Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere sikkerheten og toleransen til Rituxan ved Duchennes muskeldystrofi

12. mars 2026 oppdatert av: Yi Dai, Peking Union Medical College Hospital

En enkeltarmet, ikke-blindet, enkelt-senter studie for å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten av Rituximab nedregulerende immunoglobulin (Ig) behandling hos barn med Duchenne muskeldystrofi (DMD) som kan gå

  1. Studiepopulasjon: Det gjelder mannlige deltakere med genetisk bekreftet og klinisk bekreftet Duchennes muskeldystrofi (DMD), i alderen 6 til 10 år.
  2. Forskningsperiode: Hovedforskningsperioden for denne kliniske studien er ett år. Deltakerne ble testet i utgangspunktperioden og ble fulgt opp på dag 0, 7, 14, 21, 60, 120, 200 og 360.
  3. Utforskende indikatorer: MR av begge lår, kvantitativ beregning av muskelfetterstatningsindikatorer for setet og de proximale lårene; Pasientselvvurderingsskala, Omsorgsgiverselvvurderingsskala.
  4. Sikkerhetsvurdering: Sikkerhetsvurderingspopulasjonen vil inkludere alle deltakere som har mottatt medisindosen og har minst én post-medisin sikkerhetsvurdering. Bivirkninger (AE) samlet inn fra deltakernes signerte informert samtykke, hele veien til hovedstudieperioden ved slutten av den siste oppfølgingen. Sikkerhetslaboratorievurdering, laboratorie sikkerhetsovervåking, inkludert hematologi, blodbiokjemi, urinanalyse (inkludert troponin I, CK og CK - MB) og blodkoagulasjonsfunksjon, samt komplement. All vanlig medisinering vil bli registrert. Alle bivirkninger, inkludert unormale fullblodcelleantallresultater, vil bli kontinuerlig sporet til de er løst eller stabilisert. Kun behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE) vil bli oppsummert. AEs vil være basert på MedDRA og organsystemer er registrert og arkivert. Klassifiseringen og terminologien relatert til AEs vil bli beskrevet i henhold til versjonen av CTCAE v6.0.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
5

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeralder: 6–10 år (inkludert 10 år).
  2. Kjønn: mann.
  3. Genetisk diagnose av DMD-gen type, i samsvar med DMD-fenotypene og kliniske manifestasjoner.
  4. Det har vært muskelsvakhet, symptomer på redusert motorisk funksjon.
  5. Pasienter kunne gå selvstendig, i stand til å fullføre 10 meters gangtest. Legg deg på ryggen opp,
  6. pasienter kan fullføre selvstendig og reise seg på mindre enn 30 sekunder.
  7. Deltakernes kognitive vurdering og mentale tilstand kan samarbeide om bevegelse.
  8. Aldri akseptert oral hormonterapi eller stoppet bruk av hormonterapi i mer enn seks måneder.
  9. Villig til å akseptere og kunne samarbeide med mer enn én muskelbiopsi.

Eksklusjonskriterier:

  1. Deltakerne har aktiv virusinfeksjon eller annen patogeninfeksjon, inkludert, men ikke begrenset til, TORCH-virus, Epstein-Barr-virus, koronavirus, bakterier, sopp osv.
  2. Har mottatt levende attenuert vaksine eller systemisk antiviral, antiinfeksiøs og/eller interferonterapi innen 3 måneder før behandling med undersøkelsesproduktet.
  3. Serologiske tester avdekket infeksjoner av HIV, HBV, HCV og syfilis.
  4. Alvorlige infeksjoner (som lungebetennelse, nyrebekkenbetennelse eller hjernehinnebetennelse) oppstod innen 8 uker før start av behandling med undersøkelsesproduktet.
  5. Det er klare symptomer på kardiomyopati, og ekkokardiografi viser at venstresidig ejeksjonsfraksjon er mindre enn 50 %.
  6. Kontinuerlig eller intermitterende ventilatørstøtte er nødvendig.
  7. Laboratoriebiokjemiske tester følgende indekser unormale: gamma GGTP (gamma-glutamyltranspeptidase) 2 ganger høyere enn øvre grense (GGT), totalt bilirubin er høyere enn 1,5 ganger øvre grense av elf-hemming C (cystatin C) > 1,27 mg/L, hemoglobin (Hgb) < 100 g/L eller > 200 g/L; Hvite blodceller (WBC) <4×10⁹/L eller >18,5×10⁹/L eller blodplatelet ≤125×10⁹/L.
  8. Pasienten har mottatt enhver type genterapi (som AAV-genterapi), celleterapi (som stamcelletransplantasjon), in vivo-redigering eller in vitro-redigering reinfusjonsgenredigeringsterapi (som CRISPR-Cas9, TALEN), eller annen eksperimentell legemiddelbehandling tidligere.
  9. Deltakere har noen kontraindikasjoner for immunosuppressiv terapi.
  10. Andre komorbide sykdommer eller tilstander som hovedforskerne anser som uegnet for deltakelse i kliniske studier.
  11. Deltakernes familier ønsker ikke å offentliggjøre pasientenes forskningsdeltakelse til behandlende lege og andre medisinske tjenesteytere.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Annen: Rituxan-behandling ved Duchennes muskeldystrofi

Doseringsform:injeksjon, intravenøs dråpeinfusjon;

Dosering:Doseringen ble beregnet basert på kroppsoverflaten. For første og andre administrering ble 375mg/m2 kroppsoverflate brukt. For tredje og fjerde administrering ble dosen halvert til 187,5mg/m2 kroppsoverflate;

Administreringsfrekvens:administrert intravenøst i 4 uker, en gang per uke, totalt 4 ganger;
Legemiddel: Rituxan-behandling
Rituxan-behandling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten av bivirkninger (AEs)；
Tidsramme: 1 år,
Forekomsten av bivirkninger (AEs) vil bli klassifisert i henhold til versjon 6.0 av General Terminology Standard for Adverse Events (CTCAE)；
1 år,

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
motorisk funksjonsvurdering etter bruk av IP 200-dager og 360-dager
Tidsramme: Fra inkludering til slutten av studien etter ett år;
10-meter løp/gåtid-test (TTRW) målt i meter;
Fra inkludering til slutten av studien etter ett år;
motorisk funksjonsvurdering etter bruk av IP 200-dager og 360-dager
Tidsramme: Fra inkludering til slutten av studien etter ett år;
6-minutters gangavstandstest (6MWT) målt i meter;
Fra inkludering til slutten av studien etter ett år;
motorisk funksjonsvurdering etter bruk av IP 200-dager og 360-dager
Tidsramme: Fra inkludering til slutten av forsøket etter ett år;
Tid for å reise seg fra en liggende stilling målt i sekunder;
Fra inkludering til slutten av forsøket etter ett år;
motorisk funksjonsvurdering etter bruk av IP 200-dagers og 360-dagers
Tidsramme: Fra inkludering til slutten av forsøket etter ett år;
Tidtest for å gå opp fire trapper (TTCLIMB) målt i sekunder
Fra inkludering til slutten av forsøket etter ett år;
motorisk funksjonsvurdering etter bruk av IP 200-dager og 360-dager
Tidsramme: Fra inkludering til slutten av studien etter ett år;
Mål muskelstyrke (albuestrekking, albuebøyning, knestrekking og knebøyning) med en håndholdt dynamometer målt i Newton;
Fra inkludering til slutten av studien etter ett år;
motorisk funksjonsvurdering etter bruk av IP 200-dager og 360-dager
Tidsramme: Fra deltakelse til slutten av forsøket etter ett år;
Øvre ekstremitets funksjonstest (PUL2.0-skala) målt i Newton;
Fra deltakelse til slutten av forsøket etter ett år;

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Peking Union Medical College Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
23. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. mai 2026

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
23. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
2. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
16. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
16. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. mars 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • CD20-RTX-DMD-IIT

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger