Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Baricitinib for vedvarende trombocytopeni etter HSCT (BAPT)

14. september 2026 oppdatert av: Peng Zhao, Peking University People's Hospital

Sikkerhet og effekt av Baricitinib ved trombopoietinreseptoragonist-refraktær persisterende trombocytopeni etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon: En fase Ib/II-studie

Dette er en prospektiv, åpen fase 1b/2-klinisk studie for å utforske sikkerhets- og effektprofiler for baricitinib hos pasienter med trombopoietinreseptoragonist-refraktær persisterende trombocytopeni etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Fase 1-del:

Fase 1b-delen vil bruke et standardt 3+3-design for å utforske sikkerhetsprofilene og for å etablere den anbefalte fase 2-dosen (RP2D) av baricitinib. Startdosen er 2 mg en gang daglig, og maksimaldosen er 4 mg en gang daglig. Ytterligere pasienter kan inkluderes for å utforske en valgt dose definert av doseøkningskohorter (opptil 9 pasienter på hvert dosenivå).

Fase 2-del:

Fase 2-delen er en enkeltarms, åpen studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til baricitinib ved RP2D hos pasienter med trombopoietinreseptoragonist-refraktær vedvarende trombocytopeni etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon. Pasienter i fase 1b som ble behandlet med baricitinib ved RP2D vil inkluderes i fase 2-effektivitetsendepunktanalysene.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
28

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100044
        • Rekruttering
        • Peking University People's Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 18-70 år;
  • Har gjennomgått allo-HSCT;
  • Oppfyller diagnostiske kriterier for forsinket plateletengraftment (DPE) eller sekundært svikt i plateletgjenvinning (SFPR);
  • Har plateletantall konsekvent <20 × 10^9/L eller transfusjonsavhengig innen 14 dager før inkludering;
  • Har fått adekvat kortikosteroid- og TPO-RA-behandling for vedvarende trombocytopeni i minst 4 uker, med behandlingssvikt eller intoleranse;
  • Fullstendig donor-kimerisme.

Eksklusjonskriterier:

  • Residiv av hematologisk malignitet eller MRD-positivitet;
  • Aktiv infeksjon;
  • Aktiv graft-versus-host-sykdom;
  • Trombotisk mikroangiopati;
  • Primært graft-svikt eller dårlig graft-funksjon;
  • Tilstedeværelse av andre faktorer som kan føre til sekundær trombocytopeni ved PT-diagnosetidspunkt;
  • Historie med systemisk herpes zoster-infeksjon innen 12 uker før inkluderingsscreening;
  • Akutt eller kronisk infeksjon med HBV, HCV eller HIV;
  • Bevis på aktiv tuberkulose, eller historie med aktiv tuberkulose uten dokumentert standard anti-tuberkulosebehandling, eller nær kontakt med aktiv tuberkulose uten dokumentert standard tuberkuloseprofylakse;
  • Mottatt levende vaksine innen 12 uker før inkluderingsscreening, eller planlagt mottak av levende vaksine i løpet av studieperioden;
  • Klinisk signifikant tromboembolisk hendelse innen 24 uker før inkluderingsscreening, eller nåværende bruk av antikoagulantia som av forskeren anses å bære en ukontrollerbar risiko;
  • Estimert glomerulær filtrasjonsrate <50 mL/min/1.73 m^2;
  • Alvorlige forutgående eller nåværende tilstander som involverer kardiovaskulært, respiratorisk, lever-, gastrointestinalt, endokrint, nervesystem eller nevropsykiatriske systemer, eller andre alvorlige eller ustabile sykdommer eller laboratorieavvik som vil gjøre studiemedikamentet uakseptabelt for pasienten eller kan forstyrre studiedata;
  • Deltakelse i en annen klinisk studie innen 30 dager før inkludering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Baricitinib
Gruppe A: Åpen merking baricitinib 2 mg daglig (Fase 1) Gruppe B: Åpen merking baricitinib 4 mg daglig (Fase 1) Gruppe C: Åpen merking baricitinib i RP2D (Fase 2)
Legemiddel: Baricitinib
Baricitinib, et peroralt administrert, selektivt, reversibelt JAK1/2-hemmer.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger i Ib-delen
Tidsramme: 24 uker
Forekomsten og alvorlighetsgraden av bivirkninger vurderes ved hjelp av kriteriene fra CTCAE 5.0.
24 uker
Samlet responsrate (ORR) for del IIa
Tidsramme: 12 uker
Andelen pasienter som oppnår en generell respons (OR), definert som et blodplatekantall ≥20×10^9/L opprettholdt i mer enn 7 dager uten transfusjonsstøtte. Blodplatekantall innhentet innen 4 uker etter redningsterapi ble ikke inkludert i effektvurderingen.
12 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet responsrate (ORR) for Ib-delen
Tidsramme: 12 uker
Andelen pasienter som oppnår en total respons (OR), definert som et trombocyttall ≥20×10^9/L opprettholdt i mer enn 7 dager uten transfusjonsstøtte. Trombocyttall innhentet innen 4 uker etter redningsterapi ble ikke inkludert i effektvurderingen.
12 uker
Fullstendig respons (CR)
Tidsramme: 12 uker
Andelen pasienter som oppnår en fullstendig respons (CR), definert som et trombocyttall ≥50×10^9/L opprettholdt i mer enn 7 dager uten transfusjonsstøtte. Trombocyttall oppnådd innen 4 uker etter redningsterapi ble ikke inkludert i effektvurderingen.
12 uker
Varig respons
Tidsramme: 24 uker
Andelen pasienter som oppnår en varig respons (DR), definert som et trombocyttall ≥20×10^9/L opprettholdt i mer enn 8 uker uten transfusjon. Trombocyttall oppnådd innen 4 uker etter redningsterapi ble ikke inkludert i effektvurderingen.
24 uker
Tid til respons
Tidsramme: 12 uker
Tiden fra datoen for første dose baricitinib til datoen for OR eller CR.
12 uker
Blødningshendelser
Tidsramme: 24 uker
Klinisk signifikant blødning vurdert ved bruk av Verdens helseorganisasjons (WHO) blødningsskala: 0, ingen blødning; 1, petekkier; 2, mildt blodtap; 3, betydelig blodtap; og 4, invalidiserende blodtap.
24 uker
Redningsmedisin
Tidsramme: 24 uker
Tidspunkt og type redningsmedisiner, definert som enhver ytterligere behandling som har til hensikt å forebygge blødning eller øke blodplateantallene, inkludert en doseøkning på mer enn 10 % over utgangsnivået for den samtidige medisinen og eventuelle ytterligere PT-modifiserende midler (f.eks. kortikosteroider, intravenøs immunglobulin og platelet-transfusjoner).
24 uker
Bivirkninger i IIa-delen
Tidsramme: 24 uker
Bivirkninger (AEs) rapporteres og graderes i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versjon 5.0.
24 uker
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: 104 uker
Den totale overlevelsen til pasienter som mottok minst én dose baricitinib i studien.
104 uker
Transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM)
Tidsramme: 104 uker
Alle dødsfall uten tilbakefall eller sykdomsprogresjon som inntreffer etter transplantasjon som en direkte eller indirekte konsekvens av transplantasjonsprosedyren eller tilhørende komplikasjoner hos pasienter som mottok minst én dose baricitinib i studien.
104 uker
Residiv eller progresjon av underliggende sykdom
Tidsramme: 104 uker
Residiv eller progresjon av underliggende sykdom hos pasienter som mottok minst én dose baricitinib i studien.
104 uker
Graft-versus-host-sykdom
Tidsramme: 104 uker
Forekomsten og alvorlighetsgraden av akutt graft-versus-host sykdom og kronisk graft-versus-host sykdom hos pasienter som mottok minst én dose baricitinib i studien.
104 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Peking University People's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
9. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
15. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
6. april 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
17. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
16. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. september 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 2026PHD005-BAPT

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger