Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности и переносимости Ритуксана при мышечной дистрофии Дюшенна

12 марта 2026 г. обновлено: Yi Dai, Peking Union Medical College Hospital

Одногрупповое, неослепленное, одноцентровое исследование для оценки безопасности и переносимости лечения ритуксимабом с понижением уровня иммуноглобулинов (Ig) у детей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способных ходить

  1. Исследуемая популяция: Исследование применимо к участникам мужского пола с генетически подтверждённой и клинически подтверждённой мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), в возрасте от 6 до 10 лет.
  2. Период исследования: Основной период исследования этого клинического исследования составляет один год. Участники проходили тестирование в течение базового периода, а также наблюдались на 0, 7, 14, 21, 60, 120, 200 и 360 дни.
  3. Исследовательские показатели: МРТ обеих бёдер, количественный расчёт показателей замещения мышц жиром в области ягодиц и проксимальных отделов бёдер; Шкала самооценки пациента, Шкала самооценки лица, осуществляющего уход.
  4. Оценка безопасности: Популяция для оценки безопасности будет включать всех участников, получивших дозу препарата и имеющих как минимум одну оценку безопасности после приёма препарата. Нежелательные явления (НЯ), собранные от участников, подписавших информированное согласие, и вплоть до окончания основного периода исследования на последнем визите наблюдения. Лабораторная оценка безопасности, мониторинг лабораторной безопасности, включая гематологию, биохимию крови, анализ мочи (включая тропонин I, КК и КК-МВ) и функцию свёртывания крови, а также комплемент. Будут зарегистрированы все обычные лекарственные средства. Все нежелательные явления, включая аномальные результаты общего анализа клеток крови, будут отслеживаться непрерывно до их разрешения или стабилизации. Будут суммированы только нежелательные явления, связанные с лечением (НЯСТ). НЯ будут основываться на MedDRA, и записи по системам органов будут вестись и архивироваться. Классификация и терминология, связанная с НЯ, будет описана в соответствии с версией CTCAE v6.0.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Еще не набирают

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
5

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Yi Dai, Doctor
  • Номер телефона: 010-69151360
  • Электронная почта: pumchdy@sina.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст участника: 6-10 лет (включая 10 лет).
  2. Пол: мужской.
  3. Генетический диагноз типа гена DMD, соответствующий фенотипам и клиническим проявлениям DMD.
  4. Наличие мышечной слабости, симптомов снижения двигательной функции.
  5. Пациенты могут ходить самостоятельно, способны выполнить тест ходьбы на 10 метров. Лежа на спине,
  6. пациенты могут самостоятельно встать, и время вставания составляет менее 30 секунд.
  7. Когнитивная оценка и психическое состояние участников позволяют сотрудничать в движениях.
  8. Никогда не получали пероральную гормональную терапию или прекратили использование гормональной терапии более шести месяцев назад.
  9. Готовы принять и способны сотрудничать при проведении более одной мышечной биопсии.

Критерии исключения:

  1. Участники находятся в активной вирусной инфекции или другой патогенной инфекции, включая, но не ограничиваясь, вирусом TORCH, вирусом Эпштейна-Барр, коронавирусом, бактериями, грибками и т.д.
  2. Получали живую аттенуированную вакцину или системную противовирусную, противомикробную и/или интерфероновую терапию в течение 3 месяцев до лечения исследуемым продуктом.
  3. Серологические тесты выявили инфекции ВИЧ, HBV, HCV и сифилиса.
  4. Тяжелые инфекции (такие как пневмония, пиелонефрит или менингит) возникли в течение 8 недель до начала лечения исследуемым продуктом.
  5. Имеются явные симптомы кардиомиопатии, и эхокардиография показывает, что фракция выброса левого желудочка составляет менее 50%.
  6. Требуется постоянная или периодическая поддержка вентилятора.
  7. Лабораторные биохимические тесты показывают следующие отклонения: гамма-ГГТП (гамма-глутамилтранспептидаза) в 2 раза выше верхнего предела (ГГТ), общий билирубин выше 1,5 верхнего предела, цистатин С > 1,27 мг/л, гемоглобин (Hgb) < 100 г/л или > 200 г/л; лейкоциты (WBC) <4×10⁹/л или >18,5×10⁹/л или тромбоциты ≤125×10⁹/л.
  8. Пациент получал любой тип генной терапии (например, AAV-генотерапию), клеточной терапии (например, трансплантацию стволовых клеток), in vivo редактирование или in vitro редактирование с реинфузией генно-редактирующей терапии (например, CRISPR-Cas9, TALEN), или другие экспериментальные лекарственные лечения в прошлом.
  9. У участников имеются любые противопоказания к иммуносупрессивной терапии.
  10. Другие сопутствующие заболевания или состояния, которые главный исследователь считает неподходящими для участия в клинических испытаниях.
  11. Семьи участников не желают публично раскрывать участие пациентов в исследовании лечащему врачу и другим медицинским работникам.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Другой: Лечение Ритуксаном при мышечной дистрофии Дюшенна

Форма дозирования: инъекция, внутривенная капельница;

Дозировка: Дозировка рассчитывалась на основе площади поверхности тела. Для первого и второго введения использовалось 375 мг/м2 ППТ. Для третьего и четвертого введения доза уменьшалась вдвое до 187,5 мг/м2 ППТ;

Частота введения: вводилось внутривенно в течение 4 недель, один раз в неделю, всего 4 раза;
Лекарство: Лечение Ритуксаном
Лечение Ритуксаном

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота возникновения нежелательных явлений (НЯ)；
Временное ограничение: 1 год,
Частота нежелательных явлений (НЯ) будет классифицирована в соответствии с версией 6.0 Общего стандарта терминологии для нежелательных явлений (CTCAE)；
1 год,

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
оценка моторной функции после использования ИП 200-дневного и 360-дневного
Временное ограничение: От набора участников до окончания испытания через год；
Тест времени бега/ходьбы на 10 метров (TTRW), измеряемый в метрах;
От набора участников до окончания испытания через год；
оценка двигательной функции после использования ИП 200-дневный и 360-дневный
Временное ограничение: От включения в исследование до окончания испытания через один год;
Тест дистанции 6-минутной ходьбы (6MWT), измеряется в метрах;
От включения в исследование до окончания испытания через один год;
оценка двигательной функции после использования ИП через 200 дней и 360 дней
Временное ограничение: От включения в исследование до завершения испытания через год;
Время подъема из положения лежа на спине, измеряемое в секундах;
От включения в исследование до завершения испытания через год;
оценка двигательной функции после применения исследуемого препарата через 200 дней и 360 дней
Временное ограничение: От момента включения в исследование до завершения испытания через один год;
Время теста подъема по четырем лестничным пролетам (TTCLIMB), измеряемое в секундах
От момента включения в исследование до завершения испытания через один год;
оценка моторной функции после применения IP 200-дневного и 360-дневного
Временное ограничение: От включения в исследование до окончания испытания через год；
Измерить мышечную силу (разгибание локтя, сгибание локтя, разгибание колена и сгибание колена) с помощью ручного динамометра, измеряемой в Ньютонах;
От включения в исследование до окончания испытания через год；
оценка двигательной функции после использования IP 200-дневный и 360-дневный
Временное ограничение: От момента включения в исследование до завершения исследования через год；
Тест функции верхних конечностей (шкала PUL2.0 ) измеряется в Ньютонах;
От момента включения в исследование до завершения исследования через год；

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Peking Union Medical College Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
23 марта 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
30 мая 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
23 апреля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
2 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
12 марта 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
16 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
16 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
12 марта 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • CD20-RTX-DMD-IIT

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками