Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Intravitreal Adalimumab i Arvelige og Degenerative Netthinnesykdommer (ADARET)

28. juni 2026 oppdatert av: Rubens Camargo Siqueira, Centro de Pesquisa Rubens Siqueira

Intravitreal Adalimumab i arvede og degenerative netthinnesykdommer: En prospektiv sammenlignende pilotstudie

Denne prospektive, komparative pilotstudien undersøker sikkerheten og funksjonelle utfall av intravitreal adalimumab (ADA) hos pasienter med Retinitis Pigmentosa (RP) og Ekstensiv Makula Atrofi med Pseudodrusen-liknende Utseende (EMAP).

Deltakere vil motta tre intravitreale injeksjoner av adalimumab (2 mg/0,05 mL) med to måneders intervall (M0, M2, M4).

Hovedmålet er å vurdere funksjonelle endringer etter 6 måneder, med fokus på synsfeltbevaring (Field Preservation Deviation Index - FPDI, Mean Deviation - MD) og best korrigert synsskarphet (LogMAR).

Sekundære utfall inkluderer endringer i 30-Hz flicker ERG amplitude, OCT-parametre (sentrale makulatykkelse og ellipsoidsone lengde), og okulære sikkerhetsmål som intraokulært trykk og inflammatorisk respons.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Retinitis pigmentosa (RP) representerer en genetisk og fenotypisk heterogen gruppe av arvelige netthinneforandringer karakterisert ved progressiv fotoreseptordegenerasjon, klassisk begynnende med stavefunksjonssvikt etterfulgt av tap av tappeceller. Pasienter presenterer typisk med nattblindhet, perifert synsfeltsinnsnevring, og i avanserte stadier sentralt synsnedsettelse. Til tross for betydelige fremskritt innen gen-spesifikke, cellebaserte og protetiske tilnærminger, mangler de fleste pasienter i dag bredt anvendelige intervensjoner som kan bremse eller reversere sykdomsprogresjonen over RPs brede genotypiske spektrum.

Nyere forskningsresultater omdefinerer RP ikke bare som en genetisk degenerativ prosess, men også som en tilstand av kronisk parainflammasjon i den ytre netthinnen. Mikroglial aktivering, nedbrytning av blod-nethinnebarrieren og overuttrykk av proinflammatoriske cytokiner - spesielt tumornekrosefaktor-alfa (TNF-α) - har blitt implisert i akselerering av fotoreseptorapoptose og sekundær tappecellegenerasjon. Innenfor denne biologiske konteksten tilbyr adalimumab (ADA), et fullstendig humant monoklonalt antistoff som selektivt hemmer TNF-α, en mekanismebasert terapeutisk rasjonalitet for å dempe inflammatorisk skade i RP.

Denne prospektive, ensarms pilotstudien ble designet for å evaluere den funksjonelle påvirkningen og okulære sikkerheten til intravitreal adalimumab hos pasienter med RP. Deltakere mottok tre intravitreale ADA-injeksjoner (2 mg/0,05 mL) med to måneders intervall (M0, M2, M4). Primærvurderingene inkluderte best korrigert synsskarphet (BCVA, LogMAR), synsfeltsmål (FPDI, MD, PSD; bruk av 10-2 for avansert og 24-2 for mindre avansert sykdom), og 30-Hz flimmer-ERG når målbart. Strukturelle endepunkter omfattet OCT-avledet sentral makulatykkelse og ellipsoidsone (EZ) lengde. Resultatene ble analysert for før-etter endring over seks måneder (M0-M6) og gjennomførbarhet i en klinisk forskningssetting i den virkelige verden.

Denne utforskende studien har som mål å generere grunnleggende data for å veilede fremtidige kontrollerte studier av anti-TNF-terapi i arvelige netthinneforandringer med inflammatoriske komponenter.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
30

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
    • São Paulo
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brasil, 15010-100
        • Rubens Siqueira Research Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Alder ≥ 18 år.

