En utforskning av virkningen av genterapi på livene til mennesker med hemofili og deres familier (Exigency)
28. februar 2023 oppdatert av: Haemnet
Dette studieprogrammet tar sikte på å undersøke den virkelige opplevelsen og virkningen av genterapi i et mangfoldig samfunn av mennesker og familier berørt av hemofili som har vært eller vil bli utsatt for genterapi.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en prospektiv observasjonsstudie med flere kohorter som skal utføres blant ulike grupper innen hemofilisamfunnet hvis liv kan ha blitt påvirket av genterapi.
Studien er designet for å la engelsktalende pasienter og deres familier fortelle sine egne livshistorier gjennom narrative beretninger. Fortellingene representerer en sann deling av erfaringer og gir innsikt i hvordan disse pasientene og familiene takler hemofili.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
69
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Storbritannia, OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
16 år til 100 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Personer med hemofili og et familiemedlem
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personer med hemofili A eller B som samtykket til og har gjennomgått genterapi i de tidlige dosefinnende studiene og et medlem av deres familie
- Personer med hemofili A eller B som samtykket til en genterapiutprøving etter resultatene av de tidlige studiene og et medlem av deres familie
- Personer med hemofili A eller B som samtykket til en genterapiutprøving, men som trakk seg, ble trukket tilbake fra eller ikke var kvalifisert for studien, og et medlem av deres familie
- Personer med hemofili A eller B som definitivt ikke er interessert i eller uvitende om genterapi og et medlem av deres familie
- Personer med hemofili A eller B som er interessert i, men ikke har fått tilbud om genterapi
- De som har gitt skriftlig samtykke til å være med i studien
- Alle deltakere vil være ≥16 år.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere vil bli ekskludert hvis de ikke snakker engelsk (for intervjuene) eller ikke samtykker til å være med i studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Tidlig dosefinnende kohort
Personer med hemofili som deltok i de tidlige dosefunnstudiene
|
Kvalitativt semistrukturert intervju
|
|
Senere studier gruppe kohort
Personer med hemofili som deltok i påfølgende genterapistudier
|
Kvalitativt semistrukturert intervju
|
|
Tilbaketrukket/ikke kvalifisert kohort
Personer med hemofili som ble trukket tilbake eller viste seg ikke kvalifisert
|
Kvalitativt semistrukturert intervju
|
|
Ikke interessert kohort
Personer med hemofili som definitivt ikke er interessert i genterapi
|
Kvalitativt semistrukturert intervju
|
|
Ikke tilbudt kohort
Personer med hemofili som er interessert i genterapi, men som ikke har fått anledning til å delta
|
Kvalitativt semistrukturert intervju
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
pasientens forventninger
Tidsramme: Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
|
Å utforske forventningene pasienter og familier i Storbritannia har til genterapi og dens posisjon i moderne og fremtidig behandling av hemofili
|
Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Levd erfaring
Tidsramme: Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
|
For å forstå den levde opplevelsen til mennesker som har gjennomgått genterapi
|
Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
|
|
Effekten av genterapi
Tidsramme: Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
|
For å forstå den ennå "usynlige" virkningen av genterapi på den utvidede familien
|
Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
|
|
Virkningen av manglende valgbarhet
Tidsramme: Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
|
For å forstå virkningen av manglende valgbarhet for genterapiforsøk
|
Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
|
|
Virkning av uttak
Tidsramme: Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
|
For å forstå virkningen av tilbaketrekning fra genterapi på individer og deres pågående holdning til deres hemofilibehandling
|
Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
|
|
Hvorfor ikke interessert
Tidsramme: Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
|
For å forstå hvorfor noen pasienter og familier velger å ikke delta i genterapiforsøk som et behandlingsalternativ
|
Hver deltaker og familiemedlem vil delta i et 1 times semistrukturert kvalitativt intervju hvor hans opplevelser av hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil bli diskutert og analysert ved hjelp av en jordet teoritilnærming
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Simon P Fletcher, Researcher
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. august 2020
Primær fullføring (Faktiske)
28. februar 2023
Studiet fullført (Faktiske)
28. februar 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. januar 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. januar 2021
Først lagt ut (Faktiske)
26. januar 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. mars 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. februar 2023
Sist bekreftet
1. februar 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- v3Nov2020
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Kvalitativt intervju
-
Norwegian Institute of Public HealthNorwegian University of Science and TechnologyFullførtPsykiske lidelser | Rusmisbruksforstyrrelser | Behandling | DeltakelseNorge
-
University of ZurichFullførtPosttraumatisk stresslidelse (PTSD) | Kompleks posttraumatisk stresslidelse (CPTSD)Sveits
-
Norwegian Institute of Public HealthStatistics Norway; Society of Interventional OncologyFullførtPsykiske lidelser | Rusmisbruksforstyrrelser | Behandling | DeltakelseNorge
-
The National Center on Addiction and Substance...Patient-Centered Outcomes Research Institute; Massachusetts General Hospital og andre samarbeidspartnereRekruttering
-
Mahidol UniversityFullførtScreeningverktøy for depresjon hos kreftsmertepasienterThailand
-
University of Alabama at BirminghamNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Rekruttering
-
Freeman-Sheldon Research Group, Inc.AvsluttetKraniofaciale abnormiteter | Arthrogryposis | Freeman-Sheldon syndrom | Arthrogryposis Distal Type 2A | Whistling Face Syndrome | Kraniokarpotarsal dysplasi | Kraniokarpotarsal dystrofi | Freeman-Sheldon syndromvariant | Sheldon-Hall syndrom | Arthrogryposis Distal Type 2B | Gordon syndrom | Arthrogryposis Distal... og andre forholdForente stater