Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Taldefgrobep Alfa hos deltakere med spinal muskelatrofi (RESILIENT)

29. mai 2026 oppdatert av: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Taldefgrobep Alfa hos ambulerende og ikke-ambulerende deltakere med spinal muskelatrofi med åpen forlengelse

Denne studien vil studere effektiviteten og sikkerheten til taldefgrobep alfa som tilleggsbehandling for deltakere som allerede tar en stabil dose nusinersen eller risdiplam eller har en historie med onasemnogen abeparvovec-xioi, sammenlignet med placebo.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Myostatin er en negativ regulator av muskelvekst. Blokkering av myostatinaktivitet har vist seg å øke muskelstørrelse og funksjon. Taldefgrobep alfa blokkerer myostatinaktiviteten direkte og ble godt tolerert i andre kliniske studier. I kombinasjon med medisiner som øker mengden SMN-protein i kroppen, har taldefgrobep alfa potensial til å forbedre motorisk funksjon og kliniske tiltak ytterligere for personer som lever med SMA.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

269

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 02650
        • University Hospital Antwerp
      • Ghent, Belgia, 09000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgia, 03000
        • University Hospital Leuven
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • UCSD & Rady Children's
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • UF Health, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University -Riley Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital - Harvard
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • BSHS Office of Research
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Stony Brook, New York, Forente stater, 11794
        • Stony Brook University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • CHOP Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • UT Pediatric Neurosciences/Dell Children's Medical Center
      • Denton, Texas, Forente stater, 75208
        • Neurology Rare Disease Center
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • MultiCare Institute of Research and Innovation
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Irccs Institute of Neurological Sciences of Bologna - Bellaria Hospital
      • Gussago, Italia, 25064
        • Nemo-Brescia Clinical Center For Neuromuscular Diseases
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS NEUROLOGICAL INSTITUTE C. MONDINO CHILD and NEUROPSYCHIATRIC UNIT
      • Roma, Italia, 00165
        • Bambino Gesù Children'S Research Hospital Irccs - San Paolo Office Dept. of Neuroscience
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-925
        • University Clinical Centre in Gdansk - Dept. of Developmental Neurology
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Heliodor Swiecicki Clinical Hospital At Medical University - Child and Adolescents Neurology Clinic
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • The Children'S Memorial Health Institute - Dept. of Neurology and Epileptology
      • Wroclaw, Polen, 54-049
        • T. Marciniak Lower Silesian Specialist Hospital, Pediatric Neurology Dept.
  • Spania
      • Donostia / San Sebastian, Spania, 20014
        • Donostia University Hospital
      • Esplugues de Llobregat, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Málaga, Spania, 29011
        • Maternal-Child'S Hospital of Málaga, Regional University Hospital - Pediatric Neurology Unit
      • Valencia, Spania, 46026
        • La Fe University and Polytechnic Hospital
  • Storbritannia
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Storbritannia, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 625 00
        • University Hospital Brno - Dept. of Pediatric Neurology
      • Prague, Tsjekkia, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • University Hospital Essen (Public-Law Institution) - Dept. of Pediatrics I
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • University Hospital Freiburg, Center For Children and Adolescent Medicine, Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders
      • Munich, Tyskland, 80337
        • Dr. Von Haunersches Children'S Hospital - Lmu Munich

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Spinal muskelatrofi bekreftet ved genetisk diagnose av 5q-autosomal recessiv SMA samt SMN2 kopinummer
  • Ambulant eller ikke-ambulant
  • Behandlet med en SMA sykdomsmodifiserende terapi og forventet å forbli på samme behandlingsregime og dose gjennom hele studien, inkludert nusinersen, risdiplam og/eller en historie med onasemnogen abeparvovec

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Kan ikke tidligere ha tatt antimyostatinbehandlinger
  • Må veie minst 15 kg
  • Respiratorisk insuffisiens, definert av den medisinske nødvendigheten av invasiv eller ikke-invasiv ventilasjon for behandling på dagtid mens du er våken (bruk over natten eller på dagtid er akseptabelt)
  • Historie med spinal fusjon innen 6 måneder etter screening. Ikke-kirurgiske justeringer av MAGEC-stangen er tillatt under studien
  • Tilstedeværelse av en implantert shunt for drenering av CSF eller et implantert sentralnervesystem (CNS) kateter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: taldefgrobep alfa

taldefgrobep alfa - Dobbeltblind (DB) fase: Deltakere mottar vektbasert 35 mg/50 mg ukentlig subkutan injeksjon i 48-ukers DB-fase.

taldefgrobep alfa/taldefgrobep alfa - Forlengelsesfase: Deltakere mottar vektbasert 35 mg/50 mg ukentlig subkutan injeksjon i åpen merkeutvidelsesfase (OLE).
Legemiddel: taldefgrobep alfa
DB-fase: 35 mg/50 mg ukentlig subkutan injeksjon
Andre navn:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Legemiddel: taldefgrobep alfa
Forlengelsesfase: 35 mg/50 mg ukentlig subkutan injeksjon
Andre navn:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Placebo komparator: Placebo

Placebo - Dobbelblind (DB) fase: Deltakere mottar vektbasert 35 mg/50 mg ukentlig subkutan injeksjon i 48-ukers DB-fase.

Placebo/taldefgrobep alfa - Forlengelsesfase: Deltakere som mottar placebo under DB-fasen, mottar vektbasert 35 mg/50 mg ukentlig subkutan taldefgrobep alfa-injeksjon for OLE-fasen.
Legemiddel: Placebo
DB-fase: matchende placebo 35 mg/50 mg ukentlig subkutan injeksjon
Legemiddel: taldefgrobep alfa
DB-fase: 35 mg/50 mg ukentlig subkutan injeksjon
Andre navn:
  • BHV-2000
  • BMS-986089
Legemiddel: taldefgrobep alfa
Forlengelsesfase: 35 mg/50 mg ukentlig subkutan injeksjon
Andre navn:
  • BHV-2000
  • BMS-986089

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet av TALDEFGROBEP ALFA sammenlignet med placebo i endring i 32 varemotorfunksjonsmålet (MFM-32) Total score
Tidsramme: Baseline til uke 48
Endring i MFM-32 total score fra baseline til uke 48. Poengene varierer fra 0-3 på hvert element. Resultatene fra de 32 varene blir summert og transformert til en 0-100 skala, med høyere score som reflekterer høyere nivåer av funksjonelle evner.
Baseline til uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet av taldefgrobep alfa sammenlignet med placebo i endring i den reviderte øvre lem -modulen (RULM)
Tidsramme: Baseline til uke 48
RULM inkluderer 20 elementer, gradert fra 0 til 2, med en maksimal poengsum på 37. Høyere score indikerer bedre funksjon.
Baseline til uke 48
Effektivitet av taldefgrobep alfa sammenlignet med placebo i endring i den reviderte Hammersmith -skalaen (RHS)
Tidsramme: Baseline til uke 48
RHS har en maksimal poengsum på 69 poeng (33 varer blir scoret 0-2, og 3 varer scoret 0-1). Høyere score indikerer bedre funksjon.
Baseline til uke 48
Endring fra baseline i mager kroppsmasse
Tidsramme: Baseline, uke 48
Kroppsmasse vil bli målt som endring i kg (større endring som betyr mer forbedring)
Baseline, uke 48
Endring fra baseline i benmineraltetthet
Tidsramme: Baseline, uke 48
Benmineraltetthet vil bli målt ved Z-score endring (høyere poengsum indikerer forbedring)
Baseline, uke 48
Endring fra baseline i garveri
Tidsramme: Baseline, uke 48
Baseline, uke 48
Injeksjons akseptabilitetsvurderinger
Tidsramme: Uke 48
Hvis lokale injeksjonsstedreaksjoner (som rødhet, kløe, hevelse, herding eller blåmerker) oppleves, blir akseptabiliteten scoret i en skala på 1-5 med at 1 er helt akseptabel og 5 blir ikke i det hele tatt akseptabelt hvis smerter oppleves på injeksjonsstedet, vil smerter ikke bli scoret på en skala på 1-5 med 1 som er helt akseptable og 5 som ikke er akseptert.
Uke 48
Antall deltakere med nye eller forverrede lab-abnormiteter, bivirkninger (AES), seriøse AE-
Tidsramme: Opptil 48 uker
Opptil 48 uker
Trough plasmakonsentrasjon
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48
Baseline, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Lindsey Lair, MD, Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. juli 2022

Primær fullføring (Faktiske)

25. september 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. april 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. april 2022

Først lagt ut (Faktiske)

20. april 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BHV2000-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mongolia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere