Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Undersøkelse av den patogene rollen til N-glykosylering i AL-amyloidose: Molekylære grunnlag, diagnose og behandling (GlycAL)

25. februar 2026 oppdatert av: Alice Nevone, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Undersøkelse av den patogene rollen til N-glykosylering i AL-amyloidose: molekylære grunnlag, diagnostikk og behandling

Immunoglobulin lettkjede (AL) amyloidose er forårsaket av en typisk liten, minimalt prolifererende beinmargsplasmacelleklone som skiller ut en pasient-unik, ustabil, aggregeringstendens, giftig lettkjede (LC). Amyloidogeniteten til LC-er er kryptert i sekvensen deres, men molekylære determinanter for LC-patogenitet forblir uklare. N-glykosylering har lenge vært mistenkt for å være en determinant for LC-amyloidogenitet basert på anekdotiske rapporter om individuelle AL-pasienter med en klonal LC som viser denne post-translasjonelle modifikasjonen. Det er hypotetisert at N-glykosylering fundamentalt bidrar til å bestemme amyloidogeniteten til immunoglobulin LC-er i en undergruppe av pasienter med AL og kan påvirke dens kliniske fenotype. Det foreslås videre at syntesen og sekresjonen av ustabile LC-er som også må være N-glykosylert kan ha ringvirkninger på biologien til plasmacelleklonen, muligens modulerer følsomheten overfor forskjellige legemidler, og kan i seg selv representere et terapeutisk mål.

Målet med vår studie er nå å belyse den molekylære rollen til LC N-glykosylering i AL amyloidose, utnytte den for risikovurdering, og definere dens potensielle innvirkning på biologien til den underliggende plasmacelleklonen og dens legemiddelfølsomhet.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
    • PV
      • Pavia, PV, Italia, 27100
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter som ikke har fått tidligere behandling for AL-amyloidose eller andre monoklonale gammopatier

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose med monoklonal gammopati (f.eks. AL-amyloidose, MGUS, myelomatose, andre)
  • Planlagt perifert blodprøvetaking +/- benmargsaspirasjon
  • Alder > 18 år
  • Villighet til å tillate bruk av kliniske data og diagnostiske rester av kliniske prøver til forskningsformål ved å signere et skriftlig informert samtykke.

Eksklusjonskriterier:

  • Mangel på monoklonal gammopati
  • Pasienter som oppfyller kriteriene for full hematologisk respons etter antiklonal behandling
  • Alder < 18 år
  • Manglende villighet til å tillate bruk av kliniske data og diagnostiske rester av kliniske prøver til forskningsformål.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Datasett med fulllengde LC-variabelregionsekvenser
Tidsramme: to år
Generering av et klinisk annotert datasett med fulllengde immunoglobulin lettkjede (LC) variabelregionsekvenser fra den største rapporterte serien av pasienter med AL og MGUS, inkludert klonal karakterisering og klinisk annotering.
to år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kliniske korrelater av LC N-glykosylering
Tidsramme: to år
Identifisering av kliniske trekk assosiert med LC N-glykosylering; evaluering av virkningen av LC N-glykosylering på nåværende analyser for M-proteinidentifikasjon/kvantifisering og amyloidtyping; utforsking av potensielle korrigerende tiltak hvis analyseinterferens påvises.
to år
Forbedring av sekvensbasert prediksjon av LC-amyloidogenisitet
Tidsramme: to år
Validering av eksisterende algoritmer/poengsystemer for å forutsi LC-amyloidogenitet ved bruk av nylig genererte sekvenser; utvikling av en forbedret prediksjonsalgoritme som inkorporerer sekvens- og struktur-/romlige egenskaper assosiert med LC N-glykosylering.
to år
Biologiske og farmakologiske korrelater av LC N-glykosylering
Tidsramme: to år
Komparativ transkripsjonsprofilering av plasmacellekloner som uttrykker uglikosylerte versus N-glikosylerte lette kjeder (LCs); vurdering av differensiell følsomhet for anti-plasmacellemidler og småmolekylære inhibitorer som retter seg mot N-glikosyleringsveier.
to år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
17. november 2025

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. mai 2027

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. mai 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
25. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
4. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
4. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. februar 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 2023-1731-GlycAL

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger