiner og opioider;
  • Røyker mer enn 10 sigaretter per dag;
  • Andre årsaker som etter utrederens mening hindrer en frivillig i å delta i studien eller medfører en urimelig risiko.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Annen: Kohort 1 GNR-055 (0,3 mg/kg)
GNR-055 (0,3 mg/kg) Enkel intravenøs administrering GNR-055
Biologisk: GNR-055
Enkel intravenøs administrering
Annen: Kohort 2 GNR-055 (0,5 mg/kg)
GNR-055 (0,5 mg/kg) Enkel intravenøs administrering GNR-055
Biologisk: GNR-055
Enkel intravenøs administrering
Annen: Kohort 3 GNR-055 (1 mg/kg)
GNR-055 (1 mg/kg) Enkel intravenøs administrering GNR-055
Biologisk: GNR-055
Enkel intravenøs administrering
Annen: Kohort 4 GNR-055 (2 mg/kg)
GNR-055 ( 2 mg/kg) Enkel intravenøs administrering GNR-055
Biologisk: GNR-055
Enkel intravenøs administrering
Annen: Kohort 5 GNR-055 (3 mg/kg)
GNR-055 (3 mg/kg) Enkel intravenøs administrering GNR-055
Biologisk: GNR-055
Enkel intravenøs administrering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Dag 7 ± 1
Bivirkninger, Laboratorietester, Vitale tegn, Fysisk undersøkelse, 12-avlednings elektrokardiogram, Allergisk assosiert reaksjon, Infusjonsassosiert reaksjon, Antistoffantistoff.
Dag 7 ± 1

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Serumfarmakokinetiske parametere for GNR-055
Tidsramme: Dag 2
Serumkonsentrasjon GNR-055, farmakokinetiske parametere
Dag 2
Cmax - Maksimal serumkonsentrasjon
Tidsramme: Dag 2
Farmakokinetiske parametere
Dag 2
AUC - Area Under the Curve
Tidsramme: Dag 2
Farmakokinetiske parametere
Dag 2
Т1/2 - Halveringstid
Tidsramme: Dag 2
Farmakokinetiske parametere
Dag 2
Kel - Eliminasjonshastighetskonstant
Tidsramme: Dag 2
Farmakokinetiske parametere
Dag 2
MRT - Gjennomsnittlig oppholdstid
Tidsramme: Dag 2
Farmakokinetiske parametere
Dag 2
Cl - Klarering
Tidsramme: Dag 2
Farmakokinetiske parametere
Dag 2
Vz - distribusjonsvolum
Tidsramme: Dag 2
Farmakokinetiske parametere
Dag 2

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
AO GENERIUM

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
28. februar 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
8. september 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
8. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
28. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
7. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. oktober 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. oktober 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • IDB-MPS-I

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger