Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utforskning av virkningen av genterapi på livene til mennesker med hemofili og deres familier (Exigency)

28. februar 2023 oppdatert av: Haemnet
Dette studieprogrammet tar sikte på å undersøke den virkelige opplevelsen og virkningen av genterapi i et mangfoldig samfunn av mennesker og familier berørt av hemofili som har vært eller vil bli utsatt for genterapi.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv observasjonsstudie med flere kohorter som skal utføres blant ulike grupper innen hemofilisamfunnet hvis liv kan ha blitt påvirket av genterapi.

Studien er designet for å la engelsktalende pasienter og deres familier fortelle sine egne livshistorier gjennom narrative beretninger. Fortellingene representerer en sann deling av erfaringer og gir innsikt i hvordan disse pasientene og familiene takler hemofili.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
69

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Storbritannia
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Storbritannia, OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 100 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Personer med hemofili og et familiemedlem

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer med hemofili A eller B som samtykket til og har gjennomgått genterapi i de tidlige dosefinnende studiene og et medlem av deres familie
  • Personer med hemofili A eller B som samtykket til en genterapiutprøving etter resultatene av de tidlige studiene og et medlem av deres familie
  • Personer med hemofili A eller B som samtykket til en genterapiutprøving, men som trakk seg, ble trukket tilbake fra eller ikke var kvalifisert for studien, og et medlem av deres familie
  • Personer med hemofili A eller B som definitivt ikke er interessert i eller uvitende om genterapi og et medlem av deres familie
  • Personer med hemofili A eller B som er interessert i, men ikke har fått tilbud om genterapi
  • De som har gitt skriftlig samtykke til å være med i studien
  • Alle deltakere vil være ≥16 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakere vil bli ekskludert hvis de ikke snakker engelsk (for intervjuene) eller ikke samtykker til å være med i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Tidlig dosefinnende kohort
Personer med hemofili som deltok i de tidlige dosefunnstudiene
Annen: Kvalitativt intervju
Kvalitativt semistrukturert intervju
Senere studier gruppe kohort
Personer med hemofili som deltok i påfølgende genterapistudier
Annen: Kvalitativt intervju
Kvalitativt semistrukturert intervju
Tilbaketrukket/ikke kvalifisert kohort
Personer med hemofili som ble trukket tilbake eller viste seg ikke kvalifisert
Annen: Kvalitativt intervju
Kvalitativt semistrukturert intervju
Ikke interessert kohort
Personer med hemofili som definitivt ikke er interessert i genterapi
Annen: Kvalitativt intervju
Kvalitativt semistrukturert intervju
Ikke tilbudt kohort
Personer med hemofili som er interessert i genterapi, men som ikke har fått anledning til å delta
Annen: Kvalitativt intervju
Kvalitativt semistrukturert intervju

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
pasientens forventninger
Tidsramme: Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
Å utforske forventningene pasienter og familier i Storbritannia har til genterapi og dens posisjon i moderne og fremtidig behandling av hemofili
Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Levd erfaring
Tidsramme: Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
For å forstå den levde opplevelsen til mennesker som har gjennomgått genterapi
Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
Effekten av genterapi
Tidsramme: Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
For å forstå den ennå "usynlige" virkningen av genterapi på den utvidede familien
Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
Virkningen av manglende valgbarhet
Tidsramme: Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
For å forstå virkningen av manglende valgbarhet for genterapiforsøk
Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
Virkning av uttak
Tidsramme: Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
For å forstå virkningen av tilbaketrekning fra genterapi på individer og deres pågående holdning til deres hemofilibehandling
Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
Hvorfor ikke interessert
Tidsramme: Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
For å forstå hvorfor noen pasienter og familier velger å ikke delta i genterapiforsøk som et behandlingsalternativ
Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Haemnet

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
UniQure Biopharma B.V.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Simon P Fletcher, Researcher

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
13. august 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
28. februar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
28. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
15. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
20. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
26. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
1. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
28. februar 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • v3Nov2020

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger