For å vurdere farmakokinetikken og sikkerheten og toleransen til Efanesoctocog Alfa (BIVV001) hos voksne med type 2N og 3 Von Willebrand sykdom (VWD)

Inklusjonskriterier :

-- Mannlig og/eller kvinnelig deltaker, mellom 18 og 65 år, inkludert på tidspunktet for informert samtykke.

• Deltakeren har blitt diagnostisert med arvelig type 3 VWD eller type 2N VWD som dokumentert i historiske medisinske journaler ELLER en dokumentert genotype kjent for å produsere VWD type 3 eller 2N VWD.
• Type 3 VWD-deltakere er inkludert hvis de har en sykehistorie på minst 25 dager eksponering for VWF og faktor VIII-holdige koagulasjonsfaktorkonsentrater
• Type 2N VWD-deltakere er inkludert hvis bruken av DDAVP anses som utilstrekkelig eller kontraindisert, som vurdert av etterforskeren, eller hvis de har krevd tidligere bruk av VWF- og FVIII-holdige koagulasjonsfaktorkonsentrater.

Ekskluderingskriterier:

• Arvelig eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse annet enn VWD (inkludert kvalitative og kvantitative blodplateforstyrrelser og trombocytopeni < 100 000 celler/uL ved screening)
• Deltakeren har et FVIII aktivitetsnivå >20 IE/dL, ved screening
• Anamnese eller tilstedeværelse av en VWF-hemmer eller klinisk mistanke om en VWF-hemmer
• Anamnese med en positiv FVIII-hemmertest, definert som ≥0,6 BU/ml (ved Nijmegen modifisert Bethesda-analyse) eller en klinisk mistanke om en FVIII-hemmer
• Positiv FVIII-hemmertest, definert som ≥0,6 BU/ml, ved screening
• Anamnese med overfølsomhet eller anafylaksi assosiert med ethvert FVIII- eller VWF-holdig produkt
• Deltakeren har mottatt eller forventer å motta systemisk immunsuppressiv eller immunmodulerende behandling innen 12 uker før baseline.
• Deltakeren krever bruk av acetylsalisylsyre, ikke-NSAID anti-blodplater og NSAIDs over maksimal dose produkt
• Pasienter som for tiden er på et profylakseregime for behandling av VWD som, etter etterforskerens mening, ville utelukke deltakelse i studien på grunn av den mulige økte risikoen for blødning forbundet med kravet om å holde tilbake profylakse under studien.

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.