  • Klinisk diagnose av retinitis pigmentosa (RP) eller EMAP (Extensiv makulær atrofi med pseudodrusen-lignende utseende) bekreftet ved multimodal evaluering.
  • Best korrigert synsskarphet (BCVA) ≥ fingertelling på 1 meter (omtrent ≤ 1,9 logMAR) i studieøyet.
  • Målbart synsfelt på iCare COMPASS (10-2 eller 24-2) med akseptable pålitelighetsindekser.
  • Klare okulære medier tilstrekkelige for trygg intravitreal injeksjon og høykvalitets OCT-bildebehandling.
  • Evne og vilje til å gi skriftlig informert samtykke.
  • Evne til å følge planlagte studiebesøk (Utgangspunkt [M0], dag 7-14 etter injeksjoner, måned 2 [M2], dag 7-14, måned 4 [M4], dag 7-14, og måned 6 [M6]).
  • Kun for ERG-understudie: tilstedeværelse av registrerbar utgangslinje 30-Hz flimre ERG-respons (signal-til-støy-forhold ≥ 3:1 og amplitude ≥ 3,0 µV).
  • Merk: Fravær av målbar flimre ERG-respons utelukker ikke deltakelse i hovedstudien.

Eksklusjonskriterier:

  • Aktiv okulær inflammasjon (anterior, intermediær eller posterior uveitt) eller infeksiøs øyesykdom i studieøyet.
  • Aktiv koroidal neovaskularisering eller andre makulasykdommer uten tilknytning til RP eller EMAP.
  • Ukontrollert glaukom (intraokulært trykk > 21 mmHg til tross for behandling) eller optiske nevropatier ikke relatert til RP eller EMAP.
  • Betydelig medietykkelse som kan forringe bildekvalitet eller trygg intravitreal injeksjon.
  • Nylige okulære inngrep som kan forvirre studieutfall, inkludert:
  • Intravitreal terapi innen 3 måneder før inkludering.
  • Periokulær kortikosteroidinjeksjon innen 3 måneder før inkludering.
  • Større intraokulær kirurgi innen 3 måneder før inkludering.
  • Kjent overfølsomhet for adalimumab, povidonjod, lokalanestetika, eller noen formuleringselementer.
  • Koagulopati eller kontraindikasjoner for okulære injeksjoner (platelettantall < 100 000/µL eller INR > 1,5 med mindre korrigert).
  • Graviditet eller amming.
  • Kvinner i fruktbar alder som ikke ønsker å bruke effektiv prevensjon i studieperioden.
  • Ukontrollert systemisk sykdom som øker risikoen eller forstyrrer studiedeltakelse eller fullføring.
  • Deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie innen 3 måneder før inkludering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: intravitreal injeksjon av adalimumab

Deltakerne mottar intravitreale injeksjoner av adalimumab 2 mg/0,05 mL ved baseline (M0), måned 2 (M2) og måned 4 (M4).

Denne armen evaluerer effekten av anti-TNF-α immunmodulering alene på visuell funksjon og retinal struktur hos pasienter med Retinitis Pigmentosa og EMAP.
Legemiddel: Intravitreal Adalimumab
Deltakerne mottar intravitreale injeksjoner av adalimumab 2 mg/0,05 mL ved baseline (M0), måned 2 (M2) og måned 4 (M4).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i feltbevaringsavviksindeks (FPDI)
Tidsramme: Baseline til måned 6
Endring (Δ) i Field Preservation Deviation Index (FPDI), uttrykt i prosent (%), målt ved automatisk perimetri ved bruk av iCare COMPASS-systemet. FPDI reflekterer andelen bevart synsfelt i forhold til aldersjusterte normative data og gir en kvantitativ vurdering av det globale synsfeltets integritet. Utfallet er definert som differansen mellom utgangspunktet (måned 0) og måned 6-verdier i studieøyet.
Baseline til måned 6
Endring i gjennomsnittlig avvik (MD)
Tidsramme: Baseline til måned 6
Endring (Δ) i Mean Deviation (MD), uttrykt i desibel (dB), målt ved automatisk perimetri ved bruk av iCare COMPASS-systemet. Mean Deviation representerer den gjennomsnittlige forskjellen i retinal følsomhet sammenlignet med aldersjusterte normative verdier, og fungerer som en global indeks for synsfeltstap. Utfallet tilsvarer forskjellen mellom baseline-målingene (måned 0) og måned 6-målingene i studieøyet.
Baseline til måned 6
Endring i best korrigert synsskarphet (BCVA)
Tidsramme: Baseline til måned 6
Endring (Δ) i best-korrigert synsskarphet (BCVA), uttrykt i logaritmen for minimum oppløsningsvinkel (LogMAR), målt ved bruk av standardiserte Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-kart under kontrollerte testforhold. BCVA vurderer sentral synsfunksjon og foveal integritet. Utfallet er definert som forskjellen mellom basislinje (måned 0) og måned 6 BCVA-verdier i studieøyet.
Baseline til måned 6

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i 30-Hz flimmer ERG-amplitude
Tidsramme: Baseline til måned 6
Endring (Δ) i 30-Hz flimmer-elektroretinogram (ERG) amplitude, uttrykt i mikrovoll (µV), målt i henhold til International Society for Clinical Electrophysiology of Vision (ISCEV) standarder. 30-Hz flimmer-ERG vurderer primært kjeglemediert retinal funksjon og gir et objektivt mål på global fotoreseptor- og postreseptorbaneintegritet. Resultatet tilsvarer forskjellen mellom utgangspunktet (måned 0) og måned 6 verdier i studieøyet.
Baseline til måned 6
Endring i sentral makulært tykkelse (CMT)
Tidsramme: Baseline til måned 6
Endring (Δ) i sentral makula-tykkelse (CMT), uttrykt i mikrometer (µm), målt med spektraldomene optisk koherenstomografi (SD-OCT). CMT representerer gjennomsnittlig netthinne-tykkelse innenfor det sentrale makula-undersektoret og fungerer som en strukturell biomarkør for makula-integritet, inkludert netthinneødem, atrofi eller omdanning. Utfallet er definert som differansen mellom baseline-målinger (måned 0) og måned 6-målinger i studieøyet.
Baseline til måned 6
Endring i ellipsoidsone (EZ) lengde
Tidsramme: Utgangspunkt til måned 6
Endring (Δ) i ellipsoidsone (EZ)-lengde, uttrykt i mikrometer (µm), målt med spektraldomenes optisk koherenstomografi (SD-OCT). EZ-lengde reflekterer integriteten og romlig utstrekning av fotoreseptorenes indre segment ellipsoide bånd og er en sensitiv strukturell biomarkør for bevaring av fotoreseptorer i degenerative netthinnesykdommer. Utfallet tilsvarer forskjellen mellom baseline (måned 0) og måned 6 målinger i studieøyet.
Utgangspunkt til måned 6
Endring i mønsterstandardavvik (PSD)
Tidsramme: Baseline til måned 6
Endring (Δ) i Pattern Standard Deviation (PSD), uttrykt i desibel (dB), målt ved automatisk perimetri ved bruk av iCare COMPASS-systemet. PSD reflekterer lokalisert uregelmessigheter i synsfølsomheten og er spesielt følsom for fokale eller ikke-uniforme mønstre av synsfeltstap. Resultatet er definert som forskjellen mellom utgangsmåling (måned 0) og måned 6-måling i studieøyet.
Baseline til måned 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Centro de Pesquisa Rubens Siqueira

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
10. juli 2025

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. august 2025

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
30. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
16. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
30. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
28. juni 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ADARET

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger