Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Undersøkelse av den patogene rollen til N-glykosylering i AL-amyloidose: Molekylære grunnlag, diagnose og behandling (GlycAL)

25. februar 2026 oppdatert av: Alice Nevone, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Undersøkelse av den patogene rollen til N-glykosylering i AL-amyloidose: molekylære grunnlag, diagnostikk og behandling

Immunoglobulin lettkjede (AL) amyloidose er forårsaket av en typisk liten, minimalt prolifererende beinmargsplasmacelleklone som skiller ut en pasient-unik, ustabil, aggregeringstendens, giftig lettkjede (LC). Amyloidogeniteten til LC-er er kryptert i sekvensen deres, men molekylære determinanter for LC-patogenitet forblir uklare. N-glykosylering har lenge vært mistenkt for å være en determinant for LC-amyloidogenitet basert på anekdotiske rapporter om individuelle AL-pasienter med en klonal LC som viser denne post-translasjonelle modifikasjonen. Det er hypotetisert at N-glykosylering fundamentalt bidrar til å bestemme amyloidogeniteten til immunoglobulin LC-er i en undergruppe av pasienter med AL og kan påvirke dens kliniske fenotype. Det foreslås videre at syntesen og sekresjonen av ustabile LC-er som også må være N-glykosylert kan ha ringvirkninger på biologien til plasmacelleklonen, muligens modulerer følsomheten overfor forskjellige legemidler, og kan i seg selv representere et terapeutisk mål.

Målet med vår studie er nå å belyse den molekylære rollen til LC N-glykosylering i AL amyloidose, utnytte den for risikovurdering, og definere dens potensielle innvirkning på biologien til den underliggende plasmacelleklonen og dens legemiddelfølsomhet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
    • PV
      • Pavia, PV, Italia, 27100
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter som ikke har fått tidligere behandling for AL-amyloidose eller andre monoklonale gammopatier

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose med monoklonal gammopati (f.eks. AL-amyloidose, MGUS, myelomatose, andre)
  • Planlagt perifert blodprøvetaking +/- benmargsaspirasjon
  • Alder > 18 år
  • Villighet til å tillate bruk av kliniske data og diagnostiske rester av kliniske prøver til forskningsformål ved å signere et skriftlig informert samtykke.

Eksklusjonskriterier:

  • Mangel på monoklonal gammopati
  • Pasienter som oppfyller kriteriene for full hematologisk respons etter antiklonal behandling
  • Alder < 18 år
  • Manglende villighet til å tillate bruk av kliniske data og diagnostiske rester av kliniske prøver til forskningsformål.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Datasett med fulllengde LC-variabelregionsekvenser
Tidsramme: to år
Generering av et klinisk annotert datasett med fulllengde immunoglobulin lettkjede (LC) variabelregionsekvenser fra den største rapporterte serien av pasienter med AL og MGUS, inkludert klonal karakterisering og klinisk annotering.
to år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kliniske korrelater av LC N-glykosylering
Tidsramme: to år
Identifisering av kliniske trekk assosiert med LC N-glykosylering; evaluering av virkningen av LC N-glykosylering på nåværende analyser for M-proteinidentifikasjon/kvantifisering og amyloidtyping; utforsking av potensielle korrigerende tiltak hvis analyseinterferens påvises.
to år
Forbedring av sekvensbasert prediksjon av LC-amyloidogenisitet
Tidsramme: to år
Validering av eksisterende algoritmer/poengsystemer for å forutsi LC-amyloidogenitet ved bruk av nylig genererte sekvenser; utvikling av en forbedret prediksjonsalgoritme som inkorporerer sekvens- og struktur-/romlige egenskaper assosiert med LC N-glykosylering.
to år
Biologiske og farmakologiske korrelater av LC N-glykosylering
Tidsramme: to år
Komparativ transkripsjonsprofilering av plasmacellekloner som uttrykker uglikosylerte versus N-glikosylerte lette kjeder (LCs); vurdering av differensiell følsomhet for anti-plasmacellemidler og småmolekylære inhibitorer som retter seg mot N-glikosyleringsveier.
to år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. november 2025

Primær fullføring (Antatt)

30. mai 2027

Studiet fullført (Antatt)

30. mai 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

4. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2023-1731-GlycAL

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Multippelt myelom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Israel

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere