Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å lære om Salanersen (BIIB115)s virkninger på bevegelse og sikkerhet hos deltakere i alderen 15 til 60 år med spinal muskelatrofi (SMA) som enten er nye til SMA-behandling eller tidligere har blitt behandlet med Risdiplam (SOLAR)

16. april 2026 oppdatert av: Biogen

En åpen, fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til salanersen (BIIB115) hos deltakere i alderen 15-60 år med spinal muskelatrofi som enten ikke har fått tidligere behandling eller tidligere har blitt behandlet med risdiplam

I denne studien vil forskerne lære mer om effektene og sikkerheten til BIIB115, også kjent som salanersen.

Spesielt vil forskerne lære mer om hvordan salanersen virker hos personer med SMA som er mellom 15 og 60 år gamle. I de fleste personer med SMA påvirker endringer i eller mangel på et gen kalt survival motor neuron 1 (SMN1) – ofte referert til som genmutasjoner eller varianter – hvordan dette genet fungerer. Som et resultat produserer kroppen deres mindre SMN-protein. Uten nok av dette proteinet kan motornevroner og muskler ikke fungere skikkelig. Det finnes et lignende gen kalt SMN2 som produserer SMN-protein, men det produserer vanligvis ikke nok SMN-protein alene til å kompensere for endringene i SMN1-genet. Salanersen er et legemiddel designet for å hjelpe SMN2-genet til å produsere mer fungerende SMN-protein.

I denne studien vil det være 2 grupper deltakere: en gruppe som aldri har fått behandling for SMA før de deltok i denne studien, og en gruppe som har blitt behandlet med risdiplam, et godkjent legemiddel for SMA. Disse deltakerne må ikke ha fått noen andre SMA-behandlinger før og må slutte med risdiplam-behandlingen sin for studiens varighet.

Hovedmålet med denne studien er å lære mer om hvordan salanersen påvirker deltakernes motorfunksjon. Forskere vil bruke ulike tester og spørreskjemaer for å lære om motorfunksjonen endrer seg i løpet av studieperioden.

Hovedspørsmålet forskerne ønsker å besvare i denne studien er:

• For gruppen som aldri har blitt behandlet for SMA, hvor mye endrer poengsummene på HFMSE-bevegelsestesten seg etter 12 måneder sammenlignet med studiens start? Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) har 33 aktiviteter som poengsettes, inkludert å sitte, ligge, gå, hoppe og mer.

Forskere vil også lære mer om:

  • Effektene på deltakernes motorfunksjon og hvor godt nervene og musklene deres fungerer.
  • Effektene på deltakernes generelle følelse av endring og hvordan de utfører daglige aktiviteter.
  • Hvor mange deltakere som har bivirkninger eller alvorlige bivirkninger. Bivirkninger er helseproblemer som kan eller ikke kan være forårsaket av studiellegemiddelet.
  • Hvor mye salanersen som kommer inn i væsken som omgir hjernen og ryggmargen.
  • Hvor mye salanersen som kommer inn i blodet.

Denne studien vil bli gjennomført som følger:

  • Først vil deltakere bli screenet for å sjekke om de kan delta i studien. Screeningsperioden kan vare opptil 4 uker.
  • Dette er en «åpen» studie. Dette er en studie der deltakerne, studielegen og stedets personell vil vite at deltakerne mottar salanersen.
  • Alle deltakere vil motta salanersen gjennom en intratekal injeksjon, eller en som gis inn i væsken som omgir hjernen og ryggmargen.
  • Deltakere vil motta salanersen en gang hvert år totalt 5 ganger gjennom hele studien.
  • Inkludert screening vil deltakere ha 17 studiebesøk og 9 telefonsamtaler under denne studien, som vil vare opptil 61 måneder totalt.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med SOLAR-studien er å evaluere den kliniske effekten av salanersen hos deltakere med SMA som ikke tidligere har fått behandling eller som tidligere har blitt behandlet med risdiplam. Det sekundære målet med studien er å evaluere sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken (PK) til salanersen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

90

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
        • Hovedetterforsker:
          • Crystal Proud
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 757-668-6981

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inklusjonskriterier:

  • Deltakere i alderen 15 til 60 år, inkludert, på tidspunktet for informert samtykke
  • Deltakere med genetisk dokumentasjon av 5q spinal muskelatrofi (SMA) (homozyg gen-deleksjon eller mutasjon eller sammensatt heterozygot mutasjon).
  • Deltakere med kliniske tegn og symptomer som samsvarer med SMA.
  • Survival motor neuron 2 (SMN2) kopiantall ≥ 1.
  • Deltakere med en baseline totalpoengsum på Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) på ≥ 10 til ≤ 54.
  • Deltakere som er i stand til å sitte uten bruk av støtte i minst 10 sekunder.
  • Deltakere uten tidligere behandling med myostatin-hemmere og som er villige til å forbli uten samtidig myostatin-hemmerterapi i studiens varighet.

  • Gående og ikke-gående deltakere:

    • Gående deltakere må kunne gå minst 10 meter selvstendig uten hjelp og være villige og i stand til å fullføre 6-minutters gåtest (6MWT) ved screening.

  • For deltakere i behandlingsnaiv kohort:

    • Ingen tidligere behandling med en godkjent SMA-sykdomsmodifiserende terapi (DMT) eller et forsøkspreparat gitt for behandling av SMA.

  • For deltakere i risdiplam-behandlet kohort:

    • Mottar for tiden risdiplam-behandling og har vært på en gang daglig 5 milligram (mg) risdiplam-behandling i minst 6 måneder før screening.
    • Villig til å stoppe risdiplam-terapien i studiens varighet. Den siste dosen risdiplam må tas dagen før første dose salanersen.
    • Ingen tidligere behandling med nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi/onasemnogene abeparvovec-brve (OA), andre godkjente DMT-er for SMA eller forsøkspreparater gitt for behandling av SMA bortsett fra risdiplam.

Viktige eksklusjonskriterier:

  • Respiratorisk svikt ved screening, definert som medisinsk nødvendighet for invasiv eller ikke-invasiv ventilasjon i > 6 timer i løpet av en 24-timersperiode (unntatt nattlig bilevel positivt luftveistrykk).
  • Medisinsk nødvendighet for en gastrisk ernæringssonde, hvor hoveddelen av ernæringen tilføres via denne ruten, som vurdert av stedets undersøker ved screening.
  • Historikk med hjernesykdom eller ryggmargssykdom eller andre kontraindikasjoner (f.eks. alvorlig skoliose) som vil forstyrre lumbalpunksjonsprosedyrer (LP), cerebrospinalvæske (CSF) sirkulasjon, effektvurderinger eller sikkerhetsvurderinger (inkludert historikk med hydrocephalus eller implantert shunt for CSF-drenering), som vurdert av undersøkeren.
  • Innleggelse for kirurgi, en lungehendelse eller ernæringsstøtte innen 2 måneder før screening eller planer om å gjennomgå elektive prosedyrer eller operasjoner når som helst etter signering av informert samtykkeskjema (ICF) gjennom slutten av studien. Merk: Hvis tidligere skoliosekirurgi er utført, må det være gjort minst 1 år før screening.
  • Tilstedeværelse av et aktivt medisinsk problem (f.eks. infeksjon, nylig brudd) som vil gjøre deltakeren uegnet for inkludering, som vurdert av undersøkeren.
  • Pågående deltakelse eller plan om deltakelse i noen intervensjonell klinisk studie der et forsøkspreparat eller godkjent terapi for forsøksbruk administreres innen 90 dager eller 5 halveringstider av behandlingen (hvis kjent), avhengig av hva som er lengst, før screening. Dette inkluderer nevromodulasjonsterapi som ryggmargstimulering.

Merk: Andre protokoll-definerte inklusjons-/eksklusjonskriterier vil gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsnaiv kohort
Behandlingsnaive deltakere vil motta salanersen 80 milligram (mg) via intratekal (IT) lumbalpunksjon (LP) hver 12. måned i totalt fem doser.
Legemiddel: Salanersen
Administrert intraterkalt
Andre navn:
  • BIIB115
Eksperimentell: Risdiplam-behandlet kohort
Risdiplam-behandlede deltakere vil motta salanersen 80 mg ved IT LP hver 12. måned i totalt fem doser.
Legemiddel: Salanersen
Administrert intraterkalt
Andre navn:
  • BIIB115

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) totalscore i behandlingsnaiv kohort
Tidsramme: Ved måned 12
HFMSE er et verktøy som brukes til å vurdere motorisk funksjon hos personer med SMA. Deltakere vil bli bedt om å utføre en spesifikk bevegelse og deretter vurderes på kvaliteten og utførelsen av den bevegelsen. Høyere poengsummer indikerer høyere nivåer av motorisk evne. Den samlede poengsummen er summen av poengene for alle 33 elementene, med en maksimal poengsum på 66, der høyere poengsummer viser bedre evne til å utføre aktiviteter.
Ved måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med ≥ 3-poengs endring fra baseline i HFMSE totalpoengsum
Tidsramme: Opptil dag 1825
HFMSE er et verktøy som brukes til å vurdere motorisk funksjon hos personer med SMA. Deltakerne vil bli bedt om å utføre en spesifikk bevegelse og blir deretter vurdert på kvaliteten og utførelsen av den bevegelsen. Høyere poengsummer indikerer høyere nivåer av motorisk evne. Den totale poengsummen er summen av poengsummene for alle 33 punkter, med en maksimal poengsum på 66, hvor høyere poengsummer viser bedre evne til å utføre aktiviteter.
Opptil dag 1825
Prosentandel av deltakere med ≥ 2-punkts endring fra baseline i Revised Upper Limb Module (RULM) total score
Tidsramme: Opp til dag 1825
RULM er utviklet for å vurdere funksjonelle evner i overekstremitetene hos deltakere med SMA. Denne testen består av totalt 20 prestasjonspunkter for overekstremitetene som gjenspeiler aktiviteter i dagliglivet. RULM poengsummen går fra 0 til 37 poeng, hvor høyere poengsum indikerer bedre funksjon.
Opp til dag 1825
Prosentandel av deltakere med ≥ 30-meter endring fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) avstand (kun ambulerende deltakere)
Tidsramme: Opp til dag 1825
6MWT er en submaksimal treningsprøve som brukes til å vurdere en persons funksjonelle treningskapasitet. Den måler distansen dekket på 6 minutter på en flat, hard overflate, og gir verdifull informasjon om aerob kapasitet og utholdenhet.
Opp til dag 1825
Endring fra utgangspunkt i HFMSE total score
Tidsramme: Frem til dag 1825
HFMSE er et verktøy som brukes til å vurdere motorisk funksjon hos personer med SMA. Deltakere vil bli bedt om å utføre en spesifikk bevegelse og deretter vurderes på kvaliteten og utførelsen av denne bevegelsen. Høyere poengsummer indikerer høyere nivåer av motorisk evne. Den totale poengsummen er summen av poengene for alle 33 oppgavene, med en maksimal poengsum på 66, der høyere poengsummer viser bedre evne til å utføre aktiviteter.
Frem til dag 1825
Endring fra baseline i RULM totalpoengsum
Tidsramme: Opptil dag 1825
RULM er utviklet for å vurdere funksjonelle evner i overekstremitetene hos deltakere med SMA.
Denne testen består av totalt 20 øvelser for overekstremitetene som gjenspeiler aktiviteter i dagliglivet.
RULM poengsummen går fra 0 til 37 poeng, der høyere poengsum indikerer bedre funksjon.
Opptil dag 1825
Endring fra baseline i total 6MWT-avstand (kun ambulatoriske deltakere)
Tidsramme: Opp til dag 1825
6MWT er en submaksimal bevegelsestest som brukes til å vurdere en persons funksjonelle treningskapasitet. Den måler distansen tilbakelagt på 6 minutter på en flat, hard overflate, og gir verdifull informasjon om aerob kapasitet og utholdenhet.
Opp til dag 1825
Endring fra baseline i Compound Muscle Action Potential (CMAP) amplituder
Tidsramme: Opp til dag 1825
CMAP er en godt validert metode for å spore sykdomsprogresjon i nevromuskulære lidelser som SMA og amyotrofisk lateralsklerose, og har blitt foreslått som en potensiell biomarkør for en terapeutisk effekt i SMA. CMAP vil bli utført for følgende nerve-muskel-par: ulnaris-abductor digiti minimi og peroneus-tibialis anterior.
Opp til dag 1825
Pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C) score
Tidsramme: Opp til dag 1825
PGI-C er en selvrapportert 7-punkts skala som evaluerer deltakerens oppfatning av endring i sykdomstilstand siden baseline. Skalaen varierer fra 1 til 7, hvor 1 = svært mye forbedret; 2 = mye forbedret; 3 = minimalt forbedret; 4 = ingen endring; 5 = minimalt verre; 6 = mye verre; eller 7 = svært mye verre. Lavere skår indikerer klinisk forbedring, og høyere skår indikerer sykdomsforverring.
Opp til dag 1825
Endring fra utgangspunkt i SMA Uavhengighetsskala - Øvre ekstremitetsmodul (SMAIS-ULM)
Tidsramme: Opp til dag 1825
SMAIS-ULM er et valideringsverktøy utviklet for å vurdere graden av uavhengighet i daglige aktiviteter knyttet til funksjonalitet i overekstremitetene for personer med type II og ikke-ambulant type III SMA. De 22 punktene vurderer oppgaver med fokus på overekstremitetene innen 5 områder av typiske daglige aktiviteter (bad/hygiene, påkledning, spising/drikking, plukke opp/flytte gjenstander og andre oppgaver) som poengsettes på en 3-punkts skala (0 = Jeg kan ikke gjøre dette i det hele tatt uten hjelp; 1 = Jeg trenger litt hjelp; og 2 = Jeg trenger ikke hjelp). Høyere poengsummer indikerer større uavhengighet.
Opp til dag 1825
Antall deltakere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Opp til dag 1825
Opp til dag 1825
Konsentrasjon av Salanersen i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Opp til dag 1460
Opp til dag 1460
Konsentrasjon av Salanersen i serum
Tidsramme: Opp til dag 1825
Opp til dag 1825

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biogen

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

3. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

23. juni 2028

Studiet fullført (Antatt)

22. juni 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

3. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 277SM303
  • 2025-524054-34 (Annen identifikator: EU Trial (CTIS) Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I henhold til Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske forsøk på https://www.biogentrialtransparency.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Spinal muskelatrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere