Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wpływu terapii genowej na życie osób z hemofilią i ich rodzin (Exigency)

28 lutego 2023 zaktualizowane przez: Haemnet
Ten program badań ma na celu zbadanie rzeczywistych doświadczeń i wpływu terapii genowej w zróżnicowanej społeczności osób i rodzin dotkniętych hemofilią, które były lub będą narażone na terapię genową.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, obserwacyjne, wielokohortowe, jakościowe badanie badawcze, które zostanie przeprowadzone wśród różnych grup w społeczności chorych na hemofilię, na których życie mogła mieć wpływ terapia genowa.

Badanie ma na celu umożliwienie anglojęzycznym pacjentom i ich rodzinom opowiedzenia własnych historii życiowych za pomocą relacji narracyjnych. Narracje przedstawiają prawdziwe dzielenie się doświadczeniami i dają wgląd w to, jak ci pacjenci i ich rodziny radzą sobie z hemofilią.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
69

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 100 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby chore na hemofilię i członek ich rodziny

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby z hemofilią A lub B, które wyraziły zgodę i przeszły terapię genową we wczesnych badaniach ustalania dawki oraz członek ich rodziny
  • Osoby z hemofilią A lub B, które po wynikach wczesnych badań wyraziły zgodę na próbę terapii genowej oraz członek ich rodziny
  • Osoby z hemofilią A lub B, które wyraziły zgodę na próbę terapii genowej, ale wycofały się, zostały wycofane lub nie kwalifikowały się do badania oraz członek ich rodziny
  • Osoby chore na hemofilię A lub B, które zdecydowanie nie są zainteresowane lub nieświadome terapii genowej oraz członek ich rodziny
  • Osoby z hemofilią A lub B, które są zainteresowane terapią genową, ale jej jej nie zaoferowano
  • Osoby, które wyraziły pisemną zgodę na udział w badaniu
  • Wszyscy uczestnicy będą mieć ≥16 lat.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy zostaną wykluczeni, jeśli nie będą mówić po angielsku (na potrzeby wywiadów) lub nie wyrażą zgody na udział w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Kohorta wczesnego znajdowania dawki
Osoby z hemofilią, które brały udział w badaniach dotyczących ustalania wczesnych dawek
Inny: Wywiad jakościowy
Jakościowy wywiad częściowo ustrukturyzowany
Kolejna kohorta grupy badawczej
Osoby chore na hemofilię, które brały udział w kolejnych badaniach nad terapią genową
Inny: Wywiad jakościowy
Jakościowy wywiad częściowo ustrukturyzowany
Wycofana/niekwalifikująca się kohorta
Osoby z hemofilią, które zostały wycofane lub okazały się niekwalifikujące się
Inny: Wywiad jakościowy
Jakościowy wywiad częściowo ustrukturyzowany
Niezainteresowana kohorta
Osoby chore na hemofilię, które zdecydowanie nie są zainteresowane terapią genową
Inny: Wywiad jakościowy
Jakościowy wywiad częściowo ustrukturyzowany
Nie oferowana kohorta
Osoby z hemofilią, które są zainteresowane terapią genową, ale nie miały okazji wziąć w niej udziału
Inny: Wywiad jakościowy
Jakościowy wywiad częściowo ustrukturyzowany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
oczekiwania pacjenta
Ramy czasowe: Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w 1-godzinnym częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego zostaną omówione i przeanalizowane jego doświadczenia dotyczące jego choroby, wcześniejszego leczenia i doświadczeń z terapią genową przy użyciu podejścia opartego na teorii ugruntowanej
Zbadanie oczekiwań pacjentów i rodzin w Wielkiej Brytanii w stosunku do terapii genowej i jej pozycji we współczesnym i przyszłym leczeniu hemofilii
Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w 1-godzinnym częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego zostaną omówione i przeanalizowane jego doświadczenia dotyczące jego choroby, wcześniejszego leczenia i doświadczeń z terapią genową przy użyciu podejścia opartego na teorii ugruntowanej

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżyte doświadczenie
Ramy czasowe: Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w 1-godzinnym częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego zostaną omówione i przeanalizowane jego doświadczenia dotyczące jego choroby, wcześniejszego leczenia i doświadczeń z terapią genową przy użyciu podejścia opartego na teorii ugruntowanej
Zrozumienie przeżyć osób, które przeszły terapię genową
Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w 1-godzinnym częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego zostaną omówione i przeanalizowane jego doświadczenia dotyczące jego choroby, wcześniejszego leczenia i doświadczeń z terapią genową przy użyciu podejścia opartego na teorii ugruntowanej
Wpływ terapii genowej
Ramy czasowe: Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w 1-godzinnym częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego zostaną omówione i przeanalizowane jego doświadczenia dotyczące jego choroby, wcześniejszego leczenia i doświadczeń z terapią genową przy użyciu podejścia opartego na teorii ugruntowanej
Aby zrozumieć jak dotąd „niewidoczny” wpływ terapii genowej na dalszą rodzinę
Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w 1-godzinnym częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego zostaną omówione i przeanalizowane jego doświadczenia dotyczące jego choroby, wcześniejszego leczenia i doświadczeń z terapią genową przy użyciu podejścia opartego na teorii ugruntowanej
Wpływ niekwalifikowalności
Ramy czasowe: Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w 1-godzinnym częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego zostaną omówione i przeanalizowane jego doświadczenia dotyczące jego choroby, wcześniejszego leczenia i doświadczeń z terapią genową przy użyciu podejścia opartego na teorii ugruntowanej
Aby zrozumieć wpływ braku kwalifikacji do prób terapii genowej
Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w 1-godzinnym częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego zostaną omówione i przeanalizowane jego doświadczenia dotyczące jego choroby, wcześniejszego leczenia i doświadczeń z terapią genową przy użyciu podejścia opartego na teorii ugruntowanej
Wpływ wycofania
Ramy czasowe: Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w 1-godzinnym częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego zostaną omówione i przeanalizowane jego doświadczenia dotyczące jego choroby, wcześniejszego leczenia i doświadczeń z terapią genową przy użyciu podejścia opartego na teorii ugruntowanej
Zrozumienie wpływu wycofania się z terapii genowej na osoby i ich stały stosunek do leczenia hemofilii
Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w 1-godzinnym częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego zostaną omówione i przeanalizowane jego doświadczenia dotyczące jego choroby, wcześniejszego leczenia i doświadczeń z terapią genową przy użyciu podejścia opartego na teorii ugruntowanej
Dlaczego nie zainteresowany
Ramy czasowe: Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w 1-godzinnym częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego zostaną omówione i przeanalizowane jego doświadczenia dotyczące jego choroby, wcześniejszego leczenia i doświadczeń z terapią genową przy użyciu podejścia opartego na teorii ugruntowanej
Aby zrozumieć, dlaczego niektórzy pacjenci i rodziny rezygnują z udziału w próbach terapii genowej jako opcji leczenia
Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w 1-godzinnym częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego zostaną omówione i przeanalizowane jego doświadczenia dotyczące jego choroby, wcześniejszego leczenia i doświadczeń z terapią genową przy użyciu podejścia opartego na teorii ugruntowanej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Haemnet

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
UniQure Biopharma B.V.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Simon P Fletcher, Researcher

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
28 lutego 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
28 lutego 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
26 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
1 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • v3Nov2020

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami