Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Baricitinib for vedvarende trombocytopeni etter HSCT (BAPT)

14. september 2026 oppdatert av: Peng Zhao, Peking University People's Hospital

Sikkerhet og effekt av Baricitinib ved trombopoietinreseptoragonist-refraktær persisterende trombocytopeni etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon: En fase Ib/II-studie

Dette er en prospektiv, åpen fase 1b/2-klinisk studie for å utforske sikkerhets- og effektprofiler for baricitinib hos pasienter med trombopoietinreseptoragonist-refraktær persisterende trombocytopeni etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Fase 1-del:

Fase 1b-delen vil bruke et standardt 3+3-design for å utforske sikkerhetsprofilene og for å etablere den anbefalte fase 2-dosen (RP2D) av baricitinib. Startdosen er 2 mg en gang daglig, og maksimaldosen er 4 mg en gang daglig. Ytterligere pasienter kan inkluderes for å utforske en valgt dose definert av doseøkningskohorter (opptil 9 pasienter på hvert dosenivå).

Fase 2-del:

Fase 2-delen er en enkeltarms, åpen studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til baricitinib ved RP2D hos pasienter med trombopoietinreseptoragonist-refraktær vedvarende trombocytopeni etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon. Pasienter i fase 1b som ble behandlet med baricitinib ved RP2D vil inkluderes i fase 2-effektivitetsendepunktanalysene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

28

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100044
        • Rekruttering
        • Peking University People's Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 18-70 år;
  • Har gjennomgått allo-HSCT;
  • Oppfyller diagnostiske kriterier for forsinket plateletengraftment (DPE) eller sekundært svikt i plateletgjenvinning (SFPR);
  • Har plateletantall konsekvent <20 × 10^9/L eller transfusjonsavhengig innen 14 dager før inkludering;
  • Har fått adekvat kortikosteroid- og TPO-RA-behandling for vedvarende trombocytopeni i minst 4 uker, med behandlingssvikt eller intoleranse;
  • Fullstendig donor-kimerisme.

Eksklusjonskriterier:

  • Residiv av hematologisk malignitet eller MRD-positivitet;
  • Aktiv infeksjon;
  • Aktiv graft-versus-host-sykdom;
  • Trombotisk mikroangiopati;
  • Primært graft-svikt eller dårlig graft-funksjon;
  • Tilstedeværelse av andre faktorer som kan føre til sekundær trombocytopeni ved PT-diagnosetidspunkt;
  • Historie med systemisk herpes zoster-infeksjon innen 12 uker før inkluderingsscreening;
  • Akutt eller kronisk infeksjon med HBV, HCV eller HIV;
  • Bevis på aktiv tuberkulose, eller historie med aktiv tuberkulose uten dokumentert standard anti-tuberkulosebehandling, eller nær kontakt med aktiv tuberkulose uten dokumentert standard tuberkuloseprofylakse;
  • Mottatt levende vaksine innen 12 uker før inkluderingsscreening, eller planlagt mottak av levende vaksine i løpet av studieperioden;
  • Klinisk signifikant tromboembolisk hendelse innen 24 uker før inkluderingsscreening, eller nåværende bruk av antikoagulantia som av forskeren anses å bære en ukontrollerbar risiko;
  • Estimert glomerulær filtrasjonsrate <50 mL/min/1.73 m^2;
  • Alvorlige forutgående eller nåværende tilstander som involverer kardiovaskulært, respiratorisk, lever-, gastrointestinalt, endokrint, nervesystem eller nevropsykiatriske systemer, eller andre alvorlige eller ustabile sykdommer eller laboratorieavvik som vil gjøre studiemedikamentet uakseptabelt for pasienten eller kan forstyrre studiedata;
  • Deltakelse i en annen klinisk studie innen 30 dager før inkludering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Baricitinib
Gruppe A: Åpen merking baricitinib 2 mg daglig (Fase 1) Gruppe B: Åpen merking baricitinib 4 mg daglig (Fase 1) Gruppe C: Åpen merking baricitinib i RP2D (Fase 2)
Legemiddel: Baricitinib
Baricitinib, et peroralt administrert, selektivt, reversibelt JAK1/2-hemmer.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger i Ib-delen
Tidsramme: 24 uker
Forekomsten og alvorlighetsgraden av bivirkninger vurderes ved hjelp av kriteriene fra CTCAE 5.0.
24 uker
Samlet responsrate (ORR) for del IIa
Tidsramme: 12 uker
Andelen pasienter som oppnår en generell respons (OR), definert som et blodplatekantall ≥20×10^9/L opprettholdt i mer enn 7 dager uten transfusjonsstøtte. Blodplatekantall innhentet innen 4 uker etter redningsterapi ble ikke inkludert i effektvurderingen.
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet responsrate (ORR) for Ib-delen
Tidsramme: 12 uker
Andelen pasienter som oppnår en total respons (OR), definert som et trombocyttall ≥20×10^9/L opprettholdt i mer enn 7 dager uten transfusjonsstøtte. Trombocyttall innhentet innen 4 uker etter redningsterapi ble ikke inkludert i effektvurderingen.
12 uker
Fullstendig respons (CR)
Tidsramme: 12 uker
Andelen pasienter som oppnår en fullstendig respons (CR), definert som et trombocyttall ≥50×10^9/L opprettholdt i mer enn 7 dager uten transfusjonsstøtte. Trombocyttall oppnådd innen 4 uker etter redningsterapi ble ikke inkludert i effektvurderingen.
12 uker
Varig respons
Tidsramme: 24 uker
Andelen pasienter som oppnår en varig respons (DR), definert som et trombocyttall ≥20×10^9/L opprettholdt i mer enn 8 uker uten transfusjon. Trombocyttall oppnådd innen 4 uker etter redningsterapi ble ikke inkludert i effektvurderingen.
24 uker
Tid til respons
Tidsramme: 12 uker
Tiden fra datoen for første dose baricitinib til datoen for OR eller CR.
12 uker
Blødningshendelser
Tidsramme: 24 uker
Klinisk signifikant blødning vurdert ved bruk av Verdens helseorganisasjons (WHO) blødningsskala: 0, ingen blødning; 1, petekkier; 2, mildt blodtap; 3, betydelig blodtap; og 4, invalidiserende blodtap.
24 uker
Redningsmedisin
Tidsramme: 24 uker
Tidspunkt og type redningsmedisiner, definert som enhver ytterligere behandling som har til hensikt å forebygge blødning eller øke blodplateantallene, inkludert en doseøkning på mer enn 10 % over utgangsnivået for den samtidige medisinen og eventuelle ytterligere PT-modifiserende midler (f.eks. kortikosteroider, intravenøs immunglobulin og platelet-transfusjoner).
24 uker
Bivirkninger i IIa-delen
Tidsramme: 24 uker
Bivirkninger (AEs) rapporteres og graderes i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versjon 5.0.
24 uker
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: 104 uker
Den totale overlevelsen til pasienter som mottok minst én dose baricitinib i studien.
104 uker
Transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM)
Tidsramme: 104 uker
Alle dødsfall uten tilbakefall eller sykdomsprogresjon som inntreffer etter transplantasjon som en direkte eller indirekte konsekvens av transplantasjonsprosedyren eller tilhørende komplikasjoner hos pasienter som mottok minst én dose baricitinib i studien.
104 uker
Residiv eller progresjon av underliggende sykdom
Tidsramme: 104 uker
Residiv eller progresjon av underliggende sykdom hos pasienter som mottok minst én dose baricitinib i studien.
104 uker
Graft-versus-host-sykdom
Tidsramme: 104 uker
Forekomsten og alvorlighetsgraden av akutt graft-versus-host sykdom og kronisk graft-versus-host sykdom hos pasienter som mottok minst én dose baricitinib i studien.
104 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

15. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. april 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

17. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2026PHD005-BAPT

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere