Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen utvidelsesstudie av STK-001 for pasienter med Dravet-syndrom

8. november 2023 oppdatert av: Stoke Therapeutics, Inc

En åpen utvidelsesstudie for pasienter med Dravet-syndrom som tidligere har deltatt i studier av STK-001

Stoke Therapeutics evaluerer den langsiktige sikkerheten og toleransen av gjentatte doser av STK-001 hos pasienter med Dravet syndrom som tidligere har deltatt i studier av STK-001. Endring i anfallsfrekvens og generell klinisk status og livskvalitet vil bli målt som sekundære endepunkter i denne åpne studien.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en multisenter, åpen, flerdose, sikkerhetsforlengelsesstudie for pasienter som har fullført en annen studie av STK-001 og oppfyller studiekvalifikasjonskriteriene. STK-001 er en ny undersøkelsesmedisin for behandling av Dravet syndrom. STK-001 er et antisense-oligonukleotid (ASO) som er ment å øke nivået av produktivt SCN1A messenger RNA (mRNA) og følgelig øke ekspresjonen av natriumkanal Nav1.1-proteinet. Denne RNA-baserte tilnærmingen er ikke genterapi, men snarere RNA-modulering, siden den ikke manipulerer eller setter inn genetisk deoksyribonukleinsyre (DNA).

STK-001 er designet for å oppregulere Nav1.1-proteinekspresjon fra den ikke-mutante (villtype) kopien av SCN1A-genet for å gjenopprette fysiologiske Nav1.1-nivåer. Nav1.1-nivåer er redusert hos personer med Dravet syndrom. Stoke har generert prekliniske data som viser bevis-av-mekanisme for STK-001.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

69

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University of California San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Florida Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullført dosering med STK-001 og slutten av studiebesøk i studie STK-001-DS-101, med en akseptabel sikkerhetsprofil i henhold til etterforskerens vurdering.
  • Hadde tilfredsstillende etterlevelse av studiebesøk og prosedyrer i studie STK-001-DS-101 per etterforsker og sponsordom.
  • Fullførte studie STK-001-DS-101 innen 4 uker etter starten av deres deltakelse i studie STK-001-DS-501 med mindre godkjent av sponsor.

Ekskluderingskriterier:

  • Oppfylte eventuelle tilbaketrekningskriterier fra studie STK-001-DS-101.
  • Behandles for tiden med et antiepileptika (AED) som primært virker som en natriumkanalblokker, som vedlikeholdsbehandling, inkludert fenytoin, karbamazepin, okskarbazepin, lamotrigin, lakosamid eller rufinamid.
  • Klinisk signifikante ustabile medisinske tilstander annet enn epilepsi.
  • Klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sykdom (etter etterforskerens vurdering) ved screening eller før dosering på dag 1, annet enn epilepsi.
  • Spinal deformitet eller annen tilstand som kan endre den frie flyten av CSF eller har en implantert CSF-dreneringsshunt.
  • Behandlet (eller blir behandlet) med et undersøkelsesprodukt (annet enn STK-001) siden deltagelse i studie STK-001-DS-101.
  • Når de deltar i en observasjonsstudie, blir de ekskludert med mindre de er godkjent av sponsoren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: STK-001 flere dosenivåer
Registrering av pasienter etter fullført studie STK-001-DS-101 hvis kvalifisert for tilleggsdosering i denne forlengelsesstudien. Pasienter vil motta IT-administrasjon av studiemedikamentet STK-001 på det dosenivået de mottok mens de deltok i studie STK-001-DS-101, eller på et dosenivå anbefalt av Safety Monitoring Committee (SMC). Den høyeste dosen administrert i denne studien kan ikke overstige det som allerede er evaluert i en STK-001 fase 1/2-studie, og doser over 30 mg/dose i denne studien krever godkjenning fra Food and Drug Administration (FDA). Pasienter vil i utgangspunktet få 3 doser, en hver ca. 4. måned (16 uker). Pasienter som tåler behandling kan fortsette behandlingen med doser omtrent hver 4. måned, med et avsluttet studie/oppfølgingsbesøk 24 uker etter siste dose av studiemedikamentet. Pasienter som ikke fortsetter behandlingen etter den tredje dosen vil ha et oppfølgingsbesøk (V5) ved uke 48 og et sluttbesøk ved uke 56.
Legemiddel: STK-001
STK-001 legemiddelprodukt er et antisense-oligonukleotid administrert som en intratekal injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet ved flere doser av STK-001
Tidsramme: Screening (dag -1) inntil 6 måneder etter gjentatt medikamentdosering
Sikkerhetsvariabler for analyse inkluderer forekomst, type, alvorlighetsgrad og alvorlighetsgrad av AE, og endringer i vitale tegn, EKG, laboratorie, immunogenisitet, fysisk undersøkelse og Gillette FAQ-parametere.
Screening (dag -1) inntil 6 måneder etter gjentatt medikamentdosering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Dosering (dag 1) inntil 6 måneder etter gjentatt medikamentdosering
Analyse av plasmakonsentrasjoner av STK-001
Dosering (dag 1) inntil 6 måneder etter gjentatt medikamentdosering
Eksponering av STK-001 i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Dosering (dag 1) til uke 32 (siste studiedag med dosering)
Måling av STK-001 konsentrasjoner
Dosering (dag 1) til uke 32 (siste studiedag med dosering)
Måling av anfallsfrekvens
Tidsramme: Screening (dag -1) inntil 6 måneder etter gjentatt medikamentdosering
Måling av anfallsfrekvens (ved papirdagbok)
Screening (dag -1) inntil 6 måneder etter gjentatt medikamentdosering
Endring i generell klinisk status
Tidsramme: Screening (dag -1) inntil 6 måneder etter gjentatt medikamentdosering
Endring i generell klinisk status målt ved Clinical Global Impression of Change (CGIC) og Caregiver Global Impression of Change (CaGIC)
Screening (dag -1) inntil 6 måneder etter gjentatt medikamentdosering
Endring i livskvalitet
Tidsramme: Screening (dag -1) inntil 6 måneder etter gjentatt medikamentdosering
Endring i livskvalitet målt med EuroQoL-fem dimensjoner, ungdomsversjon (EQ-5D-Y) instrumentet
Screening (dag -1) inntil 6 måneder etter gjentatt medikamentdosering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stoke Therapeutics, Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Ann Dandurand, MD, Medical Director

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. januar 2021

Primær fullføring (Antatt)

3. februar 2026

Studiet fullført (Antatt)

3. mars 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

5. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STK-001-DS-501

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Dravet syndrom

Kliniske studier på STK-001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Colombia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere