Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie til vurdering af sikkerhed og tolerabilitet af Rituxan ved Duchennes muskeldystrofi

12. marts 2026 opdateret af: Yi Dai, Peking Union Medical College Hospital

En enkeltarmet, ikke-blind, enkeltcenterstudie til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af Rituximab nedregulerende immunoglobulin (Ig) behandling hos børn med Duchenne muskeldystrofi (DMD), der kan gå

  1. Studiepopulation: Det gælder for mandlige deltagere med genetisk bekræftet og klinisk bekræftet Duchenne muskeldystrofi (DMD), i alderen 6 til 10 år.
  2. Forskningsperiode: Hovedforskningsperioden for denne kliniske undersøgelse er et år. Deltagerne blev testet i baselineperioden og blev fulgt op på dag 0, 7, 14, 21, 60, 120, 200 og 360.
  3. Udforskende indikatorer: MR af begge lår, kvantitativ beregning af muskelfedterstatningsindikatorer for baller og proximale lår; Patient Selvvurderingsskala, Plejer Selvvurderingsskala.
  4. Sikkerhedsvurdering: Sikkerhedsvurderingspopulationen vil omfatte alle deltagere, der har modtaget dosis af lægemidlet og har mindst én post-lægemiddelsikkerhedsvurdering. Bivirkninger (AE) indsamlet fra deltagernes underskrevne informeret samtykke, hele vejen gennem hovedundersøgelsesperioden til slutningen af den sidste opfølgning. Sikkerhedslaboratorievurdering, laboratorie sikkerhedsmonitering, inklusive hematologi, blodbiokemi, urinanalyse (inklusive troponin I, CK og CK-MB) og blodkoagulationsfunktion, samt komplement. Al almindelig medicinering vil blive registreret. Alle bivirkninger, inklusive abnorme fuldt blodcelletællingsresultater, vil blive kontinuerligt sporet, indtil de er løst eller stabiliseret. Kun behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE) vil blive opsummeret. AEs vil være baseret på MedDRA og organsystemer er registreret og arkiveret. Klassifikation og terminologi relateret til AEs vil blive beskrevet i henhold til versionen af CTCAE v6.0.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
5

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagerens alder: 6-10 år (inklusive 10 år).
  2. Køn: mand.
  3. Genediagnose af DMD-gen-type, der stemmer overens med DMD-fænotyper og kliniske manifestationer.
  4. Der har været muskelsvækkelse, symptomer på nedsat motorisk funktion.
  5. Patienter kunne gå selvstændigt, i stand til at fuldføre 10 meters gangtest. Lig på ryggen,
  6. patienter kan fuldføre selvstændigt og opstigningstiden er mindre end 30 sekunder.
  7. Deltagernes kognitive vurdering og mentale tilstand kan samarbejde om bevægelse.
  8. Har aldrig modtaget oral hormonbehandling eller stoppet med hormonbehandling i mere end seks måneder.
  9. Villig til at acceptere og i stand til at samarbejde om mere end én muskelbiopsi.

Eksklusionskriterier:

  1. Deltagerne er i aktiv virusinfektion eller anden patogeninfektion, herunder men ikke begrænset til, TORCH-virus, Epstein-Barr-virus, coronavirus, bakterier, svampe osv.
  2. Har modtaget levende svækket vaccine eller systemisk antiviral, antiinfektiøs og/eller interferonbehandling inden for 3 måneder før behandling med undersøgelsesproduktet.
  3. Serologiske tests afslørede infektioner af HIV, HBV, HCV og syfilis.
  4. Alvorlige infektioner (såsom lungebetændelse, pyelonefritis eller meningitis) indtraf inden for 8 uger før start af behandling med undersøgelsesproduktet.
  5. Der er klare symptomer på kardiomyopati, og ekokardiografi viser, at venstresidig udstødningsfraktion er mindre end 50%.
  6. Kontinuerlig eller intermitterende respiratorstøtte er nødvendig.
  7. Laboratorie biokemiske tests følgende indeks unormale: gamma GGTP (gamma glutamyl transpeptidase) 2 gange højere end øvre grænse (GGT), totalt bilirubin er højere end 1,5 gange øvre grænse for elf inhibitions C (cystatin C) > 1,27 mg/L, hæmoglobin (Hgb) < 100 g/L eller > 200 g/L; Hvide blodlegemer (WBC) <4×10⁹/L eller >18,5×10⁹/L eller trombocyt ≤125×10⁹/L.
  8. Patienten har modtaget enhver type genterapi (såsom AAV-genterapi), celleterapi (såsom stamcelletransplantation), in vivo-editering eller in vitro-editeringsgeninfusionsgenredigeringsterapi (såsom CRISPR-Cas9, TALEN), eller anden eksperimentel lægemiddelbehandling tidligere.
  9. Deltagere har nogen kontraindikationer over for immunosuppressiv terapi.
  10. Andre komorbide sygdomme eller tilstande, som hovedundersøgerne anså for uegnede til deltagelse i kliniske forsøg.
  11. Deltagernes familier ønsker ikke at offentliggøre patienternes forskningsdeltagelse for den behandlende læge og andre sundhedsudbydere.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: Rituxan-behandling ved Duchenne muskeldystrofi

Dosage form:injektion, intravenøs dropinfusion；

Dosage:Doseringen blev beregnet baseret på kropsoverfladeareal. For første og anden administration blev der anvendt 375 mg/m² BSA. For tredje og fjerde administration blev dosen halveret til 187,5 mg/m² BSA；

Frequency of administration:administreret intravenøst i 4 uger, én gang om ugen, i alt 4 gange；
Medicin: Rituxan-behandling
Rituxan-behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af bivirkninger (AEs)；
Tidsramme: 1 år,
Forekomsten af bivirkninger (AEs) vil blive klassificeret i henhold til version 6.0 af General Terminology Standard for Adverse Events (CTCAE);
1 år,

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
motorisk funktionsvurdering efter brug af IP 200-dage og 360-dage
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutningen af forsøget efter ét år;
10-meter løbe-/gangtidstest (TTRW) målt i meter;
Fra tilmelding til afslutningen af forsøget efter ét år;
motorfunktionsvurdering efter brug af IP 200-dage og 360-dage
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutningen af forsøget efter et år;
6-minutters gangafstandstest (6MWT) målt i meter;
Fra tilmelding til afslutningen af forsøget efter et år;
motorisk funktionsvurdering efter brug af IP 200-dage og 360-dage
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af forsøget efter et år;
Tid til at rejse sig fra en liggende stilling målt i sekunder;
Fra tilmelding til afslutning af forsøget efter et år;
motorisk funktionsvurdering efter brug af IP 200-dage og 360-dage
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af forsøget efter et år;
Tidstest for at gå op ad fire etager (TTCLIMB) målt i sekunder
Fra tilmelding til afslutning af forsøget efter et år;
motorfunktionsvurdering efter brug af IP 200-dage og 360-dage
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutningen af forsøget efter et år;
Mål muskelstyrke (albueekstension, albuefleksion, knæekstension og knæfleksion) med en håndholdt dynamometer målt i Newton;
Fra tilmelding til afslutningen af forsøget efter et år;
motorisk funktionsvurdering efter brug af IP 200-dage og 360-dage
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutningen af forsøget efter ét år;
Øvre ekstremitetsfunktionstest (PUL2.0-skala) målt i Newton;
Fra tilmelding til afslutningen af forsøget efter ét år;

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Peking Union Medical College Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
23. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CD20-RTX-DMD-IIT

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger