Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å lære om Salanersen (BIIB115)s virkninger på bevegelse og sikkerhet hos deltakere i alderen 15 til 60 år med spinal muskelatrofi (SMA) som enten er nye til SMA-behandling eller tidligere har blitt behandlet med Risdiplam (SOLAR)

29. september 2026 oppdatert av: Biogen

En åpen, fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til salanersen (BIIB115) hos deltakere i alderen 15-60 år med spinal muskelatrofi som enten ikke har fått tidligere behandling eller tidligere har blitt behandlet med risdiplam

In this study, researchers will learn more about the effects and safety of BIIB115, also known as salanersen.

Specifically, researchers will learn more about how salanersen works in individuals with SMA who are between the ages of 15 and 60 years old. In most people living with SMA, changes to or a lack of a gene called survival motor neuron 1 (SMN1) - often referred to as gene mutations or variants - affect how this gene works. As a result, their bodies produce less SMN protein. Without enough of this protein, motor neurons and muscles cannot work properly. There is a similar gene called SMN2 that produces SMN protein, but it usually does not produce enough SMN protein on its own to make up for the changes in the SMN1 gene. Salanersen is a drug designed to help the SMN2 gene to make more working SMN protein.

In this study, there will be 2 groups of participants: a group who has never received treatment for SMA before joining this study, and a group who has been treated with risdiplam, an approved drug for SMA . Those participants must not have received any other SMA treatments before and will need to stop their risdiplam treatment for the duration of the study.

The main goal of this study is to learn more about how salanersen affects the participants' motor function. Researchers will use different tests and questionnaires to learn if motor function is changing over the study duration.

The main question researchers want to answer in this study is:

• For the group who has never been treated for SMA, how much do scores on the HFMSE movement test change at 12 months compared to the beginning of the study? The Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) has 33 activities that are scored which include sitting, lying down, walking, jumping, and more.

Researchers will also learn more about:

  • The effects on participants' motor function and how well their nerves and muscles function.
  • The effects on participants' overall sense of change and how they perform daily activities.
  • How many participants have adverse events or serious adverse events. Adverse events are health problems that may or may not be caused by the study drug.
  • How much salanersen gets into the fluid surrounding the brain and spinal cord.
  • How much salanersen gets into the blood.

This study will be done as follows:

  • First, participants will be screened to check if they can join the study. The screening period may be up to 4 weeks.
  • This is an "open-label" study. This is a study in which the participants, study doctor, and site staff will know that participants are receiving salanersen.
  • All participants will receive salanersen through an intrathecal injection, or one that is given into the fluid surrounding the brain and spinal cord.
  • Participants will receive salanersen once every year for a total of 5 times throughout the study.
  • Including screening, participants will have 17 study visits and 9 telephone calls during this study, which will last up to 61 months in total.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

The primary objective of the SOLAR study is to evaluate the clinical efficacy of salanersen in participants with SMA who are treatment-naïve or previously treated with risdiplam. The secondary objective of the study is to evaluate the safety, tolerability, and pharmacokinetics (PK) of salanersen.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
90

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 650-725-7622
        • Hovedetterforsker:
          • John Day
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
        • Hovedetterforsker:
          • Crystal Proud
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 757-668-6981
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

15 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Key Inclusion Criteria:

  • Participants aged 15 to 60 years, inclusive, at the time of informed consent

  • Participants with genetic documentation of 5q Spinal Muscular Atrophy (SMA) (homozygous gene deletion or mutation or compound heterozygous mutation).

  • Participants with clinical signs and symptoms consistent with SMA.

  • Survival motor neuron 2 (SMN2) copy number ≥ 1.

  • Participants with baseline Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) total score of ≥ 10 to ≤ 54.

  • Participants who are able to sit without using support for at least 10 seconds.

  • Participants with no prior treatment with myostatin inhibitors and a willingness to remain off concurrent myostatin inhibitor therapy for the duration of the study.

  • Ambulatory and nonambulatory participants:

    • Ambulatory participants must be able to walk at least 10 meters independently without assistance and are willing and able to complete the 6 Minute Walk Test (6MWT) at Screening.

  • For participants in the treatment-naïve cohort:

    • No prior treatment with an approved SMA Disease Modifying Therapy (DMT) or an investigational drug given for the treatment of SMA.

  • For participants in the risdiplam-treated cohort:

    • Currently receiving risdiplam treatment and have been on once-daily 5 milligrams (mg) risdiplam treatment for at least 6 months prior to Screening.
    • Willing to stop risdiplam therapy for the duration of the study. The last dose of risdiplam must be taken the day before the first dose of salanersen.
    • No prior treatment with nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi/onasemnogene abeparvovec-brve (OA), other approved DMTs for SMA or investigational drugs given for the treatment of SMA apart from risdiplam.

Key Exclusion Criteria:

  • Respiratory insufficiency at Screening, defined by the medical necessity for invasive or noninvasive ventilation for > 6 hours during a 24-hour period (except for nocturnal bilevel positive airway pressure).
  • Medical necessity for a gastric feeding tube, where the majority of nutrition is provided by this route, as assessed by the site Investigator at Screening.
  • History of brain or spinal cord disease or other contraindications (e.g., severe scoliosis) that would interfere with the lumbar puncture (LP) procedures, Cerebrospinal fluid (CSF) circulation, efficacy assessments, or safety assessments (including a history of hydrocephalus or implanted shunt for CSF drainage), as assessed by the Investigator.
  • Hospitalization for surgery, a pulmonary event, or nutritional support within 2 months prior to Screening or plans to undergo elective procedures or surgeries at any time after signing the Informed Consent Form (ICF) through the end of the study. Note: If prior scoliosis surgery has been performed, it must be done at least 1 year prior to Screening.
  • Presence of an active medical issue (e.g., infection, recent fracture) that would make the participant unsuitable for inclusion, as assessed by the Investigator.
  • Current enrollment or a plan to enroll in any interventional clinical study in which an investigational treatment or approved therapy for investigational use is administered within 90 days or 5 half-lives of the treatment (if known), whichever is longer, prior to Screening. This includes neuromodulation therapy such as spinal cord stimulation.

Note: Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria will apply.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Treatment-Naïve Cohort

Treatment-naïve participants will receive salanersen 80 milligrams (mg) by intrathecal (IT) lumbar puncture (LP) every 12 months for a total of five doses.
Legemiddel: Salanersen

Administered Intrathecally

Andre navn:
  • BIIB115
Eksperimentell: Risdiplam-Treated Cohort

Risdiplam-treated participants will receive salanersen 80 mg by IT LP every 12 months for a total of five doses.
Legemiddel: Salanersen

Administered Intrathecally

Andre navn:
  • BIIB115

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change From Baseline in Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) Total Score in Treatment-Naïve Cohort
Tidsramme: At Month 12

The HFMSE is a tool used to assess motor function in individuals with SMA. Participants will be asked to complete a specific movement and are then graded on the quality and execution of that movement. Higher scores indicate higher levels of motor ability. The overall score is the sum of the scores for all 33 items, with a maximum score of 66 with higher scores depicting better ability to perform activities.
At Month 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Opp til dag 1825
Opp til dag 1825
Konsentrasjon av Salanersen i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Opp til dag 1460
Opp til dag 1460
Konsentrasjon av Salanersen i serum
Tidsramme: Opp til dag 1825
Opp til dag 1825
Percentage of Participants With ≥ 3-Point Change From Baseline in HFMSE Total Score
Tidsramme: Up to Day 1825

The HFMSE is a tool used to assess motor function in individuals with SMA. Participants will be asked to complete a specific movement and are then graded on the quality and execution of that movement. Higher scores indicate higher levels of motor ability. The overall score is the sum of the scores for all 33 items, with a maximum score of 66 with higher scores depicting better ability to perform activities.
Up to Day 1825
Percentage of Participants With ≥ 2-Point Change From Baseline in Revised Upper Limb Module (RULM) Total Score
Tidsramme: Up to Day 1825

The RULM is developed to assess upper limb functional abilities of participants with SMA. This test consists of a total of 20 upper limb performance items that are reflective of activities of daily living. The RULM is scored from 0 to 37 points, with higher scores indicating better function.
Up to Day 1825
Percentage of Participants With ≥ 30-Meter Change From Baseline in 6-Minute Walk Test (6MWT) Distance (Ambulatory Participants Only)
Tidsramme: Up to Day 1825

The 6MWT is a submaximal exercise test used to assess an individual's functional exercise capacity. It measures the distance covered in 6 minutes on a flat, hard surface, providing valuable information about aerobic capacity and endurance.
Up to Day 1825
Change From Baseline in HFMSE Total Score
Tidsramme: Up to Day 1825

The HFMSE is a tool used to assess motor function in individuals with SMA. Participants will be asked to complete a specific movement and are then graded on the quality and execution of that movement. Higher scores indicate higher levels of motor ability. The overall score is the sum of the scores for all 33 items, with a maximum score of 66 with higher scores depicting better ability to perform activities.
Up to Day 1825
Change From Baseline in RULM Total Score
Tidsramme: Up to Day 1825

The RULM is developed to assess upper limb functional abilities of participants with SMA. This test consists of a total of 20 upper limb performance items that are reflective of activities of daily living. The RULM is scored from 0 to 37 points, with higher scores indicating better function.
Up to Day 1825
Change From Baseline in Total 6MWT Distance (Ambulatory Participants Only)
Tidsramme: Up to Day 1825

The 6MWT is a submaximal exercise test used to assess an individual's functional exercise capacity. It measures the distance covered in 6 minutes on a flat, hard surface, providing valuable information about aerobic capacity and endurance.
Up to Day 1825
Change From Baseline in Compound Muscle Action Potential (CMAP) Amplitudes
Tidsramme: Up to Day 1825

CMAP is a well validated method for tracking disease progression in neuromuscular disorders such as SMA and amyotrophic lateral sclerosis and has been proposed as a potential biomarker of a therapeutic effect in SMA. CMAPs will be performed for the following nerve-muscle pairs: ulnar-abductor digiti minimi and peroneal-tibialis anterior.
Up to Day 1825
Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Tidsramme: Up to Day 1825

PGI-C is a self-reported 7-point scale evaluating the participant's perception of change in disease state since baseline. The scale ranges from 1 to 7, where 1= very much improved; 2= much improved; 3= minimally improved; 4= no change; 5= minimally worse; 6= much worse; or 7= very much worse. Lower scores indicate clinical improvement, and higher scores indicate disease worsening.
Up to Day 1825
Change From Baseline in SMA Independence Scale - Upper Limb Module (SMAIS-ULM)
Tidsramme: Up to Day 1825

The SMAIS-ULM is a validated tool designed to assess the level of independence in daily activities related to upper limb functionality for individuals with Type II and nonambulant Type III SMA. The 22 items assess upper limb focused tasks across 5 domains of typical daily activities (bathing/hygiene, dressing, eating/drinking, picking up/moving objects, and other tasks) scored on a 3-point scale (0 = I cannot do this at all without help; 1 = I need some help; and 2 = I do not need help). Higher scores indicate greater independence.
Up to Day 1825

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Biogen

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
8. september 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
23. juni 2028

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
22. juni 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
26. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
3. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
2. oktober 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. september 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 277SM303
  • 2025-524054-34 (Annen identifikator: EU Trial (CTIS) Number)
  • 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

In accordance with Biogen's Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy on https://www.biogentrialtransparency.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger