Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Avdekke mekanismene som ligger til grunn for primær skleroserende kolangitt gjennom en tverrfaglig, integrerende forskningstilnærming

15. september 2026 oppdatert av: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Bakgrunn:

Primær skleroserende kolangitt er en sjelden kronisk leversykdom. Det påvirker gallegangene i

lever. Det kan resultere i galleveisinfeksjoner, skrumplever, kreft og leversykdom i sluttstadiet. Forskere ønsker å lære mer om denne sykdommen.

Objektiv:

For å forstå de biologiske årsakene til primær skleroserende kolangitt.

Kvalifisering:

Voksne 18 år og eldre som har primær skleroserende kolangitt.

Design:

Deltakerne vil bli screenet med en sykehistorie, fysisk undersøkelse og blodprøver.

Deltakerne vil gi blod-, spytt-, urin- og avføringsprøver. De vil ha neseprøver. De vil fullføre undersøkelser.

Deltakerne vil få et intravenøst ​​(IV) kateter. Et plastrør settes inn i en armåre.

Deltakerne vil få en koloskopi. Et rør med videokamera i enden settes inn i endetarmen.

Deltakerne vil ha en øvre endoskopi. Et skop med lys og kamera på tuppen brukes til å se inn i den øvre fordøyelseskanalen.

Deltakerne vil få en leverbiopsi som går inn gjennom brystveggen eller en halsvene. Blod tas fra en blodåre som fører blod til leveren. Det tas en levervevsprøve.

Deltakerne vil ha magnetisk resonansavbildning eller spektroskopi. De vil få et kontrastmiddel gjennom en IV.

Deltakerne kan ha en valgfri benmargsaspirasjon. En stor nål settes inn i hoften for å trekke tilbake marg.

Deltakerne vil få en leverultralyd.

Deltakerne vil fylle ut en 3-dagers matdagbok. De vil ha en ernæringsvurdering.

Deltakerne kan gi kontaktinformasjon for personer som bor sammen med dem, for også å delta i denne studien.

Deltakelsen varer i 12 måneder.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Detaljert beskrivelse

Studiebeskrivelse:

Vi antar at primær skleroserende kolangitt (PSC) utvikler seg som en konsekvens av en genetisk drevet avvikende immunrespons på kommensale eller patogene bakterier, og at unike genetisk-immunemikrobielle assosiasjoner kan ligge til grunn for utvikling av distinkte sykdomsmønstre. Vi har til hensikt å gjennomføre en grundig radiologisk, endoskopisk, histologisk og mikrobiologisk undersøkelse av pasienter med PSC for å bestemme potensielle assosiasjoner.

Mål:

Hovedmål:

Det endelige målet med denne studien er å generere forståelse for hvordan faktorer som driver patogenese i PSC samhandler ved å fange opp og integrere sammenstilte datasett fra på tvers av relevante biologiske systemer og tolke disse i sammenheng med fenotypisk presentasjon i ett eksepsjonelt godt karakterisert sett med pasienter.

Sekundære mål:

  1. Å samle inn omfattende data om distinkte mønstre for sykdomsuttrykk, gjennom enkeltcellesekvensering og mikroRNA og transkriptomprofilering.
  2. For å utføre omfattende fenotypisk karakterisering av cellulære og humorale immunresponser samt mikrobiomsignaturer på flere anatomiske steder.
  3. For å evaluere metabolske signaturer eller biomarkører for PSC-diagnose og prognose.
  4. Å generere en humanisert musemodell av hvert individs sykdom ved å skaffe benmargsaspirat.

Endepunkter:

Primært endepunkt:

  1. Identifikasjon av immunsignaturer på flere nivåer og fra forskjellige anatomiske steder og vev
  2. Karakterisering av mikrobiomsignaturer (taksonomiske og funksjonelle), samt identifikasjon av spesifikke arter.
  3. Identifikasjon av metabolomiske signaturer fra ulike anatomiske steder og vev samt identifisering av ulike biomarkører som korrelerer med sykdomsprogresjon.
  4. MicroRNA-profilering av portal- og systemisk blod.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
143

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • Rekruttering
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Ta kontakt med:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonnummer: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-post: prpl@cc.nih.gov

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

40 mannlige og kvinnelige voksne pasienter 18 år eller eldre med kjent PSC rekruttert fra sykehus på det kontinentale USA. 90 friske frivillige, menn og kvinner 18 år eller eldre, som enten er familiemedlemmer til deltakende pasienter med PSC eller har vært samboer med deltakende pasienter med PSC.

Beskrivelse

  • PSC-EMNER:

INKLUSJONSKRITERIER:

For å være kvalifisert til å delta i denne studien, må en person oppfylle alle følgende kriterier:

  1. Erklært vilje til å overholde alle studieprosedyrer og tilgjengelighet under studiets varighet
  2. Mann eller ikke-gravid kvinne, eldre enn eller lik 18 år
  3. Bevis for PSC etablert ved biokjemisk testing og enten MRCP eller ERCP. Deltakeren må ha bevis for stor kanalsykdom på bildediagnostikk.
  4. Avtale om å følge livsstilshensyn gjennom hele studietiden.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

En person som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra deltakelse i denne studien:

  1. Gravide eller ammende kvinner eller kvinner i fertil alder tar ikke tiltak for å forhindre graviditet i løpet av studieperioden.
  2. Historie med kliniske, serologiske eller histopatologiske bevis som støtter etiologier av kronisk leversykdom andre enn PSC
  3. Historie om levertransplantasjon
  4. Diagnose forenlig med sekundær skleroserende kolangitt (kolelithiasis, galleveisstrenginger sekundært til iskemi, HIV-kolangiopati, etc.).
  5. Nåværende eller tidligere kliniske bevis på dekompensert leversykdom (f.eks. ascites, blødende øsofagusvaricer, spontan bakteriell peritonitt, encefalopati, etc.).
  6. Anamnese med lever- eller gallegangslesjoner angående malignitet.
  7. Ca-19-9 >130 U/mikroL
  8. Alfa-fetoproteinnivå større enn 200 ng/mikroL.
  9. Pasienter med aktiv bakteriell, viral eller sopp, systemisk eller lokalisert infeksjon.
  10. Uvilje til å avstå fra å innta probiotika under studiet.

  11. Anamnese med systemisk sykdom som ikke er relatert til PSC som er dårlig kontrollert eller assosiert med synkende funksjonsstatus. Eksempler inkluderer, men er ikke begrenset til: dårlig kontrollert diabetes mellitus, kronisk nyresvikt med eGFR er

    symptomatisk hjertesvikt eller alvorlig KOLS.

  12. Pasienter som har hatt en eller annen gastrointestinal malignitet i de siste 3 årene før registrering vil bli ekskludert. Pasienter med tidligere malignitet i de siste 3 årene før registrering, bortsett fra de individene som hadde gjennomgått kurativ kirurgisk terapi og vurdert som lav risiko for tilbakefall av hennes/hans behandlende lege, vil bli ekskludert.
  13. Historie med portalvenetrombose
  14. Pasienter med alvorlige allergiske reaksjoner på jod eller annen kontrast, som ikke kan kontrolleres med premedisinering med antihistaminer eller steroider.
  15. Historie med gastrisk og/eller proksimal tynntarmkirurgi inkludert fedmekirurgi som Roux-en-Y gastrisk bypass
  16. Kontraindikasjon til overvåket anestesibehandling og/eller medisiner som vanligvis brukes til bevisst sedasjon under GI-endoskopi
  17. Bruk av antikoagulasjonsmidler og anti-blodplatemidler unntatt aspirin og NSAIDs
  18. Kontraindikasjoner for å fullføre MRCP eller MR
  19. Absolutt nøytrofiltall under 1000/mm^3
  20. Hemoglobinnivå under 10,0 g/dl
  21. Blodplatetall lavere enn 50 000/mm^3.

  22. INR større enn eller lik 1,5, PTT større enn eller lik 1,3 ganger kontroll og/eller kjent sykdomshistorie assosiert med

    økt blødningsdiatese.

  23. Manglende evne til å gi informert samtykke

KONTROLLER:

INKLUSJONSKRITERIER:

For å være kvalifisert til å delta i denne studien, må en person oppfylle alle følgende kriterier:

  1. Mann eller kvinne over eller lik 18 år
  2. Enhver person som enten er forelder, søsken eller barn til en PSC-pasient som er registrert i studien, eller en ubeslektet person som har bodd sammen med pasienten i minst 3 måneder på rad før studieregistrering

UTSLUTTELSESKRITERIER:

En person som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra deltakelse i denne studien:

  1. Historie som tyder på PSC
  2. Anamnese med kronisk leversykdom (unntatt steatose)
  3. Pasienter med tidligere malignitet i de siste 3 årene før registrering, bortsett fra de individene som hadde gjennomgått kurativ kirurgisk terapi og vurdert som lav risiko for tilbakefall av hennes/hans behandlende lege, vil bli ekskludert.
  4. Historie om inflammatorisk tarmsykdom
  5. Antibiotikabruk de siste 6 ukene
  6. Svangerskap
  7. Manglende evne til å gi informert samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Kontroller
90 kontroller for å samle inn epidemiologiske data samt blodprøver, neseprøver, spyttprøver og avføringsprøver fra familiemedlemmer og samboere til forsøkspersoner rammet av PSC.
PSC-deltakere
40 pasienter med PSC diagnostisert av standard kliniske, biokjemiske eller avbildningsfunksjoner (inkludert opptil 30 med en kjent diagnose av IBD)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Det endelige målet med denne studien er å generere forståelse for hvordan faktorer som driver patogenese i PSC samhandler ved å fange opp og integrere sammenstilte datasett fra på tvers av relevante biologiske systemer og tolke disse i sammenheng med fenot...
Tidsramme: Slutt på studiet
1. Identifikasjon av immunsignaturer på flere nivåer og fra ulike anatomiske steder og vev 2. Karakterisering av mikrobiomesignaturer (taksonomiske og funksjonelle), samt identifisering av spesifikke arter. 3. Identifikasjon av metabolomiske signaturer fra ulike anatomiske steder og vev samt identifisering av ulike biomarkører som korrelerer med sykdomsprogresjon. 4. MikroRNA-profilering av portal- og systemisk blod.
Slutt på studiet

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Å samle inn omfattende data om distinkte mønstre for sykdomsuttrykk, gjennom enkeltcellesekvensering og mikroRNA og transkriptomprofilering.
Tidsramme: Slutt på studiet
Enkeltcellesekvensering, mikroRNA og transkriptomprofilering
Slutt på studiet
Å utføre omfattende fenotypisk karakterisering av cellulære og humorale immunresponser samt mikrobiomsignaturer på flere anatomiske steder
Tidsramme: Slutt på studiet
Immunfenotyping, immunrepertoarsekvensering og cytokinprofileringsteknikker, samt neste generasjons sekvensering av mikrobiota i spytt, avføring, blod, galle, tynntarm, tykktarm og levervev
Slutt på studiet
For å evaluere metabolske signaturer eller biomarkører for PSC-diagnose og prognose
Tidsramme: Slutt på studiet
Metabolomisk screening med høy gjennomstrømming av portal- og systemisk blod, levervev og galle på jakt etter gallesyrer og andre målmetabolitter
Slutt på studiet
Å generere en humanisert musemodell av hvert individs sykdom ved å skaffe benmargsaspirat
Tidsramme: Slutt på studiet
Studiet av immunfenotype og funksjon i en vert (i dette tilfellet musen) etter (SqrRoot) ve til immunsuppressiv terapi
Slutt på studiet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Theo Heller, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
31. mars 2023

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. oktober 2026

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
24. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. desember 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
28. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
16. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. september 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
17. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 10000130
  • 000130-DK

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger